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Un estudio de fase 3 sobre eficacia y seguridad de HBS-301 en participantes con hipersomnia idiopática (HI)

11 de septiembre de 2026 actualizado por: Harmony Biosciences Management, Inc.

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de HBS-301 en participantes con hipersomnia idiopática (HI) seguido de una extensión de etiqueta abierta

Este es un estudio clínico de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de HBS-301 en el tratamiento de los síntomas de la hipersomnia idiopática (HI), incluida la somnolencia diurna excesiva (SDE), la inercia del sueño y la fatiga en participantes adultos (de edad ≥18 años) con hipersomnia idiopática (HI).

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de HBS-301 en comparación con el placebo en el tratamiento de los síntomas de la HI.

Los objetivos secundarios incluyen evaluar la eficacia de HBS-301 en comparación con el placebo en el tratamiento de la SDE, la inercia del sueño y la fatiga.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio clínico de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de HBS-301 en el tratamiento de los síntomas de hipersomnia idiopática (HI), incluida la somnolencia diurna excesiva (SDE), la inercia del sueño y la fatiga en participantes adultos (edad ≥18 años) con HI.

Se planea aleatorizar aproximadamente a 248 participantes en el estudio. El estudio consistirá en un Período de Cribado/Línea de Base (hasta 28 días), un Período de Tratamiento Doble Ciego (8 semanas), un Período de Extensión Abierta Opcional (OLE) (1 año) y 30 días de seguimiento de seguridad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

248

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canadá, M5S 3A3
        • Reclutamiento
        • AMNDX Inc
        • Investigador principal:
          • Alan Lowe
        • Contacto:
          • Urszula Lamoureux
          • Número de teléfono: 416-435-6244
          • Correo electrónico: urszula@amndx.ca
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5S 3A3
        • Reclutamiento
        • Jodha Tishon Inc
        • Investigador principal:
          • Colin Shapiro
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35213
        • Reclutamiento
        • Sleep Disorders Center of Alabama
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robert Doekel
    • Arizona
      • Peoria, Arizona, Estados Unidos, 85381
        • Reclutamiento
        • Phoenix Medical Group LLC
        • Investigador principal:
          • Robert Orr
        • Contacto:
    • California
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Reclutamiento
        • Stanford Center for Sleep Medicine
        • Investigador principal:
          • Oliver Sum-Ping, MD
        • Contacto:
      • San Ramon, California, Estados Unidos, 04583
        • Reclutamiento
        • Trial Site Solutions
        • Contacto:
          • Phil Strauss
          • Número de teléfono: 925-415-5353
          • Correo electrónico: phil@sleepmds.com
        • Investigador principal:
          • Haramandeep Singh
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Reclutamiento
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Investigador principal:
          • Daniel Norman, MD
        • Contacto:
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
        • Reclutamiento
        • Alpine Clinical Research Center, Inc.
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • John Harsh
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80918
        • Reclutamiento
        • Delta Waves LLC
        • Investigador principal:
          • Jonathan Olin
        • Contacto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
        • Reclutamiento
        • PharmDev Research Institute, LLC
        • Investigador principal:
          • Edward Mezerhane, MD
        • Contacto:
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Reclutamiento
        • Central Florida Pediatric Sleep Disorders Institute (Florida Pediatric Research Institute, LLC)
        • Investigador principal:
          • Akinyemi Ajayi
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Reclutamiento
        • NeuroTrials Research Inc.
        • Investigador principal:
          • Dennis Lacey, MD
        • Contacto:
      • Macon, Georgia, Estados Unidos, 31210
        • Reclutamiento
        • Sleep Practitioners, LLC
        • Investigador principal:
          • Charles Wells
        • Contacto:
      • Rincon, Georgia, Estados Unidos, 31326
        • Reclutamiento
        • Southeast Lung Associates Research
        • Investigador principal:
          • Maria Mascolo
        • Contacto:
      • Stockbridge, Georgia, Estados Unidos, 30281
        • Reclutamiento
        • Clinical Research Institute Stockbridge
        • Investigador principal:
          • Phillip Nowlin
        • Contacto:
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
        • Reclutamiento
        • Fort Wayne Neurological Center
        • Investigador principal:
          • James Stevens
        • Contacto:
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48975
        • Reclutamiento
        • Revive Research Institute
        • Investigador principal:
          • Syed Muhammad Talib Rizvi Raza, MD
        • Contacto:
      • Sterling Heights, Michigan, Estados Unidos, 48314
        • Reclutamiento
        • Clinical Neuropsychology Services
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shaffi Kanjwal
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
        • Reclutamiento
        • St. Luke's Hospital, Sleep Medicine and Research Center
        • Investigador principal:
          • Michael McLeland, PhD
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 28054
        • Reclutamiento
        • Clinical Research of Gastonia
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anup Banerjee, MD
      • Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
        • Reclutamiento
        • Stern Research Partners, LLC
        • Investigador principal:
          • Thomas Stern, MD
        • Contacto:
          • Felix Kurniawan
          • Número de teléfono: 1012 704-659-0090
          • Correo electrónico: felix@arsmnc.com
      • Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
        • Reclutamiento
        • David Kudrow, MD
        • Investigador principal:
          • David Kudrow
        • Contacto:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Reclutamiento
        • Neuroscience Research Center, LLC
        • Investigador principal:
          • Ryan Drake
        • Contacto:
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • Reclutamiento
        • Intrepid Research
        • Investigador principal:
          • Bruce Corser
        • Contacto:
    • Oklahoma
      • Ardmore, Oklahoma, Estados Unidos, 73401
        • Reclutamiento
        • Neurology Care
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Baha Abu-Esheh
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Estados Unidos, 19001
        • Reclutamiento
        • Abington Neurological Associates
        • Investigador principal:
          • John Khoury
        • Contacto:
      • West Chester, Pennsylvania, Estados Unidos, 19380
        • Reclutamiento
        • Suburban Research Associates
        • Investigador principal:
          • Omer Abdullah, MD
        • Contacto:
      • Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
        • Reclutamiento
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists
        • Contacto:
          • Lisa Hill
          • Número de teléfono: 610-685-5864
          • Correo electrónico: lhill@lungmd.net
        • Investigador principal:
          • Alec Platt, MD
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02914
        • Reclutamiento
        • Infinity Medical Research Inc.
        • Investigador principal:
          • Curtis Mello
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29406
        • Reclutamiento
        • Lowcountry Lung and Critical Care, PA
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thomas Kaelin
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
        • Reclutamiento
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Richard Bogan
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37204
        • Reclutamiento
        • K2 Medical Research
        • Investigador principal:
          • Joshua Lennon, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Reclutamiento
        • Aayus Research
        • Contacto:
          • Maria-Fernanda Gamero
          • Número de teléfono: 803-606-2052
          • Correo electrónico: Maria@aayus.com
        • Investigador principal:
          • Bhavim Desai
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • Southwest Family Medicine Associates
        • Investigador principal:
          • Chrisette Dharma
        • Contacto:
      • McKinney, Texas, Estados Unidos, 75069
        • Reclutamiento
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
        • Investigador principal:
          • Shahrukh Kureishy
        • Contacto:
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
        • Reclutamiento
        • HAS Research
        • Investigador principal:
          • Hernan A Salazar, DO
        • Contacto:
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 30328
        • Reclutamiento
        • Sleep Therapy and Research Center
        • Investigador principal:
          • Nagwa Lamaie
        • Contacto:
      • Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
        • Reclutamiento
        • Tricoastal Narcolepsy and Sleep Disorders Center
        • Investigador principal:
          • Gerry Meskill
        • Contacto:
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Estados Unidos, 23188
        • Reclutamiento
        • TPMG Clinical Research
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Richard Parisi
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99210
        • Reclutamiento
        • Washington State University Sleep and Performance Center
        • Investigador principal:
          • Devon Hansen
        • Contacto:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • Reclutamiento
        • West Virginia University
        • Contacto:
          • Lauren Chase
          • Número de teléfono: 304-598-4000
        • Investigador principal:
          • Mouhannad Azzouz
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Reclutamiento
        • University of Washington
        • Investigador principal:
          • David Plante
        • Contacto:
          • Ahmad Allen
          • Número de teléfono: 608-232-3333
          • Correo electrónico: aallen45@wisc.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene un diagnóstico documentado actual de HI según los criterios de la Clasificación Internacional de los Trastornos del Sueño, Tercera Edición (ICSD-3) o Revisión de Texto (ICSD-3-TR) con polisomnograma (PSG) confirmatorio con prueba de latencia múltiple del sueño (MSLT); y si es aplicable, un informe de actigrafía con registro de sueño en archivo que condujo al diagnóstico y fue completado en los últimos 10 años.
  • Tiene síntomas de HI de moderados a muy graves.
  • Si toma un medicamento o suplemento crónico concomitante permitido, incluidos antidepresivos no prohibidos, debe estar en una dosis estable durante al menos 3 meses antes del Cribado y aceptar continuar con esa dosis estable durante el Período de Tratamiento a Doble Ciego del estudio. No se permite ningún tratamiento que pueda afectar la somnolencia diurna (incluidos, entre otros, estimulantes, modafinilo y armodafinilo) utilizado según sea necesario.
  • Para los participantes que reciben tratamiento para la apnea obstructiva del sueño (AOS) u otras condiciones de hipoventilación, deben ser cumplidores con su dispositivo médico o aparato oral según lo determinado por el Investigador. Los participantes deben mantener el cumplimiento del tratamiento de AOS durante todo el estudio.

Criterios de exclusión:

  • Tiene hipersomnia debido a otro trastorno médico.
  • Tiene antecedentes de uso de pitolisant dentro de 5 vidas medias antes del Cribado.
  • Tiene un diagnóstico primario de enfermedad psiquiátrica que no está bien controlada.
  • Tiene antecedentes de insuficiencia hepática moderada o grave.
  • Tiene una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) corregida por superficie corporal (SC) <60 mL/min.
  • Tiene antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o cualquier antecedente significativo de anomalía grave del electrocardiograma (ECG).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Double-Blind Treatment Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Droga: Comprimido HBS-301
Comprimido HBS-301
Otros nombres:
  • pitolisant de liberación retardada
Comparador de placebos: Double-blind Treatment Period Placebo
Matching placebo tablets administered once daily in the morning upon wakening
Droga: Placebo
Tableta de placebo
Experimental: Open-label Extension Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Droga: Comprimido HBS-301
Comprimido HBS-301
Otros nombres:
  • pitolisant de liberación retardada

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Periodo de tiempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change in cognitive complaints as measured by the British Columbia Cognitive Complaints Inventory
Periodo de tiempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The British Columbia Cognitive Complaints Inventory is a participant-reported, 6-item, 4-point scale that assesses perceived cognitive difficulties.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS)
Periodo de tiempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The IHSS is a 14-item questionnaire designed to measure IH symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in sleep inertia as measured by the Sleep Inertia Questionnaire (SIQ)
Periodo de tiempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The SIQ is a 22-item questionnaire that measures aspects of night and day sleep symptoms and the sleep inertia related to each.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in fatigue as measured by the Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 7a
Periodo de tiempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The PROMIS-Fatigue-SF-7a is a 7-question, 5-point scale used to assess fatigue.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale
Periodo de tiempo: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the IHSS
Periodo de tiempo: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Clinical Global Impression of Severity (EDS)
Periodo de tiempo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (EDS) is a 5-item observer-rated scale that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Severity (EDS)
Periodo de tiempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (EDS) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Change (EDS)
Periodo de tiempo: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (EDS) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their EDS symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Clinical Global Impression of Severity (IH)
Periodo de tiempo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (IH) is a 3-item observer-rated scale used to track IH symptom changes.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Severity (IH)
Periodo de tiempo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (IH) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Change (IH)
Periodo de tiempo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (IH) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia)
Periodo de tiempo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's sleep inertia symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia)
Periodo de tiempo: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their sleep inertia symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Severity (Fatigue)
Periodo de tiempo: Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Fatigue) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's fatigue symptoms.
Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Change (Fatigue)
Periodo de tiempo: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Fatigue) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their fatigue symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in health-related quality of life as measured by the Short Form Health Survey-36 physical and mental component summaries
Periodo de tiempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Short Form-36 includes 36 questions across 8 health domains to measure a participant's functional health and well-being.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in work productivity as measured by the Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia Work Productivity loss score
Periodo de tiempo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia questionnaire is a 6-item scale used to measure impairments over 7 days.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Incidence of treatment-emergent adverse events
Periodo de tiempo: Throughout study (16 months including OLE)
A treatment-emergent adverse event is any adverse event reported after the first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug, or any worsening of a pre-existing condition reported after first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug.
Throughout study (16 months including OLE)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: David Seiden, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

30 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HBS-301-CL-302
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523822-42-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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