Monoklonale Antikörperbasis-Therapien für AQP4-positive NMOSD

Einschlusskriterien:

• Die Probanden müssen die Fähigkeit nachweisen, die Ziele und damit verbundenen Risiken der Studie zu erfassen, eine schriftliche Einverständniserklärung zu erteilen und die Nutzung vertraulicher Gesundheitsinformationen gemäß den nationalen und regionalen Datenschutzvorschriften zu genehmigen.
• Die Registrierung ist unabhängig vom biologischen Geschlecht mit dem Alter von ≥ 18 und ≤ 65 Jahren (inklusive) zum Zeitpunkt der Bereitstellung informierter Zustimmung.
• Alle Frauen mit bildenden potenziellen und biologisch männlichen Teilnehmern müssen während der gesamten Studiendauer und mindestens 30 Tage nach der endgültigen Verabreichung der Untersuchungstherapie kontrazeptive Maßnahmen erfüllen. Darüber hinaus müssen die Teilnehmer während des Untersuchungszeitraums und für ≥ 30 Tage nach der Behandlung eine Gamete-Spende enthalten.
• Bestätigte Diagnose von Aquaporin-4-Immunglobulin G (AQP4-IgG) -seropositiven Neuromyelitis optica-Spektrumstörungen (NMOSD) gemäß den internationalen Konsensdiagnosekriterien für die internationale Konsensdiagnose von 2015 mit serologischer oder cerebrospinaler Flüssigkeits-Kohort-POSITIVIVIVIENIA. Die Teilnehmer müssen eine dokumentierte Zustimmung zur therapeutischen Intervention mit einer monoklonalen Antikörperbiologika erteilt haben.
• Neurologische Untersuchung, die die klinische Stabilität innerhalb von 30 Tagen vor der Basislinie zeigt (Besuch 1).

Ausschlusskriterien:

• Krankengeschichte und aktueller Gesundheitszustand

  1. Klinisch signifikante medizinische Anamnese von Herz-, Endokriner-, Hämatologischen, Leber-, Immun-, Infektions-, Stoffwechsel-, Nieren-, Lungen-, Neurologischen, Dermatologischen, psychiatrischen oder anderen wichtigen systemischen Bedingungen, die beim Urteil des Forschungsbeamten sichere Studienbeteiligung ausschließen.
  2. Frühere zerebrovaskuläre Ereignisse, die zu einem Basislinien -modifizierten Rankin Scale (MRS) -Store> 3 führen.
  3. Überempfindlichkeit gegenüber dem Untersuchungstherapeutikum (en) oder deren Hilfsstoffe.

• Infektionsgefahr

  1. Dokumentierter Geschichte oder positives Screening -Test für Human Immunodeficiency Virus (HIV).
  2. Aktive Hepatitis-C-Virus (HCV) -Nektion, definiert als nachweisbare HCV-RNA mit gleichzeitiger Anti-HCV-Antikörper-Positivität. Probanden mit Anti-HCV-Antikörper-Positivität und nicht nachweisbarer HCV-RNA bleiben berechtigt.
  3. Aktive Hepatitis-B-Virus (HBV) -Nektion, definiert als Hepatitis B-Oberflächenantigen (HBSAG) -Positivität und/oder Gesamt-Hepatitis-B-Kern-Antikörper (Anti-HBC) -Positivität. Probanden mit vorheriger natürlicher Infektion (HBSAg-negativ, anti-hBC-positiv und anti-hBs-positiv) oder impfungsinduzierte Immunität (HBSAG-negativ, anti-hbc-negativ und anti-hbs-positiv) berechtigten.
  4. Chronische, rezidivierende oder schwere Infektionen (z. B. Pneumonitis, Sepsis) innerhalb von 90 Tagen vor dem Ausgangswert (Besuch 1).
  5. Anamnese der aktiven Tuberkulose (TB) oder einer latenten TB-Infektion, definiert durch positive Interferon-Gamma-Freisetzungs-Assay-Ergebnisse (IGRA) oder zwei aufeinanderfolgende Tuberkulin-Hauttests.
  6. Aktive Bakterien-, Pilz- oder Virusinfektionen (einschließlich Infektionen der oberen Atemwege) innerhalb von 28 Tagen vor dem Ausgangswert. Probanden mit lokalisierten Pilzinfektionen (z. B. Candidiasis, Dermatophytose) können nach der Behandlung eine erneute Abscreening durchlaufen.
  7. Kontraindikationen zur Rettungstherapien, einschließlich Rituximab, intravenöser Immunglobulin (IVIG), hochdosierter Kortikosteroide oder Cyclophosphamid.
  8. Vorherige Exposition gegenüber Gesamtlymphoidenbestrahlung, Cladribin, T-Zell- oder T-Zellrezeptor-Impfung, Gesamtkörperbestrahlung oder hämatopoetischer Stammzelltransplantation jederzeit.

• Zusätzliche Ausschlusskriterien

  1. Klinisch signifikante Suizidgedanken oder Verhalten in den letzten 12 Monaten, wie die Columbia-Suizid-Schweregrad-Bewertungsskala (C-SSRs) bewertet.
  2. Unwilligkeit oder Unfähigkeit, den Protokollverfahren einzuhalten.
  3. Schwere Hör-/Sehbehinderung, Sprachbarrieren, Klaustrophobie oder andere Erkrankungen, die neuropsychologische Bewertungen oder MRT -Abschluss ausschließen.
  4. Jede andere Bedingung, die vom Ermittler oder Sponsor angesehen wird, um die Fachberechtigung oder die Integrität der Subjekte zu beeinträchtigen.