- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06945081
Doença de Wilson tratada com D-Penicilamina: Caracterização de danos na pele secundária ao tratamento, medindo a elasticidade da pele (WILDERME)
A doença de Wilson é um distúrbio genético, resultante de uma anomalia presente no gene ATP7B localizado no cromossomo 13, causando um acúmulo progressivo de cobre em vários órgãos, como o fígado, o sistema nervoso e a córnea, levando a vários distúrbios hepáticos e neurológicos e uma evolução sistêmica.
Atualmente, o tratamento de primeira linha para esta doença é a D-penicilamina, que atua por quelação e promove a excreção de cobre através da urina. Infelizmente, esse tratamento também possui efeitos colaterais significativos, principalmente na pele. No entanto, a patogênese da elastopatia em pacientes com doença de Wilson ainda não foi totalmente caracterizada e precisa ser melhor compreendida para adaptar a estratégia terapêutica.
Um molde de silício será feito nos pacientes com doença de Wilson, permitindo que o micro-resultante da pele seja moldado e analisado pelo laser confocal em comparação com a pele de voluntários saudáveis.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Jean Luc PERROT, PHD
- Número de telefone: +33 (0)4 77 82 83 33
- E-mail: j.luc.perrot@chu-st-etienne.fr
Estude backup de contato
- Nome: Eduardo COUCHONNAL-BEDOYA, MD
- Número de telefone: +33 (0)4 72 35 70 50
Locais de estudo
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Bron, França, 69677
- Recrutamento
- Hospices Civils de Lyon
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Contato:
- Eduardo COUCHONNAL-BEDOYA, MD
- Número de telefone: +33 (0)4 27 35 70 50
- E-mail: eduardo.couchonnal-bedoya@chu-lyon.fr
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Saint-Etienne, França, 42055
- Ainda não está recrutando
- Hôpital Nord CHU de Saint-Étienne
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Contato:
- JEAN-LUC PERROT, PHD
- Número de telefone: +33 (0)4 77 82 83 33
- E-mail: j.luc.perrot@chu-st-etienne.fr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
Pacientes doentes:
- Paciente com mais de 12 anos
- Paciente com doença de Wilson confirmada por análise genética
- O paciente acompanhou o Centro de Referência de Doenças de Wilson para seus cuidados
- Paciente tratado com D-Penicilamina
- Paciente sem outra patologia de tecido elástico conhecido
Voluntários saudáveis:
- Paciente com mais de 12 anos
- Paciente acompanhado no Departamento de Dermatologia do Hospital Universitário de St Etienne
- O paciente combinou com sexo e envelhece com um paciente do grupo "Doença de Wilson"
- Paciente sem patologia elástica de tecido
Todos os pacientes:
- Paciente afiliado a uma seguridade social nacional
- Paciente com consentimento informado por escrito
Critérios de exclusão:
Todos os pacientes:
- Paciente que não está fazendo um tratamento (a critério do investigador) que pode modificar a elasticidade da pele
- Paciente com lesão patológica (s) no antebraço ou bochecha
- Paciente com um antebraço potencialmente ativo/rejuvenescido ou tratamento da bochecha
- Paciente com creme aplicado e/ou maquiagem nas áreas a serem moldadas (antebraço e bochecha)
- Paciente sob tutela
- Paciente incapaz de seguir os procedimentos de estudo
- Mulheres grávidas ou amamentando
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: D-Penicilamina
Pacientes com doença de Wilson tratados com D-penicilamina para vários tempos de exposição
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Preparação de moldes do antebraço com silicone Silflo® (Monaderm, Mônaco), marcado por CE e já usado rotineiramente em dermocosméticos.
Esses moldes serão, então, analisados.
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Comparador Ativo: Pacientes saudáveis
Pacientes não diagnosticados com doença de Wilson e não recebem tratamento que pode afetar a elasticidade da pele
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Preparação de moldes do antebraço com silicone Silflo® (Monaderm, Mônaco), marcado por CE e já usado rotineiramente em dermocosméticos.
Esses moldes serão, então, analisados.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medição da tensão da pele
Prazo: Na inclusão
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Medição dos índices de tensão da pele em um elenco de silicone do antebraço interno com um laser confocal expresso como uma porcentagem (de 0 (equilíbrio perfeito de tensão) a 100 (desequilíbrio absoluto em um eixo de tensão)) de pacientes tratados com D-penicilamina e pacientes saudáveis.
|
Na inclusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medição dos índices de tensão da pele em moldes de silicone
Prazo: Ano 1
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Medição dos índices de tensão da pele em moldes de silicone do antebraço interno e externo com laser confocal e comparação entre diferentes grupos de pacientes de acordo com a duração da exposição ao tratamento em subgrupos: (<a 5 anos, 5 a 10 anos, 10 a 15 anos e 15 anos e mais).
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Ano 1
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Medição indicadora de tensão da pele com laser confocal
Prazo: Ano 1
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Medição dos índices de tensão da pele em vários elencos de silicone do antebraço interno e externo e bochecha com laser confocal e comparação entre pacientes e pacientes com grupo de controle com correspondência de idade e sexo
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Ano 1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: JEAN-LUC PERROT, PHD, Service de Dermatologie, Hôpital Nord CHU de Saint-Étienne 42055 SAINT-ETIENNE Cedex 2
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças do Fígado
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças dos Gânglios da Base
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Degeneração Hepatolenticular
Outros números de identificação do estudo
- 25CH057
- ANSM (Outro identificador: 2024-A02435-42)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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