SMASH: Badanie oceniające skuteczność kliniczną hydrolizowanej mieszanki dla niemowląt z synbiotykami i oligosacharydem mleka ludzkiego (HMO) u niemowląt z alergią na białka mleka krowiego (CMPA) (SMASH)
SMASH: Badanie oceniające skuteczność kliniczną silnie zhydrolizowanej mieszanki dla niemowląt z synbiotykami i oligosacharydem mleka kobiecego (HMO) u niemowląt z alergią na białka mleka krowiego (CMPA)
Alergia na białka mleka krowiego (ABMK) jest jedną z najczęstszych alergii pokarmowych u niemowląt, z szacowaną częstością występowania między 2% a 5%. Liczba zdiagnozowanych przypadków wzrosła w ostatnich latach, a objawy kliniczne obejmują przewód pokarmowy, układ oddechowy, skórę lub reakcje ogólnoustrojowe. Dietetyczna eliminacja białka mleka krowiego pozostaje podstawą leczenia, z zastosowaniem mieszanek o wysokim stopniu hydrolizy (EHF) lub mieszanek na bazie aminokwasów (AAF), w zależności od ciężkości alergii.
Niniejsze badanie ma na celu ocenę efektu klinicznego, zgłaszanego przez lekarzy, mieszanki o wysokim stopniu hydrolizy na bazie białek serwatkowych (Almirón Pepti Syneo®) zawierającej mieszaninę synbiotyczną (scGOS/lcFOS 9:1 i Bifidobacterium breve M-16V), oligosacharyd mleka ludzkiego 2'-fukozylolaktozę (2'-FL) oraz zmniejszoną ilość oczyszczonej laktozy, u niemowląt z podejrzeniem lub potwierdzoną ABMK w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej.
Jest to prospektywne, podłużne, otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie obejmujące około 41 niemowląt poniżej 10 miesiąca życia w kilku ośrodkach podstawowej opieki zdrowotnej oraz jednym szpitalu w Walencji w Hiszpanii. Każdy uczestnik będzie obserwowany przez cztery tygodnie. Podgrupa uczestników dostarczy również próbki stolca w celu zbadania wpływu badanej mieszanki na skład mikroflory jelitowej.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Podłoże i uzasadnienie
Alergia na białka mleka krowiego (CMPA) jest częstym schorzeniem w populacji pediatrycznej i główną przyczyną konsultacji medycznych we wczesnym okresie niemowlęcym. Chociaż szacunki dotyczące rozpowszechnienia różnią się w zależności od badań, ogólnie podaje się je na poziomie od 2% do 5%. CMPA może objawiać się objawami skórnymi, żołądkowo-jelitowymi, oddechowymi lub ogólnoustrojowymi i może wpływać na wzrost, stan odżywienia oraz jakość życia rodziny.
Podstawą postępowania jest eliminacja białek mleka krowiego z diety. U niemowląt wymagających karmienia mieszanką zaleca się stosowanie mieszanek o wysokim stopniu hydrolizy (EHF) lub mieszanek na bazie aminokwasów (AAF), w zależności od ciężkości alergii. Najnowsze dowody sugerują, że skład mikrobioty jelitowej odgrywa kluczową rolę w rozwoju i modulacji chorób alergicznych, a prebiotyki, probiotyki i synbiotyki mogą korzystnie modulować odpowiedzi immunologiczne poprzez mikrobiom jelitowy.
Almirón Pepti Syneo® to mieszanka na bazie serwatki o wysokim stopniu hydrolizy, która zawiera mieszankę synbiotyczną (scGOS/lcFOS 9:1 i Bifidobacterium breve M-16V), oligosacharyd mleka kobiecego 2'-fukozylolaktozę (2'-FL) oraz obniżoną zawartość oczyszczonej laktozy. Wcześniejsze badania wykazały jej bezpieczeństwo, skuteczność w łagodzeniu objawów CMPA oraz wsparcie prawidłowego wzrostu niemowląt.
Cele
Cel główny:
- Ocena wpływu mieszanki o wysokim stopniu hydrolizy zawierającej synbiotyki i 2'-FL na wyniki zgłaszane przez lekarza związane z objawami CMPA (skórnymi, oddechowymi, żołądkowo-jelitowymi i/lub ogólnoustrojowymi) u niemowląt z podejrzeniem lub potwierdzoną CMPA.
Cele drugorzędne:
- Ocena wyników zgłaszanych przez rodziców lub opiekunów związanych z objawami CMPA.
- Ocena wpływu stanu niemowlęcia na jakość życia rodziców lub opiekunów.
- Opis wzrostu niemowlęcia w okresie badania.
- Ocena akceptowalności i satysfakcji rodziców z produktu badawczego.
Cel eksploracyjny:
- Zbadanie wpływu mieszanki badawczej na skład mikrobioty jelitowej i charakterystykę stolca u niemowląt z podejrzeniem lub potwierdzoną CMPA.
Projekt badania
Jest to prospektywne, podłużne, otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie prowadzone w około 13 ośrodkach podstawowej opieki zdrowotnej i jednym szpitalu (Hospital Quirón, Walencja, Hiszpania). Do badania zostanie włączonych 41 niemowląt w wieku poniżej 10 miesięcy z podejrzeniem lub niedawno potwierdzoną CMPA.
Każde niemowlę będzie obserwowane przez cztery tygodnie po rozpoczęciu stosowania mieszanki badawczej. Rodzice lub prawni opiekunowie będą wypełniać ustandaryzowane i doraźne kwestionariusze dotyczące ewolucji objawów, funkcji żołądkowo-jelitowej oraz akceptowalności produktu, podczas gdy badacze będą rejestrować dane kliniczne i antropometryczne za pomocą elektronicznego formularza zgłoszenia przypadku (eCRF).
Podgrupa niemowląt, których rodzice lub opiekunowie wyrazili zgodę na eksploracyjną analizę stolca, dostarczy próbki do oceny mikrobioty, przetwarzane w laboratoriach sponsora w Singapurze i Utrechcie.
Wielkość próby i populacja badana
Zostanie zrekrutowanych łącznie 41 niemowląt w wieku poniżej 10 miesięcy z podejrzeniem lub niedawno rozpoznaną CMPA, przy założeniu 30% potencjalnego odsetka wypadnięć. Niemowlęta z wcześniejszym stosowaniem EHF, AAF, hydrolizatu ryżowego lub mieszanek sojowych zostaną wykluczone.
Zmienne
Zbierane dane będą obejmować:
- Cechy socjodemograficzne i wyjściowe: płeć, masa i długość urodzeniowa, wiek ciążowy, wywiad rodzinny w kierunku alergii, rodzaj karmienia oraz stosowanie antybiotyków.
- Pomiary antropometryczne: masa, długość i obwód głowy na początku i na końcu badania.
- Oceny kliniczne: wyniki CoMiSS, SCORAD i IGSQ-13.
- Wyniki zgłaszane przez rodziców: doraźne kwestionariusze dotyczące objawów i stolca, PO-SCORAD, FAQL-PB oraz ankiety dotyczące akceptowalności/satysfakcji.
- Bezpieczeństwo: zdarzenia niepożądane i leki współistniejące.
Czas trwania badania
Rekrutacja będzie trwała około dziewięciu miesięcy. Każdy uczestnik będzie obserwowany przez cztery tygodnie.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Mónica Rodríguez, Medical Manager Peads
- Numer telefonu: 662 150 840
- E-mail: monica.rodriguez@danone.com
Lokalizacje studiów
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46004
- Rekrutacyjny
- Quironsalud Valencia Hospital
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46010
- Rekrutacyjny
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46011
- Rekrutacyjny
- Malva-rosa Health centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46021
- Rekrutacyjny
- República Argentina Health centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46021
- Rekrutacyjny
- Salvador Pau Health centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46022
- Rekrutacyjny
- Serrería 2 Health Centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46022
- Rekrutacyjny
- Serrería I Health Centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46023
- Rekrutacyjny
- Trafalgar Health centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46025
- Rekrutacyjny
- Miguel Servet Health centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46120
- Rekrutacyjny
- Alboraya Health centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46160
- Rekrutacyjny
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46182
- Rekrutacyjny
- Cañada Health centre
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46183
- Rekrutacyjny
- Eliana Health centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
- Niemowlęta poniżej 10. miesiąca życia na początku badania (wizyta 1).
- Podejrzenie lub niedawno potwierdzona alergia na białka mleka krowiego (CMPA), określona przez badacza.
- Już karmione mlekiem modyfikowanym lub rodzice/opiekunowie prawni podjęli decyzję o rozpoczęciu karmienia mlekiem modyfikowanym.
- Włączenie do badania zbiega się z pierwszym przepisaniem hipoalergicznego mleka modyfikowanego.
- Pisemna świadoma zgoda uzyskana od rodziców lub opiekunów prawnych zgodnie z lokalnymi przepisami.
Kryteria wyłączenia:
- Niemowlęta z czynnościowymi objawami żołądkowo-jelitowymi, u których nie podejrzewa się atopii lub alergii pokarmowej.
- Niemowlęta, które wcześniej stosowały mleko modyfikowane o wysokim stopniu hydrolizy (EHF), mleko modyfikowane na bazie aminokwasów (AAF), mleko modyfikowane na bazie hydrolizatu ryżowego lub mleko modyfikowane na bazie soi.
- Niemowlęta, które wcześniej stosowały mleko modyfikowane o częściowym stopniu hydrolizy w celu zapobiegania alergii na białka mleka krowiego (CMPA).
- Niemowlęta, u których mleko modyfikowane na bazie aminokwasów (AAF) jest bardziej odpowiednie jako leczenie pierwszego rzutu, w tym w ciężkich postaciach CMPA.
- Przeciwwskazania do stosowania synbiotyków (np. wcześniaki <40 tygodni skorygowanego wieku ciążowego na początku badania, niedobór odporności, zespół krótkiego jelita, żywienie pozajelitowe, żywienie dojelitowe poza odźwiernikiem, cewnik żylny centralny, leczenie onkologiczne lub choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi).
- Jakikolwiek inny stan, według oceny badacza, który stanowi przeciwwskazanie do stosowania mleka modyfikowanego o wysokim stopniu hydrolizy.
- Jakiekolwiek inne okoliczności, według oceny badacza, wskazujące, że rodzice lub opiekunowie prawni nie są w stanie przestrzegać procedur badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Niemowlęta z podejrzeniem lub potwierdzonym CMPA
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w ocenach objawów alergii zgłaszanych przez badacza
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (Wizyta 1) i Tydzień 4 (Wizyta 2)
|
Zmiana od punktu wyjściowego do 4. tygodnia w objawach alergii ocenianych przez badacza u niemowląt z podejrzeniem lub potwierdzoną alergią na białka mleka krowiego, mierzona za pomocą czterech zwalidowanych lub ad hoc instrumentów:
|
Linia wyjściowa (Wizyta 1) i Tydzień 4 (Wizyta 2)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w punktacji objawów alergii zgłaszanej przez rodziców od wartości wyjściowej do 4. tygodnia
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i tydzień 4
|
Zmiana w zgłaszanych przez rodziców lub opiekunów objawach Różnice między wartością wyjściową a 4. tygodniem będą analizowane i kategoryzowane zgodnie z poprawą (zmniejszenie wyniku) lub brakiem poprawy.
|
Linia wyjściowa i tydzień 4
|
|
Zmiana charakterystyki stolca od wartości początkowej do 4 tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 4
|
Charakterystyka stolca zgłaszana przez rodziców (konsystencja i kolor).
Częstotliwość typów stolca będzie podsumowywana dla każdej wizyty, a zmiany w czasie będą opisywane.
|
Linia bazowa i tydzień 4
|
|
Zmiana w jakości życia rodziców związanej z alergią niemowlęcia od punktu wyjściowego do 4. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
|
Zmiana w wynikach Kwestionariusza Jakości Życia Rodziców Dzieci z Alergią Pokarmową (FAQL-PB) od wartości wyjściowej do 4. tygodnia. Poprawę zdefiniuje się jako zmniejszenie całkowitego wyniku.
Przedstawione zostaną statystyki opisowe i częstości występowania poprawy.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 4
|
|
Zmiana wskaźników antropometrycznych niemowląt (z-score) od wartości wyjściowej do 4. tygodnia
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe i tydzień 4
|
Zmiana w wynikach z dla masy ciała, długości i obwodu głowy obliczona zgodnie ze standardami wzrostu Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Różnice między wartościami wyjściowymi a 4. tygodniem będą podsumowane za pomocą statystyk opisowych.
|
Wartości wyjściowe i tydzień 4
|
|
Akceptowalność i satysfakcja rodziców z formuły badawczej
Ramy czasowe: W 4 tygodniu
|
Akceptowalność i satysfakcja z produktu badawczego zgłaszana przez rodziców lub opiekunów.
Częstotliwości odpowiedzi i wskaźniki spożycia (produkt przygotowany vs. spożyty) zostaną podsumowane, a trendy czasowe zostaną opisane.
|
W 4 tygodniu
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w składzie mikrobioty jelitowej po 4 tygodniach stosowania preparatu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
|
Skład mikrobioty kałowej oceniany poprzez sekwencjonowanie genu 16S rRNA (oraz opcjonalnie metagenomikę w podgrupie).
Wyniki obejmują względną obfitość Bifidobacterium spp.
i Bifidobacterium breve, skład mikrobioty (beta różnorodność, stabilność lub wskaźnik dojrzewania), różnorodność mikrobiologiczną (alfa różnorodność) oraz różnicową obfitość taksonów bakteryjnych od poziomu typu do gatunku.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 4
|
|
Zmiany w metabolitach mikrobiologicznych w próbkach stolca
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 4
|
Stężenia i względne proporcje poziomów krótkołańcuchowych kwasów tłuszczowych w próbkach stolca, mierzone za pomocą analizy laboratoryjnej.
|
Linia bazowa i tydzień 4
|
|
Zmiany w metabolitach mikrobiologicznych w próbkach kału
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 4. tydzień
|
Stężenia i względne proporcje poziomów amoniaku w próbkach kału, mierzone za pomocą analizy laboratoryjnej.
|
Punkt wyjściowy i 4. tydzień
|
|
Zmiany w pH stolca
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i tydzień 4
|
pH stolca mierzone na początku badania i w 4. tygodniu jako wskaźnik aktywności mikroflory jelitowej i profilu metabolicznego.
|
Linia wyjściowa i tydzień 4
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NUT-2023-185-APLV
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .