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Um estudo de extensão para avaliar segurança e eficácia em participantes tratados com CRN04894 (CALM2-CAH)

24 de junho de 2026 atualizado por: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de extensão aberto de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia em participantes tratados com CRN04894

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do atumelnant (CRN04894).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo aberto, de braço único e de longo prazo foi projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do atumelnant (CRN04894) em participantes com hiperplasia adrenal congênita (HAC). A inscrição será limitada a indivíduos que completaram um estudo parental com CRN04894 ou completaram o tratamento em um estudo Crinetics atumelnant e, na opinião do investigador, tiveram uma avaliação benefício-risco aceitável no estudo concluído e se beneficiariam da dosagem contínua neste estudo de extensão. .

Aproximadamente 150 participantes serão inscritos no estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

200

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 80336
        • Recrutamento
        • Crinetics Study Site
  • Argentina
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Recrutamento
        • Crinetics Study Site
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
        • Recrutamento
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Recrutamento
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
        • Recrutamento
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90410-000
        • Recrutamento
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasil, 18618-686
        • Recrutamento
        • Crinetics Study Site
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Ativo, não recrutando
        • Crinetics Study Site, Minneapolis, Minnesota 55454
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Estados Unidos, 28557
        • Ativo, não recrutando
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ativo, não recrutando
        • Crinetics Study Site
  • Itália
      • Roma, Itália, 00161
        • Recrutamento
        • Crinetics Study Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, CV22DX
        • Recrutamento
        • Crinetics Study Site
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Recrutamento
        • Crinetics Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

Os participantes são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem:

  1. Participantes com HAC que completaram um estudo Crinetics CRN04894 ou completaram o tratamento num estudo Crinetics CRN04894 e, na opinião do investigador, tiveram uma avaliação benefício-risco aceitável no estudo concluído e beneficiariam da continuação da dosagem neste estudo de extensão.
  2. Os participantes devem estar em conformidade, na opinião do Investigador, com um regime estável de reposição de glicocorticóides (por exemplo, hidrocortisona, prednisolona, ​​​​prednisona, metilprednisolona) e estar tomando uma dose diária de hidrocortisona (HC) ou equivalente no momento do Consentimento Livre e Esclarecido .

  3. As participantes do sexo feminino que praticam relações heterossexuais devem:

    1. Estar sem potencial para engravidar, definido como cirurgicamente estéril (ou seja, histerectomia, salpingectomia bilateral, laqueadura tubária por pelo menos 3 meses ou ooforectomia bilateral), OU
    2. Estar na pós-menopausa com pelo menos 1 ano de amenorreia. Em participantes com menos de 1 ano de amenorreia, a confirmação é necessária com 2 dosagens do hormônio folículo estimulante (FSH). Um resultado de teste histórico documentado, medido antes da triagem, pode ser usado como 1 das 2 medições. O valor de FSH deve ser ≥30 UI/L para confirmar o estado da menopausa, OU
    3. Concordar em usar um método contraceptivo altamente eficaz desde o início da triagem até pelo menos 2 semanas após a última dose do medicamento do estudo. O uso de contraceptivos por homens e mulheres também deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos contraceptivos para aqueles que participam de estudos clínicos. A abstinência periódica (ou seja, métodos de calendário, ovulação, sintotérmicos, pós-ovulação) e a retirada não são métodos contraceptivos aceitáveis.
  4. Os participantes do sexo masculino concordam em usar preservativo quando sexualmente ativos com uma parceira com potencial para engravidar desde a triagem até pelo menos 2 semanas após a última dose do medicamento do estudo (ou ser cirurgicamente estéril [ou seja, vasectomia com ausência confirmada de espermatozóides na ejaculação]; ou concordar em permanecer abstinente de forma persistente e de longo prazo). Os participantes do sexo masculino também devem concordar em não doar esperma durante o estudo e até pelo menos 2 semanas após a última dose do medicamento do estudo.

Critérios de exclusão:

Os participantes serão excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

  1. Quaisquer condições médicas ou resultados laboratoriais que, na opinião do Investigador, possam comprometer a segurança do participante ou a capacidade de concluir o estudo.
  2. Os participantes têm histórico conhecido de (ou seja, nos últimos 12 meses) ou abuso atual de álcool ou drogas.
  3. Os participantes apresentam qualquer condição mental que os torne incapazes de compreender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo e/ou evidências de mau cumprimento das instruções médicas.
  4. Os participantes têm alergia ou hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos materiais de teste ou compostos relacionados, incluindo alto risco de insuficiência adrenal, conforme julgado pelo Investigador.
  5. Mulheres grávidas ou amamentando ou, se tiverem potencial para engravidar, que não desejam usar métodos contraceptivos altamente eficazes conforme descrito neste estudo. Participantes do sexo masculino que não desejam usar contracepção altamente eficaz, conforme descrito neste estudo.
  6. O participante é um funcionário ou familiar imediato de um funcionário da Crinetics.
  7. Participantes que receberam uma dose de um medicamento experimental (diferente do atumelnant) em qualquer estudo clínico anterior dentro de 60 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do consentimento informado ou planejam usar um medicamento experimental em outro estudo.
  8. Participantes com histórico de câncer, excluindo carcinoma dérmico escamoso ou basocelular curado/tratado ou carcinoma cervical in situ.

  9. Participantes que estejam vinculados a uma instituição por força de ordem emitida pelas autoridades judiciais ou administrativas.

    Específico para participantes que não recebem atualmente Atumelnant

  10. Participantes com qualquer teste laboratorial anormal clinicamente significativo durante a triagem ou doença concomitante clinicamente significativa que não seja HAC, incluindo, mas não se limitando a, doença cardiovascular; insuficiência renal moderada ou grave (taxa de filtração glomerular estimada <60 mL/min/1,73 m2 usando a fórmula Chronic Kidney Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]) na triagem; ou Doença hepática significativa ou alanina aminotransferase (ALT) e/ou aspartato aminotransferase (AST) >3× limite superior do normal (LSN) e/ou bilirrubina total >1,5×ULN durante a triagem. Serão permitidos participantes com síndrome de Gilbert previamente diagnosticada, não acompanhada de outros distúrbios hepatobiliares e associada a bilirrubina total <3,5 mg/dL (<51,3 μmol/L).
  11. Participantes com histórico de adrenalectomia bilateral, hipopituitarismo ou outra condição que requeira terapia crônica com glicocorticóides.
  12. Participantes com histórico de cirurgia de grande porte/terapia cirúrgica por qualquer causa nas 4 semanas anteriores à triagem.
  13. Participantes com diabetes mellitus mal controlado definido como tendo hemoglobina A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 mmol/mL).
  14. Participantes com hipotireoidismo que não estão recebendo terapia de reposição hormonal adequada com base nos níveis de hormônio tireoidiano medidos no momento da triagem, conforme determinado pelo investigador.
  15. O participante tem uma média (de 3 eletrocardiogramas [ECGs]) de intervalo QT corrigido de Fridericia (QTcF) >450 milissegundos (mseg) (homens) ou >470 mseg (mulheres), intervalo de tempo entre as ondas P e R (intervalo PR) >220 mseg , intervalo de tempo do intervalo do complexo QRS (QRS) >120 mseg, bloqueio atrioventricular de segundo ou terceiro grau, bloqueio de ramo esquerdo ou hemibloqueio na triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento
Período de tratamento aberto (até 2 anos). A dose máxima de atumelnant permitida não deve exceder a dose mais alta de atumelnant explorada em um estudo original para a indicação.
Medicamento: atumelnante (CRN04894)
Atumelnant é um antagonista do receptor não peptídico da melanocortina 2 (MC2R) ou do hormônio adrenocorticotrófico (ACTH) oralmente ativo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de deficiência de glicocorticoide (GC)/insuficiência adrenal e crise adrenal
Prazo: Semana 108
Semana 108
Incidência de hospitalizações relacionadas à hiperplasia adrenal congênita (HAC)
Prazo: Semana 108
Semana 108
Alteração da linha de base pela manhã (antes das 11h) da androstenediona sérica (A4) ao longo do tempo
Prazo: Semana 108
Semana 108
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs), including treatment-emergent serious adverse events (SAEs), adverse events of special interest (AESI [adrenal insufficiency]) and any adverse events (AEs) leading to discontinuation
Prazo: Week 108
Week 108

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base pela manhã (antes das 11h) da 17-hidroxiprogesterona sérica (17-OHP) ao longo do tempo
Prazo: Semana 108
Semana 108
Change from baseline in daily glucocorticoid (GC) dose (hydrocortisone [HC] mg equivalents body surface area [BSA] adjusted) over time
Prazo: Week 108
Week 108

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de novembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de novembro de 2024

Primeira postagem (Real)

2 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CRN04894-09
  • 2024-514846-35-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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