Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne chlorowodorku mexiletyny dla zaniku mięśni kręgosłupa (Med-SBMA)

11 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Masahisa Katsuno

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione badanie kliniczne: skuteczność i bezpieczeństwo chlorowodorku mexiletyny w celu poprawy zaburzeń ruchowych w atrofii mięśniowej kręgosłupa

Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa chlorowodorku mexiletyny u pacjentów z atrofią mięśniową kręgosłupa i bulwaka.

Główne pytania, na które ma na celu odpowiedzieć::

Czy chlorowodorek mexiletyny poprawia wynik ALSFRS-R u pacjentów z atrofią mięśni kręgosłupa i bulwaru?

Uczestnicy:

Codziennie przyjmuj chlorowodorek mexiletyny lub placebo przez 3 miesiące odwiedź szpital raz na 4 tygodnie w celu oceny.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

68

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Bunkyo, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Tokyo University Hospital
        • Kontakt:
      • Chiba, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Chiba University Hospital
        • Kontakt:
      • Sapporo, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Hokkaido University Hospital
        • Kontakt:
      • Shimotsuke, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Jichi Medical University Hospital
        • Kontakt:
      • Suita, Japonia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjenci z liczbą powtarzania CAG 38 lub więcej dla genu receptora androgenowego w testach genetycznych i potwierdzonej diagnozie SBMA
  2. Pacjenci ze osłabieniem mięśni (osłabienie kończyn i atrofia lub porażenie bulwarowe) z powodu niższej zmiany neuronu ruchowego
  3. Pacjenci z całkowitym wynikiem ALSFRS-R wynoszącym ≥ 24 i ≤ 42 podczas badania przesiewowego
  4. Pacjenci, którzy mają co najmniej 18 lat i mniej niż 80 lat w momencie zgody
  5. Pacjenci, którzy wyrażają swoją dobrowolną pisemną zgodę Po otrzymaniu odpowiednich informacji na temat tego badania (jeśli pacjent nie jest w stanie podpisać formularza zgody ze względu na stan choroby, osoba równoważna reprezentantowi królewskiej musi być obecna w celu przedstawienia pisemnego wyjaśnienia, musi werbalnie zgodzić się na uczestnictwo w badaniu. Osoba, która ma być królewskim przedstawicielem, może podpisać dokument w swoim imieniu, zauważając okoliczności i jego związek z podmiotem).

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci, którzy uczestniczyli lub uczestniczą w badaniu klinicznym w ciągu 12 tygodni przed zapisaniem się
  2. Pacjenci z nadwrażliwością na każdy składnik tego produktu leku
  3. Pacjenci z zaburzeniami przewodnictwa (takie jak blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia bez rozrusznika serca lub bloku odgałęzienia wiązki)
  4. Pacjenci z EKG typu Brugada
  5. Pacjenci z ciężką niewydolnością serca lub chorobą serca (zawał mięśnia sercowego, choroba zastawkowa, kardiomiopatia itp.)
  6. Pacjenci z zatoką bradycardia (<50 uderzeń/minutę)
  7. Pacjenci z skurczowym ciśnieniem krwi 90 mmHg lub mniej
  8. Pacjenci z poziomem potasu w surowicy mniejszym niż 3,5 mmol/L
  9. Pacjenci z lekami przeciwwytmicznymi
  10. Pacjenci z leków przeciwpadaczkowych, które wpływają na kanały sodu
  11. Pacjenci z teofiliny
  12. Pacjenci z narkotykami
  13. Pacjenci, którzy używali mexiletyny w ciągu 1 miesiąca przed rekrutacją lub używali mexiletyny do oczekiwań na poprawę objawów SBMA
  14. Pacjenci z poważnymi powikłaniami
  15. Pacjenci, którzy nie mogą zgodzić się na zastosowanie antykoncepcji w okresie badania
  16. Inni pacjenci uznani za nieodpowiedni przez badacza lub podwodnika

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Grupa placebo
Inny: Placebo
Placebo jest podawane doustnie na trzy razy dziennie po posiłku przez 12 tygodni.
Aktywny komparator: Grupa mexiletyny
Lek: Chlorowodorek mexiletyny
Chlorowodorek mexiletyny 300 mg jest podawany doustnie na trzy razy dziennie po posiłku przez 12 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Amyotroficzny boczny stwardnienie funkcjonalne oceny skali oceny (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: przy 4Weeks
ALSFRS-R jest kompleksowym wskaźnikiem nasilenia zawierającym 12 pozycji obejmujących objawy kończyn górnych, kończyny dolnej i oddechu w celu oceny ADL pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Każdy element jest oceniany w pięciopunktowej skali od 0 (gorszy) do 4 (lepszy) i obliczany jest całkowity wynik (Miniimum 0Point i maksymalny 48 punktów).
przy 4Weeks

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik ALSFRS-R
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
ALSFRS-R jest kompleksowym wskaźnikiem nasilenia zawierającym 12 pozycji obejmujących objawy kończyn górnych, kończyny dolnej i oddechu w celu oceny ADL pacjentów z ALS. Każdy element jest oceniany w pięciopunktowej skali od 0 (gorszy) do 4 (lepszy) i obliczany jest całkowity wynik (Miniimum 0Point i maksymalny 48 punktów).
Do 12 tygodni
Skala funkcjonalna o wartości zaniku mięśniowego i bulwnika (SBMAFRS)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
SBMAFRS to specyficzna dla choroby skala oceny funkcji ruchowej dla zaniku mięśni kręgosłupa i bulbara (SBMA). SBMAFRS jest kompleksowym wskaźnikiem nasilenia zawierającym 14 pozycji obejmujących bulwora, kończynę górną, kończynę dolną i oddechową w celu oceny ADL pacjentów. Każdy element jest oceniany w pięciopunktowej skali od 0 (gorszy) do 4 (lepszy) i obliczany jest całkowity wynik (Miniimum 0Point i maksymalnie 56 punktów).
Do 12 tygodni
Siła chwytu
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Siła chwytania (kg) jest ustawiona na ocenę funkcji silnika kończyn górnej u pacjentów z SBMA.
Do 12 tygodni
Ciśnienie języka
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Ciśnienie języka (KPA) jest ustawione w celu oceny funkcji bulbaru pacjentów z SBMA.
Do 12 tygodni
Test spaceru (4,6 metra)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Test chodzenia w czasie (4,6 metra) jest wskaźnikiem oceny osłabienia mięśni i zaniku kończyn dolnych, które mierzą czas chodzenia (w sekundach).
Do 12 tygodni
6-minutowy test spaceru
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
6-minutowy test spaceru jest wskaźnikiem oceny osłabienia mięśni kończyn dolnych i zaniku mięśni, który mierzy odległość spaceru (w metrach).
Do 12 tygodni
Test funkcji oddechowej (wymuszona pojemność witalna (FVC))
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
FVC (rzeczywistą wartość (L) i przewidywana stawka (%) (%FVC)) jest ustalona do oceny funkcji oddechowej.
Do 12 tygodni
Test funkcji oddechowej (szczytowy przepływ wydechowy (PEF))
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
PEF (wartość rzeczywistej (l/s) i przewidywana stawka (%) (%PEF)) ma ocenę funkcję oddechową.
Do 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masahisa Katsuno

Śledczy

  • Główny śledczy: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Inny identyfikator: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Jeżeli główny badacz, biuro badań klinicznych, główny interesariuszy stwierdzi, że wtórne wykorzystanie poszczególnych danych uzyskanych w tym badaniu klinicznym jest korzystne dla dodatkowej analizy, wtórne wykorzystanie danych z wyłączeniem danych osobowych będzie dopuszczalne po opublikowaniu wyników.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj