Un estudio de fase 1/2 de ESG206 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria

Criterios de inclusión:

• 1. Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito para este juicio.
• 2. Hombre o mujer, edad ≥ 18 años el día de firmar el formulario de consentimiento informado.
• 3. Diagnosticado con trombocitopenia inmune primaria (ITP), y habiendo recibido el tratamiento de corticosteroides ± inmunoglobulina intravenosa (IVIG) en el pasado.
• 4. En el momento del último tratamiento de la PTI, la pérdida de respuesta, la respuesta insuficiente, la respuesta o la intolerancia se produjeron.
• 5. En la detección, el recuento de plaquetas reveló <30 * 10^9/l dos veces (con un intervalo de al menos 24 horas entre las dos pruebas).
• 6. Los sujetos deben tener una función órgana adecuada.
• 7. La escala de sangrado de la Organización Mundial de la Salud (OMS) es 0-1.
• 8. Los hombres y mujeres fértiles de la edad reproductiva deben acordar usar una anticoncepción efectiva desde el momento en que firman el consentimiento informado hasta 180 días después de la última dosis del medicamento del ensayo. Las mujeres de edad reproductiva incluyen mujeres y mujeres premenopáusicas dentro de los 2 años posteriores a la menopausia. Las mujeres que son fértiles deben hacerse una prueba de embarazo dentro de los 7 días previos a la droga del ensayo y el resultado debe ser negativo.

Criterios de exclusión:

• 1. Diagnosticado con trombocitopenia inmune secundaria, o hay evidencia de que el paciente tiene una causa secundaria de trombocitopenia inmune, o el paciente tiene múltiples citopenias inmunes.
• 2. Terapia de agotamiento de células B previamente recibida (por ejemplo, rituximab, ianalumab, etc.).
• 3. Recibió transfusión de plaquetas o transfusión de sangre completa, intercambio de plasma o cualquier otro tratamiento de rescate dentro de los 14 días previos a la primera administración del fármaco del ensayo.
• 4. Participó en otros estudios clínicos de fármacos en investigación dentro de las 4 semanas previas a la primera administración del fármaco de investigación o dentro de las 5 medias vidas de la fármaco de investigación recibido (lo que sea más largo).
• 5. Sometido a esplenectomía dentro de las 12 semanas antes de la primera administración del medicamento en investigación.
• 6. Recibió un tratamiento de medicina tradicional china con efectos definidos de recaudación de plaquetas dentro de la 1 semana antes de la primera administración del medicamento del ensayo.
• 7. Se sometió a una cirugía mayor dentro de las 4 semanas previas a la primera administración del medicamento de investigación o necesita someterse a una cirugía electiva importante durante el período de estudio.
• 8. Diagnosticado con síndrome de Evans o cualquier otra citopenia (pacientes con anemia leve relacionada con hemorragia o deficiencia de hierro son elegibles para su inclusión en el estudio).
• 9. Pacientes con sangrado actual o previo potencial de vida relacionado con la trombocitopenia.
• 10. Pacientes con trastornos de coagulación concurrentes y/o recibiendo terapia antiplaquetaria o anticoagulante (por ejemplo, warfarina, clopidogrel o nuevos anticoagulantes orales), excepto el acetilsalicilato de dosis bajas (≤150 mg/día).
• 11. pacientes con trombosis venosa profunda o trombosis arterial dentro de los 6 meses previos a la inscripción, y/o con factores de riesgo de trombofilia hereditaria.
• 12. pacientes con antecedentes de enfermedades cardiovasculares y pulmonares graves.
• 13. Pacientes con hipertensión no controlada (presión arterial sistólica ≥140 mmHg o presión arterial diastólica ≥90 mmHg).
• 14. Pacientes con infección por virus de inmunodeficiencia humana (VIH), o hepatitis B o C activa, o cirrosis hepática.
• 15. Los pacientes con infecciones virales, bacterianas u otras infecciones activas que requieren tratamiento sistémico durante el período de detección, o con antecedentes de infecciones recurrentes clínicamente significativas (por ejemplo, infección bacteriana con cápsula). Los pacientes con antecedentes de tuberculosis (TB) o TB latente que se han sometido a tratamiento anti-TB pueden ser elegibles para su inclusión.
• 16. Los pacientes que recibieron vacunas vivas vivas o atenuadas dentro de las 4 semanas previas a la primera administración del medicamento de investigación.
• 17. Pacientes con antecedentes o tumores malignos actuales, excepto el cáncer de piel no melanoma curado, el carcinoma in situ (por ejemplo, el cáncer de cuello uterino, el cáncer de mama, el cáncer de vejiga, el cáncer de próstata) y los cánceres que han estado en remisión completa durante al menos 3 años sin evidencia de recurrencia.
• 18. Pacientes con cualquier condición médica, mental u otras medidas u otras que considera que el investigador considera que el investigador puede interferir con la eficacia, seguridad, consentimiento informado o cumplimiento del paciente con los procedimientos de estudio.
• 19. Pacientes con reacciones de hipersensibilidad inmediata o retrasada conocidas a anticuerpos o componentes monoclonales del fármaco de prueba, o con antecedentes de constitución alérgica.
• 20. Mujeres embarazadas o lactantes.
• 21. Pacientes que no están dispuestos o no pueden seguir los procedimientos de protocolo.