SMASH: Studie til evaluering af den kliniske effekt af et ekstensivt hydrolyseret babyformel med synbiotika og et humanmælksoligosakkarid (HMO) hos børn med komælksproteinallergi (CMPA) (SMASH)
SMASH: Studie til vurdering af den kliniske effekt af en ekstensivt hydrolyseret børneernæring med synbiotika og et humanmælks-oligosakkarid (HMO) hos spædbørn med komælksproteinallergi (CMPA)
Køemælkeproteinallergi (CMPA) er en af de mest almindelige fødevareallergier hos spædbørn med en estimeret forekomst mellem 2% og 5%. Antallet af diagnosticerede tilfælde er steget i de seneste år, med kliniske manifestationer, der involverer mave-tarmkanalen, luftvejssystemet, huden eller systemiske reaktioner. Kostmæssig eliminering af køemælkeprotein forbliver hovedbehandlingen ved hjælp af ekstensivt hydrolyserede formler (EHF) eller aminosyre-baserede formler (AAF) afhængigt af allergiens sværhedsgrad.
Dette studie har til formål at evaluere den kliniske effekt, som rapporteret af læger, af en ekstensivt hydrolyseret vallebaseret formel (Almirón Pepti Syneo®), der indeholder en symbiotisk blanding (scGOS/lcFOS 9:1 og Bifidobacterium breve M-16V), humanmælksoligosakkaridet 2'-fucosyllaktose (2'-FL) og en reduceret mængde renset laktose, hos spædbørn med mistænkt eller bekræftet CMPA i en klinisk praksis i den virkelige verden.
Dette er et prospektivt, longitudinalt, åbent, enarms, multicentret studie, der inkluderer cirka 41 spædbørn under 10 måneder på flere almenpraksiscentre og et hospital i Valencia, Spanien. Hver deltager vil blive fulgt i fire uger. En undergruppe af deltagerne vil også afgive afføringsprøver for at undersøge effekten af studieformlen på tarmmikrobiotas sammensætning.
Studieoversigt
Status
Detaljeret beskrivelse
Baggrund og Rationale
Køernælkeallergi (CMPA) er en hyppig tilstand hos børn og en væsentlig årsag til lægekonsultationer i den tidlige spædbarnsalder. Selvom prævalensestimater varierer mellem studier, rapporteres den generelt mellem 2% og 5%. CMPA kan vise sig med kutane, gastrointestinale, respiratoriske eller systemiske symptomer og kan påvirke vækst, ernæringstilstand og familiens livskvalitet.
Hjørnestenen i behandlingen er diætetisk eliminering af køernælkeprotein. Hos spædbørn, der kræver flaskeernæring, anbefales ekstensivt hydrolyserede formler (EHF) eller aminosyre-baserede formler (AAF), afhængigt af allergiens alvorlighed. Nylig evidens tyder på, at tarmmikrobiotas sammensætning spiller en nøglerolle i udviklingen og modulationen af allergiske sygdomme, og at præbiotika, probiotika og symbiotika kan modulere immunresponset positivt via tarmmikrobiomet.
Almirón Pepti Syneo® er en ekstensivt hydrolyseret vallebaseret formel, der indeholder en symbiotisk blanding (scGOS/lcFOS 9:1 og Bifidobacterium breve M-16V), humanmælksoligosakkaridet 2'-fucosyllaktose (2'-FL) og et reduceret indhold af purificeret laktose. Tidligere studier har demonstreret dens sikkerhed, effektivitet i behandlingen af CMPA-symptomer og støtte til tilstrækkelig spædbarnsvækst.
Formål
Primært Formål:
- At evaluere effekten af en ekstensivt hydrolyseret formel indeholdende symbiotika og 2'-FL på lægerapporterede resultater relateret til CMPA-symptomer (kutane, respiratoriske, gastrointestinale og/eller systemiske) hos spædbørn med mistænkt eller bekræftet CMPA.
Sekundære Formål:
- At vurdere forældre- eller omsorgspersonrapporterede resultater relateret til CMPA-symptomer.
- At evaluere spædbarnets tilstands indvirkning på forældres eller omsorgspersoners livskvalitet.
- At beskrive spædbarnsvækst i studieperioden.
- At vurdere forældrenes accept og tilfredshed med studievaren.
Eksplorativt Formål:
- At udforske studievarens effekt på tarmmikrobiotas sammensætning og afføringskarakteristika hos spædbørn med mistænkt eller bekræftet CMPA.
Studiedesign
Dette er et prospektivt, longitudinelt, åbent, en-armet, multicentrisk studie udført på cirka 13 almenpraksisklinikker og et hospital (Hospital Quirón, Valencia, Spanien). Studiet vil inkludere 41 spædbørn under 10 måneder med mistænkt eller nyligt bekræftet CMPA.
Hvert spædbarn vil blive fulgt i fire uger efter indledning af studievaren. Forældre eller værger vil udfylde standardiserede og ad hoc-spørgeskemaer om symptomevolution, gastrointestinal funktion og produktaccept, mens undersøgerne vil registrere kliniske og antropometriske data ved hjælp af en elektronisk casereportformular (eCRF).
En undergruppe af spædbørn, hvis forældre eller værger samtykker til den eksplorative afføringsanalyse, vil afgive prøver til mikrobiota-vurdering, behandlet i sponsorernes laboratorier i Singapore og Utrecht.
Stikprøvestørrelse og Studiepopulation
I alt 41 spædbørn under 10 måneder med mistænkt eller nyligt diagnosticeret CMPA vil blive rekrutteret, forudsat en potentiel frafaldsprocent på 30%. Spædbørn med tidligere brug af EHF, AAF, rishydrolysat eller sojaformler vil blive ekskluderet.
Variable
Indsamlede data vil omfatte:
- Sociodemografiske og baseline-karakteristika: køn, fødselsvægt og -længde, gestationsalder, familiehistorie for allergi, ernæringstype og antibiotikabrug.
- Antropometriske målinger: vægt, længde og hovedomkreds ved baseline og studiet slutning.
- Kliniske vurderinger: CoMiSS, SCORAD og IGSQ-13 scoringer.
- Forældrerapporterede resultater: ad hoc-symptom- og afføringsspørgeskemaer, PO-SCORAD, FAQL-PB og accept-/tilfredshedsundersøgelser.
- Sikkerhed: bivirkninger og samtidig medicinering.
Studievarighed
Rekruttering vil foregå over cirka ni måneder. Hver deltager vil blive fulgt i fire uger.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Mónica Rodríguez, Medical Manager Peads
- Telefonnummer: 662 150 840
- E-mail: monica.rodriguez@danone.com
Studiesteder
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46004
- Rekruttering
- Quironsalud Valencia Hospital
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46010
- Rekruttering
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46011
- Rekruttering
- Malva-rosa Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46021
- Rekruttering
- República Argentina Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46021
- Rekruttering
- Salvador Pau Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46022
- Rekruttering
- Serrería 2 Health Centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46022
- Rekruttering
- Serrería I Health Centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46023
- Rekruttering
- Trafalgar Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46025
- Rekruttering
- Miguel Servet Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46120
- Rekruttering
- Alboraya Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46160
- Rekruttering
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46182
- Rekruttering
- Cañada Health centre
-
Valencia, Valencia, Spanien, 46183
- Rekruttering
- Eliana Health centre
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Spædbørn under 10 måneder ved studiestart (besøg 1).
- Mistanke om eller nyligt bekræftet mælkeproteinallergi (CMPA), som fastsat af undersøgeren.
- Allerede på flaskeernæring, eller forældre/lege værger har besluttet at indlede flaskeernæring.
- Inklusion i studiet falder sammen med den første ordinering af en hypoallergen ernæringsformel.
- Skriftligt informeret samtykke indhentet fra forældre eller lege værger i overensstemmelse med lokale regler.
Eksklusionskriterier:
- Spædbørn med funktionelle gastrointestinale symptomer, hvor atopi eller fødevareallergi ikke mistænkes.
- Spædbørn, der tidligere har brugt en ekstensivt hydrolyseret ernæringsformel (EHF), en aminosyrebaseret ernæringsformel (AAF), en rishydrolysatformel eller en sojabasert ernæringsformel.
- Spædbørn, der tidligere har brugt en delvist hydrolyseret ernæringsformel til forebyggelse af mælkeproteinallergi (CMPA).
- Spædbørn, for hvem en aminosyrebaseret ernæringsformel (AAF) er mere passende som førstelinjebehandling, herunder svære former for CMPA.
- Kontraindikationer mod brug af synbiotika (f.eks. for tidligt fødte spædbørn <40 ugers korrigeret gestationsalder ved studiestart, immundefekt, kort tarmsyndrom, parenteral ernæring, postpylorisk ernæring, central venekateter, onkologisk behandling eller graft-versus-host sygdom).
- Enhver anden tilstand, som vurderet af undersøgeren, der kontraindicerer brug af en ekstensivt hydrolyseret ernæringsformel.
- Enhver anden omstændighed, som vurderet af undersøgeren, der indikerer, at forældre eller lege værger ikke er i stand til at overholde studieprocedurerne.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Spædbørn med mistanke om eller bekræftet CMPA
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i undersøgerrapporterede allergisymptomscore
Tidsramme: Baseline (Besøg 1) og uge 4 (Besøg 2)
|
Ændring fra baseline til uge 4 i undersøger-vurderede allergisymptomer hos spædbørn med mistænkt eller bekræftet komælksproteinallergi, målt ved hjælp af fire validerede eller ad hoc-instrumenter:
|
Baseline (Besøg 1) og uge 4 (Besøg 2)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i forældrerapporterede allergisymptomscore fra udgangspunktet til uge 4
Tidsramme: Baseline og uge 4
|
Ændring i forælder- eller omsorgspersonrapporterede symptomer. Forskelle mellem baseline og uge 4 vil blive analyseret og kategoriseret i henhold til forbedring (reduktion i score) eller ingen forbedring.
|
Baseline og uge 4
|
|
Ændring i afføringskarakteristika fra baseline til uge 4
Tidsramme: Baseline og uge 4
|
Forældrerapporterede afføringskarakteristika (konsistens og farve).
Hyppigheden af afføringstyper vil blive opsummeret for hvert besøg, og ændringer over tid vil blive beskrevet. |
Baseline og uge 4
|
|
Ændring i forældres livskvalitet relateret til spædbarnsallergi fra baseline til uge 4
Tidsramme: Baseline og uge 4
|
Ændring i Food Allergy Quality of Life-Parental Burden Questionnaire (FAQL-PB) score fra baseline til uge 4. Forbedring defineres som en reduktion i totalscore.
Beskrivende statistik og frekvenser af forbedring vil blive præsenteret.
|
Baseline og uge 4
|
|
Ændring i spædbarns antropometriske z-score fra baseline til uge 4
Tidsramme: Baseline og uge 4
|
Ændring i z-scorer for vægt, længde og hovedomkreds beregnet efter Verdenssundhedsorganisationens (WHO) vækststandarder.
Forskelle mellem baseline og uge 4 vil blive opsummeret ved hjælp af deskriptiv statistik.
|
Baseline og uge 4
|
|
Forældrenes accept og tilfredshed med undersøgelsesformlen
Tidsramme: I uge 4
|
Forældres eller omsorgspersoners rapporterede accept og tilfredshed med undersøgelsesproduktet.
Hyppighed af svar og forbrugsforhold (tilberedt vs. forbrugt produkt) opsummeres, og tidsmæssige tendenser beskrives.
|
I uge 4
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i tarmmikrobiotaens sammensætning efter 4 ugers brug af modermælkserstatning
Tidsramme: Baseline og uge 4
|
Stolmikrobiota-sammensætning vurderet via 16S rRNA-gen-sekventering (og valgfri metagenomik i en delgruppe).
Resultater omfatter relativ forekomst af Bifidobacterium spp.
og Bifidobacterium breve, mikrobiota-sammensætning (beta-diversitet, stabilitet eller modningsindeks), mikrobiell diversitet (alfa-diversitet) og differentiel forekomst af bakterielle taksoner fra phylum til artsniveau.
|
Baseline og uge 4
|
|
Ændringer i mikrobielle metabolitter i afføringsprøver
Tidsramme: Baseline og uge 4
|
Koncentrationer og relative proportioner af kortkædede fedtsyrer i afføringsprøver, målt ved laboratorieanalyse.
|
Baseline og uge 4
|
|
Ændringer i mikrobielle metabolitter i afføringsprøver
Tidsramme: Baseline og uge 4
|
Koncentrationer og relative andele af ammoniakniveauer i afføringsprøver, målt ved laboratorieanalyse.
|
Baseline og uge 4
|
|
Ændringer i afføringspH
Tidsramme: Baseline og uge 4
|
Stole pH målt ved baseline og uge 4 som en indikator for tarmmikrobiologisk aktivitet og metabolisk profil.
|
Baseline og uge 4
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NUT-2023-185-APLV
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .