Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Funkcja nerek u osób chorych na mukowiscydozę w epoce HEMT

27 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Agnieszka Swiatecka-Urban, University of Virginia

Celem tego badania jest ustalenie, co powoduje chorobę nerek u osób chorych na mukowiscydozę. Badacze będą badać biomarkery we krwi i moczu, które pozwolą przewidzieć, kto jest narażony na ryzyko, lub wykryć uszkodzenie nerek na wczesnym etapie, zanim stanie się ono trwałe. W badaniu porównane zostaną te markery u osób chorych na mukowiscydozę w czasie i podczas leczenia zaostrzeń płuc. Porówna również próbki krwi i moczu pobrane od osób bez mukowiscydozy. Porównanie ma na celu lepsze zrozumienie wpływu mukowiscydozy i jej leczenia na nerki, a także opracowanie ulepszonych metod zapobiegania, diagnozowania i leczenia chorób nerek związanych z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Częstość występowania przewlekłej choroby nerek jest znacznie większa u pacjentów z mukowiscydozą (PwCF), co ma ogromny wpływ na zachorowalność i tolerancję leków wraz z wiekiem. Chociaż występuje zarówno w kanalikach proksymalnych, jak i dystalnych, specyficzny udział dysfunkcji CFTR w chorobie nerek pozostaje niepewny. Pacjenci z grupy PwCF są często narażeni na działanie toksyn nerkowych, takich jak częste aminoglikozydy, ogólnoustrojowe zapalenie i aktywowane leukocyty, ale nie wiadomo, czy dysfunkcja CFTR predysponuje do wzmocnionego uszkodzenia kanalików nerkowych. Konwencjonalne pomiary czynności nerek, takie jak stężenie kreatyniny w surowicy, są nieczułe na wczesne wykrycie uszkodzenia, co ogranicza możliwości zapobiegania PChN. Badanie to zajmie się lukami we wczesnym wykrywaniu i mechanizmach dysfunkcji nerek w mukowiscydozie. Badacze zdefiniują czynniki wyzwalające i możliwe do ukierunkowania mechanizmy uszkodzenia nerek w przebiegu mukowiscydozy oraz odkryją nowe strategie ochrony nerek. Główną hipotezą tego badania jest to, że dysfunkcja CFTR zmienia rozwój nerek i nasila reakcje zapalne i fibrogenne na bodźce nefrotoksyczne.

Badanie obejmuje prospektywną ocenę próbek biologicznych (krwi i moczu) oraz danych klinicznych. W badaniu analizowano próbki biologiczne od pacjentów z mukowiscydozą ambulatoryjnych (n=110), pacjentów hospitalizowanych z powodu mukowiscydozy (n=110) i osób zdrowych (n=40). W kohorcie pacjentów ambulatoryjnych próbki biologiczne będą pobierane podczas każdej rutynowej wizyty kontrolnej co 3 miesiące przez 24 miesiące. W przypadku pacjentów PwCF przyjętych z powodu antybiotyków podawanych dożylnie (IV) próbki biologiczne będą pobierane w chwili przyjęcia, a następnie co 48 godzin w trakcie przyjęcia, a następnie po wypisaniu ze szpitala podczas każdej kolejnej wizyty klinicznej przez 24 miesiące.

Te próbki biologiczne zostaną poddane analizie pod kątem biomarkerów, analizy fibrogenicznej, sygnałów zapalnych i pęcherzyków zewnątrzkomórkowych. Dane kliniczne zostaną sprawdzone na podstawie przeglądu wykresów i skorelowane z wynikami próbek biologicznych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

260

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
Numer telefonu: 434-924-0946
E-mail: AS6XX@uvahealth.org

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
    - Rekrutacyjny
    - University of Alabama at Birmingham
    - Kontakt:
      
      William T Harris, MD
      
      Numer telefonu: 205-638-9583
      
      E-mail: wtharris@uabmc.edu
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
    - Rekrutacyjny
    - Dartmouth-Hitchcock Geisel School of Medicine at Dartmouth
    - Kontakt:
      
      Sladjana Skopelja-Gardner, PhD
      
      Numer telefonu: 603-667-8259
      
      E-mail: Sladjana.Skopelja-Gardner@dartmouth.edu
    - Główny śledczy:
      
      Alix Ashare, MD
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
    - Rekrutacyjny
    - University of Virginia Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
      
      Numer telefonu: 434-924-0946
      
      E-mail: AS6XX@uvahealth.org

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy będą pochodzić od pacjentów chorych na mukowiscydozę objętych stałą opieką w jednym z 3 ośrodków CF (Dartmouth, UAB, UVA).

Opis

Kryteria włączenia:

Kohorta ambulatoryjna CF
- Diagnostyka mukowiscydozy
- Wiek > 30 lat
- Możliwość wyrażenia świadomej zgody
Kohorta pacjentów chorych na CF
- Diagnostyka mukowiscydozy
- Wiek > 7 lat
- Możliwość wyrażenia świadomej zgody i zgody (w stosownych przypadkach)
- 55 PwCF często hospitalizowany z powodu zaostrzeń płuc (>1 przyjęcie do szpitala w ciągu ostatnich 12 miesięcy)
- 55 PwCF sporadycznie hospitalizowanych z powodu zaostrzeń płuc (brak przyjęć do szpitala w ciągu ostatnich 12 miesięcy)
- Możliwość samodzielnego pobrania próbki moczu
Zdrowa kontrola
- Zdrowy, według samoopisu uczestnika
- Wiek 30-50 lat
- Możliwość wyrażenia świadomej zgody

Kryteria wykluczenia:

Kohorta ambulatoryjna CF
- Historia każdego przeszczepu narządu
- Historia niedoborów odporności
- Wcześniejsze lub obecne rozpoznanie raka
- Ciąża lub karmienie piersią
- Na przewlekłej dializie
- Nieprzestrzeganie zasad (wykazane podczas <2 wizyt w ciągu 12 miesięcy przed rejestracją)
Kohorta pacjentów chorych na CF
- Rozpoczęcie antybiotykoterapii dożylnej po przyjęciu do szpitala przed pobraniem pierwszej próbki krwi i moczu
- Historia każdego przeszczepu narządu
- Historia niedoborów odporności
- Wcześniejsze lub obecne rozpoznanie raka
- Ciąża lub karmienie piersią
- Na przewlekłej dializie
Zdrowa kontrola
- Historia lub obecna choroba nerek, przeszczep narządu, rak lub jakakolwiek inna choroba przewlekła
- Aktualne stosowanie antybiotyków
- Objawy ze strony układu moczowego lub ZUM (dyzuria, częste oddawanie moczu, pilność)
- Kobiety w ciąży
- Miesiączka w dniu wizyty studyjnej
- Krewni PwCF

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Kohorta ambulatoryjna CF Niehospitalizowana grupa CF: Rozpoznanie CF, wiek > 30 lat, stała opieka w jednym z 3 ośrodków CF (Dartmouth, UAB, UVA).
Kohorta pacjentów chorych na CF Kohorta hospitalizowanych chorych na mukowiscydozę: rozpoznanie mukowiscydozy, wiek > 7 lat, przyjęcie w celu dożylnego leczenia antybiotykami z powodu zaostrzenia płuc.
Zdrowa kontrola Zdrowi wolontariusze bez CF

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Zbadaj, czy trajektorie eGFR (obliczonego na podstawie kreatyniny i cystatyny C w surowicy) korelują z objawami uszkodzenia nerek w moczu wykrytymi w różnych frakcjach moczu lub poziomem/aktywacją neutrofilów w moczu. Ramy czasowe: Zapisy i co 3 miesiące przez 24 miesiące	Kohorta ambulatoryjna CF	Zapisy i co 3 miesiące przez 24 miesiące
Korelacja między powtarzającymi się hospitalizacjami a objawem uszkodzenia nerek w układzie moczowym. Ramy czasowe: Przy przyjęciu przed rozpoczęciem dożylnej antybiotykoterapii, co 48 godzin w trakcie hospitalizacji, po wypisie podczas każdej kolejnej rutynowej wizyty w ramach opieki nad CF przez 24 miesiące.	Kohorta pacjentów chorych na CF	Przy przyjęciu przed rozpoczęciem dożylnej antybiotykoterapii, co 48 godzin w trakcie hospitalizacji, po wypisie podczas każdej kolejnej rutynowej wizyty w ramach opieki nad CF przez 24 miesiące.
Związek między nawracającymi hospitalizacjami a zmianą nachylenia eGFR Ramy czasowe: Przy przyjęciu przed rozpoczęciem dożylnej antybiotykoterapii, co 48 godzin w trakcie hospitalizacji, po wypisie podczas każdej kolejnej rutynowej wizyty w ramach opieki nad CF przez 24 miesiące.	Kohorta pacjentów chorych na CF	Przy przyjęciu przed rozpoczęciem dożylnej antybiotykoterapii, co 48 godzin w trakcie hospitalizacji, po wypisie podczas każdej kolejnej rutynowej wizyty w ramach opieki nad CF przez 24 miesiące.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Korelacja między zmianami w panelu biomarkerów białek w moczu, aktywacją neutrofilów i pęcherzykami zewnątrzkomórkowymi w czasie i eGFR. Ramy czasowe: Zapisy i co 3 miesiące przez 24 miesiące.	Kohorta ambulatoryjna CF	Zapisy i co 3 miesiące przez 24 miesiące.
Korelacja między %FEV1 przy przyjęciu lub spadkiem %FEV1 a objawem uszkodzenia nerek w układzie moczowym. Ramy czasowe: Przy przyjęciu przed rozpoczęciem dożylnej antybiotykoterapii, co 48 godzin w trakcie hospitalizacji, po wypisie podczas każdej kolejnej rutynowej wizyty w ramach opieki nad CF przez 24 miesiące.	Kohorta pacjentów chorych na CF	Przy przyjęciu przed rozpoczęciem dożylnej antybiotykoterapii, co 48 godzin w trakcie hospitalizacji, po wypisie podczas każdej kolejnej rutynowej wizyty w ramach opieki nad CF przez 24 miesiące.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Virginia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości