Monoklonaaliset vasta-ainepohjaiset terapiat AQP4-positiiviselle NMOSD: lle

Sisällyttämiskriteerit:

• Koehenkilöiden on osoitettava kyky ymmärtää tutkimuksen tavoitteita ja niihin liittyviä riskejä, tarjota kirjallinen tietoinen suostumus ja valtuutettava luottamuksellisten terveystietojen hyödyntäminen kansallisten ja alueellisten tietosuojamääräysten mukaisesti.
• Ilmoittautuminen on sallittua biologisesta sukupuolesta riippumatta, ikä ≥18 ja ≤65 vuotta (mukaan lukien) tietoisen suostumuksen tarjoamisen ajankohtana.
• Kaikkien lastenpotentiaalin ja biologisesti miespuolisten osallistujien naisten on käytettävä ehkäisytoimenpiteitä, jotka täyttävät kliinisen tutkimuksen standardit koko tutkimuksen keston ajan ja vähintään 30 päivän ajan tutkintahoidon lopullisen antamisen jälkeen. Lisäksi osallistujien on pidättäydyttävä sukusolujen luovutuksesta tutkimusjakson aikana ja ≥30 päivän ajan hoidon jälkeen.
• Vahvistettu diagnoosi Aquaporin-4-immunoglobuliini G (AQP4-IGG) -seropositiivisesta neuromyelitis Optica -spektrihäiriöistä (NMOSD) vuoden 2015 kansainvälisen konsensusdiagnostiikkakriteerien mukaisesti, ja serologiset tai aivo-selkäydinnesteen nesteen todentaminen AQP4-IgG-positiivisuuteen AQP4-NMOSD COHORT -sovelluksessa. Osallistujien on täytynyt tarjota dokumentoitu suostumus terapeuttiseen interventioon yhdellä monoklonaalisella vasta-ainepohjaisella biologisella biologisella biologisella biologisella interventiolla.
• Neurologinen tutkimus, joka osoittaa kliinisen stabiilisuuden 30 päivän kuluessa edeltävästä lähtötasosta (vierailu 1).

Poissulkemiskriteerit:

• Sairaushistoria ja nykyinen terveystila

  1. Sydämen, endokriinisen, hematologisen, maksan, immuuni-, tartunta-, metabolisen, munuaisten, keuhkojen, neurologisten, dermatologisten, psykiatristen tai muiden suurten systeemisten olosuhteiden kliinisesti merkittävä sairaushistoria, joka tutkijan arvioinnissa estävät turvallisen tutkimuksen osallistumisen.
  2. Aikaisemmat aivo -verisuonitapahtumat, jotka johtavat lähtötasoon modifioidun Rankin -asteikon (MRS) pisteet> 3.
  3. Yliherkkyys tutkittavalle terapeuttiselle aineelle tai niiden apuaineille.

• Infektioriski

  1. Dokumentoitu historia tai positiivinen seulontakoe ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
  2. Aktiivinen hepatiitti C-virus (HCV) -infektio, joka on määritelty havaittavissa HCV-RNA: ksi samanaikaisella anti-HCV-vasta-aineen positiivisuudella. Koehenkilöt, joilla on anti-HCV-vasta-aine positiivisuus ja havaitsematon HCV-RNA, ovat edelleen kelvollisia.
  3. Aktiivinen hepatiitti B -virus (HBV) -infektio, joka on määritelty hepatiitti B -pinta-antigeeniksi (HBSAG) positiivisuudesta ja/tai hepatiitti B: n kokonaisvasta-aine (anti-HBC) positiivisuus. Koehenkilöt, joilla on aikaisempi luonnollinen infektio (HBsAg-negatiivinen, anti-HBC-positiivinen ja anti-HBS-positiivinen) tai rokotuksen aiheuttama immuniteetti (HBsAG-negatiivinen, anti-HBC-negatiivinen ja anti-HBS-positiivinen) ovat kelpoisia.
  4. Krooniset, toistuvat tai vakavat infektiot (esim. Pneumoniitti, sepsis) 90 päivän kuluessa ennen lähtötilantoa (vierailu 1).
  5. Aktiivisen tuberkuloosin (TB) tai piilevän TB-infektion historia, joka on määritelty positiivisella interferon-gamman vapautumismääritys (IGRA) tai kaksi peräkkäistä tuberkuliinin ihokokeita.
  6. Aktiiviset bakteeri-, sieni- tai virusinfektiot (mukaan lukien ylähengitysteiden infektiot) 28 päivän kuluessa ennen lähtökohtaa. Koehenkilöt, joilla on paikallisia sieni-infektioita (esim. Canditiaasi, dermatofytoosi), voidaan suorittaa uudelleensekoituksen jälkeen.
  7. Pelastusterapioiden vasta-aiheet, mukaan lukien rituksimabi, laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIG), suuriannoksiset kortikosteroidit tai syklofosfamidi.
  8. Aikaisempi altistuminen imusolmukkeille, kladribiini-, T-solu- tai T-solureseptorirokotuksille, kehon kokonaissäteilytykselle tai hematopoieettiselle kantasolujensiirtolle milloin tahansa.

• Lisäkriteerit

  1. Kliinisesti merkitsevät itsemurha-ajatukset tai käyttäytyminen viimeisen 12 kuukauden aikana, kuten Columbia-itsemurhan vakavuusasteikko (C-SSR) arvioidaan.
  2. Haluttomuus tai kyvyttömyys noudattaa protokollavalmistettuja menettelytapoja.
  3. Vakavat kuulo-/näkövammaiset, kieliesteet, klaustrofobia tai muut olosuhteet, jotka estävät neuropsykologisia arviointeja tai MRI -valmistumista.
  4. Kaikki muut tutkijan tai sponsorin pitämät ehdot vaarantaakseen aiheen kelpoisuuden tai tutkimuksen eheyden.