Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Ensaio clínico de cloridrato de mexiletina para atrofia muscular da coluna vertebral e bulbar (Med-SBMA)

11 de abril de 2025 atualizado por: Masahisa Katsuno

Um ensaio clínico multicêntrico, randomizado, controlado por placebo e duplo-cego: a eficácia e a segurança do cloridrato de mexiletina para melhorar a disfunção motora na atrofia muscular espinhal e bulbar

O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a eficácia e a segurança do cloridrato de mexiletina em pacientes com atrofia muscular espinhal e bulbar.

As principais perguntas que pretende responder são:

O cloridrato de mexiletina melhora a pontuação do ALSFRS-R em pacientes com atrofia muscular espinhal e bulbar?

Os participantes irão:

Pegue o cloridrato de mexiletina ou um placebo todos os dias durante 3 meses, visite o hospital uma vez a cada 4 semanas para avaliações.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

68

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Japão
      • Bunkyo, Japão
        • Recrutamento
        • Tokyo University Hospital
        • Contato:
      • Chiba, Japão
        • Recrutamento
        • Chiba University Hospital
        • Contato:
      • Sapporo, Japão
        • Recrutamento
        • Hokkaido University Hospital
        • Contato:
      • Shimotsuke, Japão
        • Recrutamento
        • Jichi Medical University Hospital
        • Contato:
      • Suita, Japão

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino com uma contagem de repetições CAG de 38 ou mais para o gene do receptor de androgênio em testes genéticos e um diagnóstico confirmado de SBMA
  2. Pacientes com fraqueza muscular (fraqueza e atrofia do membro, ou paralisia de bulbar) devido à menor lesão dos neurônios motores
  3. Pacientes com uma pontuação total do ALSFRS-R ≥ 24 e ≤ 42 na triagem
  4. Pacientes com pelo menos 18 anos e menos de 80 anos no momento do consentimento
  5. Os pacientes que fornecem seu consentimento por escrito voluntário após terem recebido informações adequadas neste estudo (no entanto, se o paciente não conseguir assinar o formulário de consentimento devido à condição da doença, uma pessoa equivalente a um representante real deve estar presente para fornecer explicação por escrito, que o candidato prospectivo deve assinar verbalmente o consentimento de participar do estudo e um equivalente à pessoa. A pessoa que deve ser o representante real pode assinar o documento em seu nome, observando as circunstâncias e seu relacionamento com o assunto.)

Critérios de exclusão:

  1. Pacientes que participaram ou estão participando de um ensaio clínico dentro de 12 semanas antes da inscrição
  2. Pacientes com histórico de hipersensibilidade a qualquer componente deste medicamento
  3. Pacientes com um distúrbio de condução (como bloco atrioventricular de segundo ou terceiro grau sem marcapasso, ou bloco de ramo de esquerda)
  4. Pacientes com ECG do tipo Brugada
  5. Pacientes com insuficiência cardíaca grave ou doenças cardíacas (infarto do miocárdio, doença valvular, cardiomiopatia, etc.)
  6. Pacientes com bradicardia sinusal (<50 batidas/minuto)
  7. Pacientes com pressão arterial sistólica de 90 mmHg ou menos
  8. Pacientes com nível sérico de potássio menor que 3,5 mmol/L
  9. Pacientes em medicamentos antiarrítmicos
  10. Pacientes em medicamentos antiepiléticos que afetam os canais de sódio
  11. Pacientes em teofilina
  12. Pacientes em narcóticos
  13. Pacientes que usaram mexiletina dentro de 1 mês antes da inscrição ou usaram mexiletina para expectativas de melhoria nos sintomas do SBMA
  14. Pacientes com complicações graves
  15. Pacientes que não podem concordar em usar contracepção durante o período do estudo
  16. Outros pacientes considerados inapropriados pelo investigador ou subinvestigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Grupo placebo
Outro: Placebo
O placebo é administrado oralmente dividido em três vezes ao dia após as refeições por 12 semanas.
Comparador Ativo: Grupo de mexiletina
Medicamento: Cloridrato de mexiletina
O cloridrato de mexiletina 300 mg é administrado oralmente dividido em três vezes ao dia após as refeições por 12 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Esclerose lateral amiotrófica lateral-rating-rating-revisado (ALSFRS-R) Pontuação
Prazo: às 4 semanas
O ALSFRS-R é um índice de gravidade abrangente compreendendo 12 itens que cobrem bulbar, membro superior, membro inferior e sintomas respiratórios para avaliar as ADLs de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA). Cada item é classificado em uma escala de cinco pontos de 0 (pior) a 4 (melhor), e uma pontuação total (miniimum 0point e máximo de 48 pontos) é calculada.
às 4 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação alsfrs-r
Prazo: até 12 semanas
O ALSFRS-R é um índice abrangente de gravidade, compreendendo 12 itens que cobrem bulbar, membro superior, membro inferior e sintomas respiratórios para avaliar as ADLs de pacientes com ELA. Cada item é classificado em uma escala de cinco pontos de 0 (pior) a 4 (melhor), e uma pontuação total (miniimum 0point e máximo de 48 pontos) é calculada.
até 12 semanas
A atrofia muscular da coluna vertebral e bulbar escala de classificação funcional (SBMAFRS)
Prazo: até 12 semanas
O SBMAFRS é uma escala de avaliação da função motora específica da doença para atrofia muscular espinhal e bulbar (SBMA). O SBMAFRS é um índice de gravidade abrangente compreendendo 14 itens que cobrem bulbar, membro superior, membro inferior e sintomas respiratórios para avaliar as ADLs dos pacientes. Cada item é classificado em uma escala de cinco pontos de 0 (pior) a 4 (melhor), e uma pontuação total (miniimum 0point e máximo de 56 pontos) é calculada.
até 12 semanas
Força de aderência
Prazo: até 12 semanas
A resistência à aderência (kg) está definida para avaliar a função motora do membro superior de pacientes com SBMA.
até 12 semanas
Pressão da língua
Prazo: até 12 semanas
A pressão da língua (KPA) está definida para avaliar a função bulbar de pacientes com SBMA.
até 12 semanas
Teste de caminhada cronometrada (4,6 metros)
Prazo: até 12 semanas
O teste de caminhada cronometrado (4,6 metros) é um índice de avaliação para fraqueza muscular e atrofia dos membros inferiores que mede o tempo de caminhada (em segundos).
até 12 semanas
Teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: até 12 semanas
O teste de caminhada de 6 minutos é um índice de avaliação para a fraqueza muscular do membro inferior e a atrofia muscular que mede a distância a pé (em metros).
até 12 semanas
Teste de função respiratória (capacidade vital forçada (FVC))
Prazo: até 12 semanas
FVC (valor real (L) e taxa prevista (%) (%FVC)) está definido para avaliar a função respiratória.
até 12 semanas
Teste de função respiratória (fluxo expiratório de pico (PEF))
Prazo: até 12 semanas
O PEF (valor real (L/s) e taxa prevista (%) (%PEF)) estão definidos para avaliar a função respiratória.
até 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Masahisa Katsuno

Investigadores

  • Investigador principal: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

6 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de abril de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de abril de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Outro identificador: Japan Registry of Clinical Trials)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Se o investigador principal, o escritório de ensaios clínicos, a principal parte interessada concluir que o uso secundário de dados individuais obtidos neste ensaio clínico é benéfico para análises adicionais, o uso secundário de dados excluindo informações pessoais será aceitável após a publicação dos resultados.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever