Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med mexiletinhydrochlorid til rygmarv og bulbar muskelatrofi (Med-SBMA)

11. april 2025 opdateret af: Masahisa Katsuno

Et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind klinisk forsøg: effektiviteten og sikkerheden af ​​mexiletinhydrochlorid til forbedring af motorisk dysfunktion i rygmarv og bulbar muskelatrofi

Formålet med dette kliniske forsøg er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​mexiletinhydrochlorid hos patienter med rygmarv og bulbar muskelatrofi.

De vigtigste spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:

Forbedrer mexiletinhydrochlorid ALSFRS-R-score i spinal- og bulbar muskelatrofipatienter?

Deltagerne vil:

Tag mexiletinhydrochlorid eller en placebo hver dag i 3 måneder, besøg hospitalet en gang hver 4. uge for evalueringer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

68

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyo, Japan
        • Rekruttering
        • Tokyo University Hospital
        • Kontakt:
      • Chiba, Japan
        • Rekruttering
        • Chiba University Hospital
        • Kontakt:
      • Sapporo, Japan
        • Rekruttering
        • Hokkaido University Hospital
        • Kontakt:
      • Shimotsuke, Japan
        • Rekruttering
        • Jichi Medical University Hospital
        • Kontakt:
      • Suita, Japan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Mandlige patienter med et CAG -gentagelsestælling på 38 eller mere for androgenreceptorgenet i genetisk test og en bekræftet diagnose af SBMA
  2. Patienter med muskelsvaghed (svaghed i lem og atrofi eller bulbar parese) på grund af lavere motorisk neuronlæsion
  3. Patienter med en total ALSFRS-R-score på ≥ 24 og ≤ 42 ved screening
  4. Patienter, der er mindst 18 år og mindre end 80 år gamle på samtykke -tidspunktet
  5. Patienter, der giver deres frivillige skriftlige samtykke efter at have modtaget tilstrækkelig information om denne undersøgelse (men hvis patienten ikke er i stand til at underskrive samtykkeformularen på grund af sygdommen, skal en person, der svarer til en kongelig repræsentant, være til stede for at give skriftlig forklaring, skal den potentielle kandidat verbalt samtykke til at deltage i undersøgelsen, og en person, der svarer til en regalrepræsentant, skal underskrive entens form for at opbygge patienten. Den person, der skal være den kongelige repræsentant, kan underskrive dokumentet på hans/hendes vegne og bemærke omstændighederne og hans/hendes forhold til emnet.)

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der har deltaget eller deltager i et klinisk forsøg inden for 12 uger før tilmeldingen
  2. Patienter med en historie med overfølsomhed over for enhver komponent i dette lægemiddelprodukt
  3. Patienter med en ledningsforstyrrelse (såsom anden- eller tredjegrads atrioventrikulær blok uden pacemaker eller venstre bundtgrenblok)
  4. Patienter med Brugada-type EKG
  5. Patienter med svær hjertesvigt eller hjertesygdom (myokardieinfarkt, valvulær sygdom, kardiomyopati osv.)
  6. Patienter med sinus bradykardi (<50 beats/minut)
  7. Patienter med systolisk blodtryk på 90 mmHg eller mindre
  8. Patienter med serumkaliumniveau mindre end 3,5 mmol/L
  9. Patienter på antiarytmiske lægemidler
  10. Patienter på antiepileptiske lægemidler, der påvirker natriumkanaler
  11. Patienter på Theophylline
  12. Patienter på narkotika
  13. Patienter, der brugte mexiletin inden for 1 måned før tilmelding eller brugte mexiletin til forventninger til forbedring af symptomer på SBMA
  14. Patienter med alvorlige komplikationer
  15. Patienter, der ikke kan blive enige om at bruge prævention i undersøgelsesperioden
  16. Andre patienter, der anses for upassende af efterforskeren eller subinvestigatoren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo gruppe
Andet: Placebo
Placebo administreres oralt opdelt i tre gange om dagen efter måltider i 12 uger.
Aktiv komparator: Mexiletine Group
Medicin: Mexiletinhydrochlorid
Mexiletinhydrochlorid 300 mg administreres oralt opdelt i tre gange om dagen efter måltider i 12 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurderingsskala-Revised (ALSFRS-R) score
Tidsramme: ved 4 uger
ALSFRS-R er et omfattende alvorlighedsindeks, der omfatter 12 genstande, der dækker bulbar, øvre lem, underekstremitet og respirationssymptomer til evaluering af ADL'er for patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Hvert element er vurderet på en fem-punkts skala fra 0 (værre) til 4 (bedre), og en total score (miniimum 0point og maksimalt 48 point) beregnes.
ved 4 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALSFRS-R-score
Tidsramme: Op til 12 uger
ALSFRS-R er et omfattende alvorlighedsindeks, der omfatter 12 genstande, der dækker bulbar, øvre lem, underekstremiteterne og respirationssymptomer for at evaluere ADL'erne for patienter med ALS. Hvert element er vurderet på en fem-punkts skala fra 0 (værre) til 4 (bedre), og en total score (miniimum 0point og maksimalt 48 point) beregnes.
Op til 12 uger
Spinal og Bulbar Muscular Atrophy Functional Rating Scale (SBMAFRS) score
Tidsramme: Op til 12 uger
SBMAFRS er en sygdomsspecifik motorisk funktionsvurderingsskala for spinal- og bulbar muskelatrofi (SBMA). SBMAFR'erne er et omfattende sværhedsgrad, der omfatter 14 genstande, der dækker bulbar, øvre lem, underekstremitet og respirationssymptomer til evaluering af ADL'erne for patienter. Hvert element er vurderet på en fem-punkts skala fra 0 (værre) til 4 (bedre), og en total score (miniimum 0point og maksimalt 56 point) beregnes.
Op til 12 uger
Gribstyrke
Tidsramme: Op til 12 uger
Gripstyrke (kg) er indstillet til at evaluere den øvre lemmotorfunktion hos patienter med SBMA.
Op til 12 uger
Tunge tryk
Tidsramme: Op til 12 uger
Tungetryk (KPA) er indstillet til at evaluere bulbar -funktionen hos patienter med SBMA.
Op til 12 uger
Tidsbestemt gåtest (4,6 meter)
Tidsramme: Op til 12 uger
Den tidsbestemte gangtest (4,6 meter) er et evalueringsindeks for muskelsvaghed og atrofi i underekstremiteterne, der måler vandretiden (på få sekunder).
Op til 12 uger
6-minutters gangtest
Tidsramme: Op til 12 uger
6-minutters gangtest er et evalueringsindeks for muskelsvaghed i underekstremiteten og muskelatrofi, der måler gåafstand (i meter).
Op til 12 uger
Respiratorisk funktionstest (tvungen vital kapacitet (FVC))
Tidsramme: Op til 12 uger
FVC (faktisk værdi (L) og forudsagt hastighed (%) (%FVC)) er indstillet til at evaluere for åndedrætsfunktion.
Op til 12 uger
Respiratory Function Test (Peak Exciratory Flow (PEF))
Tidsramme: Op til 12 uger
PEF (faktisk værdi (L/sek) og forudsagt hastighed (%) (%PEF)) er indstillet til at evaluere for respiratorisk funktion.
Op til 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masahisa Katsuno

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

6. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. april 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Anden identifikator: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Hvis den vigtigste efterforsker, klinisk forsøgskontor, hovedinteressenten konkluderer, at sekundær brug af individuelle data opnået i dette kliniske forsøg er gavnlig for yderligere analyse, vil den sekundære brug af data eksklusive personlige oplysninger være acceptabelt efter offentliggørelse af resultaterne.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner