Terapie a base di anticorpi monoclonali per NMOSD positivo AQP4

Criteri di inclusione:

• I soggetti devono dimostrare la capacità di comprendere gli obiettivi dello studio e i rischi associati, fornire un consenso informato scritto e autorizzare l'utilizzo delle informazioni sulla salute riservata in conformità con le norme nazionali e regionali sulla protezione dei dati.
• È consentita l'iscrizione indipendentemente dal sesso biologico, con l'età ≥18 e ≤65 anni (inclusivo) al momento della disposizione informata del consenso.
• Tutte le femmine di potenziale di gravidanza e partecipanti biologicamente maschi devono impiegare misure contraccettive per il rispetto degli standard di sperimentazione clinica per tutta la durata dello studio e per almeno 30 giorni dopo la somministrazione finale della terapia investigativa. Inoltre, i partecipanti devono astenersi dalla donazione di gamete durante il periodo di studio e per ≥30 giorni dopo la cessazione del trattamento.
• Diagnosi confermata dei disturbi dello spettro di spettro ottica ottica (NMOSD) di Aquaporin-4 Immunoglobulin G (AQP4-IgG) -Seropositive Disorders (NMOSD) per la verifica diagnostica del consenso internazionale 2015, con verifica sierologica o cerebrospinale fluida della positività AQP4-IgG per l'inclusione nell'aq-NMOSD. I partecipanti devono aver fornito il consenso documentato per l'intervento terapeutico con un biologico a base di anticorpi monoclonali.
• Esame neurologico che dimostra la stabilità clinica entro 30 giorni precedenti al basale (Visita 1).

Criteri di esclusione:

• Storia medica e stato di salute attuale

  1. Storia medica clinicamente significativa di cardiaco, endocrino, ematologico, epatico, immune, infettivo, metabolico, renale, polmonare, neurologico, dermatologico, psichiatrico o altre importanti condizioni sistemiche che, nel giudizio dello investigatore, impedirebbero la partecipazione di uno studio sicuro.
  2. Precedenti eventi cerebrovascolari che si traducono in un punteggio di Rankin Scale (MRS) (MRS) di base> 3.
  3. Ipersensibilità all'agente terapeutico studiato o ai loro eccipienti.

• Rischio di infezione

  1. Storia documentata o test di screening positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  2. Infezione da virus dell'epatite C attivo (HCV), definita come RNA HCV rilevabile con positività anticorpale anti-HCV concomitante. I soggetti con positività anticorpale anti-HCV e l'RNA HCV non rilevabile rimangono ammissibili.
  3. Infezione da virus dell'epatite B attiva (HBV), definita come positività dell'antigene superficiale dell'epatite B (HBSAG) e/o positività del core di epatite B totale (anti-HBC). I soggetti con precedente infezione naturale (HBSAG-negativa, anti-HBC positiva e anti-HBS-positiva) o immunità indotta da vaccinazione (HBSAG-negativa, anti-HBC-negativa e anti-HBS-positiva) sono ammissibili.
  4. Infezioni croniche, ricorrenti o gravi (ad es. Pneumonite, sepsi) entro 90 giorni prima della linea di base (visita 1).
  5. Storia di tubercolosi attiva (TB) o infezione da TB latente, definita dai risultati positivi del test di rilascio di interferone-gamma (IGRA) o due test cutanei consecutivi di tubercolina.
  6. Infezioni batteriche, fungino o virali attive (comprese le infezioni del tratto respiratorio superiore) entro 28 giorni prima della linea di base. I soggetti con infezioni fungine localizzate (ad es. Candidiasi, dermatofitosi) possono sottoporsi a re-screening post-trattamento.
  7. Controindicazioni alle terapie di salvataggio, tra cui rituximab, immunoglobulina endovenosa (IVIG), corticosteroidi ad alte dosi o ciclofosfamide.
  8. Esposizione precedente all'irradiazione linfoide totale, alla cladribina, alla vaccinazione del recettore delle cellule T o alle cellule T, all'irradiazione del corpo totale o al trapianto di cellule staminali ematopoietiche in qualsiasi momento.

• Criteri di esclusione aggiuntivi

  1. Ideazione o comportamento suicidarie clinicamente significative negli ultimi 12 mesi, come valutato dalla scala di valutazione della gravità della Columbia-suicidio (C-SSRS).
  2. Riluttanza o incapacità di rispettare le procedure mandate al protocollo.
  3. Grave compromissione uditiva/visiva, barriere linguistiche, claustrofobia o altre condizioni che precludono le valutazioni neuropsicologiche o il completamento della risonanza magnetica.
  4. Qualsiasi altra condizione ritenuta dallo investigatore o sponsor per compromettere l'idoneità dei soggetti o lo studio dell'integrità.