SMASH: Studie pro vyhodnocení klinické účinnosti výrazně hydrolyzované kojenecké výživy se synbiotiky a oligosacharidem mateřského mléka (HMO) u kojenců s alergií na bílkovinu kravského mléka (CMPA) (SMASH)
SMASH: Studie hodnotící klinickou účinnost vysoce hydrolyzované kojenecké výživy se synbiotiky a oligosacharidem mateřského mléka (HMO) u kojenců s alergií na bílkovinu kravského mléka (CMPA)
Alergie na bílkovinu kravského mléka (ABKM) je jednou z nejčastějších potravinových alergií u kojenců s odhadovanou prevalencí mezi 2 % a 5 %. Počet diagnostikovaných případů v posledních letech vzrostl, přičemž klinické projevy zahrnují gastrointestinální trakt, dýchací systém, kůži nebo systémové reakce. Eliminační dieta s vyloučením bílkoviny kravského mléka zůstává hlavní léčebnou metodou, přičemž se používají vysoce hydrolyzované formule (EHF) nebo formule na bázi aminokyselin (AAF) v závislosti na závažnosti alergie.
Tato studie si klade za cíl vyhodnotit klinický účinek, podle hlášení lékařů, vysoce hydrolyzované formule na bázi syrovátky (Almirón Pepti Syneo®) obsahující symbiotickou směs (scGOS/lcFOS 9:1 a Bifidobacterium breve M-16V), oligosacharid lidského mléka 2'-fukosylaktózu (2'-FL) a snížené množství purifikované laktózy u kojenců s podezřením nebo potvrzenou ABKM v reálném klinickém prostředí.
Toto je prospektivní, longitudinální, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie zahrnující přibližně 41 kojenců mladších 10 měsíců na několika primárních péčích centrech a v jedné nemocnici ve Valencii ve Španělsku. Každý účastník bude sledován po dobu čtyř týdnů. Podskupina účastníků také poskytne vzorky stolice ke zkoumání vlivu studované formule na složení střevní mikrobioty.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Pozadí a zdůvodnění
Alergie na bílkovinu kravského mléka (ABKM) je častým onemocněním v pediatrické populaci a hlavní příčinou lékařských konzultací v raném kojeneckém věku. Ačkoli se odhady prevalence v různých studiích liší, obecně se uvádí mezi 2 % a 5 %. ABKM se může projevovat kožními, gastrointestinálními, respiračními nebo systémovými příznaky a může ovlivnit růst, nutriční stav a kvalitu života rodiny.
Základem léčby je dietní eliminace bílkoviny kravského mléka. U kojenců, kteří vyžadují umělé krmení, se doporučují extenzivně hydrolyzované formule (EHF) nebo formule na bázi aminokyselin (AAF), v závislosti na závažnosti alergie. Nedávné důkazy naznačují, že složení střevní mikroflóry hraje klíčovou roli ve vývoji a modulaci alergických onemocnění a že prebiotika, probiotika a synbiotika mohou příznivě modulovat imunitní reakce prostřednictvím střevního mikrobiomu.
Almirón Pepti Syneo® je extenzivně hydrolyzovaná formule na bázi syrovátky, která obsahuje symbiotickou směs (scGOS/lcFOS 9:1 a Bifidobacterium breve M-16V), oligosacharid lidského mléka 2'-fukosyllaktózu (2'-FL) a snížený obsah purifikované laktózy. Předchozí studie prokázaly její bezpečnost, účinnost při zvládání příznaků ABKM a podporu adekvátního růstu kojence.
Cíle
Primární cíl:
- Vyhodnotit účinek extenzivně hydrolyzované formule obsahující synbiotika a 2'-FL na výsledky hlášené lékařem související s příznaky ABKM (kožní, respirační, gastrointestinální a/nebo systémové) u kojenců s podezřením nebo potvrzenou ABKM.
Sekundární cíle:
- Posoudit výsledky hlášené rodiči nebo pečovateli související s příznaky ABKM.
- Vyhodnotit dopad stavu kojence na kvalitu života rodičů nebo pečovatelů.
- Popsat růst kojence během studie.
- Posoudit přijatelnost a spokojenost rodičů se studijním produktem.
Explorativní cíl:
- Prozkoumat účinek studijní formule na složení střevní mikroflóry a charakteristiky stolice u kojenců s podezřením nebo potvrzenou ABKM.
Studijní design
Toto je prospektivní, longitudinální, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie prováděná přibližně ve 13 primárních péčových centrech a v jedné nemocnici (Hospital Quirón, Valencia, Španělsko). Do studie bude zařazeno 41 kojenců mladších 10 měsíců s podezřením nebo nedávno potvrzenou ABKM.
Každý kojenec bude sledován po dobu čtyř týdnů po zahájení podávání studijní formule. Rodiče nebo zákonní zástupci vyplní standardizované a ad hoc dotazníky týkající se vývoje příznaků, gastrointestinální funkce a přijatelnosti produktu, zatímco vyšetřovatelé zaznamenají klinická a antropometrická data pomocí elektronického záznamu případu (eCRF).
Podskupina kojenců, jejichž rodiče nebo zákonní zástupci souhlasí s explorativní analýzou stolice, poskytne vzorky pro hodnocení mikroflóry, které budou zpracovány v laboratořích zadavatele v Singapuru a Utrechtu.
Velikost vzorku a studijní populace
Bude rekrutováno celkem 41 kojenců mladších 10 měsíců s podezřením nebo nedávno diagnostikovanou ABKM, s předpokladem 30% potenciální míry odpadnutí. Kojenci s předchozím použitím EHF, AAF, rýžového hydrolyzátu nebo sójových formulí budou vyloučeni.
Proměnné
Shromážděná data budou zahrnovat:
- Sociodemografické a výchozí charakteristiky: pohlaví, porodní hmotnost a délka, gestační věk, rodinná anamnéza alergie, typ krmení a užívání antibiotik.
- Antropometrická měření: hmotnost, délka a obvod hlavy na začátku a na konci studie.
- Klinická hodnocení: skóre CoMiSS, SCORAD a IGSQ-13.
- Výsledky hlášené rodiči: ad hoc dotazníky příznaků a stolice, PO-SCORAD, FAQL-PB a průzkumy přijatelnosti/spokojenosti.
- Bezpečnost: nežádoucí události a současně užívané léky.
Doba trvání studie
Rekrutace bude probíhat přibližně devět měsíců. Každý účastník bude sledován po dobu čtyř týdnů.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Mónica Rodríguez, Medical Manager Peads
- Telefonní číslo: 662 150 840
- E-mail: monica.rodriguez@danone.com
Studijní místa
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46004
- Nábor
- Quironsalud Valencia Hospital
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46010
- Nábor
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46011
- Nábor
- Malva-rosa Health centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46021
- Nábor
- República Argentina Health centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46021
- Nábor
- Salvador Pau Health centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46022
- Nábor
- Serrería 2 Health Centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46022
- Nábor
- Serrería I Health Centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46023
- Nábor
- Trafalgar Health centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46025
- Nábor
- Miguel Servet Health centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46120
- Nábor
- Alboraya Health centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46160
- Nábor
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46182
- Nábor
- Cañada Health centre
-
Valencia, Valencia, Španělsko, 46183
- Nábor
- Eliana Health centre
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kojenci mladší 10 měsíců na začátku studie (návštěva 1).
- Podezření nebo nedávno potvrzená alergie na bílkovinu kravského mléka (ABKM), jak určil zkoušející.
- Již krmení umělou výživou, nebo se rodiče/zákonní zástupci rozhodli zahájit krmení umělou výživou.
- Zařazení do studie se shoduje s prvním předpisem hypoalergenní výživy.
- Písemný informovaný souhlas získán od rodičů nebo zákonných zástupců v souladu s místními předpisy.
Kritéria pro vyloučení:
- Kojenci s funkčními gastrointestinálními příznaky, u kterých se nepředpokládá atopie nebo potravinová alergie.
- Kojenci, kteří dříve používali vysoce hydrolyzovanou výživu (EHF), aminokyselinovou výživu (AAF), rýžovou hydrolyzovanou výživu nebo sójovou výživu.
- Kojenci, kteří dříve používali částečně hydrolyzovanou výživu pro prevenci alergie na bílkovinu kravského mléka (ABKM).
- Kojenci, pro které je aminokyselinová výživa (AAF) vhodnější jako první volba léčby, včetně závažných forem ABKM.
- Kontraindikace užívání synbiotik (např. nedonošení kojenci <40 týdnů korigovaného gestačního věku na začátku studie, imunodeficience, syndrom krátkého střeva, parenterální výživa, postpylorická výživa, centrální žilní katétr, onkologická léčba nebo nemoc štěpu proti hostiteli).
- Jakýkoli jiný stav, podle posouzení zkoušejícího, který kontraindikuje použití vysoce hydrolyzované výživy.
- Jakékoli jiné okolnosti, podle posouzení zkoušejícího, které naznačují, že rodiče nebo zákonní zástupci nejsou schopni dodržovat postup studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kojenci s podezřením nebo potvrzenou CMPA
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ve skóre příznaků alergie hlášených vyšetřujícím lékařem
Časové okno: Výchozí stav (Návštěva 1) a 4. týden (Návštěva 2)
|
Změna oproti výchozímu stavu do 4. týdne u alergických příznaků hodnocených vyšetřujícím u kojenců s podezřením nebo potvrzenou alergií na bílkovinu kravského mléka, měřeno pomocí čtyř validovaných nebo ad hoc nástrojů:
|
Výchozí stav (Návštěva 1) a 4. týden (Návštěva 2)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre alergických příznaků hlášených rodiči od výchozí hodnoty do 4. týdne
Časové okno: Výchozí hodnota a 4. týden
|
Změna v symptomech hlášených rodiči nebo pečovateli Rozdíly mezi výchozím stavem a 4. týdnem budou analyzovány a kategorizovány podle zlepšení (snížení skóre) nebo nezlepšení.
|
Výchozí hodnota a 4. týden
|
|
Změna charakteristik stolice od výchozího stavu do 4. týdne
Časové okno: Výchozí stav a 4. týden
|
Rodiči hlášené charakteristiky stolice (konzistence a barva).
Frekvence typů stolice budou shrnuty pro každou návštěvu a budou popsány změny v čase. |
Výchozí stav a 4. týden
|
|
Změna kvality života rodičů související s alergií dítěte od výchozího stavu do 4. týdne
Časové okno: Výchozí hodnoty a 4. týden
|
Změna skóre dotazníku kvality života při potravinové alergii – rodičovská zátěž (FAQL-PB) od výchozí hodnoty do 4. týdne. Zlepšení bude definováno jako snížení celkového skóre.
Budou uvedeny popisné statistiky a frekvence zlepšení. |
Výchozí hodnoty a 4. týden
|
|
Změna antropometrických z-skóre u kojence od výchozí hodnoty do 4. týdne
Časové okno: Výchozí hodnota a 4. týden
|
Změna v z-skóre pro hmotnost, délku a obvod hlavy vypočítaná podle růstových standardů Světové zdravotnické organizace (WHO).
Rozdíly mezi výchozími hodnotami a 4. týdnem budou shrnuty pomocí popisné statistiky.
|
Výchozí hodnota a 4. týden
|
|
Rodičovská přijatelnost a spokojenost se studijním přípravkem
Časové okno: Ve 4. týdnu
|
Akceptovatelnost a spokojenost s produktem studie, hlášené rodiči nebo pečovateli.
Frekvence odpovědí a poměry spotřeby (připravený vs. spotřebovaný produkt) budou shrnuty a budou popsány časové trendy.
|
Ve 4. týdnu
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny ve složení střevní mikrobioty po 4 týdnech užívání formule
Časové okno: Baseline a 4. týden
|
Složení mikrobioty stolice hodnocené pomocí sekvenování genu 16S rRNA (a volitelně metagenomiky v podskupině).
Výsledky zahrnují relativní zastoupení Bifidobacterium spp. a Bifidobacterium breve, složení mikrobioty (beta diverzita, stabilita nebo index zrání), mikrobiální diverzitu (alfa diverzita) a diferenciální zastoupení bakteriálních taxonů od úrovně kmene po druh. |
Baseline a 4. týden
|
|
Změny v mikrobiálních metabolitech ve vzorcích stolice
Časové okno: Výchozí hodnota a 4. týden
|
Koncentrace a relativní podíly hladin mastných kyselin s krátkým řetězcem ve vzorcích stolice, měřené laboratorní analýzou.
|
Výchozí hodnota a 4. týden
|
|
Změny v mikrobiálních metabolitech ve vzorcích stolice
Časové okno: Výchozí hodnota a 4. týden
|
Koncentrace a relativní podíly hladin amoniaku ve vzorcích stolice, měřené laboratorní analýzou.
|
Výchozí hodnota a 4. týden
|
|
Změny pH stolice
Časové okno: Výchozí stav a 4. týden
|
Stoliční pH měřené na začátku studie a ve 4. týdnu jako ukazatel aktivity střevních mikroorganismů a metabolického profilu.
|
Výchozí stav a 4. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NUT-2023-185-APLV
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .