Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische proef van mexiletinehydrochloride voor spieratrofie van spinale en bulbar (Med-SBMA)

11 april 2025 bijgewerkt door: Masahisa Katsuno

Een multicenter, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde klinische studie: de werkzaamheid en veiligheid van mexiletinehydrochloride voor verbetering van motorische disfunctie in spinale en bulbar spieratrofie

Het doel van deze klinische studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van mexiletinehydrochloride bij patiënten met spinale en bulbar spieratrofie.

De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

Verbetert mexiletinehydrochloride de ALSFRS-R-score bij spier- en bulbar spieratrofiepatiënten?

Deelnemers zullen:

Neem mexiletinehydrochloride of een placebo elke dag gedurende 3 maanden eenmaal om de 4 weken naar het ziekenhuis voor evaluaties.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

68

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Japan
      • Bunkyo, Japan
        • Werving
        • Tokyo University Hospital
        • Contact:
      • Chiba, Japan
        • Werving
        • Chiba University Hospital
        • Contact:
      • Sapporo, Japan
        • Werving
        • Hokkaido University Hospital
        • Contact:
      • Shimotsuke, Japan
        • Werving
        • Jichi Medical University Hospital
        • Contact:
      • Suita, Japan

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke patiënten met een CAG -herhaalde telling van 38 of meer voor het androgeenreceptorgen bij genetische tests en een bevestigde diagnose van SBMA
  2. Patiënten met spierzwakte (ledemaatzwakte en atrofie, of bulbar parese) als gevolg van lagere motorische neuron laesie
  3. Patiënten met een totale ALSFRS-R-score van ≥ 24 en ≤ 42 bij screening
  4. Patiënten die minstens 18 jaar oud zijn en minder dan 80 jaar oud zijn op het moment van toestemming
  5. Patiënten die hun vrijwillige schriftelijke toestemming geven na het ontvangen van adequate informatie over deze studie (als de patiënt echter niet in staat is om het toestemmingsformulier te ondertekenen vanwege de toestand van de ziekte, moet een persoon die gelijkwaardig is aan een koninklijke vertegenwoordiger die aanwezig is om schriftelijke uitleg te geven, de potentiële kandidaat moet de toekomstige kandidaat namen, de potentiële kandidaat om de Prospective -vorm te onderwijzen. De persoon die de Regal -vertegenwoordiger moet worden, kan het document namens hem/haar ondertekenen en de omstandigheden en zijn/haar relatie met het onderwerp opmerkt.)

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten die hebben deelgenomen of binnen 12 weken voorafgaand aan de inschrijving hebben deelgenomen aan een klinische proef
  2. Patiënten met een geschiedenis van overgevoeligheid voor elk onderdeel van dit medicijnproduct
  3. Patiënten met een geleidingsstoornis (zoals tweede-graads atrioventriculair blok zonder pacemaker, of bundeltakblok met linker bundel)
  4. Patiënten met Brugada-type ECG
  5. Patiënten met ernstig hartfalen of hartaandoeningen (myocardinfarct, valvulaire aandoeningen, cardiomyopathie, enz.)
  6. Patiënten met sinusbradycardie (<50 beats/minuut)
  7. Patiënten met systolische bloeddruk van 90 mmHg of minder
  8. Patiënten met serum kaliumniveau minder dan 3,5 mmol/l
  9. Patiënten met antiaritmische geneesmiddelen
  10. Patiënten met anti -epileptica die invloed hebben op natriumkanalen
  11. Patiënten op theofylline
  12. Patiënten met verdovende middelen
  13. Patiënten die mexiletine binnen 1 maand vóór inschrijving gebruikten of mexiletine gebruikten voor verwachtingen van verbetering van de symptomen van SBMA
  14. Patiënten met ernstige complicaties
  15. Patiënten die niet kunnen instemmen om anticonceptie te gebruiken tijdens de studieperiode
  16. Andere patiënten die ongepast worden geacht door de onderzoeker of subinvestigator

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo-groep
Ander: Placebo
Placebo wordt gedurende 12 weken na de maaltijd oraal verdeeld in drie keer per dag.
Actieve vergelijker: Mexiletine Group
Geneesmiddel: Mexiletine Hydrochloride
Mexiletine hydrochloride 300 mg wordt gedurende 12 weken na de maaltijd oraal verdeeld in drie keer per dag.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Amyotrofe laterale sclerose functionele rating schaal-gereviseerde (ALSFRS-R) score
Tijdsspanne: bij 4 weken
De ALSFRS-R is een uitgebreide ernstindex met 12 items die bulbar, bovenste ledematen, onderste ledematen en ademhalingssymptomen omvatten om de ADL's van patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS) te evalueren. Elk item wordt beoordeeld op een vijfpuntsschaal van 0 (erger) tot 4 (beter), en een totale score (miniimum 0point en maximaal 48 punt) wordt berekend.
bij 4 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Alsfrs-R-score
Tijdsspanne: tot 12 weken
De ALSFRS-R is een uitgebreide ernstindex met 12 items die bulbar, bovenste ledematen, onderste ledematen en ademhalingssymptomen omvatten om de ADL's van patiënten met ALS te evalueren. Elk item wordt beoordeeld op een vijfpuntsschaal van 0 (erger) tot 4 (beter), en een totale score (miniimum 0point en maximaal 48 punt) wordt berekend.
tot 12 weken
Spinale en bulbar spier Atrophy Functional Rating Scale (SBMAFRS) score
Tijdsspanne: tot 12 weken
De SBMAFRS is een ziekte-specifieke motorfunctie-beoordelingsschaal voor spier- en bulbar spieratrofie (SBMA). De SBMAFRS is een uitgebreide ernstindex met 14 items die bulbar, bovenste ledematen, onderste ledematen en ademhalingssymptomen omvatten om de ADL's van patiënten te evalueren. Elk item wordt beoordeeld op een vijfpuntsschaal van 0 (erger) tot 4 (beter), en een totale score (miniimum 0point en maximaal 56 punt) wordt berekend.
tot 12 weken
Greepsterkte
Tijdsspanne: tot 12 weken
Gripsterkte (kg) is ingesteld om de motorfunctie van de bovenste ledematen van patiënten met SBMA te evalueren.
tot 12 weken
Tongdruk
Tijdsspanne: tot 12 weken
Tongdruk (KPA) is ingesteld om de bulbar -functie van patiënten met SBMA te evalueren.
tot 12 weken
Timed Walk Test (4,6 meter)
Tijdsspanne: tot 12 weken
De getimede walk -test (4,6 meter) is een evaluatie -index voor spierzwakte en atrofie van de onderste ledematen die de looptijd meet (in seconden).
tot 12 weken
6-minuten looptest
Tijdsspanne: tot 12 weken
De 6 minuten durende wandelingstest is een evaluatie-index voor de zwakke ledematen en spieratrofie die de loopafstand meet (in meters).
tot 12 weken
Ademhalingsfunctietest (gedwongen vitale capaciteit (FVC))
Tijdsspanne: tot 12 weken
FVC (werkelijke waarde (L) en voorspelde snelheid (%) (%FVC)) is ingesteld om te evalueren op de ademhalingsfunctie.
tot 12 weken
Ademhalingsfunctietest (piek expiratoire stroming (PEF)))
Tijdsspanne: tot 12 weken
PEF (werkelijke waarde (L/sec) en voorspelde snelheid (%) (%PEF)) is ingesteld om te evalueren op de ademhalingsfunctie.
tot 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masahisa Katsuno

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Andere identificatie: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Als de hoofdonderzoeker, het klinische onderzoekskantoor, de belangrijkste belanghebbende concludeert dat secundair gebruik van individuele gegevens die in deze klinische studie zijn verkregen, gunstig is voor aanvullende analyse, het secundaire gebruik van gegevens exclusief persoonlijke informatie zal acceptabel zijn na publicatie van resultaten.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren