Studie fáze 1/2 ESG206 u pacientů s primární imunitní trombocytopenií

Kritéria pro zařazení:

• 1. ochotný a schopný poskytnout písemný informovaný souhlas pro tento soud.
• 2. muž nebo žena, věk ≥ 18 let v den podpisu formuláře informovaného souhlasu.
• 3. diagnostikovaná primární imunitní trombocytopenie (ITP) a po léčbě kortikosteroidů ± intravenózní imunoglobulin (IVIG) v minulosti.
• 4. V době poslední léčby ITP, ztráta odpovědi, nedostatečná reakce, nedošlo k žádné reakci ani nesnášenlivosti.
• 5. Při screeningu odhalil počet destiček <30 * 10^9/l dvakrát (s intervalem nejméně 24 hodin mezi oběma testy).
• 6. Subjekty musí mít dostatečnou funkci orgánů.
• 7. Světová zdravotnická organizace (WHO) Bleeding Scale je 0-1.
• 8. Úrodné muži a ženy v reprodukčním věku musí souhlasit s použitím účinné antikoncepce od doby, kdy podepíše informovaný souhlas až do 180 dnů po poslední dávce zkušebního léčiva. Ženy reprodukčního věku zahrnují premenopauzální ženy a ženy do 2 let po menopauze. Ženy, které jsou úrodné, musí mít těhotenský test do 7 dnů před podáváním zkušebního léčiva a výsledek by měl být negativní.

Kritéria pro vyloučení:

• 1. diagnostikovaná se sekuntní imunitní trombocytopenie, nebo existuje důkaz, že pacient má sekundární příčinu imunitní trombocytopenie nebo pacient má několik imunitních cytopenií.
• 2. Dříve obdržel terapii vyčerpání B-buněk (např. Rituximab, ianalumab atd.).
• 3. dostával transfúzi destiček nebo transfúze plné krve, výměnu plazmy nebo jakékoli jiné záchranné ošetření do 14 dnů před prvním podáváním zkušebního léčiva.
• 4. Zúčastnil se dalších vyšetřovacích lékových klinických studií do 4 týdnů před prvním podáváním vyšetřovacího léčiva nebo do 5 poločasů od obdrženého vyšetřovacího léčiva (podle toho, co je delší).
• 5. podstoupila splenektomii do 12 týdnů před prvním podáváním vyšetřovacího léčiva.
• 6. Dostal tradiční léčbu čínské medicíny s určitými účinky na zvyšování destiček do 1 týdne před prvním podáváním zkušebního léčiva.
• 7. podstoupil velkou chirurgii do 4 týdnů před prvním podáváním vyšetřovacího léčiva nebo musí během studijního období podstoupit významnou volitelnou chirurgii.
• 8. Diagnóza Evansova syndromu nebo jiná cytopenie (pacienti s mírnou anémií související s krvácením nebo nedostatkem železa jsou způsobilí pro začlenění do studie).
• 9. Pacienti se současným nebo předchozím životem ohrožujícím krvácením souvisejícím s trombocytopenií.
• 10. pacienti se souběžnými poruchami koagulace a/nebo přijímáním antiaagulační nebo antikoagulační terapie (např. Warfarin, klopidogrel nebo nové perorální antikoagulanty), s výjimkou nízkodávkové acetylsalicylátu (≤ 150 mg/den).
• 11. Pacienti s hlubokou žilní trombózou nebo arteriální trombózou do 6 měsíců před zápisem a/nebo s rizikovými faktory pro dědičnou trombofilii.
• 12. Pacienti s anamnézou těžkých kardiovaskulárních a plicních onemocnění.
• 13. Pacienti s nekontrolovanou hypertenzí (systolický krevní tlak ≥ 140 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥ 90 mmHg).
• 14. Pacienti s infekcí virem lidské imunodeficience (HIV) nebo aktivní hepatitidou B nebo C nebo cirhózou jater.
• 15. Pacienti s aktivními virovými, bakteriálními nebo jinými infekcemi vyžadujícími systémovou léčbu během období screeningu nebo s anamnézou klinicky významných opakujících se infekcí (např. Bakteriální infekce kapsle). Pacienti s anamnézou tuberkulózy (TB) nebo latentní TB, kteří podstoupili léčbu anti-TB, mohou být způsobilí pro zařazení.
• 16. Pacienti, kteří dostávali živé nebo oslabené živé vakcíny do 4 týdnů před prvním podáváním vyšetřovacího léčiva.
• 17. Pacienti s anamnézou nebo současnými maligními nádory, s výjimkou léčeného nemelanomového karcinomu kůže, karcinomu in situ (např. Rakovina děložního čípku, rakovina prsu, rakovina močového měchýře, rakovina prostaty) a rakoviny, které byly v úplné remisi po dobu nejméně 3 let bez důkazů o opakování.
• 18. Pacienti s jakýmkoli závažným a/nebo nestabilním již existujícím lékařským, mentálním nebo jiným stavem, které vyšetřovatel považuje za účinnost pacienta, bezpečnost, informovaný souhlas nebo dodržování studijních postupů.
• 19. Pacienti se známými okamžitými nebo zpožděnými hypersenzitivními reakcemi na monoklonální protilátky nebo složky zkušebního léčiva nebo s anamnézou alergické ústavy.
• 20. Těhotná nebo kojící ženy.
• 21. Pacienti, kteří nejsou neochotní nebo neschopní dodržovat postupy protokolu.