Badanie fazy 1/2 ESG206 u pacjentów z pierwotną małopłytkowością odpornościową

Kryteria włączenia:

• 1. Chętne i zdolne do wydania pisemnej świadomej zgody na ten proces.
• 2. Mężczyzna lub kobieta, wiek ≥ 18 lat w dniu podpisania formularza świadomej zgody.
• 3. Zdiagnozowane pierwotną małopłytkowość immunologiczną (ITP) i po leczeniu kortykosteroidów ± dożylną immunoglobulinę (IVIG) w przeszłości.
• 4. W czasie ostatniego leczenia ITP, utrata odpowiedzi, niewystarczającej odpowiedzi, nie wystąpiła odpowiedź ani nietolerancja.
• 5. Podczas badania przesiewowej liczba płytek krwi dwukrotnie ujawniła <30 * 10^9/l (z odstępem co najmniej 24 godzin między dwoma testami).
• 6. Badani muszą mieć odpowiednią funkcję narządów.
• 7. Światowa Skala Krwawiania Organizacji Zdrowia (WHO) wynosi 0-1.
• 8. Płodni mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na zastosowanie skutecznej antykoncepcji od momentu podpisania świadomej zgody do 180 dni po ostatniej dawce leku próbnego. Kobiety w wieku rozrodczym obejmują kobiety i kobiety przedmenopauzalne w ciągu 2 lat po menopauzie. Kobiety, które są żyzne, muszą mieć test ciążowy w ciągu 7 dni przed pierwszym podaniem leku, a wynik powinien być negatywny.

Kryteria wykluczenia:

• 1. Zdiagnozowane wtórne małopłytkowe odporne lub istnieją dowody na to, że pacjent ma wtórną przyczynę małopłytkowości immunologicznej lub pacjent ma wiele cytopenii immunologicznej.
• 2. Wcześniej otrzymano terapię wyczerpania komórek B (np. Rituksymab, ianalumab itp.).
• 3. Otrzymał transfuzję płytek krwi lub transfuzję krwi, wymianę w osoczu lub inne leczenie ratunkowe w ciągu 14 dni przed pierwszym podaniem leku badanego.
• 4. Uczestniczył w innych badaniach klinicznych badań w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem leku badawczego lub w ciągu 5 okresów półtrwania od otrzymanego leku badawczego (w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego.
• 5. Przedstawiono splenektomię w ciągu 12 tygodni przed pierwszym podaniem leku badawczego.
• 6. Otrzymał tradycyjne leczenie medycyny chińskiej z określonymi efektami podnoszącymi płytki krwi w ciągu 1 tygodnia przed pierwszym podaniem leku próbnego.
• 7. Przeszła poważną operację w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem leku badawczego lub potrzebować poważnej operacji planowej w okresie badania.
• 8. Zdiagnozowane zespołu Evansa lub jakakolwiek inna cytopenia (pacjenci z łagodną niedokrwistością związaną z krwawieniem lub niedoborem żelaza kwalifikują się do włączenia do badania).
• 9. Pacjenci z bieżącym lub wcześniejszym krwawieniem zagrażającym życiu związanym z trombocytopenia.
• 10. Pacjenci z jednoczesnymi zaburzeniami krzepnięcia i/lub otrzymaniem leczenia przeciwzakrzepowego lub przeciwzakrzepowego (np. Warfaryny, klopidogrelu lub nowych doustnych antykoagulantów), z wyjątkiem acetylosalicylanu w niskiej dawce (≤150 mg/dzień).
• 11. Pacjenci z zakrzepicą żył głębokich lub zakrzepicy tętniczej w ciągu 6 miesięcy przed zapisaniem się i/lub z czynnikami ryzyka dziedzicznego zakrzepu.
• 12. Pacjenci z ciężkimi chorobami sercowo -naczyniowymi i płucnymi.
• 13. Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem (skurczowe ciśnienie krwi ≥140 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥90 mmHg).
• 14. Pacjenci z zakażeniem ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub aktywnym zapaleniem wątroby typu B lub C lub marskością wątroby.
• 15. Pacjenci z aktywnymi infekcjami wirusowymi, bakteryjnymi lub innymi wymagającymi leczenia ogólnoustrojowego w okresie badań przesiewowych lub w historii klinicznie istotnych nawracających infekcji (np. Zakażenie bakteryjne kapsułką). Pacjenci z guzką gruźlicy (TB) lub utajonej gruźlicy, którzy przeszli leczenie przeciw TB, mogą kwalifikować się do włączenia.
• 16. Pacjenci, którzy otrzymali żywe lub osłabili żywe szczepionki w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem leku badawczego.
• 17. Pacjenci z wywiadem lub obecnymi nowotworami złośliwymi, z wyjątkiem peklowanego raka skóry niemelanoma, raka in situ (np. Raka szyjki macicy, raka piersi, raka pęcherzacza, raka prostaty) i nowotworów, które były w całkowitej remisji przez co najmniej 3 lata bez dowodów na nawrót.
• 18. Pacjenci z jakimkolwiek ciężkim i/lub niestabilnym wcześniej istniejącymi wcześniej medycznymi, psychicznymi lub innymi stanami, które badacz uznają, mogą zakłócać skuteczność pacjenta, bezpieczeństwo, świadomą zgodę lub zgodność z procedurami badania.
• 19. Pacjenci ze znanymi natychmiastowymi lub opóźnionymi reakcjami nadwrażliwości na przeciwciała monoklonalne lub składniki leku próbnego lub z historią konstytucji alergicznej.
• 20. Kobiety w ciąży lub w okresie laktacji.
• 21. Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą przestrzegać procedur protokołu.