Uno studio di fase 1/2 di ESG206 in pazienti con trombocitopenia immunitaria primaria

Criteri di inclusione:

• 1. Disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto per questo processo.
• 2. Maschio o femmina, età ≥ 18 anni il giorno della firma del modulo di consenso informato.
• 3. Diagnosi di trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) e avendo ricevuto il trattamento di corticosteroidi ± immunoglobulina endovenosa (IVIG) in passato.
• 4. Al momento dell'ultimo trattamento ITP, perdita di risposta, risposta insufficiente, risposta o intolleranza.
• 5. Nello screening, la conta piastrinica ha rivelato due volte <30 * 10^9/L (con un intervallo di almeno 24 ore tra i due test).
• 6. I soggetti devono avere un'adeguata funzione di organi.
• 7. La scala del sanguinamento mondiale della sanità (OMS) è 0-1.
• 8. Uomini fertili e donne in età riproduttiva devono concordare di utilizzare una contraccezione efficace dal momento in cui firmano il consenso informato fino a 180 giorni dopo l'ultima dose del farmaco di prova. Le donne in età riproduttiva includono donne e donne in premenopausa entro 2 anni dopo la menopausa. Le donne che sono fertili devono avere un test di gravidanza entro 7 giorni prima che il farmaco di prova venga somministrato per la prima volta e il risultato dovrebbe essere negativo.

Criteri di esclusione:

• 1.
• 2. Terapia di deplezione delle cellule B precedentemente ricevuta (ad es. Rituximab, Ianalumab, ecc.).
• 3. Ricevuto trasfusione di piastrine o trasfusione di sangue intero, scambio di plasma o qualsiasi altro trattamento di salvataggio entro 14 giorni prima della prima somministrazione del farmaco di prova.
• 4. Ha partecipato ad altri studi clinici sui farmaci investigativi entro 4 settimane prima della prima somministrazione del farmaco investigativo o entro 5 emivite dal farmaco investigativo ricevuto (a seconda di quale sia più lungo).
• 5. è stato sottoposto a splenectomia entro 12 settimane prima della prima somministrazione del farmaco investigativo.
• 6. Ricevuto un trattamento tradizionale in medicina cinese con effetti definiti di raccolta piastrinica entro 1 settimana prima della prima somministrazione del farmaco di prova.
• 7. Subiti un intervento chirurgico importante entro 4 settimane prima della prima somministrazione del farmaco investigativo o deve sottoporsi a importanti interventi di chirurgia elettiva durante il periodo di studio.
• 8. Diagnosi di sindrome di Evans o qualsiasi altra citopenia (i pazienti con lieve anemia correlati al sanguinamento o alla carenza di ferro sono idonei per l'inclusione nello studio).
• 9. pazienti con sanguinamento attuale o precedente pericoloso per la vita correlati alla trombocitopenia.
• 10. Pazienti con disturbi di coagulazione concomitante e/o ricezione di terapia antipiastrinica o anticoagulante (ad es. Warfarin, clopidogrel o nuovi anticoagulanti orali), ad eccezione dell'acetilsalicilato a basso dosaggio (≤150 mg/giorno).
• 11. pazienti con trombosi vena profonda o trombosi arteriosa entro 6 mesi prima dell'arruolamento e/o con fattori di rischio per la trombofilia ereditaria.
• 12. pazienti con una storia di malattie cardiovascolari e polmonari gravi.
• 13. pazienti con ipertensione non controllata (pressione arteriosa sistolica ≥140 mmHg o pressione arteriosa diastolica ≥90 mmHg).
• 14. I pazienti con infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o epatite B o C attiva o cirrosi epatica.
• 15. Pazienti con infezioni virali, batteriche o altre infezioni attive che richiedono un trattamento sistemico durante il periodo di screening o con una storia di infezioni ricorrenti clinicamente significative (ad es. Infezione batterica con capsula). I pazienti con una storia di tubercolosi (TB) o TB latente che hanno subito un trattamento anti-TB possono essere ammissibili all'inclusione.
• 16. Pazienti che hanno ricevuto vaccini vivi o attenuati vivi entro 4 settimane prima della prima somministrazione del farmaco investigativo.
• 17. Pazienti con una storia di tumori maligni o attuali, ad eccezione del carcinoma cutaneo non melanoma curato, carcinoma in situ (ad esempio, carcinoma cervicale, carcinoma mammario, carcinoma della vescica, carcinoma prostatico) e tumori che sono stati in remissione completa per almeno 3 anni senza evidenza di ricorrenza.
• 18. I pazienti con eventuali condizioni mediche, mentali o di altro tipo preesistenti gravi e/o instabili che l'investigatore ritiene possano interferire con l'efficacia, la sicurezza, il consenso informato o il rispetto del paziente.
• 19. Pazienti con reazioni di ipersensibilità immediata o ritardata note agli anticorpi monoclonali o ai componenti del farmaco dello studio o con una storia di costituzione allergica.
• 20. Donne incinta o in allattamento.
• 21. pazienti che non sono disposti o incapaci di seguire le procedure di protocollo.