Studie fáze 3 účinnosti a bezpečnosti přípravku HBS-301 u účastníků s idiopatickou hypersomnií (IH)
25. března 2026 aktualizováno: Harmony Biosciences Management, Inc.
Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti přípravku HBS-301 u účastníků s idiopatickou hypersomnií (IH) následovaná otevřenou extenzí
Toto je klinická studie fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně uspořádaná, placebem kontrolovaná, která hodnotí účinnost a bezpečnost přípravku HBS-301 při léčbě příznaků idiopatické hypersomnie (IH), včetně nadměrné denní spavosti (EDS), spánkové setrvačnosti a únavy u dospělých účastníků (věk ≥18 let) s idiopatickou hypersomnií (IH).
Hlavním cílem této studie je vyhodnotit účinnost přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě příznaků IH.
Vedlejší cíle zahrnují hodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě EDS, spánkové setrvačnosti a únavy.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je klinická studie fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně uspořádaná, placebem kontrolovaná, která hodnotí účinnost a bezpečnost přípravku HBS-301 při léčbě příznaků idiopatické hypersomnie (IH), včetně nadměrné denní spavosti (EDS), spánkové setrvačnosti a únavy u dospělých účastníků (věk ≥18 let) s IH.
V rámci studie je plánována randomizace přibližně 248 účastníků. Studie se bude skládat z období screeningu/základní hodnoty (až 28 dní), dvojitě zaslepeného léčebného období (8 týdnů), volitelného období otevřeného rozšíření (OLE) (1 rok) a 30denního bezpečnostního sledování.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
248
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Katie Wilmsen
- Telefonní číslo: 443-309-5556
- E-mail: clinicaltrials@harmonybiosciences.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Michelle Manuel
- Telefonní číslo: 847-903-4610
- E-mail: clinicaltrials@harmonybiosciences.com
Studijní místa
-
-
California
-
Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
- Nábor
- Santa Monica Clinical Trials
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Daniel Norman, MD
-
Kontakt:
- Jualynda Smith
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33176
- Nábor
- PharmDev Research Institute, LLC
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Edward Mezerhane, MD
-
Kontakt:
- Lisbet Machado Cordova, APRN
-
Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
- Nábor
- Central Florida Pediatric Sleep Disorders Institute (Florida Pediatric Research Institute, LLC)
-
Kontakt:
- Akinyemi Ajayi, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
- Nábor
- NeuroTrials Research Inc.
-
Kontakt:
- Dennis Lacey, MD
-
Kontakt:
- Melody
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dennis Lacey, MD
-
Stockbridge, Georgia, Spojené státy, 30281
- Nábor
- Phillip Nowlin
-
Kontakt:
- Phillip Nowlin, MD
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63017
- Nábor
- St. Luke's Hospital, Sleep Medicine and Research Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Michael McLeland, PhD
-
Kontakt:
- Michael McLeland, PhD
-
-
North Carolina
-
Gastonia, North Carolina, Spojené státy, 28054
- Nábor
- Clinical Research of Gastonia
-
Kontakt:
- Melissa Lanham
- Telefonní číslo: 704-675-7144
- E-mail: mlanham@crgastonia.com
-
Kontakt:
- Madeline Gibson
- Telefonní číslo: 704-675-7144
- E-mail: mgibson@crgastonia.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Anup Banerjee, MD
-
Huntersville, North Carolina, Spojené státy, 28078
- Nábor
- Stern Research Partners, LLC
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Thomas Stern, MD
-
Kontakt:
- Felix Kurniawan
- Telefonní číslo: 1012 704-248-0000
- E-mail: felix@arsmnc.com
-
Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
- Nábor
- David Kudrow, MD
-
Kontakt:
- David Kudrow, MD
-
-
Pennsylvania
-
Wyomissing, Pennsylvania, Spojené státy, 19610
- Nábor
- Respiratory Specialists
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alec Platt, MD
-
Kontakt:
- Alex Platt, MD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37204
- Nábor
- K2 Medical Research
-
Kontakt:
- Auchaia Farley, PA
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Joshua Lennon, MD
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- Nábor
- West Virginia University
-
Kontakt:
- Mouhannad Azzouz
- Telefonní číslo: 304-598-4000
- E-mail: mouhannad.azzouz@hsc.wvu.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Inkluzní kritéria:
- Má aktuální zdokumentovanou diagnózu IH podle kritérií Mezinárodní klasifikace poruch spánku, třetí vydání (ICSD-3) nebo Textová revize (ICSD-3-TR) s potvrzujícím polysomnogramem (PSG) s testem mnohočetné latence usnutí (MSLT); a pokud je to možné, záznam aktigrafie se spánkovým deníkem, který vedl k diagnóze a byl proveden v posledních 10 letech.
- Má středně těžké až velmi těžké příznaky IH.
- Pokud užívá povolený chronický doprovodný lék nebo doplněk, včetně nepřísně zakázaných antidepresiv, musí být na stabilní dávce alespoň 3 měsíce před screeningem a souhlasit s pokračováním v této stabilní dávce po dobu dvojitě zaslepené léčby studie. Jakákoli léčba, která by mohla ovlivnit denní ospalost (včetně, ale ne omezeno na stimulanty, modafinil a armodafinil) používaná podle potřeby, není povolena.
- Pro účastníky léčené pro obstrukční spánkovou apnoe (OSA) nebo jiné hypoventilační stavy musí být dodržována jejich léčba lékařským zařízením nebo ústním aparátem podle rozhodnutí vyšetřovatele. Účastníci musí dodržovat léčbu OSA po celou dobu studie.
Vylučovací kritéria:
- Má hypersomnii způsobenou jinou zdravotní poruchou.
- Má v anamnéze užívání pitolisantu do 5 poločasů před screeningem.
- Má primární diagnózu psychiatrického onemocnění, které není dobře kontrolováno.
- Má v anamnéze středně těžké nebo těžké poškození jater.
- Má odhadovanou glomerulární filtrační rychlost (eGFR) korigovanou podle tělesného povrchu (BSA) <60 ml/min.
- Má známou anamnézu syndromu dlouhého QT nebo jakoukoli významnou anamnézu závažné abnormality elektrokardiogramu (EKG).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dvojitě slepé léčebné období HBS-301
Tablety HBS-301 podávané jednou denně ráno po probuzení, nejméně 1 hodinu před jídlem
|
Tableta HBS-301
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Dvojitě zaslepené léčebné období Placebo
Shodné placebové tablety podávané jednou denně ráno po probuzení, nejméně 1 hodinu před jídlem
|
Placebo tableta
|
|
Experimentální: Otevřená prodloužená fáze HBS-301
Tablety HBS-301 podávané jednou denně ráno po probuzení alespoň 1 hodinu před jídlem
|
Tableta HBS-301
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pro vyhodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě příznaků IH
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období léčby dvojitě zaslepenou léčbou (8 týdnů)
|
Změna závažnosti příznaků idiopatické hypersomnie měřená pomocí stupnice závažnosti idiopatické hypersomnie
|
Od výchozího stavu do konce období léčby dvojitě zaslepenou léčbou (8 týdnů)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pro vyhodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě EDS
Časové okno: Od výchozího stavu do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (8 týdnů)
|
Změna závažnosti EDS měřená Epworthovou stupnicí spavosti
|
Od výchozího stavu do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (8 týdnů)
|
|
Pro vyhodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě spánkové setrvačnosti
Časové okno: Od výchozího stavu do konce dvojitě slepého léčebného období (8 týdnů)
|
Změna v ospalosti po probuzení měřená pomocí dotazníku ospalosti po probuzení
|
Od výchozího stavu do konce dvojitě slepého léčebného období (8 týdnů)
|
|
Pro vyhodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem na únavu
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období dvojitě slepého podávání léčby (8 týdnů)
|
Změna únavy měřená pomocí systému Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 7a
|
Od výchozího stavu do konce období dvojitě slepého podávání léčby (8 týdnů)
|
|
K posouzení nástupu účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě EDS
Časové okno: Výchozí hodnoty v průběhu 1. týdne a 2. týdne titračního období (1 týden a 2 týdny)
|
Změna závažnosti EDS měřená pomocí Epworthovy škály spavosti
|
Výchozí hodnoty v průběhu 1. týdne a 2. týdne titračního období (1 týden a 2 týdny)
|
|
K vyhodnocení nástupu účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě příznaků IH
Časové okno: Základní hodnoty během 1. týdne a 2. týdne titračního období (1 týden a 2 týdny)
|
Změna závažnosti příznaků idiopatické hypersomnie měřená pomocí Škály závažnosti idiopatické hypersomnie
|
Základní hodnoty během 1. týdne a 2. týdne titračního období (1 týden a 2 týdny)
|
|
Pro vyhodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě příznaků IH
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce dvojitě slepého léčebného období (8 týdnů)
|
Změna závažnosti příznaků IH měřená pomocí klinického celkového dojmu závažnosti (IH)
|
Od výchozí hodnoty do konce dvojitě slepého léčebného období (8 týdnů)
|
|
K vyhodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě příznaků IH
Časové okno: Baseline do konce období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
Změna závažnosti příznaků IH měřená pomocí Globálního dojmu pacienta o závažnosti (IH)
|
Baseline do konce období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
|
K vyhodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem při léčbě poruch spánku
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období léčby metodou dvojitě slepé studie (8 týdnů)
|
Změna závažnosti poruch souvisejících se spánkem měřená pomocí formuláře PROMIS Custom Form v1.0 Sleep-Related Impairment-Harmony Biosciences
|
Od výchozího stavu do konce období léčby metodou dvojitě slepé studie (8 týdnů)
|
|
Posoudit účinnost přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem na závažnost únavy
Časové okno: Výchozí hodnota na konci období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
Změna závažnosti únavy měřená pomocí globálního dojmu pacienta o závažnosti (únava)
|
Výchozí hodnota na konci období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
|
Pro vyhodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem na celkovou závažnost EDS
Časové okno: Základní hodnota do konce období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
Změna závažnosti EDS měřená pomocí Patient Global Impression of Severity (EDS)
|
Základní hodnota do konce období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
|
Pro vyhodnocení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem na závažnost spánkové setrvačnosti
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
Změna závažnosti spánkové setrvačnosti měřená pomocí globálního hodnocení závažnosti pacienta (spánková setrvačnost)
|
Od výchozí hodnoty do konce období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
|
K posouzení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem na kognitivní obtíže
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
Změna v kognitivních potížích měřená pomocí Inventáře kognitivních potíží Britské Kolumbie
|
Od výchozí hodnoty do konce období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
|
K posouzení účinnosti přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem na celkovou kvalitu života související se zdravím
Časové okno: Od výchozího stavu do konce dvojitě slepého léčebného období (8 týdnů)
|
Změna zdravotně související kvality života měřená pomocí dotazníku Short Form Health Survey-36
|
Od výchozího stavu do konce dvojitě slepého léčebného období (8 týdnů)
|
|
Vyhodnotit účinnost přípravku HBS-301 ve srovnání s placebem na pracovní produktivitu
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
Změna pracovní produktivity měřená pomocí dotazníku Work Productivity and Activity Impairment: Idiopatická hypersomnie
|
Od výchozího stavu do konce období dvojitě zaslepené léčby (8 týdnů)
|
|
Pro vyhodnocení bezpečnosti přípravku HBS-301
Časové okno: Po celou dobu studie (16 měsíců včetně OLE)
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
|
Po celou dobu studie (16 měsíců včetně OLE)
|
|
Pro vyhodnocení farmakokinetických koncentrací pitolisantu a hlavních identifikovaných metabolitů
Časové okno: Po celou dobu studie (16 týdnů)
|
Koncentrace pitolisantu a hlavních identifikovaných metabolitů
|
Po celou dobu studie (16 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: David Seiden, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. března 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. března 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. března 2026
První zveřejněno (Aktuální)
30. března 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HBS-301-CL-302
- 2025-523822-42-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .