SMASH: Studio per Valutare l'Efficacia Clinica di una Formula Infantile Estesamente Idrolizzata Con Simbiotici e un Oligosaccaride del Latte Materno (HMO) in Neonati con Allergia alle Proteine del Latte Vaccino (CMPA) (SMASH)
SMASH: Studio per Valutare l'Efficacia Clinica di una Formula Infantile Estesamente Idrolizzata con Simbiotici e un Oligosaccaride del Latte Materno (HMO) in Neonati con Allergia alle Proteine del Latte Vaccino (APLV)
L'allergia alle proteine del latte vaccino (APLV) è una delle allergie alimentari più comuni nei neonati, con una prevalenza stimata tra il 2% e il 5%. Il numero di casi diagnosticati è aumentato negli ultimi anni, con manifestazioni cliniche che coinvolgono il tratto gastrointestinale, il sistema respiratorio, la pelle o reazioni sistemiche. L'eliminazione dietetica delle proteine del latte vaccino rimane il cardine del trattamento, utilizzando formule estesamente idrolizzate (FEH) o formule a base di aminoacidi (FAA), a seconda della gravità dell'allergia.
Questo studio mira a valutare l'effetto clinico, come riportato dai medici, di una formula a base di siero estesamente idrolizzato (Almirón Pepti Syneo®) contenente una miscela simbiotica (scGOS/lcFOS 9:1 e Bifidobacterium breve M-16V), l'oligosaccaride del latte umano 2'-fucosillattosio (2'-FL) e una quantità ridotta di lattosio purificato, in neonati con sospetta o confermata APLV in un contesto di pratica clinica reale.
Questo è uno studio prospettico, longitudinale, in aperto, a braccio singolo e multicentrico che include circa 41 neonati di età inferiore a 10 mesi in diversi centri di cure primarie e un ospedale a Valencia, Spagna. Ogni partecipante sarà seguito per quattro settimane. Un sottogruppo di partecipanti fornirà anche campioni di feci per esplorare l'effetto della formula dello studio sulla composizione del microbiota intestinale.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
Contesto e Razionale
L'allergia alle proteine del latte vaccino (CMPA) è una condizione frequente nelle popolazioni pediatriche e una delle principali cause di consulto medico durante la prima infanzia. Sebbene le stime di prevalenza varino tra gli studi, viene generalmente riportata tra il 2% e il 5%. La CMPA può manifestarsi con sintomi cutanei, gastrointestinali, respiratori o sistemici e può influenzare la crescita, lo stato nutrizionale e la qualità della vita familiare.
Il cardine della gestione è l'eliminazione dietetica delle proteine del latte vaccino. Nei lattanti che richiedono l'alimentazione con formula, sono raccomandate formule estesamente idrolizzate (EHF) o formule a base di aminoacidi (AAF), a seconda della gravità dell'allergia. Recenti evidenze suggeriscono che la composizione del microbiota intestinale svolge un ruolo chiave nello sviluppo e nella modulazione delle malattie allergiche, e che prebiotici, probiotici e simbiotici possono modulare beneficamente le risposte immunitarie attraverso il microbioma intestinale.
Almirón Pepti Syneo® è una formula estesamente idrolizzata a base di siero che include una miscela simbiotica (scGOS/lcFOS 9:1 e Bifidobacterium breve M-16V), l'oligosaccaride del latte umano 2'-fucosillattosio (2'-FL) e un contenuto ridotto di lattosio purificato. Studi precedenti hanno dimostrato la sua sicurezza, efficacia nella gestione dei sintomi della CMPA e supporto per un'adeguata crescita del lattante.
Obiettivi
Obiettivo Primario:
- Valutare l'effetto di una formula estesamente idrolizzata contenente simbiotici e 2'-FL sugli esiti riferiti dal medico relativi ai sintomi della CMPA (cutanei, respiratori, gastrointestinali e/o sistemici) in lattanti con sospetta o confermata CMPA.
Obiettivi Secondari:
- Valutare gli esiti riferiti dal genitore o dal caregiver relativi ai sintomi della CMPA.
- Valutare l'impatto della condizione del lattante sulla qualità della vita del genitore o del caregiver.
- Descrivere la crescita del lattante durante il periodo di studio.
- Valutare l'accettabilità e la soddisfazione dei genitori riguardo al prodotto dello studio.
Obiettivo Esplorativo:
- Esplorare l'effetto della formula dello studio sulla composizione del microbiota intestinale e sulle caratteristiche delle feci in lattanti con sospetta o confermata CMPA.
Disegno dello Studio
Questo è uno studio prospettico, longitudinale, in aperto, a braccio singolo, multicentrico condotto in circa 13 centri di cure primarie e un ospedale (Hospital Quirón, Valencia, Spagna). Lo studio arruolerà 41 lattanti di età inferiore a 10 mesi con sospetta o recentemente confermata CMPA.
Ogni lattante sarà seguito per quattro settimane dopo l'inizio della formula dello studio. I genitori o i tutori legali completeranno questionari standardizzati e ad hoc riguardanti l'evoluzione dei sintomi, la funzione gastrointestinale e l'accettabilità del prodotto, mentre gli investigatori registreranno i dati clinici e antropometrici utilizzando un modulo elettronico di raccolta dati (eCRF).
Un sottogruppo di lattanti i cui genitori o tutori danno il consenso all'analisi esplorativa delle feci fornirà campioni per la valutazione del microbiota, elaborati nei laboratori dello sponsor a Singapore e Utrecht.
Dimensioni del Campione e Popolazione dello Studio
Verranno reclutati un totale di 41 lattanti di età inferiore a 10 mesi con sospetta o recentemente diagnosticata CMPA, assumendo un tasso potenziale di abbandono del 30%. Saranno esclusi lattanti con precedente utilizzo di EHF, AAF, idrolisati di riso o formule di soia.
Variabili
I dati raccolti includeranno:
- Caratteristiche sociodemografiche e basali: sesso, peso e lunghezza alla nascita, età gestazionale, storia familiare di allergia, tipo di alimentazione e uso di antibiotici.
- Misure antropometriche: peso, lunghezza e circonferenza cranica al basale e alla fine dello studio.
- Valutazioni cliniche: punteggi CoMiSS, SCORAD e IGSQ-13.
- Esiti riferiti dai genitori: questionari ad hoc su sintomi e feci, PO-SCORAD, FAQL-PB e indagini su accettabilità/soddisfazione.
- Sicurezza: eventi avversi e farmaci concomitanti.
Durata dello Studio
Il reclutamento avverrà in circa nove mesi. Ogni partecipante sarà seguito per quattro settimane.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Mónica Rodríguez, Medical Manager Peads
- Numero di telefono: 662 150 840
- Email: monica.rodriguez@danone.com
Luoghi di studio
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Valencia
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Valencia, Valencia, Spagna, 46004
- Reclutamento
- Quironsalud Valencia Hospital
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Valencia, Valencia, Spagna, 46010
- Reclutamento
- Trinitat Health centre
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Valencia, Valencia, Spagna, 46011
- Reclutamento
- Malva-rosa Health centre
-
Valencia, Valencia, Spagna, 46021
- Reclutamento
- República Argentina Health centre
-
Valencia, Valencia, Spagna, 46021
- Reclutamento
- Salvador Pau Health centre
-
Valencia, Valencia, Spagna, 46022
- Reclutamento
- Serrería 2 Health Centre
-
Valencia, Valencia, Spagna, 46022
- Reclutamento
- Serrería I Health Centre
-
Valencia, Valencia, Spagna, 46023
- Reclutamento
- Trafalgar Health centre
-
Valencia, Valencia, Spagna, 46025
- Reclutamento
- Miguel Servet Health centre
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Valencia, Valencia, Spagna, 46120
- Reclutamento
- Alboraya Health centre
-
Valencia, Valencia, Spagna, 46160
- Reclutamento
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Spagna, 46182
- Reclutamento
- Cañada Health centre
-
Valencia, Valencia, Spagna, 46183
- Reclutamento
- Eliana Health centre
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Neonati di età inferiore a 10 mesi all'inizio dello studio (Visita 1).
- Sospetta o recentemente confermata allergia alle proteine del latte vaccino (APLV), come determinato dallo sperimentatore.
- Già alimentati con latte artificiale, o i genitori/tutori legali hanno deciso di iniziare l'alimentazione con latte artificiale.
- L'inclusione nello studio coincide con la prima prescrizione di una formula ipoallergenica.
- Consenso informato scritto ottenuto dai genitori o dai tutori legali in conformità con le normative locali.
Criteri di esclusione:
- Neonati con sintomi gastrointestinali funzionali in cui non si sospetta atopia o allergia alimentare.
- Neonati che hanno precedentemente utilizzato una formula idrolizzata estesamente (EHF), una formula a base di aminoacidi (AAF), una formula idrolizzata di riso o una formula a base di soia.
- Neonati che hanno precedentemente utilizzato una formula parzialmente idrolizzata per la prevenzione dell'allergia alle proteine del latte vaccino (APLV).
- Neonati per i quali una formula a base di aminoacidi (AAF) è più appropriata come gestione di prima linea, comprese le forme gravi di APLV.
- Controindicazioni all'uso di simbiotici (ad esempio, neonati pretermine <40 settimane di età gestazionale corretta all'inizio dello studio, immunodeficienza, sindrome dell'intestino corto, nutrizione parenterale, alimentazione post-pilorica, catetere venoso centrale, trattamento oncologico o malattia del trapianto contro l'ospite).
- Qualsiasi altra condizione, valutata dallo sperimentatore, che controindica l'uso di una formula idrolizzata estesamente.
- Qualsiasi altra circostanza, valutata dallo sperimentatore, che indica che i genitori o i tutori legali non sono in grado di rispettare le procedure dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Neonati con sospetta o confermata CMPA
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento nei punteggi dei sintomi allergici riportati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Baseline (Visita 1) e Settimana 4 (Visita 2)
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Variazione dal basale alla settimana 4 nei sintomi di allergia valutati dallo sperimentatore in lattanti con sospetta o confermata allergia alle proteine del latte vaccino, misurata utilizzando quattro strumenti validati o ad hoc:
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Baseline (Visita 1) e Settimana 4 (Visita 2)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dei punteggi dei sintomi allergici riportati dai genitori dal basale alla Settimana 4
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 4
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Le differenze tra i sintomi riportati dai genitori o dai caregiver alla baseline e alla settimana 4 saranno analizzate e categorizzate in base al miglioramento (riduzione del punteggio) o all'assenza di miglioramento.
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Baseline e Settimana 4
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Variazione delle caratteristiche delle feci dal basale alla settimana 4
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 4
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Caratteristiche delle feci riportate dai genitori (consistenza e colore).
Le frequenze dei tipi di feci verranno riassunte per ogni visita e le variazioni nel tempo saranno descritte.
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Baseline e Settimana 4
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Variazione della qualità di vita dei genitori correlata all'allergia infantile dal basale alla Settimana 4
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 4
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Variazione del punteggio del Questionario sulla Qualità della Vita - Carico Genitoriale per Allergie Alimentari (FAQL-PB) dal basale alla Settimana 4. Il miglioramento sarà definito come una riduzione del punteggio totale.
Saranno presentate statistiche descrittive e frequenze del miglioramento.
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Baseline e Settimana 4
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Variazione dei punteggi z antropometrici del lattante dal basale alla settimana 4
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 4
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Cambiamento nei punteggi z per peso, lunghezza e circonferenza cranica calcolati secondo gli standard di crescita dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
Le differenze tra i valori basali e la settimana 4 saranno riassunte utilizzando statistiche descrittive. |
Baseline e Settimana 4
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Accettabilità e soddisfazione dei genitori con la formula dello studio
Lasso di tempo: Alla settimana 4
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Accettabilità e soddisfazione per il prodotto dello studio riportate dai genitori o dai caregiver.
Le frequenze delle risposte e i rapporti di consumo (prodotto preparato vs. consumato) saranno riepilogati e verranno descritte le tendenze temporali.
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Alla settimana 4
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nella composizione del microbiota intestinale dopo 4 settimane di utilizzo della formula
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 4
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Composizione del microbiota fecale valutata mediante sequenziamento del gene 16S rRNA (e metagenomica opzionale in un sottogruppo).
Gli esiti includono l'abbondanza relativa di Bifidobacterium spp.
e Bifidobacterium breve, composizione del microbiota (diversità beta, stabilità o indice di maturazione), diversità microbica (diversità alfa) e abbondanza differenziale di taxa batterici dal livello di phylum a specie.
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Baseline e Settimana 4
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Variazioni nei metaboliti microbici nei campioni di feci
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 4
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Concentrazioni e proporzioni relative dei livelli di acidi grassi a catena corta nei campioni di feci, misurati mediante analisi di laboratorio.
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Baseline e Settimana 4
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Cambiamenti nei metaboliti microbici nei campioni di feci
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 4
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Concentrazioni e proporzioni relative dei livelli di ammoniaca nei campioni di feci, misurati tramite analisi di laboratorio.
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Baseline e Settimana 4
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Variazioni del pH delle feci
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 4
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pH delle feci misurato al basale e alla settimana 4 come indicatore dell'attività microbica intestinale e del profilo metabolico.
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Baseline e Settimana 4
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NUT-2023-185-APLV
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