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Uno studio di fase 3 sull'efficacia e la sicurezza di HBS-301 in partecipanti con ipersonnia idiopatica (IH)

11 settembre 2026 aggiornato da: Harmony Biosciences Management, Inc.

Studio di Fase 3, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, sull'Efficacia e la Sicurezza di HBS-301 in Partecipanti con Ipersonnia Idiopatica (IH) Seguito da un'estensione in Aperto

Questo è uno studio clinico di Fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di HBS-301 nel trattamento dei sintomi dell'ipersonnia idiopatica (IH), inclusa l'eccessiva sonnolenza diurna (EDS), l'inerzia del sonno e l'affaticamento, in partecipanti adulti (età ≥18 anni) con ipersonnia idiopatica (IH).

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di HBS-301 rispetto al placebo nel trattamento dei sintomi dell'IH.

Gli obiettivi secondari includono la valutazione dell'efficacia di HBS-301 rispetto al placebo nel trattamento dell'EDS, dell'inerzia del sonno e dell'affaticamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico di Fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli e controllato con placebo, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di HBS-301 nel trattamento dei sintomi dell'ipersonnia idiopatica (IH), inclusi l'eccessiva sonnolenza diurna (EDS), l'inerzia del sonno e la stanchezza, in partecipanti adulti (età ≥18 anni) con IH.

Si prevede di randomizzare circa 248 partecipanti nello studio. Lo studio consisterà in un Periodo di Screening/Linea di Base (fino a 28 giorni), un Periodo di Trattamento in Doppio Cieco (8 settimane), un Periodo facoltativo di Estensione in Aperto (OLE) (1 anno) e 30 giorni di follow-up per la sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

248

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Reclutamento
        • AMNDX Inc
        • Investigatore principale:
          • Alan Lowe
        • Contatto:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Reclutamento
        • Jodha Tishon Inc
        • Investigatore principale:
          • Colin Shapiro
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35213
        • Reclutamento
        • Sleep Disorders Center of Alabama
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert Doekel
    • Arizona
      • Peoria, Arizona, Stati Uniti, 85381
        • Reclutamento
        • Phoenix Medical Group LLC
        • Investigatore principale:
          • Robert Orr
        • Contatto:
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Reclutamento
        • Stanford Center for Sleep Medicine
        • Investigatore principale:
          • Oliver Sum-Ping, MD
        • Contatto:
      • San Ramon, California, Stati Uniti, 04583
        • Reclutamento
        • Trial Site Solutions
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Haramandeep Singh
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Reclutamento
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Investigatore principale:
          • Daniel Norman, MD
        • Contatto:
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Stati Uniti, 80301
        • Reclutamento
        • Alpine Clinical Research Center, Inc.
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • John Harsh
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80918
        • Reclutamento
        • Delta Waves LLC
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Olin
        • Contatto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Reclutamento
        • PharmDev Research Institute, LLC
        • Investigatore principale:
          • Edward Mezerhane, MD
        • Contatto:
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Reclutamento
        • Central Florida Pediatric Sleep Disorders Institute (Florida Pediatric Research Institute, LLC)
        • Investigatore principale:
          • Akinyemi Ajayi
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Reclutamento
        • NeuroTrials Research Inc.
        • Investigatore principale:
          • Dennis Lacey, MD
        • Contatto:
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31210
        • Reclutamento
        • Sleep Practitioners, LLC
        • Investigatore principale:
          • Charles Wells
        • Contatto:
      • Rincon, Georgia, Stati Uniti, 31326
        • Reclutamento
        • Southeast Lung Associates Research
        • Investigatore principale:
          • Maria Mascolo
        • Contatto:
      • Stockbridge, Georgia, Stati Uniti, 30281
        • Reclutamento
        • Clinical Research Institute Stockbridge
        • Investigatore principale:
          • Phillip Nowlin
        • Contatto:
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stati Uniti, 46804
        • Reclutamento
        • Fort Wayne Neurological Center
        • Investigatore principale:
          • James Stevens
        • Contatto:
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Stati Uniti, 48975
        • Reclutamento
        • Revive Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Syed Muhammad Talib Rizvi Raza, MD
        • Contatto:
      • Sterling Heights, Michigan, Stati Uniti, 48314
        • Reclutamento
        • Clinical Neuropsychology Services
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shaffi Kanjwal
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017
        • Reclutamento
        • St. Luke's Hospital, Sleep Medicine and Research Center
        • Investigatore principale:
          • Michael McLeland, PhD
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Stati Uniti, 28054
        • Reclutamento
        • Clinical Research of Gastonia
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anup Banerjee, MD
      • Huntersville, North Carolina, Stati Uniti, 28078
        • Reclutamento
        • Stern Research Partners, LLC
        • Investigatore principale:
          • Thomas Stern, MD
        • Contatto:
      • Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
        • Reclutamento
        • David Kudrow, MD
        • Investigatore principale:
          • David Kudrow
        • Contatto:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Reclutamento
        • Neuroscience Research Center, LLC
        • Investigatore principale:
          • Ryan Drake
        • Contatto:
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45245
        • Reclutamento
        • Intrepid Research
        • Investigatore principale:
          • Bruce Corser
        • Contatto:
    • Oklahoma
      • Ardmore, Oklahoma, Stati Uniti, 73401
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Stati Uniti, 19001
        • Reclutamento
        • Abington Neurological Associates
        • Investigatore principale:
          • John Khoury
        • Contatto:
      • West Chester, Pennsylvania, Stati Uniti, 19380
        • Reclutamento
        • Suburban Research Associates
        • Investigatore principale:
          • Omer Abdullah, MD
        • Contatto:
      • Wyomissing, Pennsylvania, Stati Uniti, 19610
        • Reclutamento
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alec Platt, MD
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02914
        • Reclutamento
        • Infinity Medical Research Inc.
        • Investigatore principale:
          • Curtis Mello
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29406
        • Reclutamento
        • Lowcountry Lung and Critical Care, PA
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thomas Kaelin
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201
        • Reclutamento
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Richard Bogan
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37204
        • Reclutamento
        • K2 Medical Research
        • Investigatore principale:
          • Joshua Lennon, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
        • Reclutamento
        • Aayus Research
        • Contatto:
          • Maria-Fernanda Gamero
          • Numero di telefono: 803-606-2052
          • Email: Maria@aayus.com
        • Investigatore principale:
          • Bhavim Desai
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • Southwest Family Medicine Associates
        • Investigatore principale:
          • Chrisette Dharma
        • Contatto:
      • McKinney, Texas, Stati Uniti, 75069
        • Reclutamento
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
        • Investigatore principale:
          • Shahrukh Kureishy
        • Contatto:
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
        • Reclutamento
        • HAS Research
        • Investigatore principale:
          • Hernan A Salazar, DO
        • Contatto:
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 30328
        • Reclutamento
        • Sleep Therapy and Research Center
        • Investigatore principale:
          • Nagwa Lamaie
        • Contatto:
      • Sugar Land, Texas, Stati Uniti, 77478
        • Reclutamento
        • Tricoastal Narcolepsy and Sleep Disorders Center
        • Investigatore principale:
          • Gerry Meskill
        • Contatto:
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Stati Uniti, 23188
        • Reclutamento
        • TPMG Clinical Research
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Richard Parisi
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99210
        • Reclutamento
        • Washington State University Sleep and Performance Center
        • Investigatore principale:
          • Devon Hansen
        • Contatto:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • Reclutamento
        • West Virginia University
        • Contatto:
          • Lauren Chase
          • Numero di telefono: 304-598-4000
        • Investigatore principale:
          • Mouhannad Azzouz
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Investigatore principale:
          • David Plante
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Presenta una diagnosi documentata attuale di IH secondo i criteri della Classificazione Internazionale dei Disturbi del Sonno, Terza Edizione (ICSD-3) o della Revisione Testuale (ICSD-3-TR) con polisonnogramma (PSG) confermativo con test di latenza multipla del sonno (MSLT); e, se applicabile, un rapporto di actigrafia con registro del sonno in archivio che ha portato alla diagnosi ed è stato completato negli ultimi 10 anni.
  • Presenta sintomi di IH da moderati a molto gravi.
  • Se assume un farmaco concomitante cronico permesso o un integratore, inclusi antidepressivi non vietati, deve essere a un dosaggio stabile da almeno 3 mesi prima dello Screening e accettare di continuare a quel dosaggio stabile per il Periodo di Trattamento in Doppio Cieco dello studio. Qualsiasi trattamento che potrebbe influenzare la sonnolenza diurna (inclusi ma non limitati a stimolanti, modafinil e armodafinil) usato su base al bisogno non è permesso.
  • Per i partecipanti in trattamento per l'apnea ostruttiva del sonno (OSA) o altre condizioni di ipoventilazione, devono essere conformi al loro dispositivo medico o dispositivo orale come determinato dallo Sperimentatore. I partecipanti devono mantenere la conformità al trattamento OSA per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Presenta ipersonnia dovuta a un altro disturbo medico.
  • Ha una storia di uso di pitolisant entro 5 emivite prima dello Screening.
  • Presenta una diagnosi primaria di malattia psichiatrica non ben controllata.
  • Ha una storia di compromissione epatica moderata o grave.
  • Presenta una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) corretta per la superficie corporea (BSA) <60 mL/min.
  • Ha una storia nota di sindrome del QT lungo o qualsiasi storia significativa di una grave anomalia dell'elettrocardiogramma (ECG).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Double-Blind Treatment Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Droga: compressa HBS-301
Compressa HBS-301
Altri nomi:
  • pitolisant a rilascio ritardato
Comparatore placebo: Double-blind Treatment Period Placebo
Matching placebo tablets administered once daily in the morning upon wakening
Droga: Placebo
Compressa placebo
Sperimentale: Open-label Extension Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Droga: compressa HBS-301
Compressa HBS-301
Altri nomi:
  • pitolisant a rilascio ritardato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Lasso di tempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in cognitive complaints as measured by the British Columbia Cognitive Complaints Inventory
Lasso di tempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The British Columbia Cognitive Complaints Inventory is a participant-reported, 6-item, 4-point scale that assesses perceived cognitive difficulties.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS)
Lasso di tempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The IHSS is a 14-item questionnaire designed to measure IH symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in sleep inertia as measured by the Sleep Inertia Questionnaire (SIQ)
Lasso di tempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The SIQ is a 22-item questionnaire that measures aspects of night and day sleep symptoms and the sleep inertia related to each.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in fatigue as measured by the Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 7a
Lasso di tempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The PROMIS-Fatigue-SF-7a is a 7-question, 5-point scale used to assess fatigue.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale
Lasso di tempo: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the IHSS
Lasso di tempo: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Clinical Global Impression of Severity (EDS)
Lasso di tempo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (EDS) is a 5-item observer-rated scale that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Severity (EDS)
Lasso di tempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (EDS) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Change (EDS)
Lasso di tempo: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (EDS) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their EDS symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Clinical Global Impression of Severity (IH)
Lasso di tempo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (IH) is a 3-item observer-rated scale used to track IH symptom changes.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Severity (IH)
Lasso di tempo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (IH) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Change (IH)
Lasso di tempo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (IH) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia)
Lasso di tempo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's sleep inertia symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia)
Lasso di tempo: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their sleep inertia symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Severity (Fatigue)
Lasso di tempo: Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Fatigue) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's fatigue symptoms.
Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Change (Fatigue)
Lasso di tempo: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Fatigue) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their fatigue symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in health-related quality of life as measured by the Short Form Health Survey-36 physical and mental component summaries
Lasso di tempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Short Form-36 includes 36 questions across 8 health domains to measure a participant's functional health and well-being.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in work productivity as measured by the Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia Work Productivity loss score
Lasso di tempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia questionnaire is a 6-item scale used to measure impairments over 7 days.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Incidence of treatment-emergent adverse events
Lasso di tempo: Throughout study (16 months including OLE)
A treatment-emergent adverse event is any adverse event reported after the first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug, or any worsening of a pre-existing condition reported after first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug.
Throughout study (16 months including OLE)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: David Seiden, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

30 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HBS-301-CL-302
  • 2025 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523822-42-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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