SMASH: Studie om de klinische werkzaamheid te evalueren van een uitgebreid gehydrolyseerde zuigelingenvoeding met synbiotica en een humane melk oligosacharide (HMO) bij zuigelingen met koemelkeiwitallergie (CMPA) (SMASH)
SMASH: Studie om de klinische werkzaamheid te evalueren van een uitgebreid gehydrolyseerde zuigelingenvoeding met synbiotica en een humane melk oligosaccharide (HMO) bij zuigelingen met koemelkeiwitallergie (CMPA)
Koemelkeiwitallergie (CMPA) is een van de meest voorkomende voedselallergieën bij zuigelingen, met een geschatte prevalentie tussen 2% en 5%. Het aantal gediagnosticeerde gevallen is de afgelopen jaren toegenomen, met klinische manifestaties die het maagdarmkanaal, het ademhalingssysteem, de huid of systemische reacties betreffen. Dieeteliminatie van koemelkeiwit blijft de hoeksteen van de behandeling, waarbij gebruik wordt gemaakt van sterk gehydrolyseerde formules (EHF) of aminozuur-gebaseerde formules (AAF), afhankelijk van de ernst van de allergie.
Deze studie heeft tot doel het klinische effect, zoals gerapporteerd door artsen, te evalueren van een sterk gehydrolyseerde wei-gebaseerde formule (Almirón Pepti Syneo®) die een symbiotisch mengsel bevat (scGOS/lcFOS 9:1 en Bifidobacterium breve M-16V), het humane melkoligosaccharide 2'-fucosyllactose (2'-FL) en een verminderde hoeveelheid gezuiverde lactose, bij zuigelingen met vermoedelijke of bevestigde CMPA in een real-world klinische praktijksetting.
Dit is een prospectieve, longitudinale, open-label, single-arm, multicenterstudie met ongeveer 41 zuigelingen jonger dan 10 maanden in verschillende eerstelijnszorgcentra en één ziekenhuis in Valencia, Spanje. Elke deelnemer wordt gedurende vier weken gevolgd. Een subgroep van deelnemers zal ook ontlastingsmonsters verstrekken om het effect van de studieformule op de samenstelling van de darmmicrobiota te onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Achtergrond en Rationale
Koemelkeiwitallergie (CMPA) is een veelvoorkomende aandoening bij pediatrische populaties en een belangrijke oorzaak van medische consultatie tijdens de vroege zuigelingenleeftijd. Hoewel prevalentieschattingen variëren tussen studies, wordt deze over het algemeen gerapporteerd tussen 2% en 5%. CMPA kan zich presenteren met cutane, gastro-intestinale, respiratoire of systemische symptomen en kan de groei, voedingsstatus en kwaliteit van leven van het gezin beïnvloeden.
De hoeksteen van de behandeling is dieeteliminatie van koemelkeiwit. Bij zuigelingen die flesvoeding nodig hebben, worden extensief gehydrolyseerde formules (EHF) of aminozuurgebaseerde formules (AAF) aanbevolen, afhankelijk van de ernst van de allergie. Recent bewijs suggereert dat de samenstelling van de darmmicrobiota een sleutelrol speelt bij de ontwikkeling en modulatie van allergische aandoeningen, en dat prebiotica, probiotica en synbiotica immuunresponsen gunstig kunnen moduleren via het darmmicrobioom.
Almirón Pepti Syneo® is een extensief gehydrolyseerde wei-gebaseerde formule die een symbiotisch mengsel bevat (scGOS/lcFOS 9:1 en Bifidobacterium breve M-16V), het humane melkoligosaccharide 2'-fucosyllactose (2'-FL) en een verlaagd gehalte aan gezuiverde lactose. Eerdere studies hebben de veiligheid, effectiviteit bij het beheersen van CMPA-symptomen en ondersteuning voor adequate zuigelingengroei aangetoond.
Doelstellingen
Primaire doelstelling:
- Het evalueren van het effect van een extensief gehydrolyseerde formule die synbiotica en 2'-FL bevat op door artsen gerapporteerde uitkomsten met betrekking tot CMPA-symptomen (cutaan, respiratoir, gastro-intestinaal en/of systemisch) bij zuigelingen met vermoedelijke of bevestigde CMPA.
Secundaire doelstellingen:
- Het beoordelen van door ouders of verzorgers gerapporteerde uitkomsten met betrekking tot CMPA-symptomen.
- Het evalueren van de impact van de toestand van de zuigeling op de kwaliteit van leven van ouders of verzorgers.
- Het beschrijven van de zuigelingengroei tijdens de studieperiode.
- Het beoordelen van de ouderlijke acceptatie en tevredenheid met het studieproduct.
Exploratieve doelstelling:
- Het verkennen van het effect van de studieformule op de samenstelling van de darmmicrobiota en stoelgangeigenschappen bij zuigelingen met vermoedelijke of bevestigde CMPA.
Studieontwerp
Dit is een prospectieve, longitudinale, open-label, single-arm, multicenter studie uitgevoerd in ongeveer 13 eerstelijnszorgcentra en één ziekenhuis (Hospital Quirón, Valencia, Spanje). De studie zal 41 zuigelingen jonger dan 10 maanden met vermoedelijke of recent bevestigde CMPA includeren.
Elke zuigeling wordt gedurende vier weken gevolgd na aanvang van de studieformule. Ouders of wettelijke voogden zullen gestandaardiseerde en ad-hoc vragenlijsten invullen over symptoomontwikkeling, gastro-intestinale functie en productacceptatie, terwijl onderzoekers klinische en antropometrische gegevens registreren via een elektronisch casusrapportformulier (eCRF).
Een subgroep zuigelingen van wie ouders of voogden toestemming geven voor de exploratieve ontlastingsanalyse zal monsters leveren voor microbiota-analyse, verwerkt in de laboratoria van de sponsor in Singapore en Utrecht.
Steekproefomvang en Studiegroep
In totaal worden 41 zuigelingen jonger dan 10 maanden met vermoedelijke of recent gediagnosticeerde CMPA geworven, uitgaande van een potentiële uitval van 30%. Zuigelingen met eerder gebruik van EHF, AAF, rijsthydrolysaat of sojaformules worden uitgesloten.
Variabelen
Verzamelde gegevens omvatten:
- Sociaaldemografische en baseline kenmerken: geslacht, geboortegewicht en -lengte, zwangerschapsduur, familiegeschiedenis van allergie, voedingstype en antibioticagebruik.
- Antropometrische metingen: gewicht, lengte en hoofdomtrek bij aanvang en einde van de studie.
- Klinische beoordelingen: CoMiSS-, SCORAD- en IGSQ-13-scores.
- Door ouders gerapporteerde uitkomsten: ad-hoc symptoom- en ontlastingsvragenlijsten, PO-SCORAD, FAQL-PB en acceptatie/tevredenheidsenquêtes.
- Veiligheid: bijwerkingen en gelijktijdige medicatie.
Studieduur
Werving vindt plaats gedurende ongeveer negen maanden. Elke deelnemer wordt gedurende vier weken gevolgd.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Mónica Rodríguez, Medical Manager Peads
- Telefoonnummer: 662 150 840
- E-mail: monica.rodriguez@danone.com
Studie Locaties
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46004
- Werving
- Quironsalud Valencia Hospital
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46010
- Werving
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46011
- Werving
- Malva-rosa Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46021
- Werving
- República Argentina Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46021
- Werving
- Salvador Pau Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46022
- Werving
- Serrería 2 Health Centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46022
- Werving
- Serrería I Health Centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46023
- Werving
- Trafalgar Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46025
- Werving
- Miguel Servet Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46120
- Werving
- Alboraya Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46160
- Werving
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46182
- Werving
- Cañada Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanje, 46183
- Werving
- Eliana Health centre
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Zuigelingen jonger dan 10 maanden bij aanvang van de studie (bezoek 1).
- Vermoedelijke of recent bevestigde koemelkeiwitallergie (CMPA), zoals vastgesteld door de onderzoeker.
- Al flesvoeding krijgen, of ouders/wettelijke voogden hebben besloten om flesvoeding te starten.
- Inclusie in de studie valt samen met het eerste voorschrift van een hypoallergene flesvoeding.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van ouders of wettelijke voogden in overeenstemming met lokale regelgeving.
Exclusiecriteria:
- Zuigelingen met functionele maag-darmklachten waarbij atopie of voedselallergie niet wordt vermoed.
- Zuigelingen die eerder een sterk gehydrolyseerde flesvoeding (EHF), een aminozuurgebaseerde flesvoeding (AAF), een rijsthydrolysaatflesvoeding of een sojagebaseerde flesvoeding hebben gebruikt.
- Zuigelingen die eerder een partieel gehydrolyseerde flesvoeding hebben gebruikt ter preventie van koemelkeiwitallergie (CMPA).
- Zuigelingen voor wie een aminozuurgebaseerde flesvoeding (AAF) passender is als eerstelijnsbehandeling, inclusief ernstige vormen van CMPA.
- Contra-indicaties voor het gebruik van synbiotica (bijv. te vroeg geboren zuigelingen <40 weken gecorrigeerde zwangerschapsduur bij aanvang van de studie, immunodeficiëntie, short bowel-syndroom, parenterale voeding, post-pylorische voeding, centrale veneuze katheter, oncologische behandeling of graft-versus-hostziekte).
- Elke andere aandoening, zoals beoordeeld door de onderzoeker, die het gebruik van een sterk gehydrolyseerde flesvoeding contra-indiceert.
- Elke andere omstandigheid, zoals beoordeeld door de onderzoeker, die aangeeft dat de ouders of wettelijke voogden niet in staat zijn om de studievoorwaarden na te leven.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Zuigelingen met vermoedelijke of bevestigde CMPA
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in door onderzoeker gerapporteerde allergie-symptoomscores
Tijdsspanne: Baseline (Bezoek 1) en Week 4 (Bezoek 2)
|
Verandering van de uitgangswaarde tot week 4 in door de onderzoeker beoordeelde allergieverschijnselen bij zuigelingen met een vermoedelijke of bevestigde koemelkeiwitallergie, gemeten met vier gevalideerde of ad hoc-instrumenten:
|
Baseline (Bezoek 1) en Week 4 (Bezoek 2)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in door ouders gerapporteerde allergiesymptoomscores van baseline tot week 4
Tijdsspanne: Baseline en Week 4
|
Verandering in door ouders of verzorgers gerapporteerde symptomen Verschillen tussen de uitgangswaarde en week 4 worden geanalyseerd en gecategoriseerd volgens verbetering (afname van score) of geen verbetering.
|
Baseline en Week 4
|
|
Verandering in stoelgangkenmerken van baseline tot week 4
Tijdsspanne: Baseline en week 4
|
Door ouders gerapporteerde stoelgangkenmerken (consistentie en kleur).
Frequenties van stoelgangtypen worden samengevat voor elk bezoek, en veranderingen in de tijd worden beschreven.
|
Baseline en week 4
|
|
Verandering in de kwaliteit van leven van ouders gerelateerd aan zuigelingenallergie van baseline tot Week 4
Tijdsspanne: Baseline en Week 4
|
Verandering in de score van de Food Allergy Quality of Life-Parental Burden Questionnaire (FAQL-PB) van baseline tot week 4. Verbetering wordt gedefinieerd als een afname van de totaalscore.
Beschrijvende statistieken en frequenties van verbetering zullen worden gepresenteerd.
|
Baseline en Week 4
|
|
Verandering in antropometrische z-scores van zuigelingen van baseline tot week 4
Tijdsspanne: Baseline en Week 4
|
Verandering in z-scores voor gewicht, lengte en hoofdomtrek berekend volgens de groeistandaarden van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
Verschillen tussen de uitgangswaarde en week 4 worden samengevat met behulp van beschrijvende statistiek.
|
Baseline en Week 4
|
|
Ouderacceptatie en tevredenheid met de studieformule
Tijdsspanne: In week 4
|
Aanvaardbaarheid van en tevredenheid met het studieproduct volgens ouders of verzorgers.
De frequentie van reacties en de consumptieverhoudingen (bereid versus geconsumeerd product) worden samengevat en tijdelijke trends worden beschreven.
|
In week 4
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in de samenstelling van de darmmicrobiota na 4 weken gebruik van zuigelingenvoeding
Tijdsspanne: Baseline en Week 4
|
De samenstelling van de darmmicrobiota beoordeeld via 16S rRNA-gensequentiebepaling (en optionele metagenomica in een subgroep).
Resultaten omvatten de relatieve abundantie van Bifidobacterium spp.
en Bifidobacterium breve, microbiota-samenstelling (bèta-diversiteit, stabiliteit of maturatie-index), microbiële diversiteit (alfa-diversiteit) en differentiële abundantie van bacteriële taxa van fylum tot soortniveau.
|
Baseline en Week 4
|
|
Veranderingen in microbiële metabolieten in stoelgangmonsters
Tijdsspanne: Baseline en Week 4
|
Concentraties en relatieve verhoudingen van korteketenvetzuren in stoelgangmonsters, gemeten door laboratoriumanalyse.
|
Baseline en Week 4
|
|
Veranderingen in microbiële metabolieten in stoelgangmonsters
Tijdsspanne: Baseline en Week 4
|
Concentraties en relatieve verhoudingen van ammoniakgehaltes in ontlastingsmonsters, gemeten door laboratoriumanalyse.
|
Baseline en Week 4
|
|
Veranderingen in ontlastings-pH
Tijdsspanne: Baseline en Week 4
|
Stoelgang pH gemeten bij aanvang en Week 4 als indicator van darmmicrobieel activiteit en metabool profiel.
|
Baseline en Week 4
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NUT-2023-185-APLV
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .