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Klinische Studie mit Mexiletinhydrochlorid für die Muskelatrophie von Wirbelsäulen und Bulbar (Med-SBMA)

11. April 2025 aktualisiert von: Masahisa Katsuno

Eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde klinische Studie: die Wirksamkeit und Sicherheit von Mexiletinhydrochlorid zur Verbesserung der motorischen Dysfunktion in der Muskulat-Atrophie von Wirbelsäulen und Bulchar

Der Zweck dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Mexiletinhydrochlorid bei Patienten mit Muskelatrophie von Wirbelsäulen und Bulbar zu bewerten.

Die Hauptfragen, die es beantworten soll, sind:

Verbessert Mexiletinhydrochlorid den ALSFRS-R-Score bei Patienten mit Wirbelsäulen- und Bulbar-Muskelatrophie?

Die Teilnehmer werden:

Nehmen Sie jeden Tag Mexiletinhydrochlorid oder ein Placebo für 3 Monate einmal alle 4 Wochen, um Bewertungen zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

68

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Japan
      • Bunkyo, Japan
        • Rekrutierung
        • Tokyo University Hospital
        • Kontakt:
      • Chiba, Japan
        • Rekrutierung
        • Chiba University Hospital
        • Kontakt:
      • Sapporo, Japan
        • Rekrutierung
        • Hokkaido University Hospital
        • Kontakt:
      • Shimotsuke, Japan
        • Rekrutierung
        • Jichi Medical University Hospital
        • Kontakt:
      • Suita, Japan

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Patienten mit einer CAG -Wiederholungsanzahl von 38 oder mehr für das Androgenrezeptor -Gen bei Gentests und eine bestätigte Diagnose von SBMA
  2. Patienten mit Muskelschwäche (Gliedmaßenschwäche und Atrophie oder Bulbarparese) aufgrund einer niedrigeren Motoneuronenläsion
  3. Patienten mit einem Gesamt-ALSFRS-R-Score von ≥ 24 und ≤ 42 beim Screening
  4. Patienten, die mindestens 18 Jahre alt und zum Zeitpunkt der Zustimmung weniger als 80 Jahre alt sind
  5. Patienten, die ihre freiwillige schriftliche Einwilligung nach einer angemessenen Informationen zu dieser Studie erhalten haben (wenn der Patient aufgrund der Erkrankung der Krankheit jedoch nicht in der Lage ist, die Einwilligungsformular zu unterzeichnen, muss eine Person, die einem Regaler Vertreter entspricht, vorhanden sein, um eine schriftliche Erklärung zu liefern Die Person, die der königliche Vertreter sein soll, kann das Dokument in ihrem Namen unterschreiben und die Umstände und ihre Beziehung zum Thema bemerkt.)

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten, die innerhalb von 12 Wochen vor der Einschreibung an einer klinischen Studie teilgenommen haben oder an einer klinischen Studie teilnehmen
  2. Patienten mit einer Überempfindlichkeit in Anamnese gegen alle Bestandteile dieses Arzneimittelprodukts
  3. Patienten mit einer Leitungsstörung (z. B. einem atrioventrikulären Block zweiten oder dritten Grades ohne Herzschrittmacher oder Linksbündelblock)
  4. Patienten mit einem EKG vom Typ Brugada
  5. Patienten mit schwerer Herzinsuffizienz oder Herzerkrankungen (Myokardinfarkt, Klappenerkrankung, Kardiomyopathie usw.)
  6. Patienten mit Sinus Bradykardie (<50 Schläge/Minute)
  7. Patienten mit systolischem Blutdruck von 90 mmHg oder weniger
  8. Patienten mit Serumkaliumspiegel weniger als 3,5 mmol/l
  9. Patienten mit Antiarrhythmika
  10. Patienten mit Antiepileptika, die Natriumkanäle beeinflussen
  11. Patienten auf Theophyllin
  12. Patienten mit Betäubungsmitteln
  13. Patienten, die Mexiletin innerhalb von 1 Monat vor der Einschreibung verwendeten oder Mexiletin für die Erwartung der Verbesserung der Symptome von SBMA verwendeten
  14. Patienten mit schwerwiegenden Komplikationen
  15. Patienten, die sich nicht bereit erklären, während des Studienzeitraums Empfängnisverhütung zu verwenden
  16. Andere Patienten, die vom Forscher oder Subinvestigator als unangemessen wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo-Gruppe
Sonstiges: Placebo
Placebo wird oral verabreicht, die 12 Wochen lang dreimal täglich nach den Mahlzeiten unterteilt sind.
Aktiver Komparator: Mexiletingruppe
Arzneimittel: Mexiletinhydrochlorid
Mexiletinhydrochlorid 300 mg wird oral in drei Wochen täglich in drei Wochen unterteilt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Amyotrophe laterale Sklerose funktionale Bewertungsbewertung (ALSFRS-R) Score (
Zeitfenster: bei 4 Wochen
Der ALSFRS-R ist ein umfassender Schweregradindex mit 12 Elementen, die Bulbar, obere Extremität, untere Extremität und Atembeschwerden umfassen, um die ADLs von Patienten mit amyotropher lateraler Sklerose (ALS) zu bewerten. Jeder Artikel wird auf einer Fünf-Punkte-Skala von 0 (schlechter) bis 4 (besser) bewertet, und eine Gesamtpunktzahl (Miniimum 0Point und maximal 48 Punkte) wird berechnet.
bei 4 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ALSFRS-R-Punktzahl
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Der ALSFRS-R ist ein umfassender Schweregradindex mit 12 Elementen, die Bulbar, obere Extremität, untere Extremität und Atembeschwerden umfassen, um die ADLs von Patienten mit ALS zu bewerten. Jeder Artikel wird auf einer Fünf-Punkte-Skala von 0 (schlechter) bis 4 (besser) bewertet, und eine Gesamtpunktzahl (Miniimum 0Point und maximal 48 Punkte) wird berechnet.
bis zu 12 Wochen
SBMAFRS (Bulbar Muscular Atrophy Functional Rating Scale) Score (Bulbar Muscular Atrophy)
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Das SBMMRS ist eine krankheitsspezifische Skala für motorische Funktionen für die Muskelatrophie der Wirbelsäule und die Bulbar-Muskelatrophie (SBMA). Die SBMMRS ist ein umfassender Schweregradindex mit 14 Elementen, die Bulbar, obere Extremität, untere Extremität und Atemsymptome umfassen, um die ADLs der Patienten zu bewerten. Jeder Artikel wird auf einer Fünf-Punkte-Skala von 0 (schlechter) bis 4 (besser) bewertet, und eine Gesamtpunktzahl (Miniimum 0Point und maximal 56 Punkte) wird berechnet.
bis zu 12 Wochen
Griffstärke
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Die Griffstärke (KG) soll die motorische Funktion der oberen Extremität von Patienten mit SBMA bewerten.
bis zu 12 Wochen
Zungendruck
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Der Zungendruck (KPA) wird eingestellt, um die Bulbarfunktion von Patienten mit SBMA zu bewerten.
bis zu 12 Wochen
Zeitgesteuerter Walk -Test (4,6 Meter)
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Der zeitgesteuerte Walk -Test (4,6 Meter) ist ein Bewertungsindex für Muskelschwäche und Atrophie der unteren Gliedmaßen, die die Gehzeit (in Sekunden) misst.
bis zu 12 Wochen
6-minütiger Walk-Test
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Der 6-minütige Walk-Test ist ein Bewertungsindex für Muskelschwäche der unteren Extremitäten und Muskelatrophie, die die Gehstrepente (in Metern) misst.
bis zu 12 Wochen
Atemfunktionstest (erzwungene Vitalkapazität (FVC))
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
FVC (tatsächlicher Wert (L) und vorhergesagte Rate (%) (%FVC)) soll die Atemfunktion bewerten.
bis zu 12 Wochen
Atemfunktionstest (Peak Expiratory Flow (PEF))
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
PEF (tatsächlicher Wert (l/s) und vorhergesagter Rate (%) (%PEF)) soll für die Atemfunktion bewertet werden.
bis zu 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masahisa Katsuno

Ermittler

  • Hauptermittler: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Andere Kennung: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Wenn der Hauptuntersucher des klinischen Studiums, der Hauptakteure, zu dem Schluss kommt, dass die sekundäre Verwendung einzelner Daten in dieser klinischen Studie für eine zusätzliche Analyse von Vorteil ist, ist die sekundäre Verwendung von Daten ohne persönliche Informationen nach der Veröffentlichung der Ergebnisse akzeptabel.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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