Monoklonální terapie založené na protilátkách pro NMOSD pozitivní na AQP4

Kritéria pro zařazení:

• Subjekty musí prokázat schopnost porozumět cílům a souvisejících rizicích studie, poskytnout písemný informovaný souhlas a povolit využití důvěrných informací o zdraví v souladu s národními a regionálními předpisy o ochraně údajů.
• Zápis je povolen bez ohledu na biologický pohlaví, s věkem ≥18 a ≤ 65 let (včetně) v době ustanovení informovaného souhlasu.
• Všechny ženy s plodným potenciálem a biologicky účastníky mužů musí používat antikoncepční opatření splňující standardy klinických studií po celou dobu trvání studie a po dobu nejméně 30 dnů po konečném podání vyšetřovací terapie. Účastníci se navíc musí během studijního období a po dobu léčby ukončit.
• Potvrzená diagnóza imunoglobulinu G (AQP4-IGG) -Seropozitivní neuromyelitida Optica Spectrum Poruchy (NMOSD) na diagnostické kritéria AQP4-NMOSD, se séropozitivním neuromyelitidou Optica Spectrum Pozitivita pro inkluzi aqp4-nmosD Cohort. Účastníci museli poskytnout zdokumentovaný souhlas pro terapeutický zásah s jednou monoklonální biologií založenou na protilátkách.
• Neurologické vyšetření prokazující klinickou stabilitu do 30 dnů před předchozími základní linií (návštěva 1).

Kritéria pro vyloučení:

• Lékařská anamnéza a současný zdravotní stav

  1. Klinicky významná anamnéza srdeční, endokrinní, hematologické, jaterní, imunitní, infekční, metabolické, ledvinové, plicní, neurologické, dermatologické, psychiatrické nebo jiné hlavní systémové podmínky, které by podle úsudku vyšetřovatele vylučily účast na bezpečné zkoušce.
  2. Předchozí cerebrovaskulární příhody, které mají za následek skóre výchozího modifikovaného Rankin Scale (MRS)> 3.
  3. Přecitlivělost na vyšetřovací terapeutické činidlo nebo jejich pomocné látky.

• Riziko infekce

  1. Dokumentovaná historie nebo pozitivní screeningový test na virus lidské imunodeficience (HIV).
  2. Aktivní infekce viru hepatitidy C (HCV), definována jako detekovatelná HCV RNA se souběžnou anti-HCV protilátkovou pozitivitou. Subjekty s pozitivitou anti-HCV protilátky a nezjistitelnou HCV RNA zůstávají způsobilé.
  3. Aktivní infekce viru hepatitidy B (HBV), definována jako pozitivita povrchového antigenu hepatitidy B (HBSAG) a/nebo celková pozitivita základní protilátky hepatitidy B (anti-HBC). Subjekty s předchozí přirozenou infekcí (HBSAG-negativní, anti-HBC-pozitivní a anti-HBS-pozitivní) nebo očkovací imunita (HBSAG-negativní, anti-HBC-negativní a anti-HBS-pozitivní) jsou způsobilé.
  4. Chronické, opakující se nebo závažné infekce (např. Pneumonitida, sepse) do 90 dnů před základní linií (návštěva 1).
  5. Historie aktivní tuberkulózy (TB) nebo latentní infekce TB, definované pozitivní výsledky testu uvolňování interferonu-gama (IGRA) nebo dvou po sobě jdoucích tuberkulinových kožních testů.
  6. Aktivní bakteriální, plísňové nebo virové infekce (včetně infekcí horních cest dýchacích) do 28 dnů před základní linií. Subjekty s lokalizovanými plísňovými infekcemi (např. Kandidóza, dermatofytóza) mohou podléhat po ošetření opětovného opakování.
  7. Kontraindikace na záchranu terapií, včetně rituximabu, intravenózního imunoglobulinu (IVIG), vysokodávkových kortikosteroidů nebo cyklofosfamidu.
  8. Předchozí expozice celkovému ozařování lymfoidního, vakcinace receptoru T-buněk nebo T-buněk, celkové ozáření těla nebo transplantaci hematopoetických kmenových buněk kdykoli.

• Další kritéria pro vyloučení

  1. Klinicky významné sebevražedné myšlenky nebo chování během posledních 12 měsíců, jak bylo hodnoceno měřítkem hodnocení závažnosti Columbia-Suicide (C-SSR).
  2. Neochota nebo neschopnost dodržovat postupy pověřené protokolem.
  3. Těžké sluchové/zrakové poškození, jazykové bariéry, klaustrofobie nebo jiné podmínky vylučující neuropsychologická hodnocení nebo dokončení MRI.
  4. Jakákoli jiná podmínka považovaná vyšetřovatelem nebo sponzorem, aby ohrozila způsobilost subjektu nebo integrity studie.