Badanie oceniające Nomlabofusp u młodzieży i dzieci z ataksją Friedreicha
8 lipca 2026 zaktualizowane przez: Larimar Therapeutics, Inc.
Badanie fazy 1 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki podskórnego Nomlabofuspu u młodzieży i dzieci z ataksją Friedreicha
Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nomlabofuspu (CTI-1601) u młodzieży i dzieci z ataksją Friedreicha (FRDA).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo oceniające dawkę nomlabofuspu zależną od masy ciała w porównaniu z placebo u młodzieży i dzieci z FRDA.
Badanie będzie się składać z co najmniej dwóch kohort, po co najmniej 12–15 uczestników w każdej kohorcie.
Uczestnicy będą otrzymywać dawkę raz dziennie (QD) przez 7 dni.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
18
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
- Uncommon Cures
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Podmiot ma genetycznie potwierdzoną diagnozę FRDA objawiającą się homozygotyczną ekspansją powtórzeń GAA, z wielkością powtórzeń (jeśli jest dostępna) ujętą w raporcie diagnozy.
- Mężczyźni lub kobiety w wieku od ≥ 2 do < 18 lat w chwili badania przesiewowego.
- Pacjenci muszą ważyć ≥ 10,0 kg.
Podmiot musi być w stanie pokonać dystans 25 stóp z urządzeniem wspomagającym lub bez niego (np. laską, chodzikiem, kulami, wózkiem inwalidzkim z własnym napędem) i spełniać następujące wymagania:
- Być w stanie siedzieć prosto ze złączonymi udami i skrzyżowanymi ramionami, bez konieczności podparcia z więcej niż 2 stron;
- Być w stanie samodzielnie lub z pomocą przenieść się z łóżka na krzesło, jeśli w opinii badacza stopień niepełnosprawności fizycznej nie powoduje nadmiernego ryzyka dla pacjenta podczas udziału w badaniu; I
- Wykonuj podstawowe, odpowiednie do wieku czynności pielęgnacyjne, takie jak samodzielne karmienie i higiena osobista, przy minimalnej pomocy.
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci, u których potwierdzono, że są heterozygotami złożonymi (ekspansja powtórzeń GAA tylko na 1 allelu) pod względem FRDA.
- U uczestnika występuje jakikolwiek stan, choroba lub sytuacja, w tym choroba lub choroba serca, która w opinii badacza mogłaby zafałszować wyniki badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko, przez co udział w badaniu byłby niewskazany.
- Pacjenci obecnie otrzymujący lub w przeszłości otrzymywający omaweloksolon w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Nomlabofusp
Wstrzyknięcie podskórne 0,8 mg/kg, w maksymalnej dawce 50 mg, raz dziennie przez 7 dni
|
Nomlabofusp to rekombinowane białko fuzyjne dostarczane w sterylnym, wolnym od konserwantów, buforowanym roztworze do wstrzykiwań podskórnych, przeznaczone do dostarczania ludzkiej frataksyny – białka, którego brakuje w ataksji Friedreicha.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne raz dziennie przez 7 dni
|
Placebo jest sterylnym, niezawierającym konserwantów, przezroczystym płynem do wstrzykiwań podskórnych.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba AE, TEAE, powiązanych TEAE, TEAE stopnia 3/4 i SAE
Ramy czasowe: Do 72 dni (wliczając badania przesiewowe)
|
Numer
|
Do 72 dni (wliczając badania przesiewowe)
|
|
Liczba pacjentów z ISR
Ramy czasowe: Do 37 dni
|
Numer
|
Do 37 dni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru elektrokardiogramu (EKG) – częstość akcji serca (HR)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru elektrokardiogramu (EKG) – odstęp PR
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru elektrokardiogramu (EKG) – zespołu QRS
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru elektrokardiogramu (EKG) – odstęp QT
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru elektrokardiogramu (EKG) – QTcF (skorygowany odstęp QT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru echokardiogramu (ECHO) – frakcja wyrzutowa (EF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru echokardiogramu (ECHO) – objętość końcoworozkurczowa lewej komory (LV EDV)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru echokardiogramu (ECHO) – objętość końcowoskurczowa lewej komory (LV ESV)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru echokardiogramu (ECHO) – względna grubość ściany (RWT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru echokardiogramu (ECHO) – masa lewej komory (LVM)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru echokardiogramu (ECHO) – grubość tylnej ściany lewej komory
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru echokardiogramu (ECHO) – grubość ściany przegrody
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru echokardiogramu (ECHO) – Doppler napływu zastawki mitralnej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru echokardiogramu (ECHO) – Doppler tkankowy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – sód
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – potas
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w klinicznej ocenie laboratoryjnej – glukoza
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – azot mocznikowy we krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – kreatynina
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – wapń, chlorki
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – fosfor
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – białko całkowite
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – całkowity CO2
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – albumina
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – AST
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – ALT
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – GGT
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – ALP
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w klinicznej ocenie laboratoryjnej – bilirubina całkowita
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w klinicznej ocenie laboratoryjnej – kwas moczowy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w klinicznej ocenie laboratoryjnej – HbA1c
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w klinicznej ocenie laboratoryjnej – hemoglobina
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – hematokryt
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – liczba czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – RDW
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – MCV
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – MCH
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – liczba białych krwinek
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – ANC
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – Eozynofile
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – Monocyty
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – Bazofile
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – Limfocyty
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – prążki
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – Neutrofile
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – Cholesterol
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w klinicznej ocenie laboratoryjnej – cholesterol HDL
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w klinicznej ocenie laboratoryjnej – cholesterol LDL
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – Trójglicerydy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – cholesterol lipoproteinowy o bardzo małej gęstości
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – pH
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – białko
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – krew
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – ketony
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w klinicznej ocenie laboratoryjnej – bilirubina
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – urobilinogen
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – azotyny
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w klinicznej ocenie laboratoryjnej – esteraza leukocytowa
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – kolor
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie laboratorium klinicznego – ciężar właściwy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Zmiana częstości tętna w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
|
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi wynikami badań fizykalnych
Ramy czasowe: Do 72 dni (wliczając badania przesiewowe)
|
Numer
|
Do 72 dni (wliczając badania przesiewowe)
|
|
Liczba pacjentów z myślami samobójczymi, zachowaniami samobójczymi oraz myślami lub zachowaniami samobójczymi na podstawie skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Do 72 dni (wliczając badania przesiewowe)
|
Numer
|
Do 72 dni (wliczając badania przesiewowe)
|
|
Liczba pacjentów, którzy przerwali leczenie i/lub badanie
Ramy czasowe: Do 37 dni
|
Numer
|
Do 37 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
AUC0-ostatni
Ramy czasowe: Dni 1, 7
|
Pole pod krzywą stężenie-czas do ostatniego wymiernego punktu czasowego
|
Dni 1, 7
|
|
Cmaks
Ramy czasowe: Dni 1, 7
|
Maksymalne zaobserwowane stężenie
|
Dni 1, 7
|
|
Tmaks
Ramy czasowe: Dni 1, 7
|
Czas maksymalnego zaobserwowanego stężenia
|
Dni 1, 7
|
|
Przejście
Ramy czasowe: Dni 1, 7
|
Stężenie wstępne
|
Dni 1, 7
|
|
Zmiana od wartości wyjściowych w stężeniach FXN znormalizowanych do całkowitego białka obserwowana w komórkach policzka pobranych z wymazów z policzków
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7
|
Numer
|
Wartość bazowa, dzień 7
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Koeppen AH. Friedreich's ataxia: pathology, pathogenesis, and molecular genetics. J Neurol Sci. 2011 Apr 15;303(1-2):1-12. doi: 10.1016/j.jns.2011.01.010.
- Delatycki MB, Corben LA. Clinical features of Friedreich ataxia. J Child Neurol. 2012 Sep;27(9):1133-7. doi: 10.1177/0883073812448230. Epub 2012 Jun 29.
- Goodkin DE, Hertsgaard D, Seminary J. Upper extremity function in multiple sclerosis: improving assessment sensitivity with box-and-block and nine-hole peg tests. Arch Phys Med Rehabil. 1988 Oct;69(10):850-4.
- Rudick R, Antel J, Confavreux C, Cutter G, Ellison G, Fischer J, Lublin F, Miller A, Petkau J, Rao S, Reingold S, Syndulko K, Thompson A, Wallenberg J, Weinshenker B, Willoughby E. Clinical outcomes assessment in multiple sclerosis. Ann Neurol. 1996 Sep;40(3):469-79. doi: 10.1002/ana.410400321.
- Deutsch EC, Santani AB, Perlman SL, Farmer JM, Stolle CA, Marusich MF, Lynch DR. A rapid, noninvasive immunoassay for frataxin: utility in assessment of Friedreich ataxia. Mol Genet Metab. 2010 Oct-Nov;101(2-3):238-45. doi: 10.1016/j.ymgme.2010.07.001. Epub 2010 Jul 8.
- Indelicato E, Nachbauer W, Eigentler A, Amprosi M, Matteucci Gothe R, Giunti P, Mariotti C, Arpa J, Durr A, Klopstock T, Schols L, Giordano I, Burk K, Pandolfo M, Didszdun C, Schulz JB, Boesch S; EFACTS (European Friedreich's Ataxia Consortium for Translational Studies). Onset features and time to diagnosis in Friedreich's Ataxia. Orphanet J Rare Dis. 2020 Aug 3;15(1):198. doi: 10.1186/s13023-020-01475-9.
- Lawerman TF, Brandsma R, Burger H, Burgerhof JGM, Sival DA; the Childhood Ataxia and Cerebellar Group of the European Pediatric Neurology Society. Age-related reference values for the pediatric Scale for Assessment and Rating of Ataxia: a multicentre study. Dev Med Child Neurol. 2017 Oct;59(10):1077-1082. doi: 10.1111/dmcn.13507. Epub 2017 Aug 17.
- Lazaropoulos M, Dong Y, Clark E, Greeley NR, Seyer LA, Brigatti KW, Christie C, Perlman SL, Wilmot GR, Gomez CM, Mathews KD, Yoon G, Zesiewicz T, Hoyle C, Subramony SH, Brocht AF, Farmer JM, Wilson RB, Deutsch EC, Lynch DR. Frataxin levels in peripheral tissue in Friedreich ataxia. Ann Clin Transl Neurol. 2015 Aug;2(8):831-42. doi: 10.1002/acn3.225. Epub 2015 Jul 1.
- Pandolfo M. Friedreich ataxia. Arch Neurol. 2008 Oct;65(10):1296-303. doi: 10.1001/archneur.65.10.1296.
- Fahey MC, Corben L, Collins V, Churchyard AJ, Delatycki MB. How is disease progress in Friedreich's ataxia best measured? A study of four rating scales. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2007 Apr;78(4):411-3. doi: 10.1136/jnnp.2006.096008. Epub 2006 Oct 20.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 listopada 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 listopada 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 listopada 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby mitochondrialne
- Choroby móżdżku
- Zwyrodnienia rdzeniowo-móżdżkowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Ataksja Friedreicha
Inne numery identyfikacyjne badania
- CLIN-1601-103
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .