Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 účinnosti a bezpečnosti přípravku HBS-301 u účastníků s idiopatickou hypersomnií (IH)

11. září 2026 aktualizováno: Harmony Biosciences Management, Inc.

Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti přípravku HBS-301 u účastníků s idiopatickou hypersomnií (IH) následovaná otevřenou extenzí

Toto je klinická studie fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně uspořádaná, placebem kontrolovaná, která hodnotí účinnost a bezpečnost přípravku HBS-301 při léčbě příznaků idiopatické hypersomnie (IH), včetně nadměrné denní spavosti (EDS), spánkové setrvačnosti a únavy u dospělých účastníků (věk ≥18 let) s idiopatickou hypersomnií (IH).

Hlavním cílem této studie je vyhodnotit účinnost přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě příznaků IH.

Vedlejší cíle zahrnují hodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě EDS, spánkové setrvačnosti a únavy.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je klinická studie fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně uspořádaná, placebem kontrolovaná, která hodnotí účinnost a bezpečnost přípravku HBS-301 při léčbě příznaků idiopatické hypersomnie (IH), včetně nadměrné denní spavosti (EDS), spánkové setrvačnosti a únavy u dospělých účastníků (věk ≥18 let) s IH.

V rámci studie je plánována randomizace přibližně 248 účastníků. Studie se bude skládat z období screeningu/základní hodnoty (až 28 dní), dvojitě zaslepeného léčebného období (8 týdnů), volitelného období otevřeného rozšíření (OLE) (1 rok) a 30denního bezpečnostního sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

248

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Kanada, M5S 3A3
        • Nábor
        • AMNDX Inc
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alan Lowe
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S 3A3
        • Nábor
        • Jodha Tishon Inc
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Colin Shapiro
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35213
        • Nábor
        • Sleep Disorders Center of Alabama
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert Doekel
    • Arizona
      • Peoria, Arizona, Spojené státy, 85381
        • Nábor
        • Phoenix Medical Group LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert Orr
        • Kontakt:
    • California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Nábor
        • Stanford Center for Sleep Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Oliver Sum-Ping, MD
        • Kontakt:
      • San Ramon, California, Spojené státy, 04583
        • Nábor
        • Trial Site Solutions
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Haramandeep Singh
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Nábor
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel Norman, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Spojené státy, 80301
        • Nábor
        • Alpine Clinical Research Center, Inc.
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Harsh
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80918
        • Nábor
        • Delta Waves LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan Olin
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
        • Nábor
        • PharmDev Research Institute, LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Edward Mezerhane, MD
        • Kontakt:
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Nábor
        • Central Florida Pediatric Sleep Disorders Institute (Florida Pediatric Research Institute, LLC)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Akinyemi Ajayi
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • Nábor
        • NeuroTrials Research Inc.
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dennis Lacey, MD
        • Kontakt:
      • Macon, Georgia, Spojené státy, 31210
        • Nábor
        • Sleep Practitioners, LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Charles Wells
        • Kontakt:
      • Rincon, Georgia, Spojené státy, 31326
        • Nábor
        • Southeast Lung Associates Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Mascolo
        • Kontakt:
      • Stockbridge, Georgia, Spojené státy, 30281
        • Nábor
        • Clinical Research Institute Stockbridge
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Phillip Nowlin
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Spojené státy, 46804
        • Nábor
        • Fort Wayne Neurological Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Stevens
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Spojené státy, 48975
        • Nábor
        • Revive Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Syed Muhammad Talib Rizvi Raza, MD
        • Kontakt:
      • Sterling Heights, Michigan, Spojené státy, 48314
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63017
        • Nábor
        • St. Luke's Hospital, Sleep Medicine and Research Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael McLeland, PhD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Spojené státy, 28054
        • Nábor
        • Clinical Research of Gastonia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anup Banerjee, MD
      • Huntersville, North Carolina, Spojené státy, 28078
        • Nábor
        • Stern Research Partners, LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Stern, MD
        • Kontakt:
          • Felix Kurniawan
          • Telefonní číslo: 1012 704-659-0090
          • E-mail: felix@arsmnc.com
      • Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
        • Nábor
        • David Kudrow, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Kudrow
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
        • Nábor
        • Neuroscience Research Center, LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ryan Drake
        • Kontakt:
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45245
        • Nábor
        • Intrepid Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bruce Corser
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Ardmore, Oklahoma, Spojené státy, 73401
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Spojené státy, 19001
        • Nábor
        • Abington Neurological Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Khoury
        • Kontakt:
      • West Chester, Pennsylvania, Spojené státy, 19380
        • Nábor
        • Suburban Research Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Omer Abdullah, MD
        • Kontakt:
      • Wyomissing, Pennsylvania, Spojené státy, 19610
        • Nábor
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alec Platt, MD
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02914
        • Nábor
        • Infinity Medical Research Inc.
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Curtis Mello
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29406
        • Nábor
        • Lowcountry Lung and Critical Care, PA
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Kaelin
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29201
        • Nábor
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Bogan
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37204
        • Nábor
        • K2 Medical Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joshua Lennon, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78731
        • Nábor
        • Aayus Research
        • Kontakt:
          • Maria-Fernanda Gamero
          • Telefonní číslo: 803-606-2052
          • E-mail: Maria@aayus.com
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bhavim Desai
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Nábor
        • Southwest Family Medicine Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chrisette Dharma
        • Kontakt:
      • McKinney, Texas, Spojené státy, 75069
        • Nábor
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shahrukh Kureishy
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Nábor
        • HAS Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hernan A Salazar, DO
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 30328
        • Nábor
        • Sleep Therapy and Research Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nagwa Lamaie
        • Kontakt:
      • Sugar Land, Texas, Spojené státy, 77478
        • Nábor
        • Tricoastal Narcolepsy and Sleep Disorders Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gerry Meskill
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Spojené státy, 23188
        • Nábor
        • TPMG Clinical Research
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Parisi
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99210
        • Nábor
        • Washington State University Sleep and Performance Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Devon Hansen
        • Kontakt:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • Nábor
        • West Virginia University
        • Kontakt:
          • Lauren Chase
          • Telefonní číslo: 304-598-4000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mouhannad Azzouz
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Nábor
        • University of Washington
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Plante
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inkluzní kritéria:

  • Má aktuální zdokumentovanou diagnózu IH podle kritérií Mezinárodní klasifikace poruch spánku, třetí vydání (ICSD-3) nebo Textová revize (ICSD-3-TR) s potvrzujícím polysomnogramem (PSG) s testem mnohočetné latence usnutí (MSLT); a pokud je to možné, záznam aktigrafie se spánkovým deníkem, který vedl k diagnóze a byl proveden v posledních 10 letech.
  • Má středně těžké až velmi těžké příznaky IH.
  • Pokud užívá povolený chronický doprovodný lék nebo doplněk, včetně nepřísně zakázaných antidepresiv, musí být na stabilní dávce alespoň 3 měsíce před screeningem a souhlasit s pokračováním v této stabilní dávce po dobu dvojitě zaslepené léčby studie. Jakákoli léčba, která by mohla ovlivnit denní ospalost (včetně, ale ne omezeno na stimulanty, modafinil a armodafinil) používaná podle potřeby, není povolena.
  • Pro účastníky léčené pro obstrukční spánkovou apnoe (OSA) nebo jiné hypoventilační stavy musí být dodržována jejich léčba lékařským zařízením nebo ústním aparátem podle rozhodnutí vyšetřovatele. Účastníci musí dodržovat léčbu OSA po celou dobu studie.

Vylučovací kritéria:

  • Má hypersomnii způsobenou jinou zdravotní poruchou.
  • Má v anamnéze užívání pitolisantu do 5 poločasů před screeningem.
  • Má primární diagnózu psychiatrického onemocnění, které není dobře kontrolováno.
  • Má v anamnéze středně těžké nebo těžké poškození jater.
  • Má odhadovanou glomerulární filtrační rychlost (eGFR) korigovanou podle tělesného povrchu (BSA) <60 ml/min.
  • Má známou anamnézu syndromu dlouhého QT nebo jakoukoli významnou anamnézu závažné abnormality elektrokardiogramu (EKG).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Double-Blind Treatment Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Lék: Tableta HBS-301
Tableta HBS-301
Ostatní jména:
  • pitolisant s prodlouženým uvolňováním
Komparátor placeba: Double-blind Treatment Period Placebo
Matching placebo tablets administered once daily in the morning upon wakening
Lék: Placebo
Placebo tableta
Experimentální: Open-label Extension Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Lék: Tableta HBS-301
Tableta HBS-301
Ostatní jména:
  • pitolisant s prodlouženým uvolňováním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Časové okno: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change in cognitive complaints as measured by the British Columbia Cognitive Complaints Inventory
Časové okno: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The British Columbia Cognitive Complaints Inventory is a participant-reported, 6-item, 4-point scale that assesses perceived cognitive difficulties.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS)
Časové okno: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The IHSS is a 14-item questionnaire designed to measure IH symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in sleep inertia as measured by the Sleep Inertia Questionnaire (SIQ)
Časové okno: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The SIQ is a 22-item questionnaire that measures aspects of night and day sleep symptoms and the sleep inertia related to each.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in fatigue as measured by the Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 7a
Časové okno: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The PROMIS-Fatigue-SF-7a is a 7-question, 5-point scale used to assess fatigue.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale
Časové okno: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the IHSS
Časové okno: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Clinical Global Impression of Severity (EDS)
Časové okno: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (EDS) is a 5-item observer-rated scale that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Severity (EDS)
Časové okno: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (EDS) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Change (EDS)
Časové okno: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (EDS) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their EDS symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Clinical Global Impression of Severity (IH)
Časové okno: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (IH) is a 3-item observer-rated scale used to track IH symptom changes.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Severity (IH)
Časové okno: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (IH) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Change (IH)
Časové okno: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (IH) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia)
Časové okno: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's sleep inertia symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia)
Časové okno: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their sleep inertia symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Severity (Fatigue)
Časové okno: Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Fatigue) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's fatigue symptoms.
Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Change (Fatigue)
Časové okno: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Fatigue) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their fatigue symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in health-related quality of life as measured by the Short Form Health Survey-36 physical and mental component summaries
Časové okno: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Short Form-36 includes 36 questions across 8 health domains to measure a participant's functional health and well-being.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in work productivity as measured by the Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia Work Productivity loss score
Časové okno: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia questionnaire is a 6-item scale used to measure impairments over 7 days.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Incidence of treatment-emergent adverse events
Časové okno: Throughout study (16 months including OLE)
A treatment-emergent adverse event is any adverse event reported after the first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug, or any worsening of a pre-existing condition reported after first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug.
Throughout study (16 months including OLE)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: David Seiden, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

30. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HBS-301-CL-302
  • 2025 (Grant/smlouva NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523822-42-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit