Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti u účastníků léčených CRN04894 (CALM2-CAH)

24. června 2026 aktualizováno: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Otevřená, dlouhodobá rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti u účastníků léčených CRN04894

Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost atumelnantu (CRN04894).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato jednoramenná, dlouhodobá, otevřená studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost atumelnantu (CRN04894) u účastníků s kongenitální adrenální hyperplazií (CAH). Zápis bude omezen na jedince, kteří dokončili rodičovskou studii s CRN04894 nebo dokončili léčbu ve studii Crinetics atumelnant a podle názoru zkoušejícího měli v dokončené studii přijatelné hodnocení přínosů a rizik a měli by prospěch z pokračování v dávkování v této prodloužené studii .

Do studie bude zapsáno přibližně 150 účastníků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

200

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Nábor
        • Crinetics Study Site
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20231-092
        • Nábor
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Nábor
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazílie, 80030-110
        • Nábor
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90410-000
        • Nábor
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brazílie, 18618-686
        • Nábor
        • Crinetics Study Site
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00161
        • Nábor
        • Crinetics Study Site
  • Německo
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 80336
        • Nábor
        • Crinetics Study Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, CV22DX
        • Nábor
        • Crinetics Study Site
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Nábor
        • Crinetics Study Site
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Aktivní, ne nábor
        • Crinetics Study Site, Minneapolis, Minnesota 55454
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Spojené státy, 28557
        • Aktivní, ne nábor
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Aktivní, ne nábor
        • Crinetics Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

Účastníci mohou být zařazeni do studie pouze tehdy, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:

  1. Účastníci s CAH, kteří dokončili studii Crinetics CRN04894 nebo dokončili léčbu ve studii Crinetics CRN04894 a podle názoru zkoušejícího, měli v dokončené studii přijatelné hodnocení přínosů a rizik a měli by prospěch z pokračování v dávkování v této prodloužené studii.
  2. Účastníci musí podle názoru zkoušejícího dodržovat stabilní režim substituce glukokortikoidů (např. hydrokortison, prednisolon, prednison, methylprednisolon) a v době informovaného souhlasu užívat denní dávku hydrokortizonu (HC) nebo ekvivalent. .

  3. Ženy účastnící se heterosexuálního styku musí:

    1. Být neplodný, definovaný jako chirurgicky sterilní (tj. hysterektomie, bilaterální salpingektomie, tubární ligace po dobu alespoň 3 měsíců nebo bilaterální ooforektomie), NEBO
    2. Buďte postmenopauzální s alespoň 1 rokem amenorey. U účastnic s méně než 1 rokem amenorey je vyžadováno potvrzení pomocí 2 měření folikuly stimulujícího hormonu (FSH). Zdokumentovaný historický výsledek testu naměřený před screeningem lze použít jako 1 ze 2 měření. Hodnota FSH by měla být ≥30 IU/l k potvrzení menopauzálního stavu, NEBO
    3. Souhlaste s používáním vysoce účinné metody antikoncepce od začátku Screeningu až po dobu nejméně 2 týdnů po poslední dávce studovaného léku. Používání antikoncepce muži a ženami by také mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií. Periodická abstinence (tj. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce.
  4. Mužští účastníci souhlasí s tím, že budou používat kondom, pokud jsou sexuálně aktivní s partnerkou ve fertilním věku ze Screeningu, a to nejméně 2 týdny po poslední dávce studovaného léku (nebo budou chirurgicky sterilní [tj. vasektomie s potvrzenou nepřítomností spermií v ejakulátu]; nebo souhlasíte s tím, že zůstanete abstinovat na dlouhodobé a trvalé bázi). Muži by také měli souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma po dobu trvání studie a alespoň 2 týdny po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

  1. Jakýkoli zdravotní stav (stavy) nebo laboratorní nálezy, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit bezpečnost účastníka nebo jeho schopnost dokončit studii.
  2. Účastníci znají anamnézu (tj. za posledních 12 měsíců) nebo současné zneužívání alkoholu nebo drog.
  3. Účastníci mají jakýkoli duševní stav, který jim znemožňuje porozumět povaze, rozsahu a možným důsledkům studie a/nebo důkazům o špatném dodržování lékařských pokynů.
  4. Účastníci mají známou alergii nebo přecitlivělost na jakýkoli z testovaných materiálů nebo příbuzných sloučenin, včetně vysokého rizika adrenální insuficience, jak usoudil zkoušející.
  5. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, nebo pokud jsou v plodném věku, které nejsou ochotny používat vysoce účinnou antikoncepci, jak je popsáno v této studii. Mužští účastníci, kteří nejsou ochotni používat vysoce účinnou antikoncepci, jak je popsáno v této studii.
  6. Účastníkem je zaměstnanec nebo nejbližší rodinný příslušník zaměstnance společnosti Crinetics.
  7. Účastníci, kterým byl v jakékoli předchozí klinické studii podán hodnocený lék (jiný než atumelnant) během 60 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před informovaným souhlasem nebo plánují použití hodnoceného léku v jiné studii.
  8. Účastníci s anamnézou rakoviny s výjimkou vyléčeného/léčeného dermálního spinocelulárního nebo bazaliomu nebo cervikálního karcinomu in situ.

  9. Účastníci, kteří jsou zavázáni instituci na základě příkazu vydaného soudními nebo správními orgány.

    Specifické pro účastníky, kteří v současné době nepřijímají Atumelnant

  10. Účastníci s jakýmkoli klinicky významným abnormálním laboratorním testem během Screeningu nebo klinicky významným doprovodným onemocněním jiným než CAH včetně, ale bez omezení na kardiovaskulární onemocnění; středně těžká nebo těžká renální insuficience (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <60 ml/min/1,73 m2 s použitím vzorce Chronic Kidney Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] při screeningu; nebo Významné jaterní onemocnění nebo alaninaminotransferáza (ALT) a/nebo aspartátaminotransferáza (AST) >3× horní hranice normy (ULN) a/nebo celkový bilirubin >1,5×ULN během screeningu. Budou povoleni účastníci s dříve diagnostikovaným Gilbertovým syndromem, který není doprovázen jinými hepatobiliárními poruchami a je spojen s celkovým bilirubinem <3,5 mg/dl (<51,3 μmol/l).
  11. Účastníci s bilaterální adrenalektomií, hypopituitarismem nebo jiným stavem vyžadujícím chronickou léčbu glukokortikoidy v anamnéze.
  12. Účastníci s anamnézou velké operace/chirurgické terapie z jakékoli příčiny během 4 týdnů před screeningem.
  13. Účastníci s nedostatečně kontrolovaným diabetes mellitus definovaným jako s hemoglobinem A1c (HbA1c) ≥8,5 % (≥69 mmol/ml).
  14. Účastníci s hypotyreózou, kteří nedostávají adekvátní hormonální substituční terapii na základě hladin hormonů štítné žlázy naměřených v době screeningu, jak určil zkoušející.
  15. Účastník má průměrný (3 elektrokardiogramy [EKG]) Fridericiin korigovaný QT (QTcF) interval >450 milisekund (msec) (muži) nebo >470 msec (ženy), časový interval mezi P a R vlnami (PR interval) >220 ms , časový interval QRS komplexu (QRS) interval >120 msec, 2. nebo 3. stupeň atrioventrikulární blok, blok levého raménka nebo hemiblok při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zacházení
Doba otevřené léčby (až 2 roky). Maximální povolená dávka atumelnantu nesmí překročit nejvyšší dávku atumelnantu zkoumanou v rodičovské studii pro danou indikaci.
Lék: atumelnant (CRN04894)
Atumelnant je perorálně aktivní antagonista nepeptidového receptoru melanokortinu 2 (MC2R) nebo adrenokortikotropního hormonu (ACTH).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nedostatku glukokortikoidů (GC) / adrenální insuficience a adrenální krize
Časové okno: Týden 108
Týden 108
Výskyt hospitalizací souvisejících s kongenitální adrenální hyperplazií (CAH)
Časové okno: Týden 108
Týden 108
Změna od výchozí hodnoty ráno (před 11:00) sérového androstendionu (A4) v ​​průběhu času
Časové okno: Týden 108
Týden 108
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs), including treatment-emergent serious adverse events (SAEs), adverse events of special interest (AESI [adrenal insufficiency]) and any adverse events (AEs) leading to discontinuation
Časové okno: Week 108
Week 108

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ráno (před 11:00) sérového 17-hydroxyprogesteronu (17-OHP) v průběhu času
Časové okno: Týden 108
Týden 108
Change from baseline in daily glucocorticoid (GC) dose (hydrocortisone [HC] mg equivalents body surface area [BSA] adjusted) over time
Časové okno: Week 108
Week 108

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

2. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CRN04894-09
  • 2024-514846-35-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit