Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 3 effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af HBS-301 hos deltagere med idiopatisk hypersomni (IH)

11. september 2026 opdateret af: Harmony Biosciences Management, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af HBS-301 hos deltagere med idiopatisk hypersomni (IH) efterfulgt af en åben-label-forlængelse

Dette er en fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, parallelgruppe, placebokontrolleret klinisk undersøgelse med henblik på at vurdere effektiviteten og sikkerheden af HBS-301 i behandlingen af symptomer på idiopatisk hypersomni (IH), herunder overdreven døgnsøvnighed (EDS), søvninerti og træthed hos voksne deltagere (alder ≥18 år) med idiopatisk hypersomni (IH).

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandlingen af IH-symptomer.

Sekundære formål omfatter evaluering af effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandlingen af EDS, søvninerti og træthed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, parallelgruppe, placebo-kontrolleret klinisk undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af HBS-301 i behandlingen af IH-symptomer, herunder EDS, søvninertia og træthed hos voksne deltagere (alder ≥18 år) med IH.

Omkring 248 deltagere planlægges at blive randomiseret i undersøgelsen. Undersøgelsen vil bestå af en screenings-/baselineperiode (op til 28 dage), en dobbeltblind behandlingsperiode (8 uger), en valgfri open-label-udvidelsesperiode (OLE) (1 år) og 30 dages sikkerhedsopfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

248

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Rekruttering
        • AMNDX Inc
        • Ledende efterforsker:
          • Alan Lowe
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Rekruttering
        • Jodha Tishon Inc
        • Ledende efterforsker:
          • Colin Shapiro
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35213
        • Rekruttering
        • Sleep Disorders Center of Alabama
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robert Doekel
    • Arizona
      • Peoria, Arizona, Forenede Stater, 85381
        • Rekruttering
        • Phoenix Medical Group LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Robert Orr
        • Kontakt:
    • California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford Center for Sleep Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Oliver Sum-Ping, MD
        • Kontakt:
      • San Ramon, California, Forenede Stater, 04583
        • Rekruttering
        • Trial Site Solutions
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Haramandeep Singh
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Rekruttering
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Norman, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Forenede Stater, 80301
        • Rekruttering
        • Alpine Clinical Research Center, Inc.
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John Harsh
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80918
        • Rekruttering
        • Delta Waves LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan Olin
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33176
        • Rekruttering
        • PharmDev Research Institute, LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Edward Mezerhane, MD
        • Kontakt:
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Rekruttering
        • Central Florida Pediatric Sleep Disorders Institute (Florida Pediatric Research Institute, LLC)
        • Ledende efterforsker:
          • Akinyemi Ajayi
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30328
        • Rekruttering
        • NeuroTrials Research Inc.
        • Ledende efterforsker:
          • Dennis Lacey, MD
        • Kontakt:
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31210
        • Rekruttering
        • Sleep Practitioners, LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Charles Wells
        • Kontakt:
      • Rincon, Georgia, Forenede Stater, 31326
        • Rekruttering
        • Southeast Lung Associates Research
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Mascolo
        • Kontakt:
      • Stockbridge, Georgia, Forenede Stater, 30281
        • Rekruttering
        • Clinical Research Institute Stockbridge
        • Ledende efterforsker:
          • Phillip Nowlin
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forenede Stater, 46804
        • Rekruttering
        • Fort Wayne Neurological Center
        • Ledende efterforsker:
          • James Stevens
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Forenede Stater, 48975
        • Rekruttering
        • Revive Research Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Syed Muhammad Talib Rizvi Raza, MD
        • Kontakt:
      • Sterling Heights, Michigan, Forenede Stater, 48314
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forenede Stater, 63017
        • Rekruttering
        • St. Luke's Hospital, Sleep Medicine and Research Center
        • Ledende efterforsker:
          • Michael McLeland, PhD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Forenede Stater, 28054
        • Rekruttering
        • Clinical Research of Gastonia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anup Banerjee, MD
      • Huntersville, North Carolina, Forenede Stater, 28078
        • Rekruttering
        • Stern Research Partners, LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Stern, MD
        • Kontakt:
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Rekruttering
        • David Kudrow, MD
        • Ledende efterforsker:
          • David Kudrow
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Rekruttering
        • Neuroscience Research Center, LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Ryan Drake
        • Kontakt:
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45245
        • Rekruttering
        • Intrepid Research
        • Ledende efterforsker:
          • Bruce Corser
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Ardmore, Oklahoma, Forenede Stater, 73401
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Forenede Stater, 19001
        • Rekruttering
        • Abington Neurological Associates
        • Ledende efterforsker:
          • John Khoury
        • Kontakt:
      • West Chester, Pennsylvania, Forenede Stater, 19380
        • Rekruttering
        • Suburban Research Associates
        • Ledende efterforsker:
          • Omer Abdullah, MD
        • Kontakt:
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forenede Stater, 19610
        • Rekruttering
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alec Platt, MD
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02914
        • Rekruttering
        • Infinity Medical Research Inc.
        • Ledende efterforsker:
          • Curtis Mello
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29406
        • Rekruttering
        • Lowcountry Lung and Critical Care, PA
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Kaelin
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29201
        • Rekruttering
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Bogan
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37204
        • Rekruttering
        • K2 Medical Research
        • Ledende efterforsker:
          • Joshua Lennon, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • Rekruttering
        • Aayus Research
        • Kontakt:
          • Maria-Fernanda Gamero
          • Telefonnummer: 803-606-2052
          • E-mail: Maria@aayus.com
        • Ledende efterforsker:
          • Bhavim Desai
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • Southwest Family Medicine Associates
        • Ledende efterforsker:
          • Chrisette Dharma
        • Kontakt:
      • McKinney, Texas, Forenede Stater, 75069
        • Rekruttering
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
        • Ledende efterforsker:
          • Shahrukh Kureishy
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78240
        • Rekruttering
        • HAS Research
        • Ledende efterforsker:
          • Hernan A Salazar, DO
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 30328
        • Rekruttering
        • Sleep Therapy and Research Center
        • Ledende efterforsker:
          • Nagwa Lamaie
        • Kontakt:
      • Sugar Land, Texas, Forenede Stater, 77478
        • Rekruttering
        • Tricoastal Narcolepsy and Sleep Disorders Center
        • Ledende efterforsker:
          • Gerry Meskill
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Forenede Stater, 23188
        • Rekruttering
        • TPMG Clinical Research
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Parisi
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99210
        • Rekruttering
        • Washington State University Sleep and Performance Center
        • Ledende efterforsker:
          • Devon Hansen
        • Kontakt:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • Rekruttering
        • West Virginia University
        • Kontakt:
          • Lauren Chase
          • Telefonnummer: 304-598-4000
        • Ledende efterforsker:
          • Mouhannad Azzouz
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Washington
        • Ledende efterforsker:
          • David Plante
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en nuværende dokumenteret diagnose af IH i henhold til International Classification of Sleep Disorders, Third Edition (ICSD-3) eller Text Revision (ICSD-3-TR) kriterier med bekræftende polysomnogram (PSG) med multiple sleep latency test (MSLT); og hvis relevant, en aktigrafirapport med søvnlog på fil, der førte til diagnosen og blev gennemført inden for de sidste 10 år.
  • Har moderate til meget svære symptomer på IH.
  • Hvis man tager en tilladt kronisk samtidig medicin eller kosttilskud, herunder ikke-forbudte antidepressiva, skal man have været på en stabil dosis i mindst 3 måneder før Screening og acceptere at fortsætte med den stabile dosis under studiet dobbeltblind behandlingsperiode. Enhver behandling, der kan påvirke døgnsøvnighed (herunder, men ikke begrænset til, stimulanter, modafinil og armodafinil) brugt efter behov, er ikke tilladt.
  • For deltagere, der behandles for obstruktiv søvnapnø (OSA) eller andre hypoventilationsforhold, skal være overholdende med deres medicinsk udstyr eller oral apparat som bestemt af undersøgeren. Deltagere skal opretholde OSA behandlingsoverholdelse gennem hele studiet.

Eksklusionskriterier:

  • Har hypersomni på grund af en anden medicinsk lidelse.
  • Har en historik med pitolisant brug inden for 5 halveringstider før Screening.
  • Har en primær diagnose af psykisk sygdom, der ikke er velkontrolleret.
  • Har en historik med moderat eller svær leversvigt.
  • Har en kropsoverflade (BSA)-korrigeret estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) <60 mL/min.
  • Har en kendt historik med langt QT-syndrom eller nogen betydelig historik med en alvorlig unormalitet i elektrokardiogrammet (EKG).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Double-Blind Treatment Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Medicin: HBS-301 tablet
HBS-301 tablet
Andre navne:
  • pitolisant forsinket frigivelse
Placebo komparator: Double-blind Treatment Period Placebo
Matching placebo tablets administered once daily in the morning upon wakening
Medicin: Placebo
Placebo tablet
Eksperimentel: Open-label Extension Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Medicin: HBS-301 tablet
HBS-301 tablet
Andre navne:
  • pitolisant forsinket frigivelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change in cognitive complaints as measured by the British Columbia Cognitive Complaints Inventory
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The British Columbia Cognitive Complaints Inventory is a participant-reported, 6-item, 4-point scale that assesses perceived cognitive difficulties.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS)
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The IHSS is a 14-item questionnaire designed to measure IH symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in sleep inertia as measured by the Sleep Inertia Questionnaire (SIQ)
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The SIQ is a 22-item questionnaire that measures aspects of night and day sleep symptoms and the sleep inertia related to each.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in fatigue as measured by the Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 7a
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The PROMIS-Fatigue-SF-7a is a 7-question, 5-point scale used to assess fatigue.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale
Tidsramme: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the IHSS
Tidsramme: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Clinical Global Impression of Severity (EDS)
Tidsramme: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (EDS) is a 5-item observer-rated scale that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Severity (EDS)
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (EDS) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Change (EDS)
Tidsramme: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (EDS) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their EDS symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Clinical Global Impression of Severity (IH)
Tidsramme: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (IH) is a 3-item observer-rated scale used to track IH symptom changes.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Severity (IH)
Tidsramme: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (IH) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Change (IH)
Tidsramme: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (IH) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia)
Tidsramme: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's sleep inertia symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia)
Tidsramme: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their sleep inertia symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Severity (Fatigue)
Tidsramme: Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Fatigue) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's fatigue symptoms.
Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Change (Fatigue)
Tidsramme: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Fatigue) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their fatigue symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in health-related quality of life as measured by the Short Form Health Survey-36 physical and mental component summaries
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Short Form-36 includes 36 questions across 8 health domains to measure a participant's functional health and well-being.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in work productivity as measured by the Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia Work Productivity loss score
Tidsramme: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia questionnaire is a 6-item scale used to measure impairments over 7 days.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Incidence of treatment-emergent adverse events
Tidsramme: Throughout study (16 months including OLE)
A treatment-emergent adverse event is any adverse event reported after the first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug, or any worsening of a pre-existing condition reported after first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug.
Throughout study (16 months including OLE)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: David Seiden, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

30. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HBS-301-CL-302
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523822-42-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner