Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení Nomlabofuspa u dospívajících a dětí s Friedreichovou ataxií

8. července 2026 aktualizováno: Larimar Therapeutics, Inc.

Studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky subkutánního Nomlabofuspu u dospívajících a dětí s Friedreichovou ataxií

Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost nomlabofuspu (CTI-1601) u dospívajících a dětí s Friedreichovou ataxií (FRDA).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící dávku nomlabofuspu na základě hmotnosti oproti placebu u dospívajících a dětí s FRDA. Studie se bude skládat z nejméně dvou kohort s minimálně 12 až 15 účastníky v každé kohortě. Účastníkům bude dávka podávána jednou denně (QD) po dobu 7 dnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Uncommon Cures

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Subjekt má geneticky potvrzenou diagnózu FRDA projevující se homozygotními opakujícími se expanzemi GAA, přičemž velikost opakování (pokud je k dispozici) je uvedena ve zprávě o diagnóze.
  2. Muži nebo ženy ve věku ≥ 2 až < 18 let při screeningu.
  3. Subjekty musí vážit ≥ 10,0 kg.

  4. Subjekt musí být schopen překonat vzdálenost 25 stop s nebo bez nějakého pomocného zařízení (např. hůl, chodítko, berle, invalidní vozík s vlastním pohonem) a musí splňovat následující požadavky:

    1. Být schopen sedět vzpřímeně se stehny u sebe a zkříženýma rukama, aniž byste potřebovali oporu na více než 2 stranách;
    2. Být schopen se přemístit z lůžka na židli samostatně nebo s pomocí, pokud podle názoru zkoušejícího míra tělesného postižení nevede k nepřiměřenému riziku pro subjekt během účasti ve studii; a
    3. Provádějte základní denní péči přiměřenou věku, jako je krmení a osobní hygiena, s minimální pomocí.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty, které jsou potvrzeny jako heterozygotní sloučeniny (expanze opakování GAA pouze na 1 alele) pro FRDA.
  2. Subjekt má jakýkoli stav, onemocnění nebo situaci, včetně srdečního stavu nebo onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohly zmást výsledky studie nebo vystavit subjekt nepřiměřenému riziku, takže účast se nedoporučuje.
  3. Subjekty, které v současné době dostávají nebo dostávaly omaveloxolon během 30 dnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nomlabofusp
Subkutánní injekce 0,8 mg/kg, s maximální dávkou 50 mg, jednou denně po dobu 7 dnů
Lék: Nomlabofusp
Nomlabofusp je rekombinantní fúzní protein poskytovaný ve sterilním pufrovaném roztoku bez konzervačních látek pro subkutánní injekci určené k dodání lidského frataxinu, proteinu s deficitem Friedreichovy ataxie.
Ostatní jména:
  • CTI-1601
Komparátor placeba: Placebo
Subkutánní injekce jednou denně po dobu 7 dnů
Lék: Placebo
Placebo je sterilní čirá tekutina bez konzervačních látek pro subkutánní injekci.
Ostatní jména:
  • CTI-1601 Placebo, Nomlabofusp Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet AE, TEAE, souvisejících TEAE, TEAE 3/4 stupně a SAE
Časové okno: Až 72 dní (včetně screeningu)
Číslo
Až 72 dní (včetně screeningu)
Počet subjektů s ISR
Časové okno: Až 37 dní
Číslo
Až 37 dní
Změna od výchozí hodnoty v parametru elektrokardiogramu (EKG) – srdeční frekvence (HR)
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru elektrokardiogramu (EKG) - PR interval
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru elektrokardiogramu (EKG) – komplex QRS
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru elektrokardiogramu (EKG) – QT interval
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru elektrokardiogramu (EKG) – QTcF (Korigovaný interval QT)
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru echokardiogramu (ECHO) – ejekční frakce (EF)
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru echokardiogramu (ECHO) – enddiastolický objem levé komory (LV EDV)
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru echokardiogramu (ECHO) – end-systolický objem levé komory (LV ESV)
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru echokardiogramu (ECHO) – relativní tloušťka stěny (RWT)
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru echokardiogramu (ECHO) – hmota levé komory (LVM)
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru echokardiogramu (ECHO) – tloušťka zadní stěny levé komory
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru echokardiogramu (ECHO) – tloušťka stěny septa
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru echokardiogramu (ECHO) – přítok do mitrální chlopně Doppler
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v parametru echokardiogramu (ECHO) – tkáňový doppler
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření – sodík
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření – draslík
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření – glukóza
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření – dusík močoviny v krvi
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – kreatinin
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření – vápník, chlorid
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – fosfor
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – celkový protein
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – celkový CO2
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - albumin
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – AST
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - ALT
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - GMT
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - ALP
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – celkový bilirubin
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření – kyselina močová
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - HbA1c
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření – hemoglobin
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - hematokrit
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – počet červených krvinek
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - RDW
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - MCV
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - MCH
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – počet krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – počet bílých krvinek
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - ANC
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – Eozinofily
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - Monocyty
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – bazofily
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - Lymfocyty
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - Pásy
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - Neutrofily
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – Cholesterol
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – HDL cholesterol
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření – LDL cholesterol
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – Triglyceridy
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení – cholesterol lipoproteinů s velmi nízkou hustotou
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - pH
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - protein
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna oproti výchozímu stavu v klinickém laboratorním vyšetření – krev
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - ketony
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření – bilirubin
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření - urobilinogen
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - dusitany
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním vyšetření – leukocytová esteráza
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - barva
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hodnocení - specifická hmotnost
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Změna tepové frekvence od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7
Počet subjektů s abnormálními fyzickými vyšetřeními
Časové okno: Až 72 dní (včetně screeningu)
Číslo
Až 72 dní (včetně screeningu)
Počet subjektů se sebevražednými myšlenkami, sebevražedným chováním a sebevražednými myšlenkami nebo chováním na základě Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Až 72 dní (včetně screeningu)
Číslo
Až 72 dní (včetně screeningu)
Počet subjektů, které přeruší léčbu a/nebo studii
Časové okno: Až 37 dní
Číslo
Až 37 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AUC0-poslední
Časové okno: Dny 1, 7
Oblast pod křivkou koncentrace-čas do posledního kvantifikovatelného časového bodu
Dny 1, 7
Cmax
Časové okno: Dny 1, 7
Maximální pozorovaná koncentrace
Dny 1, 7
Tmax
Časové okno: Dny 1, 7
Doba maximální pozorované koncentrace
Dny 1, 7
Ctrough
Časové okno: Dny 1, 7
Předdávková koncentrace
Dny 1, 7
Změna od výchozí hodnoty v koncentracích FXN normalizovaná na celkový protein pozorovaná v bukálních buňkách odebraných z výtěrů z tváře
Časové okno: Výchozí stav, den 7
Číslo
Výchozí stav, den 7

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Larimar Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. prosince 2024

Primární dokončení (Aktuální)

27. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

27. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

8. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLIN-1601-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit