Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Wilsonova nemoc léčená d-penicillaminem: Charakterizace poškození kůže sekundární k léčbě měřením elasticity kůže (WILDERME)

21. ledna 2026 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Wilsonova onemocnění je genetická porucha, která je výsledkem anomálie přítomné na genu ATP7B umístěném na chromozomu 13, což způsobuje progresivní akumulaci mědi v různých orgánech, jako je játra, nervový systém a rohovka, což vede k různým jaterním a neurologickým poruchám a systémové evoluci.

V současné době je léčbou první linie pro toto onemocnění d-penicillamin, který působí chelatací a podporuje vylučování mědi močí. Bohužel, toto ošetření má také významné vedlejší účinky, zejména na kůži. Patogeneze elastopatie u pacientů s Wilsonovou chorobou však musí být ještě plně charakterizována a musí být lépe pochopena, aby se přizpůsobila terapeutická strategii.

U pacientů s Wilsonovou chorobou bude vyrobena forma silikonu, která umožní tvarování mikro-reliéfy kůže a analyzována konfokálním laserem ve srovnání s kůží zdravých dobrovolníků.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

120

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Eduardo COUCHONNAL-BEDOYA, MD
  • Telefonní číslo: +33 (0)4 72 35 70 50

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
      • Saint-Etienne, Francie, 42055
        • Zatím nenabíráme
        • Hôpital Nord CHU de Saint-Étienne
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

Nemocní pacienti:

  • Pacient starší 12 let
  • Pacient s Wilsonovou chorobou potvrzený genetickou analýzou
  • Pacient následoval v referenčním centru Wilsonovy choroby pro jeho péči
  • Pacient léčený d-penicillaminem
  • Pacient bez jiné známé patologie elastické tkáně

Zdraví dobrovolníci:

  • Pacient starší 12 let
  • Pacient následoval na dermatologickém oddělení univerzitní nemocnice St Etienne
  • Pacient se shodoval s pohlavím a věkem s pacientem ze skupiny „Wilsonova choroba“
  • Pacient bez elastické patologie tkáně

Všichni pacienti:

  • Pacient přidružený k národnímu sociálnímu zabezpečení
  • Pacient s písemným informovaným souhlasem

Kritéria pro vyloučení:

Všichni pacienti:

  • Pacient neužívá léčbu (podle uvážení vyšetřovatele), která může modifikovat elasticitu kůže
  • Pacient s patologickou lézí (lézí) na předloktí nebo tváři
  • Pacient s potenciálně aktivním/omladěním předloktí nebo ošetřením tváře
  • Pacient, který měl nanesení krému a/nebo make-upu na oblasti, které mají být formovány (předloktí a tvář)
  • Pacient pod opatrovnickým prostorem
  • Pacient nemohl dodržovat studijní postupy
  • Těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: D-penicillamin
Pacienti s Wilsonovou chorobou léčeni d-penicillaminem pro různé doby expozice
Jiný: Příprava forekčních forem silikonem Silflo®
Příprava forektových forem silikonem Silflo® (Monaderm, Monako), CE označena a již běžně používána v dermokosmetice. Tyto formy pak budou analyzovány.
Aktivní komparátor: Zdraví pacienti
Pacienti, kteří nebyli diagnostikováni Wilsonovou chorobou a nedostání léčby, která může ovlivnit elasticitu kůže
Jiný: Příprava forekčních forem silikonem Silflo®
Příprava forektových forem silikonem Silflo® (Monaderm, Monako), CE označena a již běžně používána v dermokosmetice. Tyto formy pak budou analyzovány.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření napětí kůže
Časové okno: Při zařazení
Měření indexů napětí kůže na silikonovém odlivu vnitřního předloktí s konfokálním laserem exprimovaným jako procento (od 0 (perfektní rovnováha napětí) do 100 (absolutní nerovnováha na jedné napětí)) u pacientů léčených D-penicilaminem a zdravými pacienty.
Při zařazení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření indexů napětí kůže na silikonových odlitích
Časové okno: Rok 1
Měření indexů napětí kůže na silikonových odlitích vnitřního a vnějšího předloktí s konfokálním laserem a porovnáním mezi různými skupinami pacientů podle trvání expozice léčbě v podskupinách: (<až 5 let, 5 až 10 let, 10 až 15 let a 15 let).
Rok 1
Indexní měření napětí kůže s konfokálním laserem
Časové okno: Rok 1
Měření indexů napětí kůže na různých silikonových odlitcích vnitřního a vnějšího předloktí a tváře s konfokálním laserem a srovnání mezi pacienty a pacienty s kontrolní skupinou odpovídající věku a pohlaví
Rok 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: JEAN-LUC PERROT, PHD, Service de Dermatologie, Hôpital Nord CHU de Saint-Étienne 42055 SAINT-ETIENNE Cedex 2

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 25CH057
  • ANSM (Jiný identifikátor: 2024-A02435-42)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit