Elektrochemoterapie pro desmoidní nádory (ECT-DESMO)
Léčba desmoidní fibromatózy elektrochemoterapií. Prospektivní observační studie
Cílem této observační studie je dozvědět se o účincích elektrochemoterapie (ECT) u pacientů s desmoidní fibromatózou. Hlavní otázka, na kterou chce odpovědět, je:
Je ECT účinná při zmenšení velikosti léze a zlepšení symptomatologie pacientů?
Pacienti budou sledováni pomocí MRI a dotazníků kvality života 3, 6 a 12 měsíců po intervenci.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Desmoidní fibromatózy jsou vzácné a lokálně agresivní, histologicky charakterizované monoklonálními myoblasty přítomnými v hojné stromální tkáni. Současná terapeutická strategie upouští od primární resekce, protože recidivy po resekci jsou časté a jejich fenotyp je často více infiltrativní. Nechirurgické přístupy zůstávají suboptimální. U asymptomatického onemocnění současné pokyny navrhují počáteční období aktivního sledování.
Jiné minimálně invazivní lokální léčby, jako je kryoablace, se ukázaly jako účinné; někteří pacienti však nejsou kandidáty na takovou léčbu z důvodu umístění/charakteristiky léze.
Další minimálně invazivní léčbou, o které je v současné době málo důkazů v literatuře, je arteriální embolizace. Tento postup však nelze provést v případě povrchových lézí ani v přítomnosti sdílené vaskulatury mezi lézí a jinými zdravými tkáněmi nebo orgány. Při absenci jiných používaných léčebných postupů lze provést elektrochemoterapii, která se osvědčila u několika dalších typů nádorů měkkých tkání a kostí, zhoubných nebo nezhoubných, léčených v našem ústavu.
Elektrochemoterapie je založena na principu, kdy reverzibilní elektroporace způsobuje aplikaci krátkých vysokonapěťových elektrických pulzů k dočasnému vyrovnání molekul vody na hydrolipidové vrstvě buněčné membrány, což vede k reverzibilnímu lokálnímu zvýšení permeability zvýšením intracelulární koncentrace bleomycinu a jeho toxicita na nádorové buňky až několikatisícový faktor.
Typ studie
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Bologna, Itálie, 40136
- IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Symptomatická desmoidní fibromatóza a v aktivní fázi (zdokumentovaný růst při poslední kontrole)
- Pacienti, kteří nejsou způsobilí k operaci, kryoablace nebo embolizaci
- Podpis informovaného souhlasu specifického pro studii.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s fibromatózou mimo aktivní fázi, dokumentovanou klinicky a pomocí zobrazovacích vyšetření (MRI, CT)
- Pacienti s prokázanou aktivní infekcí
- Předchozí léčba po dobu < 30 dnů
- Stav těhotenství a kojení
- Pacientky ve fertilním věku bez užívání antikoncepce po dobu nejméně 3 měsíců
- Přítomnost kovových syntetických médií v místě ošetření
- CHOPN s FiO2 < 30 mmHg
- Porucha funkce ledvin s eGFR
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Provedena elektrochemoterapie
Pacienti s diagnózou desmoidní fibromatózy, kteří nejsou schopni provádět nebo selhali jiné léčby, kteří jsou léčeni elektrochemoterapií
|
Elektrochemoterapie (ECT) s bleomycinem je lokalizovaný léčebný přístup používaný k léčbě desmoidní fibromatózy, benigního, ale lokálně agresivního nádoru.
Tato technika kombinuje elektrické pulsy s podáváním bleomycinu, chemoterapeutické látky, aby se zvýšil příjem léčiva do nádorových buněk.
Elektrické pulsy vytvářejí dočasné póry v buněčných membránách, což umožňuje bleomycinu vstupovat účinněji, což vede ke zvýšené cytotoxicitě.
ECT se obvykle provádí u pacientů, kteří nereagovali na konvenční terapie nebo pro které není operace proveditelná.
ECT může vést k významnému zmenšení nádoru a zlepšení symptomů, což z ní činí slibnou možnost v multidisciplinární léčbě desmoidní fibromatózy.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Redukce objemu v cm
Časové okno: 1 rok
|
Změna léze hodnocená pomocí MRI, měření průměru léze v cm.
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení role zánětlivých cytokinů
Časové okno: 3 měsíce
|
Hodnocení prognostické nebo prediktivní role zánětlivých cytokinů detekovaných v krvi pacientů odebraných v den léčby a po 3 měsících
|
3 měsíce
|
|
Změna bolesti (VAS skóre)
Časové okno: 1 rok
|
Klinické hodnocení týkající se bolesti pomocí skóre Visual Analogue Scale (VAS) (0-100 mm), ve kterém 0 představuje žádnou bolest a 100 představuje maximální představitelnou bolest.
|
1 rok
|
|
Změna kvality života (dotazník EuroQol-5D)
Časové okno: 1 rok
|
Klinické hodnocení kvality života dotazníkem EuroQol-5D. Skóre EQ-5D se může pohybovat od -0,594 do 1,0. Minimální hodnota představuje nejhorší možný zdravotní stav. Maximální hodnota 1,0 představuje nejlepší možný zdravotní stav. Hodnota 1,0 znamená, že pacient nemá problém v žádné z pěti dimenzí hodnocených dotazníkem. |
1 rok
|
|
Proveditelnost analýzy životaschopnosti bioptického materiálu in vitro
Časové okno: 1 rok
|
Hodnocení proveditelnosti analýzy životaschopnosti in vitro bioptického materiálu pro kultivaci explantátů a stabilizaci primárních kultur. Úspěch je definován jako ustavení primární kultury u 70 % vzorků. Protože desmoidní nádory nejsou agresivní, nemusí být snadné je udržet v kultuře in vitro. |
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Giancarlo Facchini, Medicine and Surgery, IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary, pojivové a měkké tkáně
- Novotvary, pojivová tkáň
- Novotvary, vazivová tkáň
- Fibrom
- Desmoidní nádory
- Peptidy
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Vyšetřovací techniky
- Terapeutika
- Klinické laboratorní techniky
- Léčba
- Cytologické techniky
- Uhlohydráty
- Glykokonjugáty
- Elektrochemické techniky
- Glykopeptidy
- Elektroporační terapie
- Elektroporace
- Bleomycin
- Elektrochemoterapie
Další identifikační čísla studie
- CE AVEC: 418/2024/Oss/IOR
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .