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Essai clinique de chlorhydrate de mexiletine pour l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale et bulbaire (Med-SBMA)

11 avril 2025 mis à jour par: Masahisa Katsuno

Un essai clinique en double aveugle multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo: l'efficacité et l'innocuité du chlorhydrate de mexiletine pour l'amélioration du dysfonctionnement moteur dans l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale et bulbaire

Le but de cet essai clinique est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de la chlorhydrate de mexiletine chez les patients atteints d'atrophie musculaire vertébrale et bulbaire.

Les principales questions auxquelles il vise à répondre est:

Le chlorhydrate de mexiletine améliore-t-il le score ALSFRS-R chez les patients atteints d'atrophie musculaire de la colonne vertébrale et bulbaire?

Les participants le feront:

Prenez du chlorhydrate de mexiletine ou un placebo tous les jours pendant 3 mois, visitez l'hôpital une fois toutes les 4 semaines pour des évaluations.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

68

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Japon
      • Bunkyo, Japon
        • Recrutement
        • Tokyo University Hospital
        • Contact:
      • Chiba, Japon
        • Recrutement
        • Chiba University Hospital
        • Contact:
      • Sapporo, Japon
        • Recrutement
        • Hokkaido University Hospital
        • Contact:
      • Shimotsuke, Japon
        • Recrutement
        • Jichi Medical University Hospital
        • Contact:
      • Suita, Japon

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Les patients masculins avec un nombre de répétitions CAG de 38 ou plus pour le gène du récepteur des androgènes dans les tests génétiques et un diagnostic confirmé de SBMA
  2. Patients avec une faiblesse musculaire (faiblesse et atrophie des membres, ou paralysie bulbaire) en raison de la lésion plus faible de la motoneurone
  3. Patients avec un score ALSFRS-R total ≥ 24 et ≤ 42 au dépistage
  4. Les patients âgés d'au moins 18 ans et moins de 80 ans au moment du consentement
  5. Les patients qui donnent leur consentement écrit volontaire après avoir reçu des informations adéquates sur cette étude (cependant, si le patient n'est pas en mesure de signer le formulaire de consentement en raison de l'état de la maladie, une personne équivalente à un représentant royal doit être présente pour fournir des explications écrites, le candidat potentiel doit être consentement consentement pour participer à l'étude, et une personne équivalente à un représentant règne doit signer le formulaire de congé sur le patient. La personne qui doit être le représentant royal peut signer le document en son nom, notant les circonstances et sa relation avec le sujet.)

Critères d'exclusion:

  1. Les patients qui ont participé ou participent à un essai clinique dans les 12 semaines précédant l'inscription
  2. Les patients ayant des antécédents d'hypersensibilité à tout composant de ce produit médicament
  3. Les patients présentant une perturbation de la conduction (comme un bloc auriculo-ventriculaire au deuxième ou au troisième degré sans stimulateur cardiaque, ou bloc de branche gauche)
  4. Patients atteints d'ECG de type brutada
  5. Patients souffrant d'insuffisance cardiaque sévère ou de maladie cardiaque (infarctus du myocarde, maladie valvulaire, cardiomyopathie, etc.)
  6. Patients atteints de bradycardie sinusale (<50 battements / minute)
  7. Patients atteints d'une pression artérielle systolique de 90 mmHg ou moins
  8. Les patients atteints de taux de potassium sérique inférieur à 3,5 mmol / L
  9. Patients sous médicaments antiarythmiques
  10. Patients sous médicaments antiépileptiques qui affectent les canaux sodiques
  11. Patients sur la théophylline
  12. Patients en stupéfiants
  13. Les patients qui ont utilisé la mexiletine dans un délai d'un mois avant l'inscription ou qui ont utilisé la mexiletine pour les attentes d'amélioration des symptômes de la SBMA
  14. Patients avec des complications graves
  15. Les patients qui ne peuvent pas accepter d'utiliser la contraception pendant la période d'étude
  16. D'autres patients jugés inappropriés par l'enquêteur ou le sous-investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Groupe placebo
Autre: Placebo
Le placebo est administré par voie orale en trois fois par jour après les repas pendant 12 semaines.
Comparateur actif: Groupe de mexiletine
Médicament: Chlorhydrate de mexiletine
Chlorhydrate de mexiletine 300 mg est administré par voie orale divisée en trois fois par jour après les repas pendant 12 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sclérose latérale amyotrophique Scaire révisée révisée (ALSFRS-R)
Délai: à 4 semaines
L'ALSFRS-R est un indice de gravité complet comprenant 12 éléments couvrant les symptômes bulbar, membre supérieur, des membres inférieurs et respiratoires pour évaluer les ADL des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Chaque élément est évalué sur une échelle de cinq points de 0 (pire) à 4 (mieux), et un score total (minimum 0point et maximum 48 points) est calculé.
à 4 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score ALSFRS-R
Délai: jusqu'à 12 semaines
L'ALSFRS-R est un indice de gravité complet comprenant 12 éléments couvrant les symptômes bulbaires, membres supérieurs, des membres inférieurs et des symptômes respiratoires pour évaluer les ADL des patients atteints de SLA. Chaque élément est évalué sur une échelle de cinq points de 0 (pire) à 4 (mieux), et un score total (minimum 0point et maximum 48 points) est calculé.
jusqu'à 12 semaines
Échelle d'évaluation fonctionnelle de l'atrophie musculaire de l'atrophie spinale et bulbaire (SBMAFRS)
Délai: jusqu'à 12 semaines
Le SBMAFRS est une échelle d'évaluation de la fonction moteur spécifique à la maladie pour l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale et bulbaire (SBMA). Le SBMAFRS est un indice de gravité complet comprenant 14 éléments couvrant le bulbaire, le membre supérieur, le membre inférieur et les symptômes respiratoires pour évaluer les ADL des patients. Chaque élément est évalué sur une échelle de cinq points de 0 (pire) à 4 (mieux), et un score total (minimum 0point et 56 points maximum) est calculé.
jusqu'à 12 semaines
Force d'adhérence
Délai: jusqu'à 12 semaines
La résistance à l'adhérence (kg) est définie pour évaluer la fonction motrice du membre supérieur des patients atteints de SBMA.
jusqu'à 12 semaines
Pression de la langue
Délai: jusqu'à 12 semaines
La pression de la langue (KPA) est définie pour évaluer la fonction bulbaire des patients atteints de SBMA.
jusqu'à 12 semaines
Test de marche chronométré (4,6 mètres)
Délai: jusqu'à 12 semaines
Le test de marche chronométré (4,6 mètres) est un indice d'évaluation de la faiblesse musculaire et de l'atrophie des membres inférieurs qui mesure le temps de marche (en secondes).
jusqu'à 12 semaines
Test de marche de 6 minutes
Délai: jusqu'à 12 semaines
Le test de marche de 6 minutes est un indice d'évaluation pour la faiblesse musculaire des membres inférieurs et l'atrophie musculaire qui mesure la distance de marche (en mètres).
jusqu'à 12 semaines
Test de la fonction respiratoire (capacité vitale forcée (FVC))
Délai: jusqu'à 12 semaines
FVC (valeur réelle (L) et taux prévu (%) (% FVC)) est défini pour évaluer la fonction respiratoire.
jusqu'à 12 semaines
Test de la fonction respiratoire (flux expiratoire maximal (PEF))
Délai: jusqu'à 12 semaines
PEF (valeur réelle (L / sec) et taux prévu (%) (% PEF)) est défini pour évaluer la fonction respiratoire.
jusqu'à 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masahisa Katsuno

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 février 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2025

Première publication (Réel)

6 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 avril 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Autre identifiant: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Si l'investigateur principal, Bureau des essais cliniques, principale des parties prenantes, conclut que l'utilisation secondaire des données individuelles obtenues dans cet essai clinique est bénéfique pour une analyse supplémentaire, l'utilisation secondaire des données excluant les informations personnelles sera acceptable après la publication des résultats.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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