Studie hodnotící účinnost dvou dávek přípravku AP-472 jako doplňkové terapie k levodopě u účastníků s Parkinsonovou chorobou (PD) s motorickými fluktuacemi
8. září 2026 aktualizováno: Appello Pharmaceuticals, Inc.
Fáze 2, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie pro vyhodnocení účinnosti dvou dávek přípravku AP-472 jako doplňkové terapie k levodopě u účastníků s Parkinsonovou chorobou (PD) s motorickými fluktuacemi
Toto je studie fáze 2 u lidí s Parkinsonovou chorobou, kteří zažívají motorické fluktuace při užívání levodopy. Studie vyhodnotí, jak účinné jsou dvě různé dávky studovaného léku AP-472 při přidání k léčbě levodopou ve srovnání s placebem.
Studie bude trvat přibližně 12 týdnů. Účastníci budou náhodně rozděleni, aby dostávali jednu ze dvou dávek AP-472 nebo placebo. Ani účastníci, ani personál studie nebude vědět, která léčba je podávána.
Studie zahrnuje screeningové období, 4týdenní období, během kterého musí být léky na Parkinsonovu chorobu stabilní, a 8týdenní léčebné období. Během léčebného období jsou povoleny omezené úpravy levodopy, pokud je to potřeba.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
150
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Annie Blobaum, Ph.D.
- Telefonní číslo: 615-427-1935
- E-mail: annie@appellopharma.com
Studijní místa
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205-5551
- Zatím nenabíráme
- University of Arkansas for Medical Sciences (Site #208)
-
-
California
-
Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
- Nábor
- Profound Research LLC (Site #222)
-
Los Alamitos, California, Spojené státy, 90720-3108
- Nábor
- Collaborative Neuroscience Network - Los Alamitos- CenExel - PPDS (Site #217)
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033-5310
- Zatím nenabíráme
- Keck Medicine of USC - USC Healthcare Center 2 (Site #221)
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94301
- Nábor
- Parkinson's Research Centers of America (Site #218)
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113-2776
- Nábor
- Rocky Mountain Clinical Research - CenExel - PPDS (Site #215)
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
- Nábor
- Parkinson's Disease & Movement Disorders Center of Boca Raton (Site #227)
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
- Nábor
- UM-UHealth at Boca Raton (Site #226)
-
Hallandale, Florida, Spojené státy, 33009
- Nábor
- Velocity Clinical Research - Hallandale Beach (Site #228)
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136-1051
- Nábor
- University of Miami (Site #220)
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32825
- Nábor
- Neurology One (Site #205)
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33613-4808
- Nábor
- USF Parkinson's Disease and Movement Disorders Center (Site #206)
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912-0020
- Nábor
- Augusta University Medical Center (Site #212)
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46256
- Nábor
- Josephson Wallack Munshower Neurology PC (Site #231)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Nábor
- The University of Kansas (KU) (Site #216)
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536-0001
- Nábor
- Kentucky Neuroscience Institute (Site #213)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215-5400
- Nábor
- Beth Israel Deaconess Medical Center (Site #211)
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- University of Michigan Health System (UMHS) (Site #202)
-
Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334-2973
- Nábor
- Quest Research Institute - Alcanza - PPDS (Site #201)
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87106
- Nábor
- University of New Mexico Health Sciences Center (Site #225)
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029-6501
- Nábor
- Mount Sinai School of Medicine (Site #209)
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Nábor
- Joan and Sanford I. Weill Department of Medicine (Site #224)
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28806
- Nábor
- Asheville Neurology Specialists, P.A. (Site #229)
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Nábor
- Duke Neurological Disorders Clinic (Site #210)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195-0001
- Zatím nenabíráme
- Cleveland Clinic (Site #223)
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Nábor
- The Ohio State University Wexner Medical Center (site #207)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Nábor
- Vanderbilt University Medical Center (Site #204)
-
-
Texas
-
Cypress, Texas, Spojené státy, 77429
- Nábor
- Horizon Clinical Research: Gill Neuroscience - Houston (Site #232)
-
Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681-3578
- Nábor
- Central Texas Neurology Consultants (Site #203)
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034-3013
- Nábor
- EvergreenHealth (Site #219)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Účastníci musí splňovat všechna následující kritéria, aby se mohli studie zúčastnit:
- Být mužem nebo ženou ve věku od 30 do 80 let v době screeningu.
- Mít diagnózu Parkinsonovy choroby potvrzenou pomocí standardních lékařských kritérií, včetně zpomalení pohybu a příznaků, které postihují jednu stranu těla více než druhou.
- Mít mírnou až středně těžkou Parkinsonovu chorobu, definovanou jako stadium 3 nebo nižší na Hoehnově a Yahrově stupnici, když léky účinkují (stav "ON").
- Zažívat průměrně alespoň 3 hodiny OFF času denně na základě domácích deníků příznaků, s alespoň 2,5 hodinami OFF času každý den během výchozího období.
- Mít skóre Montrealského kognitivního hodnocení (MoCA) 24 nebo vyšší při screeningu.
- Být schopen chodit samostatně, s použitím chodítka nebo bez něj.
- Být schopen polykat perorální léky.
- Být na stabilním režimu léků na Parkinsonovu chorobu alespoň 4 týdny před screeningem. Léky známé jako inhibitory MAO-B musí být stabilní alespoň 12 týdnů.
- Užívat levodopa alespoň čtyřikrát denně (formulace s okamžitým nebo řízeným uvolňováním) nebo třikrát denně (formulace s prodlouženým uvolňováním, jako je Rytary nebo Crexont).
Klíčová kritéria pro vyloučení:
Účastníci se nemohou studie zúčastnit, pokud platí některé z následujících kritérií:
- Mít formu parkinsonismu, která není typickou Parkinsonovou chorobou, jako je sekundární nebo atypický parkinsonismus.
- Dříve podstoupili nebo plánují podstoupit během studie pokročilé terapie Parkinsonovy choroby, jako jsou systémy kontinuálního podávání levodopy nebo dopaminu, nebo operaci mozku související s Parkinsonovou chorobou.
- Mít dyskineze (mimovolní pohyby), které jsou podle názoru lékaře studie natolik závažné, že by mohly narušit účast.
- Mít v anamnéze pouze určité typy dyskinezí (jako jsou dyskineze v OFF stavu, difázické, myoklonické nebo dystonické dyskineze) bez typických dyskinezí v době vrcholné dávky.
- Aktuálně užívat léky blokující dopamin, s výjimkou nízké dávky kvetiapinu (až 50 mg denně) používané pro nespavost.
- Rutinně používat "záchranné" léky na Parkinsonovu chorobu na požádání více než třikrát týdně.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Perorální tableta
|
|
Experimentální: Nízká dávka
AP-472 100 mg denně
|
Perorální tableta
Ústní tableta
|
|
Experimentální: Vysoká dávka
AP-472 300 mg za den
|
Ústní tableta
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v průměrném denním čase OFF na motorických denících pro AP-472 ve srovnání s placebem (normalizováno na 16hodinovou dobu bdění)
Časové okno: 12. týden
|
12. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v čase ON bez obtěžující dyskineze (normalizováno na 16 hodin)
Časové okno: 12. týden
|
12. týden
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) část 2 (Motorické zkušenosti každodenního života (M-EDL)) skóre
Časové okno: 12. týden
|
Pro MDS-UPDRS část II (Motorické zkušenosti v každodenním životě, M-EDL) existuje 13 položek, z nichž každá je hodnocena od 0 do 4. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52.
Vyšší skóre znamená horší motorický dopad na denní aktivity; nižší skóre jsou lepší.
|
12. týden
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v souhrnném indexu Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39)
Časové okno: Týden 12
|
U Parkinsonovy nemoci Dotazník-39 (PDQ-39) Souhrnný index se skóre vypočítá jako průměr 8 doménových skóre a převede se na škálu 0-100.
Vyšší skóre znamená horší zdravotní kvalitu života; nižší skóre jsou lepší.
|
Týden 12
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre MDS-UPDRS část III (motorické vyšetření) v nejlepším stavu ON
Časové okno: Týden 12
|
MDS-UPDRS část III obsahuje 33 položek, z nichž každá je hodnocena od 0 do 4. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 132.
Vyšší skóre znamená horší motorické postižení; nižší skóre je lepší.
|
Týden 12
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Epworthovy škály ospalosti (ESS)
Časové okno: 12. týden
|
ESS se skládá z 8 položek, každá hodnocená od 0 do 3. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 24.
Vyšší skóre znamená větší denní ospalost; nižší skóre je lepší.
|
12. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. února 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
3. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
3. ledna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. února 2026
První zveřejněno (Aktuální)
25. února 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Synukleinopatie
- Neurologické projevy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Poruchy pohybu
- Parkinsonské poruchy
- Bazální gangliové choroby
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Dyskineze
- Parkinsonova choroba
Další identifikační čísla studie
- APLO-1201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .