SMASH: Studie for å evaluere den kliniske effektiviteten av en ekstensivt hydrolyserert barnemat med synbiotika og et humant melkeoligosakkarid (HMO) hos spedbarn med kumelkeproteinallergi (CMPA) (SMASH)
SMASH: Studie for å evaluere den kliniske effekten av et ekstensivt hydrolysett spedbarnsformel med symbiotika og et humanmjølk oligosakkarid (HMO) hos spedbarn med kumelkeproteinallergi (CMPA)
Kumelkeproteinallergi (CMPA) er en av de vanligste matvareallergiene hos spedbarn, med en estimert forekomst mellom 2 % og 5 %. Antallet diagnostiserte tilfeller har økt de siste årene, med kliniske manifestasjoner som involverer fordøyelseskanalen, luftveiene, huden eller systemiske reaksjoner. Kostholdsmessig eliminering av kumelkeprotein forblir hovedbehandlingen, ved bruk av ekstensivt hydrolysert formel (EHF) eller aminosyrebasert formel (AAF), avhengig av allergiens alvorlighetsgrad.
Denne studien har som mål å evaluere den kliniske effekten, slik den rapporteres av leger, av en ekstensivt hydrolysert mysebasert formel (Almirón Pepti Syneo®) som inneholder en symbiotisk blanding (scGOS/lcFOS 9:1 og Bifidobacterium breve M-16V), oligosakkaridet 2'-fukosyllaktose (2'-FL) fra morsmelk, og en redusert mengde renset laktose, hos spedbarn med mistenkt eller bekreftet CMPA i en klinisk praksis i den virkelige verden.
Dette er en prospektiv, longitudinell, åpen, enarms, multisenters studie som inkluderer omtrent 41 spedbarn under 10 måneder ved flere primærhelsetjenestesentre og ett sykehus i Valencia, Spania. Hver deltaker vil bli fulgt i fire uker. En undergruppe av deltakerne vil også gi avføringsprøver for å utforske effekten av studieformelen på tarmmikrobiotasammensetningen.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Bakgrunn og rasjonalitet
Kumelkeproteinallergi (CMPA) er en hyppig tilstand i pediatriske populasjoner og en viktig årsak til medisinsk konsultasjon i tidlig spedbarnsalder. Selv om prevalensestimatene varierer mellom studier, rapporteres den generelt mellom 2 % og 5 %. CMPA kan presentere seg med kutane, gastrointestinale, respiratoriske eller systemiske symptomer og kan påvirke vekst, ernæringstilstand og familiens livskvalitet.
Hjørnesteinen i behandlingen er diettetisk eliminering av kumelkeprotein. Hos spedbarn som krever ernæring med modermelkerstatning, anbefales ekstensivt hydrolyserte formler (EHF) eller aminosyrebaserte formler (AAF), avhengig av allergiets alvorlighetsgrad. Nyere forskning tyder på at tarmmikrobiotasammensetningen spiller en nøkkelrolle i utviklingen og moduleringen av allergiske sykdommer, og at prebiotika, probiotika og synbiotika kan modulere immunresponsene gunstig via tarmmikrobiomet.
Almirón Pepti Syneo® er en ekstensivt hydrolyserte mysebasert formel som inkluderer en synbiotisk blanding (scGOS/lcFOS 9:1 og Bifidobacterium breve M-16V), det humane melkeoligosakkaridet 2'-fukosyllaktose (2'-FL), og et redusert innhold av renset laktose. Tidligere studier har vist dens sikkerhet, effekt i behandling av CMPA-symptomer, og støtte for tilstrekkelig spedbarnsvekst.
Mål
Primærmål:
- Å evaluere effekten av en ekstensivt hydrolyserte formel som inneholder synbiotika og 2'-FL på legerapporterte resultater relatert til CMPA-symptomer (kutane, respiratoriske, gastrointestinale og/eller systemiske) hos spedbarn med mistenkt eller bekreftet CMPA.
Sekundærmål:
- Å vurdere foreldre- eller omsorgspersonrapporterte resultater relatert til CMPA-symptomer.
- Å evaluere påvirkningen av spedbarnets tilstand på foreldrenes eller omsorgspersonenes livskvalitet.
- Å beskrive spedbarnsvekst i løpet av studieperioden.
- Å vurdere foreldrenes aksept og tilfredshet med studievaren.
Utforskende mål:
- Å utforske effekten av studieformelen på tarmmikrobiotasammensetning og avføringskarakteristikker hos spedbarn med mistenkt eller bekreftet CMPA.
Studiedesign
Dette er en prospektiv, longitudinell, åpen-label, enarms, multikenterstudie gjennomført ved omtrent 13 primærhelsetjenestesentre og ett sykehus (Hospital Quirón, Valencia, Spania). Studien vil inkludere 41 spedbarn under 10 måneder med mistenkt eller nylig bekreftet CMPA.
Hvert spedbarn vil bli fulgt i fire uker etter start av studieformelen. Foreldre eller verge vil fylle ut standardiserte og ad hoc-spørreskjemaer angående symptomevolusjon, gastrointestinal funksjon og produktaksept, mens forskere vil registrere kliniske og antropometriske data ved hjelp av et elektronisk kasusrapporteringsskjema (eCRF).
En undergruppe av spedbarn hvis foreldre eller verge samtykker til den utforskende avføringsanalysen vil gi prøver for mikrobiotavurdering, prosessert ved sponsorlaboratoriene i Singapore og Utrecht.
Utvalgsstørrelse og studiegruppe
Totalt 41 spedbarn under 10 måneder med mistenkt eller nylig diagnostisert CMPA vil bli rekruttert, forutsatt en potensiell frafallsrate på 30 %. Spedbarn med tidligere bruk av EHF, AAF, risehydrolysat eller soyaproteinformler vil bli ekskludert.
Variabler
Innsamlede data vil inkludere:
- Sosiodemografiske og basiskarakteristikker: kjønn, fødselsvekt og -lengde, svangerskapsalder, familiehistorie for allergi, ernæringstype og antibiotikabruk.
- Antropometriske mål: vekt, lengde og hodeomkrets ved basislinje og studiens slutt.
- Kliniske vurderinger: CoMiSS-, SCORAD- og IGSQ-13-poengsummer.
- Foreldrerapporterte resultater: ad hoc-symptom- og avføringsskjemaer, PO-SCORAD, FAQL-PB, og aksept-/tilfredshetsundersøkelser.
- Sikkerhet: bivirkninger og samtidige medikamenter.
Studievarighet
Rekruttering vil finne sted over omtrent ni måneder. Hver deltaker vil bli fulgt i fire uker.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Mónica Rodríguez, Medical Manager Peads
- Telefonnummer: 662 150 840
- E-post: monica.rodriguez@danone.com
Studiesteder
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Spania, 46004
- Rekruttering
- Quironsalud Valencia Hospital
-
Valencia, Valencia, Spania, 46010
- Rekruttering
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46011
- Rekruttering
- Malva-rosa Health centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46021
- Rekruttering
- República Argentina Health centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46021
- Rekruttering
- Salvador Pau Health centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46022
- Rekruttering
- Serrería 2 Health Centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46022
- Rekruttering
- Serrería I Health Centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46023
- Rekruttering
- Trafalgar Health centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46025
- Rekruttering
- Miguel Servet Health centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46120
- Rekruttering
- Alboraya Health centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46160
- Rekruttering
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46182
- Rekruttering
- Cañada Health centre
-
Valencia, Valencia, Spania, 46183
- Rekruttering
- Eliana Health centre
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Spedbarn under 10 måneder ved studieoppstart (Besøk 1).
- Mistenkt eller nylig bekreftet kumelkproteinallergi (CMPA), som fastsatt av undersøkeren.
- Allerede ernært med morsmelkerstatning, eller foreldre/verge har besluttet å starte med morsmelkerstatning.
- Inkludering i studien sammenfaller med første resept på en hypoallergen morsmelkerstatning.
- Skriftlig samtykke innhentet fra foreldre eller verge i henhold til lokale forskrifter.
Eksklusjonskriterier:
- Spedbarn med funksjonelle gastrointestinale symptomer der atopi eller matvareallergi ikke er mistenkt.
- Spedbarn som tidligere har brukt en ekstensivt hydrolyserte morsmelkerstatning (EHF), en aminosyrebasert morsmelkerstatning (AAF), en rishydrolysatmorsmelkerstatning eller en soyabasert morsmelkerstatning.
- Spedbarn som tidligere har brukt en delvis hydrolyserte morsmelkerstatning for forebygging av kumelkproteinallergi (CMPA).
- Spedbarn der en aminosyrebasert morsmelkerstatning (AAF) er mer hensiktsmessig som førstevalgsbehandling, inkludert alvorlige former for CMPA.
- Kontraindikasjoner mot bruk av synbiotika (f.eks. premature spedbarn <40 ukers korrigert gestasjonsalder ved studieoppstart, immunsvikt, kort tarmsyndrom, parenteral ernæring, post-pylorisk ernæring, sentral venekateter, onkologisk behandling eller graft-versus-host sykdom).
- Enhver annen tilstand, som vurdert av undersøkeren, som kontraindiserer bruk av en ekstensivt hydrolyserte morsmelkerstatning.
- Enhver annen omstendighet, som vurdert av undersøkeren, som indikerer at foreldre eller verge ikke er i stand til å følge studiens prosedyrer.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Spedbarn med mistenkt eller bekreftet CMPA
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i undersøkerrapporterte allergisymptompoeng
Tidsramme: Utgangspunkt (Besøk 1) og uke 4 (Besøk 2)
|
Endring fra baseline til uke 4 i undersøker-vurdert allergisymptomer hos spedbarn med mistenkt eller bekreftet kumelkproteinallergi, målt ved bruk av fire validerte eller ad hoc-instrumenter:
|
Utgangspunkt (Besøk 1) og uke 4 (Besøk 2)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i foreldrerapporterte allergisymptompoeng fra utgangspunktet til uke 4
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 4
|
Endring i forelder- eller omsorgspersonrapporterte symptomer Forskjeller mellom utgangspunktet og uke 4 vil bli analysert og kategorisert i henhold til forbedring (reduksjon i poengsum) eller ingen forbedring.
|
Utgangspunkt og uke 4
|
|
Endring i avføringskarakteristika fra baseline til uke 4
Tidsramme: Baseline og uke 4
|
Foreldrerapporterte avføringskarakteristika (konsistens og farge).
Hyppigheten av avføringstyper vil bli oppsummert for hvert besøk, og endringer over tid vil bli beskrevet.
|
Baseline og uke 4
|
|
Endring i foreldrenes livskvalitet relatert til spedbarnsallergi fra utgangspunktet til uke 4
Tidsramme: Baseline og uke 4
|
Endring i skåren på Spørreskjema for livskvalitet ved matallergi – foreldrebyrde (FAQL-PB) fra utgangspunktet til uke 4. Forbedring vil bli definert som en reduksjon i totalskåren.
Beskrivende statistikk og frekvenser av forbedring vil bli presentert.
|
Baseline og uke 4
|
|
Endring i spedbarns antropometriske z-verdier fra utgangspunkt til uke 4
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 4
|
Endring i z-poeng for vekt, lengde og hodeomkrede beregnet i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) vekststandarder.
Forskjeller mellom utgangspunkt og uke 4 vil bli oppsummert ved bruk av beskrivende statistikk.
|
Utgangspunkt og uke 4
|
|
Foreldrenes aksept og tilfredshet med studiemelken
Tidsramme: I uke 4
|
Foreldre- eller omsorgsperson-rapportert aksept og tilfredshet med studienes produkt.
Frekvenser av responser og forbruksforhold (tilberedt vs. konsumert produkt) vil bli oppsummert, og tidsmessige trender vil bli beskrevet. |
I uke 4
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i tarmmikrobiotasammensetning etter 4 ukers bruk av morsmelkerstatning
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 4
|
Avføringsmikrobiota-sammensetning vurdert gjennom 16S rRNA-gen-sekvensering (og valgfri metagenomikk i en undergruppe).
Utfall inkluderer relativ forekomst av Bifidobacterium spp.
og Bifidobacterium breve, mikrobiota-sammensetning (beta-diversitet, stabilitet eller modningsindeks), mikrobielt mangfold (alfa-diversitet), og differensiell forekomst av bakterielle taksoner fra rekke til artsnivå.
|
Utgangspunkt og uke 4
|
|
Endringer i mikrobielle metabolitter i avføringsprøver
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 4
|
Konsentrasjoner og relative andeler av kortkjedede fettsyrer i avføringsprøver, målt ved laboratorieanalyse.
|
Utgangspunkt og uke 4
|
|
Endringer i mikrobielle metabolitter i avføringsprøver
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 4
|
Konsentrasjoner og relative andeler av ammoniakk-nivåer i avføringsprøver, målt ved laboratorieanalyse.
|
Utgangspunkt og uke 4
|
|
Endringer i avføringens pH
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 4
|
Avføringens pH målt ved baseline og uke 4 som en indikator på tarmmikrobiell aktivitet og metabolsk profil.
|
Utgangspunkt og uke 4
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NUT-2023-185-APLV
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .