Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie hydrochloridu mexiletinu pro svalovou atrofii páteře a bulbar (Med-SBMA)

11. dubna 2025 aktualizováno: Masahisa Katsuno

Multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená klinická studie: účinnost a bezpečnost hydrochloridu mexiletinu pro zlepšení motorické dysfunkce v páteřní a bulbrové svalové atrofii

Účelem této klinické studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost mexiletinu hydrochloridu u pacientů s svalovou atrofií páteře a bulbar.

Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:

Zlepšuje mexiletin hydrochlorid skóre ALSFRS-R u pacientů s svalovou atrofií páteře a bulbar?

Účastníci budou:

Vezměte si mexiletinový hydrochlorid nebo placebo každý den po dobu 3 měsíců navštivte nemocnici jednou za 4 týdny, abyste mohli hodnocení.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

68

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Japonsko
      • Bunkyo, Japonsko
        • Nábor
        • Tokyo University Hospital
        • Kontakt:
      • Chiba, Japonsko
        • Nábor
        • Chiba University Hospital
        • Kontakt:
      • Sapporo, Japonsko
        • Nábor
        • Hokkaido University Hospital
        • Kontakt:
      • Shimotsuke, Japonsko
        • Nábor
        • Jichi Medical University Hospital
        • Kontakt:
      • Suita, Japonsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužů s CAG opakují počet 38 nebo více pro genu androgenního receptoru v genetickém testování a potvrzenou diagnózou SBMA
  2. Pacienti se slabostí svalové slabosti (slabost končetin a atrofie nebo obrna bulbar) kvůli nižší lézi motorických neuronů
  3. Pacienti s celkovým skóre ALSFRS-R ≥ 24 a ≤ 42 při screeningu
  4. Pacienti, kteří mají nejméně 18 let a méně než 80 let v době souhlasu
  5. Pacienti, kteří poskytují svůj dobrovolný písemný souhlas poté, co obdrželi přiměřené informace o této studii (pokud však pacient není schopen podepsat formulář souhlasu kvůli stavu nemoci, musí být osoba ekvivalentní královskému zástupci, která musí být přítomna, aby poskytla písemné vysvětlení, musí potenciální kandidát slovně souhlasit s účastí na studii a osoba rovnocenná s regálním zástupcem, který musí být přítomen, který má přednost, která má přehled, který má, aby se uvědomil pacienta, pacienta pacienta pacienta, která má být přiznána pacienta, která má pacienta pacienta pacienta, musí být přiznána pacienta pacienta pacienta. Osoba, která má být královským zástupcem, může dokument podepsat jménem jeho/jejího jména, zaznamenat okolnosti a jeho vztah k předmětu.)

Kritéria pro vyloučení:

  1. Pacienti, kteří se účastnili nebo se účastnili klinické studie do 12 týdnů před zápisem
  2. Pacienti s anamnézou přecitlivělosti na jakoukoli složku tohoto léčiva
  3. Pacienti s narušením vedení (jako je atrioventrikulární blok druhého nebo třetího stupně bez kardiostimulátoru nebo blok pobočky levého svazku)
  4. Pacienti s EKG typu Brugada
  5. Pacienti se závažným srdečním selháním nebo srdečním onemocněním (infarkt myokardu, chlopní onemocnění, kardiomyopatie atd.)
  6. Pacienti se sinusovou bradykardií (<50 rytmů/minuta)
  7. Pacienti se systolickým krevním tlakem 90 mmHg nebo méně
  8. Pacienti s hladinou draslíku v séru menší než 3,5 mmol/l
  9. Pacienti na antiarytmických lécích
  10. Pacienti na antiepileptických lécích, které ovlivňují kanály sodíku
  11. Pacienti na theofylinu
  12. Pacienti na narkotice
  13. Pacienti, kteří používali mexiletin do 1 měsíce před zápisem nebo použili mexiletin pro očekávání zlepšení příznaků SBMA
  14. Pacienti s vážnými komplikacemi
  15. Pacienti, kteří nemohou souhlasit s použitím antikoncepce během studijního období
  16. Ostatní pacienti považováni za nevhodné vyšetřovatelem nebo subinvestigátorem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo skupina
Jiný: Placebo
Placebo se podává orálně rozděleno na třikrát denně po jídle po dobu 12 týdnů.
Aktivní komparátor: Mexiletinová skupina
Lék: Mexiletinový hydrochlorid
Mexiletin hydrochlorid 300 mg se podává orálně rozděleno na třikrát denně po jídle po dobu 12 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre amyotrofní laterální sklerózy funkční hodnocení (ALSFRS-R)
Časové okno: na 4weeks
ALSFRS-R je komplexní index závažnosti zahrnující 12 položek pokrývajících bulbar, horní končetina, dolní končetina a respirační symptomy pro vyhodnocení ADL pacientů s amyotrofní laterální sklerózou (ALS). Každá položka je hodnocena na pětibodové stupnici od 0 (horší) do 4 (lepší) a vypočítá se celkové skóre (minimální 0 bodů a maximálně 48 bodů).
na 4weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ALSFRS-R skóre
Časové okno: Až 12 týdnů
ALSFRS-R je komplexní index závažnosti, který zahrnuje 12 položek, které zahrnují bulbar, horní končetina, dolní končetina a respirační symptomy pro vyhodnocení ADL pacientů s ALS. Každá položka je hodnocena na pětibodové stupnici od 0 (horší) do 4 (lepší) a vypočítá se celkové skóre (minimální 0 bodů a maximálně 48 bodů).
Až 12 týdnů
Skóre funkčního hodnocení svalové atrofie (SBMAFRS)
Časové okno: Až 12 týdnů
SBMAFRS je stupnice hodnocení motorické funkce specifické pro onemocnění pro svalovou atrofii páteře a bulbar (SBMA). SBMAFRS je komplexní index závažnosti, který zahrnuje 14 položek, které zahrnují bulbar, horní končetina, dolní končetina a respirační symptomy pro vyhodnocení ADL u pacientů. Každá položka je hodnocena na pětibodové stupnici od 0 (horší) do 4 (lepší) a vypočítá se celkové skóre (minimální 0 bodů a maximálně 56 bodů).
Až 12 týdnů
Síla přilnavosti
Časové okno: Až 12 týdnů
Síla přilnavosti (KG) je nastavena tak, aby vyhodnotila funkci motoru horní končetiny u pacientů s SBMA.
Až 12 týdnů
Tlak jazyka
Časové okno: Až 12 týdnů
Tlak jazyka (KPA) je nastaven tak, aby vyhodnotil funkci bulbar u pacientů s SBMA.
Až 12 týdnů
Test načasované chůze (4,6 metrů)
Časové okno: Až 12 týdnů
Test načasované procházky (4,6 metrů) je hodnotící index pro svalovou slabost a atrofii dolních končetin, která měří dobu chůze (během několika sekund).
Až 12 týdnů
6minutový test chůze
Časové okno: Až 12 týdnů
Šestiminutový test chůze je hodnotící index pro slabost svalu dolních končetin a svalovou atrofii, která měří chůzi (v metrech).
Až 12 týdnů
Test respiračních funkcí (nucená vitální kapacita (FVC))
Časové okno: Až 12 týdnů
FVC (skutečná hodnota (L) a předpokládaná rychlost (%) (%FVC)) je nastavena na vyhodnocení respirační funkce.
Až 12 týdnů
Test respiračních funkcí (špičkový expirační tok (PEF))
Časové okno: Až 12 týdnů
PEF (skutečná hodnota (L/s) a předpokládaná rychlost (%) (%PEF)) je nastavena na vyhodnocení respirační funkce.
Až 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masahisa Katsuno

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

6. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Jiný identifikátor: Japan Registry of Clinical Trials)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Pokud hlavní vyšetřovatel, úřad pro klinické hodnocení, hlavní zúčastněný, dospěl k závěru, že sekundární používání jednotlivých údajů získaných v této klinické studii je prospěšné pro další analýzu, sekundární použití údajů bez osobních údajů bude po zveřejnění výsledků přijatelné.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit