Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-effectiviteits- en veiligheidsstudie van HBS-301 bij deelnemers met idiopathische hypersomnie (IH)

11 september 2026 bijgewerkt door: Harmony Biosciences Management, Inc.

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van HBS-301 bij deelnemers met idiopathische hypersomnie (IH) gevolgd door een open-label extensie

Dit is een fase 3, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, parallelgroep, placebo-gecontroleerd klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van HBS-301 te beoordelen bij de behandeling van symptomen van idiopathische hypersomnie (IH), waaronder overmatige slaperigheid overdag (EDS), slaapinertie en vermoeidheid bij volwassen deelnemers (leeftijd ≥18 jaar) met idiopathische hypersomnie (IH).

Het primaire doel van deze studie is om de werkzaamheid van HBS-301 te evalueren in vergelijking met placebo bij de behandeling van IH-symptomen.

Secundaire doelstellingen omvatten het evalueren van de werkzaamheid van HBS-301 in vergelijking met placebo bij de behandeling van EDS, slaapinertie en vermoeidheid.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, parallelgroep, placebo-gecontroleerd klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van HBS-301 te beoordelen bij de behandeling van IH-symptomen, waaronder EDS, slaapinertie en vermoeidheid bij volwassen deelnemers (leeftijd ≥18 jaar) met IH.

Ongeveer 248 deelnemers zijn gepland voor randomisatie in het onderzoek. Het onderzoek zal bestaan uit een screenings-/baselineperiode (tot 28 dagen), een dubbelblinde behandelingsperiode (8 weken), een optionele open-label extensie (OLE) periode (1 jaar) en 30 dagen veiligheidsopvolging.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

248

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Werving
        • AMNDX Inc
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan Lowe
        • Contact:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Werving
        • Jodha Tishon Inc
        • Hoofdonderzoeker:
          • Colin Shapiro
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35213
        • Werving
        • Sleep Disorders Center of Alabama
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert Doekel
    • Arizona
      • Peoria, Arizona, Verenigde Staten, 85381
        • Werving
        • Phoenix Medical Group LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert Orr
        • Contact:
    • California
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Werving
        • Stanford Center for Sleep Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Oliver Sum-Ping, MD
        • Contact:
      • San Ramon, California, Verenigde Staten, 04583
        • Werving
        • Trial Site Solutions
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Haramandeep Singh
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Werving
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel Norman, MD
        • Contact:
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Verenigde Staten, 80301
        • Werving
        • Alpine Clinical Research Center, Inc.
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Harsh
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80918
        • Werving
        • Delta Waves LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathan Olin
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33176
        • Werving
        • PharmDev Research Institute, LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Edward Mezerhane, MD
        • Contact:
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Werving
        • Central Florida Pediatric Sleep Disorders Institute (Florida Pediatric Research Institute, LLC)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Akinyemi Ajayi
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • Werving
        • NeuroTrials Research Inc.
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dennis Lacey, MD
        • Contact:
      • Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31210
        • Werving
        • Sleep Practitioners, LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Charles Wells
        • Contact:
      • Rincon, Georgia, Verenigde Staten, 31326
      • Stockbridge, Georgia, Verenigde Staten, 30281
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46804
        • Werving
        • Fort Wayne Neurological Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • James Stevens
        • Contact:
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Verenigde Staten, 48975
        • Werving
        • Revive Research Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Syed Muhammad Talib Rizvi Raza, MD
        • Contact:
      • Sterling Heights, Michigan, Verenigde Staten, 48314
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63017
        • Werving
        • St. Luke's Hospital, Sleep Medicine and Research Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael McLeland, PhD
        • Contact:
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Verenigde Staten, 28054
        • Werving
        • Clinical Research of Gastonia
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anup Banerjee, MD
      • Huntersville, North Carolina, Verenigde Staten, 28078
        • Werving
        • Stern Research Partners, LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Stern, MD
        • Contact:
      • Morrisville, North Carolina, Verenigde Staten, 27560
        • Werving
        • David Kudrow, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Kudrow
        • Contact:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
        • Werving
        • Neuroscience Research Center, LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ryan Drake
        • Contact:
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45245
        • Werving
        • Intrepid Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bruce Corser
        • Contact:
    • Oklahoma
      • Ardmore, Oklahoma, Verenigde Staten, 73401
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19001
        • Werving
        • Abington Neurological Associates
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Khoury
        • Contact:
      • West Chester, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19380
        • Werving
        • Suburban Research Associates
        • Hoofdonderzoeker:
          • Omer Abdullah, MD
        • Contact:
      • Wyomissing, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19610
        • Werving
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alec Platt, MD
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02914
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29406
        • Werving
        • Lowcountry Lung and Critical Care, PA
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Kaelin
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29201
        • Werving
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard Bogan
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37204
        • Werving
        • K2 Medical Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joshua Lennon, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
        • Werving
        • Aayus Research
        • Contact:
          • Maria-Fernanda Gamero
          • Telefoonnummer: 803-606-2052
          • E-mail: Maria@aayus.com
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bhavim Desai
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Werving
        • Southwest Family Medicine Associates
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chrisette Dharma
        • Contact:
      • McKinney, Texas, Verenigde Staten, 75069
        • Werving
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shahrukh Kureishy
        • Contact:
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78240
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 30328
        • Werving
        • Sleep Therapy and Research Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nagwa Lamaie
        • Contact:
      • Sugar Land, Texas, Verenigde Staten, 77478
        • Werving
        • Tricoastal Narcolepsy and Sleep Disorders Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gerry Meskill
        • Contact:
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Verenigde Staten, 23188
        • Werving
        • TPMG Clinical Research
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard Parisi
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99210
        • Werving
        • Washington State University Sleep and Performance Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Devon Hansen
        • Contact:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • Werving
        • West Virginia University
        • Contact:
          • Lauren Chase
          • Telefoonnummer: 304-598-4000
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mouhannad Azzouz
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Werving
        • University of Washington
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Plante
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft een huidige gedocumenteerde diagnose van IH volgens de criteria van de International Classification of Sleep Disorders, Third Edition (ICSD-3) of Text Revision (ICSD-3-TR) met een bevestigende polysomnografie (PSG) met multiple sleep latency test (MSLT); en indien van toepassing, een actigrafierapport met slaapdagboek in het dossier dat tot de diagnose leidde en dat in de afgelopen 10 jaar is voltooid.
  • Heeft matige tot zeer ernstige symptomen van IH.
  • Als een toegestaan chronisch gelijktijdig medicijn of supplement wordt gebruikt, inclusief niet-verboden antidepressiva, moet dit minimaal 3 maanden vóór de screening op een stabiele dosering zijn en moet ermee worden ingestemd om deze stabiele dosering tijdens de dubbelblinde behandelperiode van de studie voort te zetten. Elke behandeling die de slaperigheid overdag kan beïnvloeden (inclusief maar niet beperkt tot stimulantia, modafinil en armodafinil) die naar behoefte wordt gebruikt, is niet toegestaan.
  • Voor deelnemers die worden behandeld voor obstructieve slaapapneu (OSA) of andere hypoventilatieaandoeningen, moeten zij compliant zijn met hun medisch hulpmiddel of mondapparaat zoals bepaald door de onderzoeker. Deelnemers moeten de OSA-behandelingscompliance gedurende de hele studie handhaven.

Exclusiecriteria:

  • Heeft hypersomnie door een andere medische aandoening.
  • Heeft een voorgeschiedenis van pitolisantgebruik binnen 5 halfwaardetijden vóór de screening.
  • Heeft een primaire diagnose van psychiatrische ziekte die niet goed onder controle is.
  • Heeft een voorgeschiedenis van matige of ernstige leverinsufficiëntie.
  • Heeft een oppervlakte-geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) gecorrigeerd voor lichaamsoppervlak (BSA) <60 mL/min.
  • Heeft een bekende voorgeschiedenis van lang QT-syndroom of een significante voorgeschiedenis van een ernstige afwijking van het elektrocardiogram (ECG).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Double-Blind Treatment Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Geneesmiddel: HBS-301-tablet
HBS-301 tablet
Andere namen:
  • pitolisant met vertraagde afgifte
Placebo-vergelijker: Double-blind Treatment Period Placebo
Matching placebo tablets administered once daily in the morning upon wakening
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-tablet
Experimenteel: Open-label Extension Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Geneesmiddel: HBS-301-tablet
HBS-301 tablet
Andere namen:
  • pitolisant met vertraagde afgifte

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tijdsspanne: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in cognitive complaints as measured by the British Columbia Cognitive Complaints Inventory
Tijdsspanne: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The British Columbia Cognitive Complaints Inventory is a participant-reported, 6-item, 4-point scale that assesses perceived cognitive difficulties.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS)
Tijdsspanne: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The IHSS is a 14-item questionnaire designed to measure IH symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in sleep inertia as measured by the Sleep Inertia Questionnaire (SIQ)
Tijdsspanne: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The SIQ is a 22-item questionnaire that measures aspects of night and day sleep symptoms and the sleep inertia related to each.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in fatigue as measured by the Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 7a
Tijdsspanne: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The PROMIS-Fatigue-SF-7a is a 7-question, 5-point scale used to assess fatigue.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale
Tijdsspanne: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the IHSS
Tijdsspanne: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Clinical Global Impression of Severity (EDS)
Tijdsspanne: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (EDS) is a 5-item observer-rated scale that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Severity (EDS)
Tijdsspanne: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (EDS) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Change (EDS)
Tijdsspanne: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (EDS) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their EDS symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Clinical Global Impression of Severity (IH)
Tijdsspanne: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (IH) is a 3-item observer-rated scale used to track IH symptom changes.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Severity (IH)
Tijdsspanne: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (IH) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Change (IH)
Tijdsspanne: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (IH) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia)
Tijdsspanne: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's sleep inertia symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia)
Tijdsspanne: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their sleep inertia symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Severity (Fatigue)
Tijdsspanne: Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Fatigue) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's fatigue symptoms.
Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Change (Fatigue)
Tijdsspanne: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Fatigue) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their fatigue symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in health-related quality of life as measured by the Short Form Health Survey-36 physical and mental component summaries
Tijdsspanne: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Short Form-36 includes 36 questions across 8 health domains to measure a participant's functional health and well-being.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in work productivity as measured by the Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia Work Productivity loss score
Tijdsspanne: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia questionnaire is a 6-item scale used to measure impairments over 7 days.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Incidence of treatment-emergent adverse events
Tijdsspanne: Throughout study (16 months including OLE)
A treatment-emergent adverse event is any adverse event reported after the first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug, or any worsening of a pre-existing condition reported after first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug.
Throughout study (16 months including OLE)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: David Seiden, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HBS-301-CL-302
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523822-42-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren