- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06660121
Elettrochemioterapia per i tumori desmoidi (ECT-DESMO)
Trattamento della fibromatosi desmoide con elettrochemioterapia. Studio osservazionale prospettico
L'obiettivo di questo studio osservazionale è conoscere gli effetti dell'elettrochemioterapia (ECT) nei pazienti con fibromatosi desmoide. La domanda principale a cui si intende rispondere è:
L'ECT è efficace nel ridurre le dimensioni della lesione e nel migliorare la sintomatologia dei pazienti?
I pazienti verranno seguiti con questionari MRI e qualità della vita a 3, 6 e 12 mesi dopo l'intervento.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le fibromatosi desmoidi sono rare e localmente aggressive, caratterizzate istologicamente da mioblasti monoclonali presenti in abbondante tessuto stromale. L'attuale strategia terapeutica ha abbandonato la resezione primaria, poiché le recidive dopo la resezione sono comuni e spesso il loro fenotipo è più infiltrativo. Gli approcci non chirurgici rimangono non ottimali. Per le malattie asintomatiche, le attuali linee guida suggeriscono un periodo iniziale di sorveglianza attiva.
Altri trattamenti locali minimamente invasivi come la crioablazione si sono dimostrati efficaci; tuttavia, alcuni pazienti non sono candidati a tale trattamento a causa della localizzazione/caratteristiche della lesione.
Un ulteriore trattamento minimamente invasivo con attualmente poca evidenza in letteratura è l’embolizzazione arteriosa. Tuttavia, questa procedura non può essere eseguita in caso di lesioni superficiali, né in presenza di sistema vascolare condiviso tra la lesione e altri tessuti o organi sani. In assenza di altre cure in uso, è possibile eseguire il trattamento elettrochemioterapico, che si è dimostrato efficace su diversi altri tipi di tumori dei tessuti molli e delle ossa, maligni o benigni, trattati presso il nostro Istituto.
L'elettrochemioterapia si basa sul principio secondo cui l'elettroporazione reversibile provoca l'applicazione di brevi impulsi elettrici ad alta tensione per allineare temporaneamente le molecole d'acqua sullo strato idrolipidico della membrana cellulare, portando ad un aumento locale reversibile della permeabilità aumentando la concentrazione intracellulare di bleomicina e la sua tossicità sulle cellule tumorali di un fattore fino a diverse migliaia.
Tipo di studio
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Bologna, Italia, 40136
- IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Fibromatosi Desmoide sintomatica ed in fase attiva (crescita documentata all'ultimo follow-up)
- Pazienti non idonei alla chirurgia, alla crioablazione o all'embolizzazione
- Firma del consenso informato specifico per lo studio.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con fibromatosi non in fase attiva, documentata clinicamente e con indagini per immagini (MRI, TC)
- Pazienti con infezione attiva documentata
- Trattamento precedente per < 30 giorni
- Stato di gravidanza e allattamento
- Pazienti in età fertile senza uso di contraccettivi da almeno 3 mesi
- Presenza di mezzi metallici sintetici nel sito di trattamento
- BPCO con FiO2 < 30 mmHg
- Funzionalità renale compromessa con eGFR
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Eseguita elettrochemioterapia
Pazienti con diagnosi di fibromatosi desmoide che non sono in grado di eseguire o hanno fallito altri trattamenti trattati con elettrochemioterapia
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L'elettrochemioterapia (ECT) con bleomicina è un approccio terapeutico localizzato utilizzato per la gestione della fibromatosi desmoide, un tumore benigno ma localmente aggressivo.
Questa tecnica combina impulsi elettrici con la somministrazione di bleomicina, un agente chemioterapico, per migliorare l’assorbimento del farmaco nelle cellule tumorali.
Gli impulsi elettrici creano pori temporanei nelle membrane cellulari, consentendo alla bleomicina di entrare in modo più efficace, con conseguente aumento della citotossicità.
L'ECT viene generalmente eseguita su pazienti che non hanno risposto alle terapie convenzionali o per i quali la chirurgia non è fattibile.
L’ECT può portare a una significativa riduzione del tumore e a un miglioramento dei sintomi, rendendolo un’opzione promettente nella gestione multidisciplinare della fibromatosi desmoide.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Riduzione volumetrica cm
Lasso di tempo: 1 anno
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Variazione della lesione valutata con RM, misurando il diametro della lesione in cm.
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione del ruolo delle citochine infiammatorie
Lasso di tempo: 3 mesi
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Valutazione del ruolo prognostico o predittivo delle citochine infiammatorie rilevate nel sangue dei pazienti raccolte il giorno del trattamento e dopo 3 mesi
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3 mesi
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Variazione del dolore (punteggio VAS)
Lasso di tempo: 1 anno
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Valutazione clinica del dolore mediante punteggio della scala analogica visiva (VAS) (0-100 mm), in cui 0 rappresenta l'assenza di dolore e 100 rappresenta il massimo dolore immaginabile.
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1 anno
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Cambiamento della qualità della vita (questionario EuroQol-5D)
Lasso di tempo: 1 anno
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Valutazione clinica relativa alla qualità della vita mediante questionario EuroQol-5D. Il punteggio EQ-5D può variare da -0,594 a 1,0. Il valore minimo rappresenta la peggiore condizione di salute possibile. Il valore massimo di 1,0 rappresenta la migliore condizione di salute possibile. Un valore pari a 1,0 indica che il paziente non ha problemi in nessuna delle cinque dimensioni valutate dal questionario. |
1 anno
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Fattibilità dell'analisi di vitalità in vitro del materiale bioptico
Lasso di tempo: 1 anno
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Valutazione della fattibilità dell'analisi di vitalità in vitro del materiale bioptico per la coltura di espianti e la stabilizzazione delle colture primarie. Il successo è definito come la stabilizzazione della coltura primaria nel 70% dei campioni. Poiché i tumori desmoidi non sono aggressivi, potrebbe non essere facile mantenerli in coltura in vitro. |
1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Giancarlo Facchini, Medicine and Surgery, IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Neoplasie
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie, Connettivo e Tessuto Molle
- Neoplasie, tessuto connettivo
- Neoplasie, tessuto fibroso
- Fibroma
- Tumori Desmoidi
- Peptidi
- Aminoacidi, peptidi e proteine
- Tecniche investigative
- Terapie
- Tecniche di laboratorio clinico
- Terapia farmacologica
- Tecniche citologiche
- Carboidrati
- Glicoconiugati
- Tecniche elettrochimiche
- Glicopeptidi
- Terapie di Elettroporazione
- Elettroporazione
- Bleomicina
- Elettrochemioterapia
Altri numeri di identificazione dello studio
- CE AVEC: 418/2024/Oss/IOR
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