Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse for at evaluere sikkerhed og effektivitet hos deltagere behandlet med CRN04894 (CALM2-CAH)

24. juni 2026 opdateret af: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Et åbent, langsigtet udvidelsesstudie til evaluering af sikkerhed og effektivitet hos deltagere behandlet med CRN04894

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af atumelnant (CRN04894).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne enkeltarmede, langsigtede, åbne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​atumelnant (CRN04894) hos deltagere med medfødt adrenal hyperplasi (CAH). Tilmelding vil være begrænset til personer, der har gennemført en forældreundersøgelse med CRN04894 eller fuldført behandling i en Crinetics atumelnant undersøgelse, og efter investigators opfattelse havde en acceptabel fordel-risiko vurdering i den afsluttede undersøgelse og ville have gavn af fortsat dosering i denne forlængelsesundersøgelse .

Cirka 150 deltagere vil blive tilmeldt undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20231-092
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80030-110
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90410-000
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasilien, 18618-686
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, CV22DX
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Crinetics Study Site, Minneapolis, Minnesota 55454
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Forenede Stater, 28557
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Crinetics Study Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00161
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere er kun berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

  1. Deltagere med CAH, som har gennemført et Crinetics CRN04894-studie eller afsluttet behandling i et Crinetics CRN04894-studie, og efter investigators opfattelse havde en acceptabel fordel-risiko-vurdering i det afsluttede studie og ville have gavn af fortsat dosering i dette forlængelsesstudie.
  2. Deltagerne skal efter efterforskerens mening være kompatible med et stabilt regime med glukokortikoiderstatning (f.eks. hydrocortison, prednisolon, prednison, methylprednisolon) og tage en daglig dosis hydrocortison (HC) eller tilsvarende på tidspunktet for informeret samtykke .

  3. Kvindelige deltagere, der deltager i heteroseksuelt samleje, skal:

    1. være i ikke-fertil alder, defineret som enten kirurgisk steril (dvs. hysterektomi, bilateral salpingektomi, tubal ligering i mindst 3 måneder eller bilateral oophorektomi), ELLER
    2. Vær postmenopausal med mindst 1 års amenoré. Hos deltagere med mindre end 1 års amenoré kræves bekræftelse med 2 follikelstimulerende hormon (FSH) målinger. Et dokumenteret, historisk testresultat målt før screening kan bruges som 1 af de 2 målinger. FSH-værdien skal være ≥30 IE/L for at bekræfte menopausal status, ELLER
    3. Accepter at bruge en yderst effektiv præventionsmetode fra begyndelsen af ​​screeningen til mindst 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Præventionsbrug af mænd og kvinder bør også være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser. Periodisk abstinens (dvs. kalender, ægløsning, symptotermiske, postovulationsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder.
  4. Mandlige deltagere indvilliger i at bruge kondom, når de er seksuelt aktive med en kvindelig partner i den fødedygtige alder fra screening indtil mindst 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (eller være kirurgisk steril [dvs. vasektomi med et bekræftet fravær af sæd i ejakulat); eller acceptere at forblive afholdende på en langsigtet og vedvarende basis). Mandlige deltagere bør også acceptere ikke at donere sæd i undersøgelsens varighed og indtil mindst 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

Deltagerne udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

  1. Enhver medicinsk tilstand eller laboratoriefund, der efter investigatorens mening kan bringe deltagerens sikkerhed eller evne til at gennemføre undersøgelsen i fare.
  2. Deltagerne har kendt historie om (det vil sige inden for de seneste 12 måneder) eller aktuelt alkohol- eller stofmisbrug.
  3. Deltagerne har en mental tilstand, der gør ham/hende ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen, og/eller bevis på dårlig overholdelse af medicinske instruktioner.
  4. Deltagerne har en kendt allergi eller overfølsomhed over for et hvilket som helst af testmaterialerne eller beslægtede forbindelser, herunder at have høj risiko for binyrebarkinsufficiens som vurderet af investigator.
  5. Kvinder, der er gravide eller ammer, eller, hvis de er i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at bruge højeffektiv prævention som beskrevet i denne undersøgelse. Mandlige deltagere, som ikke er villige til at bruge højeffektiv prævention som beskrevet i denne undersøgelse.
  6. Deltageren er en ansat eller nærmeste familiemedlem til en medarbejder i Crinetics.
  7. Deltagere, der er blevet doseret med et forsøgslægemiddel (bortset fra atumelnant) i et tidligere klinisk studie inden for 60 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længere) forud for informeret samtykke eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel i en anden undersøgelse.
  8. Deltagere med en historie med cancer, undtagen helbredt/behandlet hudplade- eller basalcellecarcinom eller cervikal carcinom in situ.

  9. Deltagere, der er forpligtet til en institution i kraft af en ordre udstedt af enten de retslige eller administrative myndigheder.

    Specifikt for deltagere, der ikke i øjeblikket modtager Atumelnant

  10. Deltagere med enhver klinisk signifikant abnorm laboratorietest under screening eller klinisk signifikant samtidig sygdom bortset fra CAH, herunder men ikke begrænset til hjerte-kar-sygdom; moderat eller svær nyreinsufficiens (estimeret glomerulær filtrationshastighed <60 ml/min/1,73 m2 ved hjælp af Chronic Kidney Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] formel) ved screening; eller Signifikant leversygdom eller alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) >3× øvre normalgrænse (ULN) og/eller total bilirubin >1,5×ULN under screening. Deltagere med tidligere diagnosticeret Gilberts syndrom, der ikke er ledsaget af andre hepatobiliære lidelser og forbundet med total bilirubin <3,5 mg/dL (<51,3 μmol/L), vil blive tilladt.
  11. Deltagere med en historie med bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller anden tilstand, der kræver kronisk glukokortikoidbehandling.
  12. Deltagere med en historie med større operationer/kirurgisk behandling af enhver årsag inden for 4 uger før screening.
  13. Deltagere med dårligt kontrolleret diabetes mellitus defineret som havende et hæmoglobin A1c (HbA1c) ≥8,5 % (≥69 mmol/ml).
  14. Deltagere med hypothyroidisme, som ikke får tilstrækkelig hormonsubstitutionsbehandling baseret på thyreoideahormonniveauer målt på tidspunktet for screening, som bestemt af investigator.
  15. Deltageren har et gennemsnitligt (på 3 elektrokardiogrammer [EKG'er]) Fridericias korrigerede QT (QTcF)-interval >450 millisekunder (msec) (mænd) eller >470 msec (kvinder), tidsinterval mellem P- og R-bølger (PR-interval) >220 msek. , tidsinterval for QRS-komplekset (QRS) intervallet >120 msek, sekund- eller tredje grads atrioventrikulær blok, venstre grenblok eller hemiblok ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Åbent behandlingsperiode (op til 2 år). Den maksimalt tilladte atumelnantdosis må ikke overstige den højeste atumelnantdosis, der er undersøgt i en moderundersøgelse for indikationen.
Medicin: atumelnant (CRN04894)
Atumelnant er en oralt aktiv non-peptid melanocortin 2 receptor (MC2R) eller adrenokortikotropisk hormon (ACTH) receptorantagonist.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af glukokortikoid (GC) mangel / binyrebarkinsufficiens og binyrekrise
Tidsramme: Uge 108
Uge 108
Hyppighed af hospitalsindlæggelser relateret til medfødt binyrehyperplasi (CAH)
Tidsramme: Uge 108
Uge 108
Ændring fra baseline om morgenen (før kl. 11:00) serum androstenedion (A4) over tid
Tidsramme: Uge 108
Uge 108
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs), including treatment-emergent serious adverse events (SAEs), adverse events of special interest (AESI [adrenal insufficiency]) and any adverse events (AEs) leading to discontinuation
Tidsramme: Week 108
Week 108

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline om morgenen (før kl. 11:00) serum 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) over tid
Tidsramme: Uge 108
Uge 108
Change from baseline in daily glucocorticoid (GC) dose (hydrocortisone [HC] mg equivalents body surface area [BSA] adjusted) over time
Tidsramme: Week 108
Week 108

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. november 2024

Først opslået (Faktiske)

2. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRN04894-09
  • 2024-514846-35-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner