Desmoidisten kasvainten sähkökemoterapia (ECT-DESMO)
Desmoidisen fibromatoosin hoito sähkökemoterapialla. Tuleva havaintotutkimus
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on oppia elektrokemoterapian (ECT) vaikutuksista potilailla, joilla on desmoidifibromatoosi. Pääkysymys, johon se pyrkii vastaamaan, on:
Onko ECT tehokas leesion koon pienentämisessä ja potilaiden oireiden parantamisessa?
Potilaita seurataan MRI- ja elämänlaatukyselyillä 3, 6 ja 12 kuukauden kuluttua interventiosta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Desmoidiset fibromatoosit ovat harvinaisia ja paikallisesti aggressiivisia, joille on histologisesti tunnusomaista monoklonaaliset myoblastit, joita esiintyy runsaassa stroomakudoksessa. Nykyisessä terapeuttisessa strategiassa on hylätty primaarinen resektio, koska resektion jälkeiset uusiutumiset ovat yleisiä ja niiden fenotyyppi on usein infiltratiivisempi. Ei-kirurgiset lähestymistavat eivät ole optimaalisia. Oireettoman taudin osalta nykyiset ohjeet ehdottavat aktiivisen seurannan alkujaksoa.
Muut minimaalisesti invasiiviset paikalliset hoidot, kuten kryoablaatio, on osoitettu tehokkaiksi; tietyt potilaat eivät kuitenkaan ole ehdokkaita tällaiseen hoitoon leesion sijainnin/ominaisuuksien vuoksi.
Minimaalisesti invasiivinen lisähoito, josta kirjallisuudessa on tällä hetkellä vähän näyttöä, on valtimoembolisaatio. Tätä toimenpidettä ei kuitenkaan voida suorittaa pinnallisten vaurioiden tapauksessa tai jos vaurion ja muiden terveiden kudosten tai elinten välillä on yhteisiä verisuonia. Muiden hoitojen puuttuessa voidaan suorittaa sähkökemoterapiahoitoa, joka on osoittautunut tehokkaaksi useissa muissa instituutissamme hoidetuissa pehmytkudos- ja luukasvaimissa, pahanlaatuisissa tai hyvänlaatuisissa.
Sähkökemoterapia perustuu periaatteeseen, jonka mukaan reversiibeli elektroporaatio saa aikaan lyhyiden, korkeajännitteisten sähköpulssien kohdistamisen vesimolekyylien tilapäisesti kohdistamiseksi solukalvon hydrolipidikerrokseen, mikä johtaa palautuvaan paikalliseen läpäisevyyden lisääntymiseen lisäämällä solunsisäistä bleomysiinipitoisuutta ja sen myrkyllisyys kasvainsoluille jopa useiden tuhansien kertoimella.
Opintotyyppi
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Bologna, Italia, 40136
- IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Oireinen desmoidifibromatoosi ja aktiivisessa vaiheessa (dokumentoitu kasvu viimeisessä seurannassa)
- Potilaat eivät ole oikeutettuja leikkaukseen, kryoablaatioon tai embolisaatioon
- Tutkimuskohtaisen tietoisen suostumuksen allekirjoitus.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla fibromatoosi ei ole aktiivisessa vaiheessa, kliinisesti dokumentoitu ja kuvantamistutkimuksilla (MRI, CT)
- Potilaat, joilla on dokumentoitu aktiivinen infektio
- Aikaisempi hoito < 30 päivää
- Raskaus ja imetystila
- Hedelmällisessä iässä olevat potilaat, jotka eivät ole käyttäneet ehkäisyä vähintään 3 kuukauden ajan
- Synteettisten metallien läsnäolo hoitokohdassa
- COPD, jossa FiO2 < 30 mmHg
- Munuaisten vajaatoiminta eGFR:n kanssa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Suoritettu sähkökemoterapiaa
Potilaat, joilla on diagnosoitu desmoidinen fibromatoosi, jotka eivät pysty suorittamaan muita hoitoja tai ovat epäonnistuneet ja joita hoidetaan sähkökemoterapialla
|
Elektrokemoterapia (ECT) bleomysiinillä on paikallinen hoitomenetelmä, jota käytetään desmoidisen fibromatoosin, hyvänlaatuisen mutta paikallisesti aggressiivisen kasvaimen, hoitoon.
Tämä tekniikka yhdistää sähköpulssit bleomysiinin, kemoterapeuttisen aineen, antamiseen lääkkeen oton tehostamiseksi kasvainsoluihin.
Sähköpulssit luovat tilapäisiä huokosia solukalvoihin, jolloin bleomysiini pääsee sisään tehokkaammin, mikä lisää sytotoksisuutta.
ECT suoritetaan tyypillisesti potilaille, jotka eivät ole reagoineet tavanomaisiin hoitoihin tai joille leikkaus ei ole mahdollista.
ECT voi johtaa merkittävään kasvaimen kutistumiseen ja oireiden paranemiseen, mikä tekee siitä lupaavan vaihtoehdon desmoidisen fibromatoosin monitieteisessä hoidossa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Äänenvoimakkuuden vähennys cm
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Leesion muutos arvioitiin MRI:llä, mittaamalla vaurion halkaisija cm.
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tulehduksellisten sytokiinien roolin arviointi
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Hoitopäivänä ja 3 kuukauden kuluttua kerättyjen potilaiden verestä havaittujen tulehduksellisten sytokiinien prognostisen tai ennustavan roolin arviointi
|
3 kuukautta
|
|
Kivun muutos (VAS-pisteet)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kliininen arvio kivusta Visual Analogue Scale (VAS) -pistemäärällä (0–100 mm), jossa 0 tarkoittaa, ettei kipua ole, ja 100 tarkoittaa suurinta kuviteltavissa olevaa kipua.
|
1 vuosi
|
|
Elämänlaadun muutos (EuroQol-5D-kysely)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kliininen arvio elämänlaadusta EuroQol-5D-kyselylomakkeella. EQ-5D-pisteet voivat vaihdella välillä -0,594 - 1,0. Minimiarvo edustaa huonointa mahdollista terveydentilaa. Maksimiarvo 1,0 edustaa parasta mahdollista terveydentilaa. Arvo 1,0 osoittaa, että potilaalla ei ole ongelmia missään kyselylomakkeella arvioiduista viidestä ulottuvuudesta. |
1 vuosi
|
|
Biopsiamateriaalin in vitro -elinkelpoisuusanalyysin toteutettavuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Biopsiamateriaalin in vitro -elinkelpoisuusanalyysin toteutettavuuden arviointi eksplanttien viljelyä ja primääriviljelmien stabilointia varten. Onnistuminen määritellään primaariviljelmän muodostamiseksi 70 %:ssa näytteistä. Koska desmoidiset kasvaimet eivät ole aggressiivisia, ei ehkä ole helppoa ylläpitää niitä viljelmässä in vitro. |
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Giancarlo Facchini, Medicine and Surgery, IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat, side- ja pehmytkudokset
- Kasvaimet, sidekudos
- Kasvaimet, kuitukudos
- Fibroma
- Desmoidiset kasvaimet
- Peptidit
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Tutkintatekniikat
- Terapeuttiset lääkkeet
- Kliiniset laboratoriotekniikat
- Lääkehoito
- Sytologiset tekniikat
- Hiilihydraatit
- Glykoconjugates
- Sähkökemialliset tekniikat
- Glykopeptidit
- Elektroporaatioterapiat
- Elektroporaatio
- Bleomysiini
- Elektrokemoterapia
Muut tutkimustunnusnumerot
- CE AVEC: 418/2024/Oss/IOR
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .