En studie for å vurdere Nomlabofusp hos ungdom og barn med Friedreichs ataksi

Inkluderingskriterier:

1. Forsøkspersonen har genetisk bekreftet diagnose av FRDA manifestert ved homozygot GAA gjentatte utvidelser, med gjentatt størrelse (hvis tilgjengelig) inkludert i diagnoserapporten.
2. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner ≥ 2 til < 18 år ved screening.
3. Forsøkspersonene må veie ≥ 10,0 kg.

4. Forsøkspersonen må kunne krysse en avstand på 25 fot med eller uten hjelpemidler (f.eks. stokk, rullator, krykker, selvgående rullestol) og oppfylle følgende krav:

   1. Kunne sitte oppreist med lårene sammen og armene i kors uten å kreve støtte på mer enn 2 sider;
   2. Kunne gå over fra seng til stol selvstendig eller med assistanse dersom, etter utrederens oppfatning, graden av fysisk funksjonshemming ikke resulterer i unødig risiko for forsøkspersonen under deltakelse i studien; og
   3. Utfør grunnleggende alderstilpasset daglig pleie, som å spise seg selv og personlig hygiene, med minimal hjelp.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøkspersoner som er bekreftet som sammensatte heterozygote (GAA gjentar utvidelse på bare 1 allel) for FRDA.
2. Forsøkspersonen har en hvilken som helst tilstand, sykdom eller situasjon, inkludert en hjertetilstand eller -sykdom, som etter etterforskerens oppfatning kan forvirre resultatene av studien eller sette personen i unødig risiko, noe som gjør deltakelse urådelig.
3. Personer som for øyeblikket mottar eller har fått omaveloxolone innen 30 dager før screening.