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Ensayo clínico de clorhidrato de mexiletina para atrofia muscular espinal y bulbar (Med-SBMA)

11 de abril de 2025 actualizado por: Masahisa Katsuno

Un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego: la eficacia y la seguridad del clorhidrato de mexiletina para la mejora de la disfunción motora en la atrofia espinal y bulbar muscular

El propósito de este ensayo clínico es evaluar la eficacia y la seguridad del clorhidrato de mexiletina en pacientes con atrofia muscular espinal y bulbar.

Las principales preguntas que pretende responder son:

¿El clorhidrato de mexiletina mejora la puntuación ALSFRS-R en pacientes con atrofia muscular espinal y bulbar?

Los participantes:

Tome el clorhidrato de mexiletina o un placebo todos los días durante 3 meses, visite el hospital una vez cada 4 semanas para evaluar.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

68

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Bunkyo, Japón
        • Reclutamiento
        • Tokyo University Hospital
        • Contacto:
          • Tomotaka Yamamoto, PhD, MD
          • Número de teléfono: +81338155411
          • Correo electrónico: yamatyama@gmail.com
      • Chiba, Japón
        • Reclutamiento
        • Chiba University Hospital
        • Contacto:
      • Sapporo, Japón
        • Reclutamiento
        • Hokkaido University Hospital
        • Contacto:
      • Shimotsuke, Japón
        • Reclutamiento
        • Jichi Medical University Hospital
        • Contacto:
          • Mitsuya Morita, PhD, MD
          • Número de teléfono: +81285442111
          • Correo electrónico: morita@jichi.ac.jp
      • Suita, Japón
        • Reclutamiento
        • Osaka University Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes masculinos con un recuento de repetición de CAG de 38 o más para el gen del receptor de andrógenos en pruebas genéticas y un diagnóstico confirmado de SBMA
  2. Pacientes con debilidad muscular (debilidad de las extremidades y atrofia, o parálisis bulbar) debido a una baja lesión de neuronas motoras
  3. Pacientes con una puntuación total de ALSFRS-R de ≥ 24 y ≤ 42 en la detección
  4. Pacientes que tienen al menos 18 años y menos de 80 años en el momento del consentimiento
  5. Los pacientes que otorgan su consentimiento voluntario por escrito después de haber recibido información adecuada sobre este estudio (sin embargo, si el paciente no puede firmar el formulario de consentimiento debido a la condición de la enfermedad, una persona equivalente a un representante real debe estar presente para proporcionar una explicación escrita por escrito en la forma prospectiva del paciente del paciente. La persona que será el representante regal puede firmar el documento en su nombre, señalando las circunstancias y su relación con el tema).

Criterios de exclusión:

  1. Los pacientes que han participado o participan en un ensayo clínico dentro de las 12 semanas anteriores a la inscripción
  2. Pacientes con antecedentes de hipersensibilidad a cualquier componente de este medicamento
  3. Pacientes con trastorno de conducción (como el bloque atioventricular de segundo o tercer grado sin marcapasos, o bloqueo de rama del paquete izquierdo)
  4. Pacientes con ECG de tipo Brugada
  5. Pacientes con insuficiencia cardíaca o enfermedad cardíaca grave (infarto de miocardio, enfermedad valvular, miocardiopatía, etc.)
  6. Pacientes con bradicardia sinusal (<50 latidos/minuto)
  7. Pacientes con presión arterial sistólica de 90 mmHg o menos
  8. Pacientes con nivel de potasio sérico inferior a 3.5 mmol/L
  9. Pacientes con fármacos antiarrítmicos
  10. Pacientes con medicamentos antiepilépticos que afectan a los canales de sodio
  11. Pacientes con teofilina
  12. Pacientes en narcóticos
  13. Los pacientes que usaron mexiletina dentro de 1 mes anterior a la inscripción o usaron la mexiletina para las expectativas de mejora en los síntomas de SBMA
  14. Pacientes con complicaciones graves
  15. Pacientes que no pueden aceptar usar la anticoncepción durante el período de estudio
  16. Otros pacientes considerados inapropiados por el investigador o el subin investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Grupo placebo
Otro: Placebo
Placebo se administra por vía oral dividida por vía oral en tres veces al día después de las comidas durante 12 semanas.
Comparador activo: Grupo de mexiletina
Droga: Clorhidrato de mexiletina
El clorhidrato de mexiletina 300 mg se administra por vía oral en tres veces al día después de las comidas durante 12 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: a las 4 semanas
El ALSFRS-R es un índice de gravedad integral que comprende 12 ítems que cubren bulbar, extremidad superior, extremidad inferior y síntomas respiratorios para evaluar las ADL de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ALS). Cada elemento se clasifica en una escala de cinco puntos de 0 (peor) a 4 (mejor), y se calcula una puntuación total (miniímum 0 punto y máximo de 48 puntos).
a las 4 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación ALSFRS-R
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
El ALSFRS-R es un índice de gravedad integral que comprende 12 ítems que cubren bulbar, extremidad superior, extremidad inferior y síntomas respiratorios para evaluar las ADL de pacientes con ELA. Cada elemento se clasifica en una escala de cinco puntos de 0 (peor) a 4 (mejor), y se calcula una puntuación total (miniímum 0 punto y máximo de 48 puntos).
hasta 12 semanas
Puntuación de la escala de calificación funcional de atrofia muscular y bulbar (SBMAFRS)
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
El SBMAFRS es una escala de evaluación de la función motora específica de la enfermedad para atrofia muscular de espinal y bulbar (SBMA). El SBMAFRS es un índice de gravedad integral que comprende 14 ítems que cubren bulbar, extremidad superior, extremidad inferior y síntomas respiratorios para evaluar los ADL de los pacientes. Cada elemento se clasifica en una escala de cinco puntos de 0 (peor) a 4 (mejor), y se calcula una puntuación total (miniímum 0 punto y máximo de 56 puntos).
hasta 12 semanas
Fuerza de agarre
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
La resistencia al agarre (kg) está configurada para evaluar la función motora de la extremidad superior de los pacientes con SBMA.
hasta 12 semanas
Lengua
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
La presión de la lengua (KPA) está configurada para evaluar la función Bulbar de los pacientes con SBMA.
hasta 12 semanas
Prueba de caminata cronometrada (4.6 metros)
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
La prueba de caminata cronometrada (4.6 metros) es un índice de evaluación para la debilidad muscular y la atrofia de las extremidades inferiores que mide el tiempo de caminar (en segundos).
hasta 12 semanas
Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
La prueba de caminata de 6 minutos es un índice de evaluación para la debilidad muscular de las extremidades inferiores y la atrofia muscular que mide la distancia a pie (en metros).
hasta 12 semanas
Prueba de función respiratoria (capacidad vital forzada (FVC))
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
FVC (valor real (L) y tasa predicha (%) (%FVC)) se establece para evaluar la función respiratoria.
hasta 12 semanas
Prueba de función respiratoria (flujo espiratorio máximo (PEF))
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
PEF (valor real (L/seg) y tasa predicha (%) (%PEF)) se establece para evaluar la función respiratoria.
hasta 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Masahisa Katsuno

Investigadores

  • Investigador principal: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

6 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de abril de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de abril de 2025

Última verificación

1 de marzo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Otro identificador: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Si el investigador principal, la oficina de ensayos clínicos, la parte interesada principal concluye que el uso secundario de datos individuales obtenidos en este ensayo clínico es beneficioso para un análisis adicional, el uso secundario de datos que excluye la información personal será aceptable después de la publicación de los resultados.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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