Terapie oparte na przeciwciałach monoklonalnych dla NMOSD AQP4

Kryteria włączenia:

• Badani muszą wykazać zdolność do zrozumienia celów badania i związanych z tym zagrożeń, dostarczenia pisemnej świadomej zgody i upoważnienia do wykorzystania poufnych informacji zdrowotnych zgodnie z krajowymi i regionalnymi przepisami dotyczącymi ochrony danych.
• Rejestracja jest dozwolona niezależnie od płci biologicznej, wraz z wiekiem ≥18 i ≤65 lat (włącznie) w momencie świadomej zgody.
• Wszystkie kobiety o potencjale dziecięcej i biologicznie mężczyzn muszą stosować środki antykoncepcyjne spełniające standardy badań klinicznych przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 30 dni po ostatecznym podaniu terapii badawczej. Ponadto uczestnicy muszą powstrzymać się od darowizny w gamecie w okresie badania i przez ≥30 dni po zaprzestaniu leczenia.
• Potwierdzone diagnozę immunoglobuliny Akwaporyny-4 (AQP4-IGG) -Seroposiveive Neuromyeeliitis Zaburzenia optrucowe (NMOSD) według Międzynarodowej Koliterii Diagnostycznej AQP4-NMOSD w 2015 r. W AQP4-NMOSD, z serologiczną lub mózgową weryfikacją płynu AQP4-IgG. Uczestnicy musieli udokumentować zgodę na interwencję terapeutyczną za pomocą jednego biologicznego przeciwciał monoklonalnych.
• Badanie neurologiczne wykazujące stabilność kliniczną w ciągu 30 dni poprzedzająca linię wyjściową (wizyta 1).

Kryteria wykluczenia:

• Historia medyczna i aktualny stan zdrowia

  1. Klinicznie istotna historia medyczna sercowa, endokrynologiczna, hematologiczna, wątrobowa, odporna, zakaźna, metaboliczna, nerkowa, płucna, neurologiczna, dermatologiczna, psychiatryczna lub inne główne warunki ogólnoustrojowe, które według wyroku badacza wykluczałyby bezpieczne uczestnictwo w badaniu.
  2. Wcześniejsze zdarzenia naczyniowe naczyniowe powodujące wyjściową modyfikację Skali Rankina (MRS)> 3.
  3. Nadwrażliwość na badane środki terapeutyczne lub ich zarysowania.

• Ryzyko zakażenia

  1. Udokumentowany historia lub pozytywny test badań przesiewowych dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  2. Aktywne zakażenie wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), zdefiniowane jako wykrywalne HCV RNA z równoczesnym dodatnim przeciwciałem przeciw HCV. Uczestnicy z pozytywnością przeciwciał anty-HCV i niewykrywalnym RNA HCV pozostają kwalifikujące się.
  3. Aktywne zakażenie wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV), zdefiniowane jako dodatni pozytywność przeciwciała powierzchniowego przeciw wirusowemu przeciw zapaleniu wątroby typu B (HBSAG) i/lub całkowite przeciwciało rdzeniowe zapalenia wątroby typu B (anty-HBC). Uczestnicy z wcześniejszą naturalną infekcją (HBSAG-ujemne, anty-HBC-dodatnie i przeciw HBS-dodatni) lub odporność indukowana przez szczepienie są kwalifikowalne (HBSAG-ujemne, przeciw HBC-ujemne i przeciw HBS-dodatni).
  4. Przewlekłe, nawracające lub ciężkie zakażenia (np. Zapalenie płuc, posocznica) w ciągu 90 dni przed wyjściowym (wizyta 1).
  5. Historia aktywnej gruźlicy (TB) lub utajonej infekcji TB, zdefiniowanej przez pozytywne badanie uwalniania interferonu-gamma (IGRA) lub dwa kolejne testy skóry tuberkuliny.
  6. Aktywne zakażenia bakteryjne, grzybowe lub wirusowe (w tym zakażenia górnych dróg oddechowych) w ciągu 28 dni przed linią wyjściową. Badani z zlokalizowanymi infekcjami grzybiczymi (np. Kandydoza, dermatofitoza) mogą poddać się ponownemu opisaniu po leczeniu.
  7. Przeciwwskazania do terapii ratowniczych, w tym rytuksymabu, dożylnej immunoglobuliny (IVIG), kortykosteroidów wysokiej dawki lub cyklofosfamidu.
  8. Wcześniejsze narażenie na całkowitą napromieniowanie limfoidalne, szczepienie do receptora komórek T lub receptora T, całkowitego napromieniowania ciała lub przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w dowolnym momencie.

• Dodatkowe kryteria wykluczenia

  1. Klinicznie istotne myśli samobójcze lub zachowanie w ciągu ostatnich 12 miesięcy, jak oceniono w skali oceny nasilenia samobójstwa w Kolumbii (C-SSRS).
  2. Niechęć lub niezdolność do przestrzegania procedur wyznaczonych protokołem.
  3. Ciężkie zaburzenia słuchowe/wzrokowe, bariery językowe, klaustrofobia lub inne warunki wykluczające oceny neuropsychologiczne lub zakończenie MRI.
  4. Wszelkie inne warunki uznane przez badacza lub sponsora w celu naruszenia kwalifikowalności lub integralności badań.