Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie av mexiletinhydroklorid for ryggmarg og bulbar muskulær atrofi (Med-SBMA)

11. april 2025 oppdatert av: Masahisa Katsuno

Et multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind klinisk studie: Effektiviteten og sikkerheten til mexiletinhydroklorid for forbedring av motorisk dysfunksjon i ryggmarg og bulbar muskuløs atrofi

Hensikten med denne kliniske studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til mexiletinhydroklorid hos pasienter med ryggmarg og bulbar muskulær atrofi.

De viktigste spørsmålene det tar sikte på å svare på er:

Forbedrer mexiletinhydroklorid ALSFRS-R-poengsummen i ryggmargs- og bulbar-muskulære atrofi-pasienter?

Deltakerne vil:

Ta mexiletinhydroklorid eller placebo hver dag i 3 måneder, besøk sykehuset en gang hver 4. uke for evalueringer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

68

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyo, Japan
        • Rekruttering
        • Tokyo University Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Chiba, Japan
        • Rekruttering
        • Chiba University Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Sapporo, Japan
        • Rekruttering
        • Hokkaido University Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Shimotsuke, Japan
        • Rekruttering
        • Jichi Medical University Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Suita, Japan

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Mannlige pasienter med en CAG gjentar telling på 38 eller mer for androgenreseptorgenet i genetisk testing og en bekreftet diagnose av SBMA
  2. Pasienter med muskelsvakhet (svakhet i lemmer og atrofi, eller bulbar parese) på grunn av lavere motorisk nevronlesjon
  3. Pasienter med en total ALSFRS-R-score på ≥ 24 og ≤ 42 ved screening
  4. Pasienter som er minst 18 år og mindre enn 80 år på samtykketidspunktet
  5. Pasienter som gir sitt frivillige skriftlige samtykke etter å ha fått tilstrekkelig informasjon om denne studien (hvis pasienten ikke er i stand til å signere samtykkeskjemaet på grunn av sykdommens tilstand, må en person som tilsvarer en kongelig representant være til stede for å gi skriftlig forklaring, den potensielle kandidaten må muntlig samtykke til å delta i studien, og en person som tilsvarer en regal representant må signere samtykke til å bli samtykke til å herske av pasienten. Personen som skal være Regal -representanten kan signere dokumentet på sine vegne, og bemerker omstendighetene og hans/hennes forhold til emnet.)

Eksklusjonskriterier:

  1. Pasienter som har deltatt eller deltar i en klinisk studie innen 12 uker før påmelding
  2. Pasienter med en historie med overfølsomhet for enhver komponent i dette medikamentproduktet
  3. Pasienter med en ledningsforstyrrelse (for eksempel andre- eller tredje grad atrioventrikulær blokk uten en pacemaker, eller venstre buntgrenblokk)
  4. Pasienter med Brugada-type EKG
  5. Pasienter med alvorlig hjertesvikt eller hjertesykdom (hjerteinfarkt, valvulær sykdom, kardiomyopati, etc.)
  6. Pasienter med sinus bradykardi (<50 slag/minutt)
  7. Pasienter med systolisk blodtrykk på 90 mmHg eller mindre
  8. Pasienter med serumkaliumnivå mindre enn 3,5 mmol/l
  9. Pasienter på antiarytmiske medisiner
  10. Pasienter på antiepileptika som påvirker natriumkanaler
  11. Pasienter på teofyllin
  12. Pasienter på narkotika
  13. Pasienter som brukte mexiletin innen 1 måned før påmelding eller brukte mexiletin for forventninger til forbedring i symptomer på SBMA
  14. Pasienter med alvorlige komplikasjoner
  15. Pasienter som ikke kan gå med på å bruke prevensjon i løpet av studieperioden
  16. Andre pasienter som anses som upassende av etterforskeren eller subinvestigator

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo gruppe
Annen: Placebo
Placebo administreres oralt delt inn i tre ganger om dagen etter måltider i 12 uker.
Aktiv komparator: Mexiletinkruppe
Legemiddel: Mexiletinhydroklorid
Mexiletinhydroklorid 300 mg administreres oralt delt inn i tre ganger om dagen etter måltider i 12 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Amyotrofisk lateral sklerose Funksjonsvurderingsskala-revidert (ALSFRS-R) poengsum
Tidsramme: på 4 uker
ALSFRS-R er en omfattende alvorlighetsindeks som omfatter 12 elementer som dekker bulbar, overekstremitet, underekstremitet og luftveissymptomer for å evaluere ADL-er hos pasienter med amyotrof lateral sklerose (ALS). Hvert element er vurdert på en fem-punkts skala fra 0 (verre) til 4 (bedre), og en total score (miniimum 0Point og maksimalt 48 punkt) beregnes.
på 4 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ALSFRS-R score
Tidsramme: opptil 12 uker
ALSFRS-R er en omfattende alvorlighetsindeks som omfatter 12 elementer som dekker bulbar, overekstremitet, underekstremitet og luftveissymptomer for å evaluere ADL-er til pasienter med ALS. Hvert element er vurdert på en fem-punkts skala fra 0 (verre) til 4 (bedre), og en total score (miniimum 0Point og maksimalt 48 punkt) beregnes.
opptil 12 uker
Spinal og bulbar muskulær atrofi Funksjonsvurderingsskala (SBMAFRS) score
Tidsramme: opptil 12 uker
SBMAFRS er en sykdomsspesifikk motorisk funksjonsvurderingsskala for ryggmarg og bulbar muskulær atrofi (SBMA). SBMAFRS er en omfattende alvorlighetsindeks som består av 14 elementer som dekker bulbar, overekstremitet, nedre lem og luftveis symptomer for å evaluere adlene til pasienter. Hvert element er vurdert på en fem-punkts skala fra 0 (verre) til 4 (bedre), og en total score (miniimum 0Point og maksimum 56 punkt) beregnes.
opptil 12 uker
Gripestyrke
Tidsramme: opptil 12 uker
Gripestyrke (kg) er satt til å evaluere motorens motoriske funksjon til pasienter med SBMA.
opptil 12 uker
Tunge trykk
Tidsramme: opptil 12 uker
Tungetrykk (KPA) er innstilt på å evaluere bulbarfunksjonen til pasienter med SBMA.
opptil 12 uker
Tidsbestemt gangtest (4,6 meter)
Tidsramme: opptil 12 uker
Timed Walk -testen (4,6 meter) er en evalueringsindeks for muskelsvakhet og atrofi av underekstremitetene som måler gangtiden (i sekunder).
opptil 12 uker
6-minutters gangtest
Tidsramme: opptil 12 uker
Den 6 minutter lange gangtesten er en evalueringsindeks for muskelsvakhet i underekstremitet og muskelatrofi som måler gangavstand (i meter).
opptil 12 uker
Åndedrettsfunksjonstest (tvungen vital kapasitet (FVC))
Tidsramme: opptil 12 uker
FVC (faktisk verdi (L) og forutsagt hastighet (%) (%FVC)) er satt til å evaluere for luftveisfunksjon.
opptil 12 uker
Åndedrettsfunksjonstest (Peak Expiratory Flow (PEF))
Tidsramme: opptil 12 uker
PEF (faktisk verdi (l/sek) og forutsagt hastighet (%) (%PEF)) er satt til å evaluere for luftveisfunksjon.
opptil 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masahisa Katsuno

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2025

Først lagt ut (Faktiske)

6. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Annen identifikator: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Hvis hovedetterforskeren, klinisk prøvekontor, hovedinteressent konkluderer med at sekundær bruk av individuelle data oppnådd i denne kliniske studien er gunstig for tilleggsanalyse, vil sekundær bruk av data unntatt personlig informasjon være akseptabel etter publisering av resultatene.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere