SMASH: Tutkimus laajasti hydrolysoidun imeväisikäisen ravintovalmisteen kliinisen tehon arvioimiseksi, joka sisältää symbiootteja ja ihmisen maidon oligosakkaridia (HMO) lapsilla, joilla on lehmänmaitoproteiiniallergia (CMPA) (SMASH)
SMASH: Tutkimus laajasti hydrolysoidun imeväisikäisten ravinnon, joka sisältää synbiootteja ja ihmisen maidon oligosakkaridia (HMO), kliinisen tehokkuuden arvioimiseksi lehmänmaitoproteiiniallergiaa (CMPA) sairastavilla imeväisillä
Lehmän maidon proteiiniallergia (CMPA) on yksi yleisimmistä vauvojen ruoka-aineallergioista, jonka arvioitu esiintyvyys on 2–5 %. Diagnosoitujen tapausten määrä on kasvanut viime vuosina, ja kliiniset ilmenemismuodot käsittävät ruoansulatuskanavan, hengityselimistön, ihon tai systeemisiä reaktioita. Lehmän maidon proteiinin poissulkeminen ruokavaliosta on edelleen hoitomuodon kulmakivi, käyttäen laajasti hydrolysoituja valmisteita (EHF) tai aminohappopohjaisia valmisteita (AAF), riippuen allergian vakavuudesta.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida laajasti hydrolysoidun heraproteiinipohjaisen valmisteen (Almirón Pepti Syneo®), joka sisältää symbioottisen seoksen (scGOS/lcFOS 9:1 ja Bifidobacterium breve M-16V), ihmisen maidon oligosakkaridin 2'-fukosyllaktoosin (2'-FL) ja vähentyneen määrän puhdistettua laktoosia, kliinistä vaikutusta lääkärien raportoimana vauvoilla, joilla on epäilty tai vahvistettu CMPA, todellisessa kliinisessä käytännössä.
Tämä on prospektiivinen, pitkittäinen, avoimen merkinnän, yksihaarainen, monikeskuksinen tutkimus, johon osallistuu noin 41 alle 10 kuukauden ikäistä vauvaa useista terveyskeskuksista ja yhdestä sairaalasta Valenciassa, Espanjassa. Jokainen osallistuja seurataan neljän viikon ajan. Osallistujien alaryhmä antaa myös ulostenäytteitä tutkiakseen tutkimusvalmisteen vaikutusta suoliston mikrobiston koostumukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tausta ja perustelu
Lehmänmaitoproteiiniallergia (CMPA) on yleinen tila lasten väestössä ja merkittävä syy lääkärin konsultaatioon varhaislapsuudessa. Vaikka esiintyvyysarvot vaihtelevat tutkimuksittain, se ilmoitetaan yleensä 2 % ja 5 % välillä. CMPA voi ilmetä ihon, ruoansulatuskanavan, hengityselinten tai systeemisten oireiden muodossa ja voi vaikuttaa kasvuun, ravitsemustilaan ja perheen elämänlaatuun.
Hoidon kulmakivi on lehmänmaitoproteiinin poistaminen ruokavaliosta. Vauvoilla, jotka vaativat korvikkeita, suositellaan laajasti hydrolysoituja korvikkeita (EHF) tai aminohappopohjaisia korvikkeita (AAF) riippuen allergian vakavuudesta. Viimeaikaiset todisteet viittaavat siihen, että suoliston mikrobiston koostumus on keskeisessä roolissa allergisten sairauksien kehittymisessä ja säätelyssä, ja että prebiootit, probiootit ja synbiootit voivat hyödyllisesti säätää immuunivasteita suoliston mikrobiston kautta.
Almirón Pepti Syneo® on laajasti hydrolysoitu heraperustainen korvike, joka sisältää synbioottisen seoksen (scGOS/lcFOS 9:1 ja Bifidobacterium breve M-16V), ihmisen maidon oligosakkaridin 2'-fukosyllaktoosin (2'-FL) ja alennettua puhdistetun laktoosin pitoisuutta. Aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet sen turvallisuuden, tehokkuuden CMPA-oireiden hoidossa ja riittävän vauvan kasvun tukemisen.
Tavoitteet
Ensisijainen tavoite:
- Arvioida laajasti hydrolysoidun korvikkeen, joka sisältää synbiootteja ja 2'-FL:ää, vaikutusta lääkärin raportoimiin tuloksiin, jotka liittyvät CMPA-oireisiin (ihon, hengityselinten, ruoansulatuskanavan ja/tai systeemiset) epäillyllä tai varmennetulla CMPA:lla olevilla vauvoilla.
Toissijaiset tavoitteet:
- Arvioida vanhempien tai huoltajien raportoimia tuloksia, jotka liittyvät CMPA-oireisiin.
- Arvioida vauvan tilan vaikutusta vanhempien tai huoltajien elämänlaatuun.
- Kuvata vauvan kasvua tutkimusjakson aikana.
- Arvioida vanhempien hyväksyttävyyttä ja tyytyväisyyttä tutkimustuotteeseen.
Tutkiva tavoite:
- Tutkia tutkimuskorvikkeen vaikutusta suoliston mikrobiston koostumukseen ja ulosteen ominaisuuksiin epäillyllä tai varmennetulla CMPA:lla olevilla vauvoilla.
Tutkimussuunnittelu
Tämä on prospektiivinen, pitkittäinen, avoimen leimauksen, yksihaarainen, monikeskuksinen tutkimus, joka suoritetaan noin 13 terveyskeskuksessa ja yhdessä sairaalassa (Hospital Quirón, Valencia, Espanja). Tutkimukseen otetaan 41 alle 10 kuukauden ikäistä vauvaa, joilla on epäilty tai äskettäin varmennettu CMPA.
Jokaista vauvaa seurataan neljä viikkoa tutkimuskorvikkeen aloittamisen jälkeen. Vanhemmat tai lailliset huoltajat täyttävät standardoidut ja ad hoc -kyselylomakkeet oireiden kehityksestä, ruoansulatuskanavan toiminnasta ja tuotteen hyväksyttävyydestä, kun taas tutkijat tallentavat kliinisiä ja antropometrisia tietoja käyttäen sähköistä tapausraportointilomaketta (eCRF).
Alaryhmä vauvoista, joiden vanhemmat tai huoltajat suostuvat tutkivaan ulostenäytteen analyysiin, toimittavat näytteet mikrobiston arviointia varten, jotka käsitellään rahoittajan laboratorioissa Singaporessa ja Utrechtissa.
Otoskoko ja tutkimusväestö
Yhteensä 41 alle 10 kuukauden ikäistä vauvaa, joilla on epäilty tai äskettäin diagnosoitu CMPA, rekrytoidaan olettaen 30 % mahdollinen keskeyttämisprosentti. Vauvat, jotka ovat aiemmin käyttäneet EHF:ää, AAF:ää, riisin hydrolysaattia tai soijakorvikkeita, suljetaan pois.
Muuttujat
Kerätty data sisältää:
- Sosiodemografiset ja perusominaisuudet: sukupuoli, syntymäpaino ja -pituus, raskausikä, perhehistoria allergiasta, ruokintatyyppi ja antibioottien käyttö.
- Antropometriset mittaukset: paino, pituus ja pääympärys alussa ja tutkimuksen lopussa.
- Kliiniset arviot: CoMiSS-, SCORAD- ja IGSQ-13-pisteet.
- Vanhempien raportoimat tulokset: ad hoc -oire- ja ulostekyselylomakkeet, PO-SCORAD, FAQL-PB ja hyväksyttävyys/tyytyväisyyskyselyt.
- Turvallisuus: haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet.
Tutkimuksen kesto
Rekrytointi tapahtuu noin yhdeksän kuukauden aikana. Jokainen osallistuja seurataan neljä viikkoa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Mónica Rodríguez, Medical Manager Peads
- Puhelinnumero: 662 150 840
- Sähköposti: monica.rodriguez@danone.com
Opiskelupaikat
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46004
- Rekrytointi
- Quironsalud Valencia Hospital
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46010
- Rekrytointi
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46011
- Rekrytointi
- Malva-rosa Health centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46021
- Rekrytointi
- República Argentina Health centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46021
- Rekrytointi
- Salvador Pau Health centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46022
- Rekrytointi
- Serrería 2 Health Centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46022
- Rekrytointi
- Serrería I Health Centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46023
- Rekrytointi
- Trafalgar Health centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46025
- Rekrytointi
- Miguel Servet Health centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46120
- Rekrytointi
- Alboraya Health centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46160
- Rekrytointi
- Trinitat Health centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46182
- Rekrytointi
- Cañada Health centre
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46183
- Rekrytointi
- Eliana Health centre
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitushetkellä (vierailu 1) alle 10 kuukauden ikäiset vauvat.
- Tutkijan arvion mukaan epäilty tai äskettäin vahvistettu lehmänmaitoproteiiniallergia (CMPA).
- Jo valmisteella ruokittu, tai vanhemmat/lailliset huoltajat ovat päättäneet aloittaa valmisteruokinnan.
- Osallistuminen tutkimukseen osuu yhteen hypoallergisen valmisteen ensimmäisen reseptin kanssa.
- Vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta paikallisten määräysten mukaisesti saatu kirjallinen tietoon perustuva suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Vauvat, joilla on toiminnallisia ruoansulatuskanavan oireita, eikä atopiaa tai ruoka-allergiaa epäillä.
- Vauvat, jotka ovat aiemmin käyttäneet laajasti hydrolysoitua valmistetta (EHF), aminohappopohjaista valmistetta (AAF), riisihydrolysaattivalmistetta tai soijapohjaista valmistetta.
- Vauvat, jotka ovat aiemmin käyttäneet osittain hydrolysoitua valmistetta lehmänmaitoproteiiniallergian (CMPA) ehkäisyyn.
- Vauvat, joille aminohappopohjainen valmiste (AAF) on sopivampi ensilinjan hoitomuotona, mukaan lukien vakavat CMPA-muodot.
- Synbioottien käytön vasta-aiheet (esim. ennenaikaiset vauvat <40 viikon korjatulla raskausiällä tutkimuksen alussa, immunipuutos, lyhyt suolistosyndrooma, parenteraalinen ravitsemus, postpylorinen ruokinta, keskuslaskimokatetri, syöpähoito tai graft-versus-host-tauti).
- Mikä tahansa muu tutkijan arvion mukaan laajasti hydrolysoidun valmisteen käyttöä vastaan oleva tila.
- Mikä tahansa muu tutkijan arvion mukaan vanhempien tai laillisten huoltajien kyvyttömyyttä noudattaa tutkimusmenettelyjä osoittava seikka.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Vauvat, joilla epäillään tai on varmistettu lehmänmaitoproteiiniallergia (CMPA)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkijaraportoidun allergiaoirepistepisteiden muutos
Aikaikkuna: Perustaso (Käynti 1) ja viikko 4 (Käynti 2)
|
Muutos lähtöarvosta 4. viikkoon tutkijan arvioimissa allergiaoireissa imeväisillä, joilla on epäilty tai vahvistettu lehmänmaitoproteiiniallergia, mitattuna neljällä validoidulla tai tarkoitukseen luodulla mittarilla:
|
Perustaso (Käynti 1) ja viikko 4 (Käynti 2)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vanhempien raportoimien allergiaoireiden pisteiden muutos lähtötasosta 4. viikkoon
Aikaikkuna: Alkupiste ja viikko 4
|
Vanhemman tai huoltajan raportoimien oireiden muutos. Perustaso- ja 4. viikon väliset erot analysoidaan ja luokitellaan parannuksen (pistemäärän väheneminen) tai ei-parannuksen mukaan.
|
Alkupiste ja viikko 4
|
|
Ulosteen ominaisuuksien muutos lähtötilanteesta verrattuna 4. viikkoon
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 4
|
Vanhempien raportoimat ulosteen ominaisuudet (johdonmukaisuus ja väri).
Ulostetyyppien esiintymistiheydet tiivistetään jokaiselle käynnille, ja muutoksia ajan myötä kuvataan. |
Perustaso ja viikko 4
|
|
Vanhempien lapsen allergiaan liittyvän elämänlaadun muutos lähtötilanteesta 4. viikkoon
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 4
|
Muutos Food Allergy Quality of Life-Parental Burden Questionnaire (FAQL-PB) -pisteissä alkuarvosta 4. viikkoon. Parannus määritellään kokonaispistemäärän laskuna.
Kuvalliset tilastot ja parantumisen esiintymistiheydet esitetään.
|
Alkutilanne ja viikko 4
|
|
Vauvan antropometristen z-pisteiden muutos lähtötasolta viikkoon 4
Aikaikkuna: Alkutila ja viikko 4
|
Muutos z-pisteissä painossa, pituudessa ja pääympäryksessä laskettuna Maailman terveysjärjestön (WHO) kasvustandardien mukaisesti.
Erot lähtötason ja viikon 4 välillä kootaan käyttäen kuvailevia tilastoja.
|
Alkutila ja viikko 4
|
|
Vanhempien hyväksyttävyys ja tyytyväisyys tutkimusvalmisteeseen
Aikaikkuna: Viikolla 4
|
Vanhempien tai huoltajien raportoima tutkimustuotteen hyväksyttävyys ja tyytyväisyys.
Vastausvaihtoehtojen esiintymistiheydet ja kulutussuhteet (valmistettu vs. kulutettu tuote) tiivistetään, ja ajan mukaisia trendejä kuvataan.
|
Viikolla 4
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset suoliston mikrobiston koostumuksessa 4 viikon kaavan käytön jälkeen
Aikaikkuna: Alkutila ja viikko 4
|
Ulosten mikrobiston koostumus arvioidaan 16S rRNA-geenisekvensoinnin avulla (ja valinnaisesti metagenomiikka osajoukossa).
Tuloksiin sisältyvät Bifidobacterium-suvun ja Bifidobacterium breve -lajin suhteellinen runsaus, mikrobiston koostumus (beta-diversiteetti, vakaus tai kypsymisindeksi), mikrobiston monimuotoisuus (alfa-diversiteetti) sekä bakteeriryhmien eroava runsaus fylumista lajitasolle asti.
|
Alkutila ja viikko 4
|
|
Muutokset ulostenäytteiden mikrobimetaboliteissa
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 4
|
Ulostenäytteiden lyhytsuomuisia rasvahappopitoisuuksien ja suhteellisten osuuksien tasot, mitattu laboratorioanalyysillä.
|
Perustaso ja viikko 4
|
|
Muutokset ulostenäytteiden mikrobimetaboliiteissa
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 4
|
Ulostenäytteiden ammoniakkipitoisuuksien pitoisuudet ja suhteelliset osuudet, mitattuna laboratorioanalyysillä.
|
Perustaso ja viikko 4
|
|
Ulosteen pH-arvon muutokset
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 4
|
Ulosteiden pH mitattu lähtötilanteessa ja viikolla 4 suoliston mikrobien aktiivisuuden ja aineenvaihduntaprofiilin osoittimena.
|
Alkutilanne ja viikko 4
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NUT-2023-185-APLV
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .