Um estudo de fase 1/2 do ESG206 em pacientes com trombocitopenia imune primária

Critérios de inclusão:

• 1. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito para este julgamento.
• 2. Masculino ou feminino, idade ≥ 18 anos no dia de assinatura do formulário de consentimento informado.
• 3. Diagnosticado com trombocitopenia imune primária (ITP) e tendo recebido tratamento de corticosteróides ± imunoglobulina intravenosa (IVIG) no passado.
• 4. No momento do último tratamento ITP, perda de resposta, resposta insuficiente, nenhuma resposta ou intolerância ocorreu.
• 5. Na triagem, a contagem de plaquetas revelou <30 * 10^9/L duas vezes (com um intervalo de pelo menos 24 horas entre os dois testes).
• 6. Os indivíduos devem ter função de órgão adequada.
• 7. A Escala de Sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS) é de 0-1.
• 8. Homens e mulheres férteis em idade reprodutiva devem concordar em usar a contracepção eficaz desde o momento em que assinam o consentimento informado até 180 dias após a última dose do medicamento julgado. As mulheres em idade reprodutiva incluem mulheres e mulheres na pré -menopausa dentro de 2 anos após a menopausa. As mulheres férteis devem ter um teste de gravidez dentro de 7 dias antes que o medicamento julgado seja dado primeiro e o resultado deve ser negativo.

Critérios de exclusão:

• 1. Diagnosticado com trombocitopenia imune secundária, ou há evidências de que o paciente tem uma causa secundária de trombocitopenia imune, ou o paciente possui citopenias imunológicas múltiplas.
• 2. Anterap para terapia de depleção de células B (por exemplo, rituximab, ianalumab, etc.).
• 3. Recebeu transfusão de plaquetas ou transfusão de sangue inteiro, troca de plasma ou qualquer outro tratamento de resgate dentro de 14 dias antes da primeira administração do medicamento do julgamento.
• 4. Participaram de outros estudos clínicos de medicamentos para investigação dentro de 4 semanas antes da primeira administração do medicamento investigacional ou dentro de 5 meias-vidas do medicamento investigacional recebido (o que for mais longo).
• 5. Sobe splenectomia dentro de 12 semanas antes da primeira administração do medicamento investigacional.
• 6. Recebeu o tratamento tradicional da medicina chinesa com efeitos definidos de levantamento de plaquetas dentro de 1 semana antes da primeira administração do medicamento do estudo.
• 7. foi submetido a uma grande cirurgia dentro de 4 semanas antes da primeira administração do medicamento investigacional ou precisa passar por uma grande cirurgia eletiva durante o período do estudo.
• 8. Diagnosticado com síndrome de Evans ou qualquer outra citopenia (pacientes com anemia leve relacionados ao sangramento ou deficiência de ferro são elegíveis para inclusão no estudo).
• 9. Pacientes com sangramento atual ou anterior com risco de vida relacionados à trombocitopenia.
• 10. Pacientes com distúrbios de coagulação concorrentes e/ou recebendo terapia antiplaquetária ou anticoagulante (por exemplo, varfarina, clopidogrel ou anticoagulantes orais), exceto por acetilsalicilato de baixa dose (≤150 mg/dia).
• 11. Pacientes com trombose venosa profunda ou trombose arterial dentro de 6 meses antes da inscrição e/ou com fatores de risco para trombofilia hereditária.
• 12. Pacientes com histórico de doenças cardiovasculares e pulmonares graves.
• 13. Pacientes com hipertensão não controlada (pressão arterial sistólica ≥140 mmHg ou pressão arterial diastólica ≥90 mmHg).
• 14. Pacientes com infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), ou hepatite B ou C ou cirrose hepática.
• 15. Pacientes com infecções virais, bacterianas ou outras ativas que requerem tratamento sistêmico durante o período de triagem ou com histórico de infecções recorrentes clinicamente significativas (por exemplo, infecção bacteriana com cápsula). Pacientes com histórico de tuberculose (TB) ou TB latente submetidos ao tratamento anti-TB podem ser elegíveis para inclusão.
• 16. Pacientes que receberam vacinas vivas ou atenuadas dentro de 4 semanas antes da primeira administração do medicamento investigacional.
• 17. Pacientes com histórico ou tumores malignos atuais, exceto por câncer de pele não melanoma curado, carcinoma in situ (por exemplo, câncer de colo do útero, câncer de mama, câncer de bexiga, câncer de próstata) e câncer que estão em remissão completa há pelo menos 3 anos sem evidências de recorrência.
• 18. Pacientes com quaisquer condições médicas, mentais, mentais ou outras graves e/ou instáveis ​​que o investigador consideram interferir na eficácia, segurança, consentimento informado do paciente ou conformidade com os procedimentos do estudo.
• 19. Pacientes com reações de hipersensibilidade imediata ou tardia conhecidas a anticorpos monoclonais ou componentes do medicamento do teste, ou com histórico de constituição alérgica.
• 20. Mulheres grávidas ou lactantes.
• 21. Pacientes que não estão dispostos ou não conseguirem seguir os procedimentos do protocolo.