Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie for å evaluere sikkerhet og effektivitet hos deltakere behandlet med CRN04894 (CALM2-CAH)

24. juni 2026 oppdatert av: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

En åpen, langsiktig utvidelsesstudie for å evaluere sikkerhet og effektivitet hos deltakere behandlet med CRN04894

Formålet med denne studien er å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av atumelnant (CRN04894).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne enarmede, langsiktige, åpne studien er designet for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av atumelnant (CRN04894) hos deltakere med medfødt binyrehyperplasi (CAH). Påmelding vil være begrenset til individer som har fullført en foreldrestudie med CRN04894 eller fullført behandling i en Crinetics atumelnant-studie, og etter etterforskerens oppfatning hadde en akseptabel nytte-risikovurdering i den fullførte studien og ville ha nytte av fortsatt dosering i denne utvidelsesstudien .

Omtrent 150 deltakere vil bli registrert i studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90410-000
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasil, 18618-686
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Crinetics Study Site, Minneapolis, Minnesota 55454
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Forente stater, 28557
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Crinetics Study Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00161
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, CV22DX
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
      • London, Storbritannia, NW1 2BU
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Rekruttering
        • Crinetics Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Deltakere er kun kvalifisert for å bli inkludert i studien hvis alle følgende kriterier gjelder:

  1. Deltakere med CAH som har fullført en Crinetics CRN04894-studie eller fullført behandling i en Crinetics CRN04894-studie, og etter etterforskerens oppfatning hadde en akseptabel nytte-risikovurdering i den fullførte studien og ville ha nytte av fortsatt dosering i denne utvidelsesstudien.
  2. Deltakerne må etter etterforskerens mening være kompatible med et stabilt regime med glukokortikoiderstatning (f.eks. hydrokortison, prednisolon, prednison, metylprednisolon), og ta en daglig dose hydrokortison (HC) eller tilsvarende på tidspunktet for informert samtykke .

  3. Kvinnelige deltakere som deltar i heterofile samleie må:

    1. være i ikke-fertil alder, definert som enten kirurgisk steril (dvs. hysterektomi, bilateral salpingektomi, tubal ligering i minst 3 måneder, eller bilateral ooforektomi), ELLER
    2. Vær postmenopausal med minst 1 år med amenoré. Hos deltakere med mindre enn 1 år med amenoré kreves bekreftelse med 2 follikkelstimulerende hormon (FSH) målinger. Et dokumentert, historisk testresultat målt før screening kan brukes som 1 av de 2 målingene. FSH-verdien bør være ≥30 IE/L for å bekrefte menopausal status, ELLER
    3. Godta å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode fra begynnelsen av screeningen til minst 2 uker etter siste dose av studiemedikamentet. Prevensjonsbruk av menn og kvinner bør også være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier. Periodisk avholdenhet (dvs. kalender, eggløsning, symptotermiske, postovulasjonsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder.
  4. Mannlige deltakere samtykker i å bruke kondom når de er seksuelt aktive med en kvinnelig partner i fertil alder fra screening til minst 2 uker etter siste dose av studiemedikamentet (eller være kirurgisk sterile [dvs. vasektomi med bekreftet fravær av sæd i ejakulat); eller godta å forbli avholdende på en langsiktig og vedvarende basis). Mannlige deltakere bør også samtykke i å ikke donere sæd i løpet av studien og før minst 2 uker etter siste dose av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

  1. Enhver medisinsk(e) tilstand(er) eller laboratoriefunn som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette deltakerens sikkerhet eller evne til å fullføre studien i fare.
  2. Deltakerne har kjent historie om (det vil si innen de siste 12 månedene) eller nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk.
  3. Deltakerne har en mental tilstand som gjør at han/henne ikke er i stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien, og/eller bevis på dårlig etterlevelse av medisinske instruksjoner.
  4. Deltakerne har en kjent allergi eller overfølsomhet overfor noen av testmaterialene eller relaterte forbindelser, inkludert å ha høy risiko for binyrebarksvikt som bedømt av etterforskeren.
  5. Kvinner som er gravide eller ammer eller, hvis de er i fertil alder, som ikke er villige til å bruke svært effektiv prevensjon som beskrevet i denne studien. Mannlige deltakere som ikke er villige til å bruke høyeffektiv prevensjon som beskrevet i denne studien.
  6. Deltakeren er en ansatt eller nærmeste familiemedlem til en ansatt i Crinetics.
  7. Deltakere som har blitt doseret med et undersøkelsesmiddel (annet enn atumelnant) i en tidligere klinisk studie innen 60 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengre) før informert samtykke eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel i en annen studie.
  8. Deltakere med en historie med kreft, unntatt kurert/behandlet dermal plateepitel- eller basalcellekarsinom eller livmorhalskreft in situ.

  9. Deltakere som er forpliktet til en institusjon i kraft av en ordre gitt enten av rettslige eller administrative myndigheter.

    Spesifikt for deltakere som for øyeblikket ikke mottar Atumelnant

  10. Deltakere med en klinisk signifikant unormal laboratorietest under screening eller klinisk signifikant samtidig sykdom bortsett fra CAH inkludert men ikke begrenset til kardiovaskulær sykdom; moderat eller alvorlig nyresvikt (estimert glomerulær filtrasjonshastighet <60 ml/min/1,73 m2 ved bruk av Chronic Kidney Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] formel) ved screening; eller Signifikant leversykdom eller alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) >3× øvre normalgrense (ULN), og/eller total bilirubin >1,5×ULN under screening. Deltakere med tidligere diagnostisert Gilberts syndrom som ikke er ledsaget av andre hepatobiliære lidelser og assosiert med total bilirubin <3,5 mg/dL (<51,3 μmol/L) vil bli tillatt.
  11. Deltakere med en historie med bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller annen tilstand som krever kronisk glukokortikoidbehandling.
  12. Deltakere med en historie med større kirurgi/kirurgisk behandling uansett årsak innen 4 uker før screening.
  13. Deltakere med dårlig kontrollert diabetes mellitus definert som å ha hemoglobin A1c (HbA1c) ≥8,5 % (≥69 mmol/ml).
  14. Deltakere med hypotyreose som ikke får adekvat hormonbehandling basert på skjoldbruskkjertelhormonnivåer målt på tidspunktet for screening, som bestemt av etterforskeren.
  15. Deltakeren har et gjennomsnittlig (på 3 elektrokardiogrammer [EKG]) Fridericias korrigerte QT (QTcF)-intervall >450 millisekunder (ms) (menn) eller >470 msek (kvinner), tidsintervall mellom P- og R-bølger (PR-intervall) >220 msek. , tidsintervall for QRS-komplekset (QRS) intervall >120 msek, sekund- eller tredjegrads atrioventrikulær blokk, venstre grenblokk eller hemiblokk ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling
Åpen behandlingsperiode (opptil 2 år). Den maksimale tillatte atumelnantdosen skal ikke overstige den høyeste atumelnantdosen som er utforsket i en foreldrestudie for indikasjonen.
Legemiddel: atumelnant (CRN04894)
Atumelnant er en oralt aktiv ikke-peptid melanokortin 2-reseptor (MC2R) eller adrenokortikotropisk hormon (ACTH) reseptorantagonist.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av glukokortikoid (GC) mangel / binyrebarksvikt og binyrekrise
Tidsramme: Uke 108
Uke 108
Forekomst av sykehusinnleggelser relatert til medfødt adrenal hyperplasi (CAH)
Tidsramme: Uke 108
Uke 108
Endring fra baseline om morgenen (før kl. 11.00) serum androstenedion (A4) over tid
Tidsramme: Uke 108
Uke 108
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs), including treatment-emergent serious adverse events (SAEs), adverse events of special interest (AESI [adrenal insufficiency]) and any adverse events (AEs) leading to discontinuation
Tidsramme: Week 108
Week 108

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline om morgenen (før kl. 11.00) serum 17-hydroksyprogesteron (17-OHP) over tid
Tidsramme: Uke 108
Uke 108
Change from baseline in daily glucocorticoid (GC) dose (hydrocortisone [HC] mg equivalents body surface area [BSA] adjusted) over time
Tidsramme: Week 108
Week 108

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

2. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRN04894-09
  • 2024-514846-35-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere