Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 3 effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af HBS-301 hos deltagere med idiopatisk hypersomni (IH)

25. marts 2026 opdateret af: Harmony Biosciences Management, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af HBS-301 hos deltagere med idiopatisk hypersomni (IH) efterfulgt af en åben-label-forlængelse

Dette er en fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, parallelgruppe, placebokontrolleret klinisk undersøgelse med henblik på at vurdere effektiviteten og sikkerheden af HBS-301 i behandlingen af symptomer på idiopatisk hypersomni (IH), herunder overdreven døgnsøvnighed (EDS), søvninerti og træthed hos voksne deltagere (alder ≥18 år) med idiopatisk hypersomni (IH).

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandlingen af IH-symptomer.

Sekundære formål omfatter evaluering af effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandlingen af EDS, søvninerti og træthed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, parallelgruppe, placebo-kontrolleret klinisk undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af HBS-301 i behandlingen af IH-symptomer, herunder EDS, søvninertia og træthed hos voksne deltagere (alder ≥18 år) med IH.

Omkring 248 deltagere planlægges at blive randomiseret i undersøgelsen. Undersøgelsen vil bestå af en screenings-/baselineperiode (op til 28 dage), en dobbeltblind behandlingsperiode (8 uger), en valgfri open-label-udvidelsesperiode (OLE) (1 år) og 30 dages sikkerhedsopfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

248

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Rekruttering
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Norman, MD
        • Kontakt:
          • Jualynda Smith
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33176
        • Rekruttering
        • PharmDev Research Institute, LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Edward Mezerhane, MD
        • Kontakt:
          • Lisbet Machado Cordova, APRN
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Rekruttering
        • Central Florida Pediatric Sleep Disorders Institute (Florida Pediatric Research Institute, LLC)
        • Kontakt:
          • Akinyemi Ajayi, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30328
        • Rekruttering
        • NeuroTrials Research Inc.
        • Kontakt:
          • Dennis Lacey, MD
        • Kontakt:
          • Melody
        • Ledende efterforsker:
          • Dennis Lacey, MD
      • Stockbridge, Georgia, Forenede Stater, 30281
        • Rekruttering
        • Phillip Nowlin
        • Kontakt:
          • Phillip Nowlin, MD
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forenede Stater, 63017
        • Rekruttering
        • St. Luke's Hospital, Sleep Medicine and Research Center
        • Ledende efterforsker:
          • Michael McLeland, PhD
        • Kontakt:
          • Michael McLeland, PhD
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Forenede Stater, 28054
        • Rekruttering
        • Clinical Research of Gastonia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anup Banerjee, MD
      • Huntersville, North Carolina, Forenede Stater, 28078
        • Rekruttering
        • Stern Research Partners, LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Stern, MD
        • Kontakt:
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Rekruttering
        • David Kudrow, MD
        • Kontakt:
          • David Kudrow, MD
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forenede Stater, 19610
        • Rekruttering
        • Respiratory Specialists
        • Ledende efterforsker:
          • Alec Platt, MD
        • Kontakt:
          • Alex Platt, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37204
        • Rekruttering
        • K2 Medical Research
        • Kontakt:
          • Auchaia Farley, PA
        • Ledende efterforsker:
          • Joshua Lennon, MD
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en nuværende dokumenteret diagnose af IH i henhold til International Classification of Sleep Disorders, Third Edition (ICSD-3) eller Text Revision (ICSD-3-TR) kriterier med bekræftende polysomnogram (PSG) med multiple sleep latency test (MSLT); og hvis relevant, en aktigrafirapport med søvnlog på fil, der førte til diagnosen og blev gennemført inden for de sidste 10 år.
  • Har moderate til meget svære symptomer på IH.
  • Hvis man tager en tilladt kronisk samtidig medicin eller kosttilskud, herunder ikke-forbudte antidepressiva, skal man have været på en stabil dosis i mindst 3 måneder før Screening og acceptere at fortsætte med den stabile dosis under studiet dobbeltblind behandlingsperiode. Enhver behandling, der kan påvirke døgnsøvnighed (herunder, men ikke begrænset til, stimulanter, modafinil og armodafinil) brugt efter behov, er ikke tilladt.
  • For deltagere, der behandles for obstruktiv søvnapnø (OSA) eller andre hypoventilationsforhold, skal være overholdende med deres medicinsk udstyr eller oral apparat som bestemt af undersøgeren. Deltagere skal opretholde OSA behandlingsoverholdelse gennem hele studiet.

Eksklusionskriterier:

  • Har hypersomni på grund af en anden medicinsk lidelse.
  • Har en historik med pitolisant brug inden for 5 halveringstider før Screening.
  • Har en primær diagnose af psykisk sygdom, der ikke er velkontrolleret.
  • Har en historik med moderat eller svær leversvigt.
  • Har en kropsoverflade (BSA)-korrigeret estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) <60 mL/min.
  • Har en kendt historik med langt QT-syndrom eller nogen betydelig historik med en alvorlig unormalitet i elektrokardiogrammet (EKG).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dobbeltblind Behandlingsperiode HBS-301
HBS-301-tabletter administreres én gang dagligt om morgenen ved opvågning mindst 1 time før måltider
Medicin: HBS-301 tablet
HBS-301 tablet
Andre navne:
  • pitolisant forsinket frigivelse
Placebo komparator: Dobbeltblind behandlingsperiode Placebo
Matchende placebo-tabletter administreret én gang dagligt om morgenen ved opvågning mindst 1 time før måltider
Medicin: Placebo
Placebo tablet
Eksperimentel: Åben-etiket-forlængelsesperiode HBS-301
HBS-301 tabletter administreret én gang dagligt om morgenen ved opvågnen mindst 1 time før måltider
Medicin: HBS-301 tablet
HBS-301 tablet
Andre navne:
  • pitolisant forsinket frigivelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo ved behandling af IH-symptomer
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af dobbeltblindbehandlingsperioden (8 uger)
Ændring i alvorligheden af IH-symptomer målt ved Idiopatisk Hypersomni Alvorlighedsskalaen
Fra baseline til slutningen af dobbeltblindbehandlingsperioden (8 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandlingen af EDS
Tidsramme: Baseline til slutningen af dobbeltblindbehandlingsperioden (8 uger)
Ændring i sværhedsgraden af EDS målt med Epworth Sleepiness Scale
Baseline til slutningen af dobbeltblindbehandlingsperioden (8 uger)
At evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandlingen af søvninerti
Tidsramme: Baseline til slutningen af den dobbeltblindede behandlingsperiode (8 uger)
Ændring i søvninerti målt med Søvninertispørgeskemaet
Baseline til slutningen af den dobbeltblindede behandlingsperiode (8 uger)
At evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo på træthed
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af dobbeltblind-behandlingsperioden (8 uger)
Ændring i træthed målt ved Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 7a
Fra baseline til slutningen af dobbeltblind-behandlingsperioden (8 uger)
At evaluere effektens indtræden af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandlingen af EDS
Tidsramme: Baseline gennem uge 1 og uge 2 af titreringsperioden (1 uge og 2 uger)
Ændring i sværhedsgraden af EDS målt ved Epworth Sleepiness Scale
Baseline gennem uge 1 og uge 2 af titreringsperioden (1 uge og 2 uger)
At evaluere effektens indtræden af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandlingen af IH-symptomer
Tidsramme: Baseline gennem uge 1 og uge 2 af titreringsperioden (1 uge og 2 uger)
Ændring i sværhedsgraden af IH-symptomer målt ved Idiopatisk Hypersomni Sværhedsskalaen
Baseline gennem uge 1 og uge 2 af titreringsperioden (1 uge og 2 uger)
At evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandling af IH-symptomer
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperiode (8 uger)
Ændring i sværhedsgraden af IH-symptomer målt med Clinical Global Impression of Severity (IH)
Fra baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperiode (8 uger)
At evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandling af IH-symptomer
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperiode (8 uger)
Ændring i sværhedsgraden af IH-symptomer målt ved Patient Global Impression of Severity (IH)
Fra baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperiode (8 uger)
At evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo i behandlingen af søvnrelateret funktionsnedsættelse
Tidsramme: Baseline til slutningen af den dobbeltblindede behandlingsperiode (8 uger)
Ændring i sværhedsgraden af søvnrelateret nedsættelse målt med PROMIS Custom Form v1.0 Sleep-Related Impairment-Harmony Biosciences
Baseline til slutningen af den dobbeltblindede behandlingsperiode (8 uger)
At evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo på træthedens sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline ved afslutningen af dobbeltblind behandlingsperioden (8 uger)
Ændring i sværhedsgraden af træthed målt ved Patient Global Impression of Severity (Fatigue)
Baseline ved afslutningen af dobbeltblind behandlingsperioden (8 uger)
At evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo på den samlede sværhedsgrad af EDS
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperioden (8 uger)
Ændring i sværhedsgraden af EDS målt ved Patient Global Impression of Severity (EDS)
Fra baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperioden (8 uger)
For at evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo på sværhedsgraden af søvninerti
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperiode (8 uger)
Ændring i sværhedsgraden af søvntræghed målt ved Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia)
Fra baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperiode (8 uger)
At evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo på kognitive klager
Tidsramme: Baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperiode (8 uger)
Ændring i kognitive klager målt ved British Columbia Cognitive Complaints Inventory
Baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperiode (8 uger)
At evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo på den samlede sundhedsrelaterede livskvalitet
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperioden (8 uger)
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved Short Form Health Survey-36
Fra baseline til slutningen af dobbeltblind behandlingsperioden (8 uger)
For at evaluere effektiviteten af HBS-301 sammenlignet med placebo på arbejdsproduktiviteten
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af den dobbeltblinde behandlingsperiode (8 uger)
Ændring i arbejdsproduktivitet målt med Work Productivity and Activity Impairment: Idiopatisk hypersomni
Fra baseline til slutningen af den dobbeltblinde behandlingsperiode (8 uger)
At evaluere sikkerheden af HBS-301
Tidsramme: I hele forsøget (16 måneder inklusive OLE)
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
I hele forsøget (16 måneder inklusive OLE)
At evaluere de farmakokinetiske koncentrationer af pitolisant og større identificerede metabolitter
Tidsramme: Hele studiet (16 uger)
Koncentrationer af pitolisant og vigtige identificerede metabolitter
Hele studiet (16 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: David Seiden, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

30. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HBS-301-CL-302
  • 2025-523822-42-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner