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Um Estudo de Fase 3 sobre a Eficácia e Segurança do HBS-301 em Participantes com Hipersonia Idiopática (IH)

11 de setembro de 2026 atualizado por: Harmony Biosciences Management, Inc.

Um Estudo de Fase 3, Randomizado, Duplamente-cego, Controlado por Placebo, de Eficácia e Segurança do HBS-301 em Participantes com Hipersónia Idiopática (HI), Seguido de uma Extensão Aberta

Este é um estudo clínico de Fase 3, multicêntrico, randomizado, duplamente cego, de grupos paralelos e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do HBS-301 no tratamento dos sintomas de hipersonia idiopática (HI), incluindo sonolência diurna excessiva (SDE), inércia do sono e fadiga em participantes adultos (idades ≥18 anos) com hipersonia idiopática (HI).

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia do HBS-301 em comparação com o placebo no tratamento dos sintomas de HI.

Os objetivos secundários incluem avaliar a eficácia do HBS-301 em comparação com o placebo no tratamento da SDE, inércia do sono e fadiga.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo clínico de Fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos e controlado por placebo, para avaliar a eficácia e segurança do HBS-301 no tratamento dos sintomas de hipersonia idiopática, incluindo sonolência diurna excessiva, inércia do sono e fadiga, em participantes adultos (idades ≥18 anos) com hipersonia idiopática.

Está planeada a randomização de aproximadamente 248 participantes no estudo. O estudo consistirá num Período de Triagem/linha de base (até 28 dias), num Período de Tratamento Duplo-cego (8 semanas), num Período de Extensão Opcional Aberta (OLE) (1 ano) e em 30 dias de seguimento de segurança.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

248

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canadá, M5S 3A3
        • Recrutamento
        • AMNDX Inc
        • Investigador principal:
          • Alan Lowe
        • Contato:
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5S 3A3
        • Recrutamento
        • Jodha Tishon Inc
        • Investigador principal:
          • Colin Shapiro
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35213
        • Recrutamento
        • Sleep Disorders Center of Alabama
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Robert Doekel
    • Arizona
      • Peoria, Arizona, Estados Unidos, 85381
        • Recrutamento
        • Phoenix Medical Group LLC
        • Investigador principal:
          • Robert Orr
        • Contato:
    • California
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Recrutamento
        • Stanford Center for Sleep Medicine
        • Investigador principal:
          • Oliver Sum-Ping, MD
        • Contato:
      • San Ramon, California, Estados Unidos, 04583
        • Recrutamento
        • Trial Site Solutions
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Haramandeep Singh
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Recrutamento
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Investigador principal:
          • Daniel Norman, MD
        • Contato:
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
        • Recrutamento
        • Alpine Clinical Research Center, Inc.
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • John Harsh
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80918
        • Recrutamento
        • Delta Waves LLC
        • Investigador principal:
          • Jonathan Olin
        • Contato:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
        • Recrutamento
        • PharmDev Research Institute, LLC
        • Investigador principal:
          • Edward Mezerhane, MD
        • Contato:
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Recrutamento
        • Central Florida Pediatric Sleep Disorders Institute (Florida Pediatric Research Institute, LLC)
        • Investigador principal:
          • Akinyemi Ajayi
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Recrutamento
        • NeuroTrials Research Inc.
        • Investigador principal:
          • Dennis Lacey, MD
        • Contato:
      • Macon, Georgia, Estados Unidos, 31210
        • Recrutamento
        • Sleep Practitioners, LLC
        • Investigador principal:
          • Charles Wells
        • Contato:
      • Rincon, Georgia, Estados Unidos, 31326
        • Recrutamento
        • Southeast Lung Associates Research
        • Investigador principal:
          • Maria Mascolo
        • Contato:
      • Stockbridge, Georgia, Estados Unidos, 30281
        • Recrutamento
        • Clinical Research Institute Stockbridge
        • Investigador principal:
          • Phillip Nowlin
        • Contato:
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
        • Recrutamento
        • Fort Wayne Neurological Center
        • Investigador principal:
          • James Stevens
        • Contato:
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48975
        • Recrutamento
        • Revive Research Institute
        • Investigador principal:
          • Syed Muhammad Talib Rizvi Raza, MD
        • Contato:
      • Sterling Heights, Michigan, Estados Unidos, 48314
        • Recrutamento
        • Clinical Neuropsychology Services
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shaffi Kanjwal
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
        • Recrutamento
        • St. Luke's Hospital, Sleep Medicine and Research Center
        • Investigador principal:
          • Michael McLeland, PhD
        • Contato:
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 28054
        • Recrutamento
        • Clinical Research of Gastonia
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anup Banerjee, MD
      • Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
        • Recrutamento
        • Stern Research Partners, LLC
        • Investigador principal:
          • Thomas Stern, MD
        • Contato:
          • Felix Kurniawan
          • Número de telefone: 1012 704-659-0090
          • E-mail: felix@arsmnc.com
      • Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
        • Recrutamento
        • David Kudrow, MD
        • Investigador principal:
          • David Kudrow
        • Contato:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Recrutamento
        • Neuroscience Research Center, LLC
        • Investigador principal:
          • Ryan Drake
        • Contato:
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • Recrutamento
        • Intrepid Research
        • Investigador principal:
          • Bruce Corser
        • Contato:
    • Oklahoma
      • Ardmore, Oklahoma, Estados Unidos, 73401
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Estados Unidos, 19001
        • Recrutamento
        • Abington Neurological Associates
        • Investigador principal:
          • John Khoury
        • Contato:
      • West Chester, Pennsylvania, Estados Unidos, 19380
        • Recrutamento
        • Suburban Research Associates
        • Investigador principal:
          • Omer Abdullah, MD
        • Contato:
      • Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
        • Recrutamento
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alec Platt, MD
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02914
        • Recrutamento
        • Infinity Medical Research Inc.
        • Investigador principal:
          • Curtis Mello
        • Contato:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29406
        • Recrutamento
        • Lowcountry Lung and Critical Care, PA
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Thomas Kaelin
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
        • Recrutamento
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Richard Bogan
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37204
        • Recrutamento
        • K2 Medical Research
        • Investigador principal:
          • Joshua Lennon, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Recrutamento
        • Aayus Research
        • Contato:
          • Maria-Fernanda Gamero
          • Número de telefone: 803-606-2052
          • E-mail: Maria@aayus.com
        • Investigador principal:
          • Bhavim Desai
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Recrutamento
        • Southwest Family Medicine Associates
        • Investigador principal:
          • Chrisette Dharma
        • Contato:
      • McKinney, Texas, Estados Unidos, 75069
        • Recrutamento
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
        • Investigador principal:
          • Shahrukh Kureishy
        • Contato:
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
        • Recrutamento
        • HAS Research
        • Investigador principal:
          • Hernan A Salazar, DO
        • Contato:
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 30328
        • Recrutamento
        • Sleep Therapy and Research Center
        • Investigador principal:
          • Nagwa Lamaie
        • Contato:
      • Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
        • Recrutamento
        • Tricoastal Narcolepsy and Sleep Disorders Center
        • Investigador principal:
          • Gerry Meskill
        • Contato:
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Estados Unidos, 23188
        • Recrutamento
        • TPMG Clinical Research
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Richard Parisi
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99210
        • Recrutamento
        • Washington State University Sleep and Performance Center
        • Investigador principal:
          • Devon Hansen
        • Contato:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • Recrutamento
        • West Virginia University
        • Contato:
          • Lauren Chase
          • Número de telefone: 304-598-4000
        • Investigador principal:
          • Mouhannad Azzouz
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Recrutamento
        • University of Washington
        • Investigador principal:
          • David Plante
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Tem um diagnóstico documentado atual de IH de acordo com os critérios da Classificação Internacional de Distúrbios do Sono, Terceira Edição (ICSD-3) ou Revisão de Texto (ICSD-3-TR) com polissonograma (PSG) confirmatório com teste de latência múltipla do sono (MSLT); e, se aplicável, um relatório de actigrafia com registo de sono em arquivo que levou ao diagnóstico e foi concluído nos últimos 10 anos.
  • Tem sintomas moderados a muito graves de IH.
  • Se estiver a tomar uma medicação ou suplemento concomitante crónico permitido, incluindo antidepressivos não proibidos, deve estar numa dose estável há pelo menos 3 meses antes do Rastreio e concordar em continuar com essa dose estável durante o Período de Tratamento Duplo-cego do estudo. Qualquer tratamento que possa afetar a sonolência diurna (incluindo, mas não se limitando a, estimulantes, modafinil e armodafinil) usado conforme necessário não é permitido.
  • Para participantes em tratamento para apneia obstrutiva do sono (AOS) ou outras condições de hipoventilação, devem ser cumpridores com o seu dispositivo médico ou aparelho oral, conforme determinado pelo Investigador. Os participantes devem manter o cumprimento do tratamento da AOS durante todo o estudo.

Critérios de Exclusão:

  • Tem hipersonia devido a outro distúrbio médico.
  • Tem um historial de uso de pitolisant dentro de 5 meias-vidas antes do Rastreio.
  • Tem um diagnóstico primário de doença psiquiátrica que não está bem controlada.
  • Tem um historial de insuficiência hepática moderada ou grave.
  • Tem uma taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) corrigida pela área de superfície corporal (ASC) <60 mL/min.
  • Tem um historial conhecido de síndrome do QT longo ou qualquer historial significativo de uma anomalia grave do eletrocardiograma (ECG).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Double-Blind Treatment Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Medicamento: Comprimido HBS-301
Comprimido HBS-301
Outros nomes:
  • pitolisant de libertação retardada
Comparador de Placebo: Double-blind Treatment Period Placebo
Matching placebo tablets administered once daily in the morning upon wakening
Medicamento: Placebo
Comprimido placebo
Experimental: Open-label Extension Period HBS-301
HBS-301 tablets administered once daily in the morning upon wakening
Medicamento: Comprimido HBS-301
Comprimido HBS-301
Outros nomes:
  • pitolisant de libertação retardada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Prazo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change in cognitive complaints as measured by the British Columbia Cognitive Complaints Inventory
Prazo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The British Columbia Cognitive Complaints Inventory is a participant-reported, 6-item, 4-point scale that assesses perceived cognitive difficulties.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS)
Prazo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The IHSS is a 14-item questionnaire designed to measure IH symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in sleep inertia as measured by the Sleep Inertia Questionnaire (SIQ)
Prazo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The SIQ is a 22-item questionnaire that measures aspects of night and day sleep symptoms and the sleep inertia related to each.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in fatigue as measured by the Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 7a
Prazo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The PROMIS-Fatigue-SF-7a is a 7-question, 5-point scale used to assess fatigue.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Epworth Sleepiness Scale
Prazo: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the IHSS
Prazo: Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
The ESS is an 8-item, 4-point rating scale.
Baseline through Week 1 and Week 2 of the Titration Period (1 week and 2 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Clinical Global Impression of Severity (EDS)
Prazo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (EDS) is a 5-item observer-rated scale that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Severity (EDS)
Prazo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (EDS) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's EDS symptoms.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of EDS as measured by the Patient Global Impression of Change (EDS)
Prazo: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (EDS) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their EDS symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Clinical Global Impression of Severity (IH)
Prazo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Clinical Global Impression of Severity (IH) is a 3-item observer-rated scale used to track IH symptom changes.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Severity (IH)
Prazo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (IH) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of IH symptoms as measured by the Patient Global Impression of Change (IH)
Prazo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (IH) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their IH symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia)
Prazo: Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Sleep Inertia) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's sleep inertia symptoms.
Baseline to end of Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of sleep inertia as measured by the Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia)
Prazo: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Sleep Inertia) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their sleep inertia symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Severity (Fatigue)
Prazo: Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Severity (Fatigue) is a participant-reported assessment that gauges the severity of a participant's fatigue symptoms.
Baseline of the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Improvement in severity of fatigue as measured by the Patient Global Impression of Change (Fatigue)
Prazo: End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Patient Global Impression of Change (Fatigue) is a participant-reported outcome used to evaluate the effectiveness of a treatment on their fatigue symptoms.
End of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in health-related quality of life as measured by the Short Form Health Survey-36 physical and mental component summaries
Prazo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Short Form-36 includes 36 questions across 8 health domains to measure a participant's functional health and well-being.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Change in work productivity as measured by the Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia Work Productivity loss score
Prazo: Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
The Work Productivity and Activity Impairment: Idiopathic Hypersomnia questionnaire is a 6-item scale used to measure impairments over 7 days.
Baseline to the end of the Double-blind Treatment Period (8 weeks)
Incidence of treatment-emergent adverse events
Prazo: Throughout study (16 months including OLE)
A treatment-emergent adverse event is any adverse event reported after the first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug, or any worsening of a pre-existing condition reported after first dose of study drug and up to 30 days after final dose of study drug.
Throughout study (16 months including OLE)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: David Seiden, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

30 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HBS-301-CL-302
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523822-42-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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