Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til vurdering af Nomlabofusp hos unge og børn med Friedreichs ataksi

8. juli 2026 opdateret af: Larimar Therapeutics, Inc.

Et fase 1-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af subkutan Nomlabofusp hos unge og børn med Friedreichs ataksi

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​nomlabofusp (CTI-1601) hos unge og børn med Friedreichs ataksi (FRDA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer en vægtbaseret dosis af nomlabofusp versus placebo hos unge og børn med FRDA. Undersøgelsen vil bestå af mindst to kohorter med mindst 12 til 15 deltagere i hver kohorte. Deltagerne vil blive doseret én gang dagligt (QD) i 7 dage.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Uncommon Cures

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen har genetisk bekræftet diagnose af FRDA manifesteret ved homozygot GAA-gentagelsesudvidelser, med gentagen størrelse (hvis tilgængelig) inkluderet i diagnoserapporten.
  2. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner ≥ 2 til < 18 år ved screening.
  3. Forsøgspersoner skal veje ≥ 10,0 kg.

  4. Forsøgspersonen skal være i stand til at tilbagelægge en afstand på 25 fod med eller uden hjælpemidler (f.eks. stok, rollator, krykker, selvkørende kørestol) og opfylde følgende krav:

    1. Kunne sidde oprejst med lårene samlet og armene over kors uden at kræve støtte på mere end 2 sider;
    2. Kunne flytte fra seng til stol selvstændigt eller med assistance, hvis graden af ​​fysisk handicap efter investigator ikke medfører unødig risiko for forsøgspersonen under deltagelse i undersøgelsen; og
    3. Udfør grundlæggende alderssvarende daglig pleje, såsom mad selv og personlig hygiejne, med minimal assistance.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der er bekræftet som sammensatte heterozygote (GAA gentager ekspansion på kun 1 allel) for FRDA.
  2. Forsøgspersonen har en hvilken som helst tilstand, sygdom eller situation, herunder en hjertelidelse eller sygdom, som efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller bringe forsøgspersonen i unødig risiko, hvilket gør deltagelse urådelig.
  3. Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager eller har fået omaveloxolon inden for 30 dage før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nomlabofusp
Subkutan injektion på 0,8 mg/kg, med en maksimal dosis på 50 mg, én gang dagligt i 7 dage
Medicin: Nomlabofusp
Nomlabofusp er et rekombinant fusionsprotein leveret i en steril, konserveringsmiddelfri bufferopløsning til subkutan injektion beregnet til at levere humant frataxin, proteinet, der mangler i Friedreichs ataksi.
Andre navne:
  • CTI-1601
Placebo komparator: Placebo
Subkutan injektion én gang dagligt i 7 dage
Medicin: Placebo
Placeboen er en steril, konserveringsmiddelfri, klar væske til subkutan injektion.
Andre navne:
  • CTI-1601 Placebo, Nomlabofusp Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal AE'er, TEAE'er, relaterede TEAE'er, Grade 3/4 TEAE'er og SAE'er
Tidsramme: Op til 72 dage (inklusive screening)
Antal
Op til 72 dage (inklusive screening)
Antal fag med ISR'er
Tidsramme: Op til 37 dage
Antal
Op til 37 dage
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parameter - hjertefrekvens (HR)
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parameter - PR-interval
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parameter - QRS kompleks
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parameter - QT-interval
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parameter - QTcF (korrigeret QT-interval)
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) parameter - ejektionsfraktion (EF)
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) parameter - venstre ventrikel end-diastolisk volumen (LV EDV)
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) parameter - venstre ventrikel end-systolisk volumen (LV ESV)
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) parameter - relativ vægtykkelse (RWT)
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) parameter - venstre ventrikelmasse (LVM)
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) parameter - venstre ventrikels bageste vægtykkelse
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) parameter - septal vægtykkelse
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) parameter - mitralklapindløbsdoppler
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) parameter - vævsdoppler
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - natrium
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - kalium
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - glukose
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - blod urea nitrogen
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - kreatinin
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - calcium, klorid
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - fosfor
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - totalt protein
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - total CO2
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - albumin
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - AST
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - ALT
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - GGT
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - ALP
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - total bilirubin
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - urinsyre
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - HbA1c
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - hæmatokrit
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - RBC-tal
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - RDW
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - MCV
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - MCH
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - trombocyttal
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - antal hvide blodlegemer
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - ANC
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - Eosinofiler
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - Monocytter
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - Basofiler
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - Lymfocytter
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - Bånd
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - Neutrofiler
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - Kolesterol
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - HDL-kolesterol
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - LDL-kolesterol
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - Triglycerider
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - meget lavdensitet lipoprotein kolesterol
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - pH
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - protein
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - blod
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - ketoner
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - bilirubin
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - urobilinogen
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - nitritter
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - leukocytesterase
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - farve
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i klinisk laboratorievurdering - vægtfylde
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7
Antal forsøgspersoner med unormale fysiske undersøgelser
Tidsramme: Op til 72 dage (inklusive screening)
Antal
Op til 72 dage (inklusive screening)
Antal forsøgspersoner med selvmordstanker, selvmordsadfærd og selvmordstanker eller -adfærd baseret på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Op til 72 dage (inklusive screening)
Antal
Op til 72 dage (inklusive screening)
Antal forsøgspersoner, der afbryder behandling og/eller undersøgelse
Tidsramme: Op til 37 dage
Antal
Op til 37 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AUC0-sidste
Tidsramme: Dag 1, 7
Areal under koncentration-tid-kurven til det sidste kvantificerbare tidspunkt
Dag 1, 7
Cmax
Tidsramme: Dag 1, 7
Maksimal observeret koncentration
Dag 1, 7
Tmax
Tidsramme: Dag 1, 7
Tidspunkt for maksimal observeret koncentration
Dag 1, 7
Gennemgang
Tidsramme: Dag 1, 7
Koncentration før dosis
Dag 1, 7
Ændring fra baseline i FXN-koncentrationer normaliseret til totalt protein observeret i bukkale celler opsamlet fra kindpodninger
Tidsramme: Baseline, dag 7
Antal
Baseline, dag 7

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. december 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

27. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2024

Først opslået (Faktiske)

8. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLIN-1601-103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner