Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование гидрохлорида мексилетина для мышечной атрофии позвоночника и бульбар (Med-SBMA)

11 апреля 2025 г. обновлено: Masahisa Katsuno

Многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое, двойное слепое клиническое исследование: эффективность и безопасность мексилетина гидрохлорида для улучшения моторной дисфункции в атрофии мышечной атрофии позвоночника и булбар

Цель этого клинического исследования - оценить эффективность и безопасность мексилетина гидрохлорида у пациентов с мышечной атрофией позвоночника и бульбарной мышечной атрофии.

Основные вопросы, на которые он стремится ответить:

Улучшает ли мексилетин гидрохлорид показатель ALSFRS-R у пациентов с атрофией мышечной атрофии позвоночника?

Участники будут:

Возьмите мексилетин гидрохлорид или плацебо каждый день в течение 3 месяцев, посещайте больницу один раз в 4 недели для оценки.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

68

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Япония
      • Bunkyo, Япония
        • Рекрутинг
        • Tokyo University Hospital
        • Контакт:
          • Tomotaka Yamamoto, PhD, MD
          • Номер телефона: +81338155411
          • Электронная почта: yamatyama@gmail.com
      • Chiba, Япония
        • Рекрутинг
        • Chiba University Hospital
        • Контакт:
          • Kazumoto Shibuya, PhD, MD
          • Номер телефона: +81432227171
          • Электронная почта: kazumoto@net.email.ne.jp
      • Sapporo, Япония
        • Рекрутинг
        • Hokkaido University Hospital
        • Контакт:
          • Ichiro Yabe, PhD, MD
          • Номер телефона: +81117161161
          • Электронная почта: yabe@med.hokudai.ac.jp
      • Shimotsuke, Япония
        • Рекрутинг
        • Jichi Medical University Hospital
        • Контакт:
          • Mitsuya Morita, PhD, MD
          • Номер телефона: +81285442111
          • Электронная почта: morita@jichi.ac.jp
      • Suita, Япония
        • Рекрутинг
        • Osaka University Hospital
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты с мужчинами с CAG -повторным подсчетом 38 или более для гена рецептора андрогенов в генетическом тестировании и подтвержденным диагнозом SBMA
  2. Пациенты с мышечной слабостью (слабость конечностей и атрофия, или бульбарный паралич) из -за более низкого поражения моторных нейронов
  3. Пациенты с общей оценкой ALSFRS-R ≥ 24 и ≤ 42 при скрининге
  4. Пациенты, которому не менее 18 лет и менее 80 лет на момент согласия
  5. Пациенты, которые дают свое добровольное письменное согласие после получения адекватной информации об этом исследовании (однако, если пациент не может подписать форму согласия из -за состояния заболевания, должно присутствовать лицо, эквивалентное царскому представителю, чтобы дать письменное объяснение, предполагаемый кандидат должен подписать согласие на согласие в качестве пациента. Человек, который должен быть режиссером, может подписать документ от его/ее имени, отметив обстоятельства и его/ее отношения к предмету.)

Критерии исключения:

  1. Пациенты, которые участвовали или участвовали в клиническом испытании в течение 12 недель до зачисления
  2. Пациенты с историей гиперчувствительности к любому компоненту этого лекарственного продукта
  3. Пациенты с нарушением проводимости (такие как атриовентрикулярный блок второй или третьей степени без кардиостимулятора или блока левой пачки)
  4. Пациенты с ЭКГ типа Бругада
  5. Пациенты с тяжелой сердечной недостаточностью или сердечными заболеваниями (инфаркт миокарда, клапанный заболевание, кардиомиопатия и т. Д.)
  6. Пациенты с синусовой брадикардией (<50 ударов/минута)
  7. Пациенты с систолическим артериальным давлением 90 мм рт.
  8. Пациенты с уровнем калия в сыворотке менее 3,5 ммоль/л
  9. Пациенты с антиаритмическими препаратами
  10. Пациенты на антипилептических препаратах, которые влияют на каналы натрия
  11. Пациенты на теофиллине
  12. Пациенты на наркотиках
  13. Пациенты, которые использовали мексилетин в течение 1 месяца до зачисления или использовали мексилетин для ожиданий улучшения симптомов SBMA
  14. Пациенты с серьезными осложнениями
  15. Пациенты, которые не могут согласиться использовать контрацепцию в течение периода исследования
  16. Другие пациенты, которые считаются неуместными исследователем или субэнергией

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Группа плацебо
Другой: Плацебо
Плацебо вводится перорально делится на три раза в день после приема пищи в течение 12 недель.
Активный компаратор: Мексилетинская группа
Лекарство: Мексилетин гидрохлорид
Мексилетин гидрохлорид 300 мг вводится перорально деленным на три раза в день после еды в течение 12 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка амиотрофического бокового склероза Функциональный рейтинг-оценка (ALSFRS-R)
Временное ограничение: в 4 недели
ALSFRS-R представляет собой комплексный индекс тяжести, содержащий 12 элементов, охватывающих бульбар, верхнюю конечность, нижнюю конечность и респираторные симптомы для оценки ADL пациентов с амиотрофическим боковым склерозом (ALS). Каждый элемент оценивается по пятибалльной шкале от 0 (хуже) до 4 (лучше), и рассчитывается общий балл (Miniimum 0point и Makemum 48 Point).
в 4 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка ALSFRS-R
Временное ограничение: до 12 недель
ALSFRS-R представляет собой комплексный индекс тяжести, содержащий 12 элементов, охватывающих бульбар, верхнюю конечность, нижнюю конечность и респираторные симптомы для оценки ADL пациентов с БАС. Каждый элемент оценивается по пятибалльной шкале от 0 (хуже) до 4 (лучше), и рассчитывается общий балл (Miniimum 0point и Makemum 48 Point).
до 12 недель
Оценка функциональной оценок (SBMAFRS) Функциональная оценка оценок (SBMAFRS) мышечной атрофии
Временное ограничение: до 12 недель
SBMAFR-это шкала оценки моторной функции, специфичная для заболевания, для мышечной атрофии позвоночника и бульбара (SBMA). SBMAFR-это комплексный индекс тяжести, содержащий 14 предметов, охватывающих бульбар, верхнюю конечность, нижнюю конечность и респираторные симптомы для оценки ADL пациентов. Каждый элемент оценивается по пятибалльной шкале от 0 (худший) до 4 (лучше), и рассчитывается общий балл (Miniimum 0point и Makemum 56 Point).
до 12 недель
Сила сцепления
Временное ограничение: до 12 недель
Сила сцепления (кг) настроена на оценку моторной функции верхней конечности пациентов с SBMA.
до 12 недель
Давление языка
Временное ограничение: до 12 недель
Давление языка (KPA) настроено для оценки функции бульбарных пациентов с SBMA.
до 12 недель
Тест на время ходьбы (4,6 метра)
Временное ограничение: до 12 недель
Тест на время ходьбы (4,6 метра) является индексом оценки мышечной слабости и атрофии нижних конечностей, которые измеряют время ходьбы (за считанные секунды).
до 12 недель
6-минутный тест ходьбы
Временное ограничение: до 12 недель
6-минутный тест ходьбы является индексом оценки слабости мышц нижней конечности и атрофии мышц, который измеряет дистанцию ​​пешком (в метрах).
до 12 недель
Тест на респираторную функцию (принудительная жизненно важная емкость (FVC))
Временное ограничение: до 12 недель
FVC (фактическое значение (L) и прогнозируемая скорость (%) (%FVC)) установлен для оценки дыхательной функции.
до 12 недель
Тест на дыхательные функции (пик выдоха (PEF))
Временное ограничение: до 12 недель
PEF (фактическое значение (L/с) и прогнозируемая ставка (%) (%PEF)) установлен для оценки дыхательной функции.
до 12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Masahisa Katsuno

Следователи

  • Главный следователь: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 марта 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 марта 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Другой идентификатор: Japan Registry of Clinical Trials)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Если основной исследователь, клиническое испытания, основные заинтересованные стороны пришли к выводу, что вторичное использование отдельных данных, полученных в этом клиническом испытании, полезно для дополнительного анализа, вторичное использование данных, за исключением личной информации, будет приемлемо после публикации результатов.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться