Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi osallistujilla, joita hoidettiin CRN04894:lla (CALM2-CAH)

keskiviikko 24. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Avoin, pitkäaikainen laajennustutkimus turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi osallistujilla, joita hoidettiin CRN04894:lla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida atumelnantin (CRN04894) pitkän aikavälin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä yksihaarainen, pitkäaikainen, avoin tutkimus on suunniteltu arvioimaan atumelnantin (CRN04894) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa osallistujilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH). Ilmoittautuminen rajoitetaan henkilöihin, jotka ovat suorittaneet emotutkimuksen CRN04894:llä tai suorittaneet hoidon Crinetics atumelnant -tutkimuksessa ja joiden hyöty-riskiarviointi oli tutkijan mielestä hyväksyttävässä tutkimuksessa ja jotka hyötyisivät annostuksen jatkamisesta tässä jatkotutkimuksessa. .

Tutkimukseen otetaan mukaan noin 150 osallistujaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Argentiina
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentiina, 5000
        • Rekrytointi
        • Crinetics Study Site
  • Brasilia
      • Rio de Janeiro, Brasilia, 20231-092
        • Rekrytointi
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasilia, 05403-000
        • Rekrytointi
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilia, 80030-110
        • Rekrytointi
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90410-000
        • Rekrytointi
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasilia, 18618-686
        • Rekrytointi
        • Crinetics Study Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00161
        • Rekrytointi
        • Crinetics Study Site
  • Saksa
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, 80336
        • Rekrytointi
        • Crinetics Study Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, CV22DX
        • Rekrytointi
        • Crinetics Study Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
        • Rekrytointi
        • Crinetics Study Site
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Crinetics Study Site, Minneapolis, Minnesota 55454
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Yhdysvallat, 28557
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Crinetics Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

Osallistujat voidaan ottaa mukaan tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:

  1. CAH-potilailla, jotka ovat suorittaneet Crinetics CRN04894 -tutkimuksen tai suorittaneet hoidon Crinetics CRN04894 -tutkimuksessa ja tutkijan mielestä oli hyväksyttävä hyöty-riskiarvio valmistuneessa tutkimuksessa, ja he hyötyisivät annostuksen jatkamisesta tässä jatkotutkimuksessa.
  2. Tutkijan näkemyksen mukaan osallistujien tulee noudattaa vakaata glukokortikoidikorvaushoitoa (esim. hydrokortisoni, prednisoloni, prednisoni, metyyliprednisoloni) ja heidän on otettava päivittäinen annos hydrokortisonia (HC) tai vastaavaa ilmoitetun suostumuksen ajankohtana. .

  3. Naispuolisten osallistujien, jotka osallistuvat heteroseksuaaliseen kanssakäymiseen, tulee:

    1. ei ole raskaana ja määritellään joko kirurgisesti steriiliksi (eli kohdun poisto, molemminpuolinen salpingektomia, munanjohtimen ligatointi vähintään 3 kuukauden ajan tai molemminpuolinen munanpoisto), TAI
    2. Ole postmenopausaalinen vähintään 1 vuoden amenorrealla. Osallistujilta, joilla on alle vuoden amenorrea, vaaditaan vahvistus kahdella follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) mittauksella. Dokumentoitua, historiallista testitulosta, joka on mitattu ennen seulontaa, voidaan käyttää yhtenä kahdesta mittauksesta. FSH-arvon tulee olla ≥30 IU/l vaihdevuosien tilan TAI vahvistamiseksi
    3. Sitoudu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää seulonnan alusta aina vähintään 2 viikkoa viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Miesten ja naisten ehkäisyvälineiden käytön tulee myös noudattaa kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevia paikallisia määräyksiä. Jaksottainen raittius (eli kalenteri, ovulaatio, oireet ja ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.
  4. Miesosallistujat suostuvat käyttämään kondomia ollessaan seksuaalisesti aktiivisia naispuolisen kumppanin kanssa, joka on hedelmällisessä iässä seulonnasta vähintään 2 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (tai olla kirurgisesti steriili [ts. vasektomia, jossa siemennestettä ei ole vahvistettu]; tai suostuvat pysymään raittiudessa pitkällä aikavälillä ja jatkuvasti). Miesosallistujien tulee myös suostua olemaan luovuttamatta siittiöitä tutkimuksen aikana ja vähintään 2 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:

  1. Mikä tahansa lääketieteellinen tila tai laboratoriolöydökset, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai kyvyn suorittaa tutkimus.
  2. Osallistujat ovat tiedossa alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historiaa (eli viimeisten 12 kuukauden aikana) tai nykyistä.
  3. Osallistujilla on jokin mielentila, jonka vuoksi hän ei pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia ja/tai todisteita lääketieteellisten ohjeiden huonosta noudattamisesta.
  4. Osallistujilla on tunnettu allergia tai yliherkkyys jollekin testattavalle materiaalille tai samankaltaisille yhdisteille, mukaan lukien tutkijan arvioiden mukaan suuri lisämunuaisen vajaatoiminnan riski.
  5. Raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät halua käyttää tässä tutkimuksessa kuvattua erittäin tehokasta ehkäisyä. Miespuoliset osallistujat, jotka eivät ole halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tässä tutkimuksessa kuvatulla tavalla.
  6. Osallistuja on Crineticsin työntekijä tai hänen perheenjäsenensä.
  7. Osallistujat, joille on annettu tutkimuslääkettä (muuta kuin atumelnanttia) missä tahansa aikaisemmassa kliinisessä tutkimuksessa 60 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen tietoon perustuvaa suostumusta tai jotka aikovat käyttää tutkimuslääkettä toisessa tutkimuksessa.
  8. Osallistujat, joilla on ollut syöpä, lukuun ottamatta parannettua/käsiteltyä ihon levyepiteeli- tai tyvisolusyöpää tai kohdunkaulan karsinoomaa in situ.

  9. Osallistujat, jotka ovat sitoutuneet toimielimeen joko oikeus- tai hallintoviranomaisten määräyksen perusteella.

    Erityisesti osallistujille, jotka eivät tällä hetkellä saa Atumelnanttia

  10. Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä poikkeava laboratoriotesti seulonnan aikana tai kliinisesti merkittävä samanaikainen sairaus kuin CAH, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, sydän- ja verisuonisairaudet; kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta (arvioitu glomerulussuodatusnopeus <60 ml/min/1,73 m2 käyttäen Chronic Kidney Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] -kaavaa) seulonnassa; tai Merkittävä maksasairaus tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 × normaalin yläraja (ULN) ja/tai kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN seulonnan aikana. Osallistujat, joilla on aiemmin diagnosoitu Gilbertin oireyhtymä, johon ei liity muita maksa-sappihäiriöitä ja joihin liittyy kokonaisbilirubiini <3,5 mg/dl (<51,3 μmol/L), sallitaan.
  11. Osallistujat, joilla on ollut molemminpuolinen lisämunuaisen poisto, hypopituitarismi tai muu kroonista glukokortikoidihoitoa vaativa sairaus.
  12. Osallistujat, joilla on ollut suuri leikkaus/kirurginen hoito mistä tahansa syystä 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  13. Osallistujat, joilla on huonosti hallinnassa oleva diabetes mellitus, joiden hemoglobiini A1c (HbA1c) on ≥8,5 % (≥69 mmol/ml).
  14. Kilpirauhasen vajaatoimintaa sairastavat osallistujat, jotka eivät saa riittävää hormonikorvaushoitoa, joka perustuu seulonnan aikana mitattuihin kilpirauhashormonitasoihin, jotka tutkija on määrittänyt.
  15. Osallistujan keskimääräinen (3 EKG:n EKG:n) Friderician korjattu QT (QTcF) -väli > 450 millisekuntia (ms) (miehet) tai > 470 ms (naiset), aikaväli P- ja R-aaltojen välillä (PR-väli) > 220 ms. , QRS-kompleksin (QRS) aikaväli > 120 ms, toinen tai kolmas aste atrioventrikulaarinen katkos, vasemman nipun haarakatkos tai hemiblokkaus seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito
Avoin hoitojakso (enintään 2 vuotta). Suurin sallittu atumelnanttiannos ei saa ylittää suurinta emätutkimuksessa tätä käyttöaihetta varten tutkittua atumelnanttiannosta.
Lääke: atumelnant (CRN04894)
Atumelnant on oraalisesti aktiivinen ei-peptidinen melanokortiini 2 -reseptori (MC2R) tai adrenokortikotrooppisen hormonin (ACTH) reseptorin antagonisti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Glukokortikoidien (GC) puutteen/lisämunuaisen vajaatoiminnan ja lisämunuaisen kriisin ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikko 108
Viikko 108
Synnynnäiseen lisämunuaisen liikakasvuun (CAH) liittyvien sairaalahoitojen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikko 108
Viikko 108
Muutos lähtötasosta aamulla (ennen klo 11.00) seerumin androsteenidioni (A4) ajan myötä
Aikaikkuna: Viikko 108
Viikko 108
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs), including treatment-emergent serious adverse events (SAEs), adverse events of special interest (AESI [adrenal insufficiency]) and any adverse events (AEs) leading to discontinuation
Aikaikkuna: Week 108
Week 108

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta aamulla (ennen klo 11.00) seerumin 17-hydroksiprogesteroni (17-OHP) ajan myötä
Aikaikkuna: Viikko 108
Viikko 108
Change from baseline in daily glucocorticoid (GC) dose (hydrocortisone [HC] mg equivalents body surface area [BSA] adjusted) over time
Aikaikkuna: Week 108
Week 108

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. marraskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 2. joulukuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 29. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRN04894-09
  • 2024-514846-35-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa