Tutkimus Nomlabofuspin arvioimiseksi nuorilla ja lapsilla, joilla on Friedreichin ataksia
keskiviikko 8. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Larimar Therapeutics, Inc.
Vaiheen 1 tutkimus ihonalaisen Nomlabofuspin turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi nuorilla ja lapsilla, joilla on Friedreichin ataksia
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida nomlabofuspin (CTI-1601) turvallisuutta ja siedettävyyttä nuorilla ja lapsilla, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan painoon perustuvaa nomlabofusp-annosta plaseboon verrattuna nuorilla ja lapsilla, joilla on FRDA.
Tutkimus koostuu vähintään kahdesta kohortista, joissa kussakin kohortissa on vähintään 12–15 osallistujaa.
Osallistujille annostellaan kerran päivässä (QD) 7 päivän ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Uncommon Cures
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Koehenkilöllä on geneettisesti vahvistettu FRDA-diagnoosi, joka ilmenee homotsygoottisina GAA-toistuvina laajennuksina, ja toistuva koko (jos saatavilla) sisältyy diagnoosiraporttiin.
- Mies- tai naishenkilöt ≥ 2–< 18-vuotiaat seulonnassa.
- Koehenkilöiden painon on oltava ≥ 10,0 kg.
Tutkittavan on kyettävä kulkemaan 25 jalan matka apuvälineellä (esim. keppi, kävelijä, kainalosauvat, itseliikkuva pyörätuoli) tai ilman sitä ja täytettävä seuraavat vaatimukset:
- Pystyy istumaan pystyasennossa reidet yhdessä ja kädet ristissä tarvitsematta tukea useammalta kuin kahdelta sivulta;
- Pystyy siirtymään sängystä tuoliin itsenäisesti tai avustuksella, jos fyysisen vamman aste ei tutkijan näkemyksen mukaan aiheuta kohtuutonta riskiä tutkittavalle tutkimukseen osallistumisen aikana; ja
- Suorita ikään sopiva päivittäinen perushoito, kuten ruokinta ja henkilökohtainen hygienia minimaalisella avusta.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka on vahvistettu heterotsygoottisiksi yhdisteiksi (GAA:n toistuva laajeneminen vain yhdessä alleelissa) FRDA:n suhteen.
- Tutkittavalla on mikä tahansa tila, sairaus tai tilanne, mukaan lukien sydänsairaus tai sairaus, joka voi tutkijan mielestä sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai saattaa koehenkilön kohtuuttoman riskin, jolloin osallistuminen ei ole suositeltavaa.
- Koehenkilöt, jotka saavat tai ovat saaneet omaveloksolonia 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Nomlabofusp
Ihonalainen injektio 0,8 mg/kg, enimmäisannos 50 mg, kerran päivässä 7 päivän ajan
|
Nomlabofusp on rekombinanttifuusioproteiini, joka toimitetaan steriilissä, säilöntäainevapaassa puskuroidussa liuoksessa ihonalaiseen injektioon, ja se on tarkoitettu kuljettamaan ihmisen frataksiinia, proteiinia, josta puuttuu Friedreichin ataksia.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Ihonalainen injektio kerran päivässä 7 päivän ajan
|
Plasebo on steriili, säilöntäaineeton, kirkas neste ihonalaiseen injektioon.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AE, TEAE, niihin liittyvät TEAE, Grade 3/4 TEAE ja SAE
Aikaikkuna: Jopa 72 päivää (mukaan lukien seulonta)
|
Määrä
|
Jopa 72 päivää (mukaan lukien seulonta)
|
|
ISR:n saaneiden koehenkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 37 päivää
|
Määrä
|
Jopa 37 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta EKG-parametrissa - syke (HR)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötilanteesta EKG-parametrissa - PR-väli
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta EKG-parametrissa - QRS-kompleksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötilanteesta EKG-parametrissa - QT-aika
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos EKG-parametrin lähtötasosta - QTcF (korjattu QT-väli)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötilanteesta sydämen kaikukäyrän (ECHO) parametrissa – ejektiofraktio (EF)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötilanteesta sydämen kaikukäyrän (ECHO) parametrissa – vasemman kammion loppudiastolinen tilavuus (LV EDV)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötilanteesta sydämen kaikukäyrän (ECHO) parametrissa – vasemman kammion loppusystolinen tilavuus (LV ESV)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos perusviivasta sydämen kaikukäyrän (ECHO) parametrissa – suhteellinen seinämän paksuus (RWT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötilanteesta sydämen kaikukäyrän (ECHO) parametrissa - vasemman kammion massa (LVM)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötilanteesta sydämen kaikukäyrän (ECHO) parametrissa - vasemman kammion takaseinämän paksuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos perustasosta sydämen kaikukäyrän (ECHO) parametrissa - väliseinän paksuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötilanteesta sydämen kaikukäyrän (ECHO) parametrissa - mitraaliläpän sisäänvirtaus Doppler
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta sydämen kaikukäyrän (ECHO) parametrissa - kudosdoppler
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - natrium
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - kalium
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - glukoosi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - veren ureatyppi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - kreatiniini
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - kalsium, kloridi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - fosfori
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - kokonaisproteiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - kokonaisCO2
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - albumiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - AST
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - ALT
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - GGT
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - ALP
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - kokonaisbilirubiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - virtsahappo
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - HbA1c
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - hemoglobiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - hematokriitti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - RBC-määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - RDW
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - MCV
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - MCH
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - verihiutaleiden määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - valkosolujen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - ANC
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - Eosinofiilit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - Monosyytit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - Basofiilit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - Lymfosyytit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - Bändit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - Neutrofiilit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - Kolesteroli
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - HDL-kolesteroli
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - LDL-kolesteroli
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - Triglyseridit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - erittäin matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorion arvioinnissa - pH
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos kliinisen laboratorioarvioinnin lähtötasosta - proteiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - veri
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötilanteesta - ketonit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - bilirubiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - urobilinogeeni
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorioarvioinnissa - nitriitit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Kliinisen laboratorioarvioinnin muutos lähtötasosta - leukosyyttiesteraasi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos perustasosta kliinisen laboratorion arvioinnissa - väri
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Muutos lähtötilanteesta kliinisen laboratorion arvioinnissa - ominaispaino
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Pulssin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joiden fyysiset tarkastukset ovat poikkeavia
Aikaikkuna: Jopa 72 päivää (mukaan lukien seulonta)
|
Määrä
|
Jopa 72 päivää (mukaan lukien seulonta)
|
|
Koehenkilöiden määrä, joilla on itsemurha-ajatuksia, itsemurhakäyttäytymistä ja itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikon perusteella
Aikaikkuna: Jopa 72 päivää (mukaan lukien seulonta)
|
Määrä
|
Jopa 72 päivää (mukaan lukien seulonta)
|
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, jotka lopettivat hoidon ja/tai tutkimuksen
Aikaikkuna: Jopa 37 päivää
|
Määrä
|
Jopa 37 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AUC0-viimeinen
Aikaikkuna: Päivät 1, 7
|
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala viimeiseen kvantitatiiviseen aikapisteeseen
|
Päivät 1, 7
|
|
Cmax
Aikaikkuna: Päivät 1, 7
|
Suurin havaittu pitoisuus
|
Päivät 1, 7
|
|
Tmax
Aikaikkuna: Päivät 1, 7
|
Suurimman havaitun pitoisuuden aika
|
Päivät 1, 7
|
|
Ctrough
Aikaikkuna: Päivät 1, 7
|
Annosta edeltävä keskittyminen
|
Päivät 1, 7
|
|
Muutos lähtötasosta FXN-pitoisuuksissa, jotka normalisoituivat kokonaisproteiiniin, havaittiin poskipuikoista kerätyissä poskisoluissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
|
Määrä
|
Lähtötilanne, päivä 7
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Koeppen AH. Friedreich's ataxia: pathology, pathogenesis, and molecular genetics. J Neurol Sci. 2011 Apr 15;303(1-2):1-12. doi: 10.1016/j.jns.2011.01.010.
- Delatycki MB, Corben LA. Clinical features of Friedreich ataxia. J Child Neurol. 2012 Sep;27(9):1133-7. doi: 10.1177/0883073812448230. Epub 2012 Jun 29.
- Goodkin DE, Hertsgaard D, Seminary J. Upper extremity function in multiple sclerosis: improving assessment sensitivity with box-and-block and nine-hole peg tests. Arch Phys Med Rehabil. 1988 Oct;69(10):850-4.
- Rudick R, Antel J, Confavreux C, Cutter G, Ellison G, Fischer J, Lublin F, Miller A, Petkau J, Rao S, Reingold S, Syndulko K, Thompson A, Wallenberg J, Weinshenker B, Willoughby E. Clinical outcomes assessment in multiple sclerosis. Ann Neurol. 1996 Sep;40(3):469-79. doi: 10.1002/ana.410400321.
- Deutsch EC, Santani AB, Perlman SL, Farmer JM, Stolle CA, Marusich MF, Lynch DR. A rapid, noninvasive immunoassay for frataxin: utility in assessment of Friedreich ataxia. Mol Genet Metab. 2010 Oct-Nov;101(2-3):238-45. doi: 10.1016/j.ymgme.2010.07.001. Epub 2010 Jul 8.
- Indelicato E, Nachbauer W, Eigentler A, Amprosi M, Matteucci Gothe R, Giunti P, Mariotti C, Arpa J, Durr A, Klopstock T, Schols L, Giordano I, Burk K, Pandolfo M, Didszdun C, Schulz JB, Boesch S; EFACTS (European Friedreich's Ataxia Consortium for Translational Studies). Onset features and time to diagnosis in Friedreich's Ataxia. Orphanet J Rare Dis. 2020 Aug 3;15(1):198. doi: 10.1186/s13023-020-01475-9.
- Lawerman TF, Brandsma R, Burger H, Burgerhof JGM, Sival DA; the Childhood Ataxia and Cerebellar Group of the European Pediatric Neurology Society. Age-related reference values for the pediatric Scale for Assessment and Rating of Ataxia: a multicentre study. Dev Med Child Neurol. 2017 Oct;59(10):1077-1082. doi: 10.1111/dmcn.13507. Epub 2017 Aug 17.
- Lazaropoulos M, Dong Y, Clark E, Greeley NR, Seyer LA, Brigatti KW, Christie C, Perlman SL, Wilmot GR, Gomez CM, Mathews KD, Yoon G, Zesiewicz T, Hoyle C, Subramony SH, Brocht AF, Farmer JM, Wilson RB, Deutsch EC, Lynch DR. Frataxin levels in peripheral tissue in Friedreich ataxia. Ann Clin Transl Neurol. 2015 Aug;2(8):831-42. doi: 10.1002/acn3.225. Epub 2015 Jul 1.
- Pandolfo M. Friedreich ataxia. Arch Neurol. 2008 Oct;65(10):1296-303. doi: 10.1001/archneur.65.10.1296.
- Fahey MC, Corben L, Collins V, Churchyard AJ, Delatycki MB. How is disease progress in Friedreich's ataxia best measured? A study of four rating scales. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2007 Apr;78(4):411-3. doi: 10.1136/jnnp.2006.096008. Epub 2006 Oct 20.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 6. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 27. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 27. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 8. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 10. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Selkäydinsairaudet
- Mitokondrioiden sairaudet
- Pikkuaivojen sairaudet
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Friedreich Ataksia
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLIN-1601-103
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .